Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Soticlestatu jako doplňkové terapie u dětí, dospívajících a dospělých s Lennox-Gastautovým syndromem

25. července 2024 aktualizováno: Takeda

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti Soticlestatu jako doplňkové terapie u pediatrických a dospělých pacientů s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS)

Cíle studie jsou:

  • zjistit, zda soticlestat, pokud je podáván jako doplňková terapie, snižuje počet velkých záchvatů poklesu motoriky u dětí, dospívajících a dospělých s Lennox-Gastautovým syndromem.
  • k posouzení bezpečnostního profilu soticlestatu, pokud je podáván v kombinaci s jinými terapiemi.

Účastníci dostanou svou standardní protizáchvatovou terapii plus buď tablety soticlestatu nebo placebo. Placebo vypadá stejně jako soticlestat, ale nebude obsahovat žádný lék. Účastníci budou užívat soticlestat nebo placebo po dobu 16 týdnů s následným postupným snižováním dávky po dobu 1 týdne. Poté budou účastníci sledováni po dobu 2 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá soticlestat (TAK-935). Soticlestat bude hodnocen z hlediska účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti u pediatrických a dospělých účastníků s LGS.

Do studie bude zařazeno přibližně 234 pacientů. Účastníci budou náhodně rozděleni (náhodou, jako když si hodíte mincí) v poměru 1:1, aby obdrželi standardní péči (SOC) plus jednu z následujících doplňkových terapií, které zůstanou účastníkům a studijnímu lékaři během studie nezveřejněny (pokud existuje naléhavá lékařská potřeba):

  1. Soticlestat
  2. Placebo (fiktivní neaktivní pilulka – jedná se o tabletu/minitabletu, která vypadá jako zkoumaný lék, ale neobsahuje žádnou účinnou látku)

Účastníci dostanou soticlestat nebo odpovídající placebo na základě jejich hmotnosti během 4týdenního období titrace. Po období titrace budou účastníci nadále dostávat stejnou dávku během 12týdenního udržovacího období. Dávka bude poté snížena, pokud se účastníci rozhodnou přerušit léčbu a/nebo nejsou považováni za způsobilé pokračovat v otevřeném prodloužení (OLE).

Tato multicentrická zkouška bude probíhat po celém světě. Celková doba účasti ve studii bude 22–25 týdnů. Na konci období léčby mají účastníci možnost buď dokončit studii a zúžit zkoumaný produkt, nebo vstoupit do OLE, pokud splňují požadavky způsobilosti. Pokud účastníci přeruší, budou kvůli bezpečnosti sledováni telefonicky přibližně 14 dní po poslední dávce studovaného léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

270

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgie, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Francie, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Francie, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Holandsko
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Holandsko, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holandsko, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Itálie
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Itálie, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Itálie, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itálie, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japonsko
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japonsko, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japonsko, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japonsko, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japonsko, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japonsko, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japonsko, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japonsko, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japonsko, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Lotyšsko
      • Riga, Lotyšsko, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Maďarsko, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Maďarsko, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pecs, Baranya, Maďarsko, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Německo
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Německo, 83569
        • Schön Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Německo, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Německo, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Německo, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polsko, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polsko, 30-363
        • Centrum Medyczne PLEJADY
  • Ruská Federace
      • Ekaterinburg, Ruská Federace, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85718
        • Center for Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Spojené státy, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Spojené státy, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Spojené státy, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Srbsko, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Srbsko, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ukrajina
      • Ivano-Frankivsk, Ukrajina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukrajina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukrajina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukrajina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukrajina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Čína, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Řecko
      • Larisa, Řecko, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Řecko, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Chaidari, Attiki, Řecko, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad Navarra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Má zdokumentovanou klinickou diagnózu LGS.
  2. Měl ≥8 záchvatů MMD každý měsíc během 3 měsíců před screeningem na základě historických informací a měl ≥8 záchvatů MMD za 28 dní během 4 až 6týdenního prospektivního základního období.
  3. Při screeningové návštěvě (návštěva 1) váží ≥10 kg.
  4. Selhání při kontrole záchvatů navzdory příslušným studiím alespoň 1 ASM na základě historických informací a v současné době je na antizáchvatové terapii nebo jiných léčebných možnostech považovaných za standardní péči (SOC).
  5. Řemeslné kanabidioly jsou povoleny ve stabilní dávce po dobu alespoň 4 týdnů před screeningovou návštěvou (návštěva 1); dávkovací režim a výrobce by měli zůstat během studie konstantní. (Umělecké kanabidioly se nebudou počítat jako ASM.)
  6. V současné době užíváte 0 až 3 ASM ve stabilních dávkách po dobu alespoň 4 týdnů před screeningovou návštěvou (návštěva 1); Fenfluramin a kanabidiol (Epidiolex) jsou povoleny tam, kde jsou dostupné a počítají se jako ASM. Dávkovací režim ASM musí zůstat konstantní po celou dobu studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Přijata do zdravotnického zařízení a intubována k léčbě status epilepticus 2krát nebo vícekrát během 3 měsíců bezprostředně před Screeningem (1. návštěva). Pro účely tohoto vylučovacího kritéria je stav definován jako nepřetržitá záchvatová aktivita trvající déle než 5 minut nebo opakované záchvaty bez návratu na výchozí úroveň mezi záchvaty.
  2. Nestabilní, klinicky významné neurologické (jiné než studované onemocnění), psychiatrické, kardiovaskulární, oftalmologické, plicní, jaterní, renální, metabolické, gastrointestinální, urologické, imunologické, hematopoetické, endokrinní onemocnění, malignity včetně progresivních nádorů nebo jiné abnormality, které mohou ovlivnit schopnost účastnit se studie nebo která může potenciálně zkreslit výsledky studie. Za posouzení klinické významnosti odpovídá zkoušející; konzultace s lékařem však může být oprávněná.
  3. Vyšetřovatel považuje za bezprostředně ohroženého sebevraždou nebo zraněním sebe, druhých nebo majetku, nebo se účastník pokusil o sebevraždu během 12 měsíců před screeningovou návštěvou (1. návštěva). Účastníci, kteří mají kladné odpovědi na položky číslo 4 nebo 5 na stupnici závažnosti sebevraždy Columbia (C-SSRS) před podáním dávky (návštěva 2), jsou vyloučeni. Tato stupnice bude poskytnuta pouze účastníkům ve věku ≥6 let.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Minitablety nebo tablety odpovídající placebu Soticlestat, perorálně nebo pomocí G-zkumavky nebo tlačítka MIC-KEY nebo J-zkumavky, BID, po dobu až 4 týdnů během titrace. Účastníci pokračovali v podávání soticlestatu v minitabletách nebo tabletách odpovídajících placebu po dobu 12 týdnů během udržovací léčby. Celková doba léčby byla až 16 týdnů (plné léčebné období). Soticlestat odpovídající zúžení bylo provedeno k udržení slepého, pokud se účastníci rozhodli přerušit léčbu.
Lék: Placebo
Minitablety nebo tablety Soticlestat odpovídající placebu.
Experimentální: Soticlestat

Účastníci s hmotností <45 kg: Soticlestat, minitablety, v dávce 40 mg až 200 mg, perorálně nebo pomocí G-tuby nebo tlačítka MIC-KEY nebo J-tuby, BID na základě tělesné hmotnosti až 4 týdny během titrace. Účastníci pokračovali v podávání dávky, kterou měli na konci titrace, po dobu 12 týdnů během udržovací léčby. Celková doba léčby byla až 16 týdnů (období plné léčby), přičemž pokud se účastníci rozhodli léčbu přerušit, dávka se snižovala.

Účastníci vážící ≥ 45 kg: Soticlestat minitablety nebo tablety s počáteční dávkou 100 mg BID následovanou 200 mg BID a poté 300 mg BID, po dobu až 4 týdnů během titrace. Účastníci pokračovali v podávání 300 mg BID po dobu 12 týdnů během udržovací léčby. Celková doba léčby byla až 16 týdnů (období plné léčby), přičemž pokud se účastníci rozhodli léčbu přerušit, dávka se snižovala.
Lék: Soticlestat
Minitablety nebo tablety Soticlestat.
Ostatní jména:
  • TAK-935

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna frekvence záchvatů velkého poklesu motoru (MMD) oproti výchozí hodnotě za 28 dní během celého léčebného období
Časové okno: Základní linie; Kompletní období léčby: 1. až 16. týden
Frekvence záchvatů MMD za 28 dní byla definována jako celkový počet záchvatů MMD hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna oproti výchozí hodnotě byla definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během celého léčebného období – frekvence záchvatů za 28 dní na výchozí úrovni) děleno frekvencí záchvatů za 28 dní při výchozím stavu vynásobené 100.
Základní linie; Kompletní období léčby: 1. až 16. týden
Procentuální změna frekvence záchvatů velkého poklesu motoru (MMD) od výchozí hodnoty za 28 dní během období údržby
Časové okno: Základní linie; Období údržby: 5. až 16. týden
Frekvence záchvatů MMD za 28 dní byla definována jako celkový počet záchvatů MMD hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna oproti výchozímu stavu byla definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během udržovacího období – frekvence záchvatů za 28 dní při výchozím stavu) děleno frekvencí záchvatů za 28 dní při výchozím stavu vynásobené 100.
Základní linie; Období údržby: 5. až 16. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento respondentů během období údržby
Časové okno: Období údržby: 5. až 16. týden
Reagující osoby jsou definovány jako osoby s ≥50% snížením oproti výchozí hodnotě v počtu záchvatů MMD během udržovacího období. Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jedno desetinné místo.
Období údržby: 5. až 16. týden
Procento respondentů během celého léčebného období
Časové okno: Kompletní období léčby: 1. až 16. týden
Reagující osoby jsou definovány jako osoby s ≥50% snížením počtu záchvatů MMD oproti výchozí hodnotě během období plné léčby. Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jedno desetinné místo.
Kompletní období léčby: 1. až 16. týden
Procento účastníků s ≤ 0 %, > 0 % až ≤ 25 %, > 25 % až ≤ 50 %, > 50 % až ≤ 75 %, > 75 % až ≤ 100 % snížení počtu záchvatů MMD během celého léčebného období
Časové okno: Kompletní období léčby: 1. až 16. týden
Procentuální snížení od výchozí hodnoty (%) je definováno jako [(Frekvence záchvatů MMD po celou dobu léčby – výchozí frekvence záchvatů MMD) děleno výchozí frekvencí záchvatů MMD] vynásobené 100. Údaje jsou uváděny jako snížení ≤ 0 %, > 0 % až ≤ 25 %, > 25 % až ≤ 50 %, > 50 % až ≤ 75 %, > 75 % až ≤ 100 % nebo více u záchvatů oproti výchozí hodnotě. Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jedno desetinné místo.
Kompletní období léčby: 1. až 16. týden
Procento účastníků s celkovým dojmem zlepšení (Care GI-I) pečovatelem podle škály podle dojmu hlášeného rodičem/pečovatelem v 16. týdnu
Časové okno: 16. týden
Care GI-I je 7bodová Likertova škála, kterou ošetřovatel používal k hodnocení zlepšení celkové kontroly záchvatů, chování, bezpečnosti a snášenlivosti po zahájení léčby studovaným lékem ve srovnání s výchozí hodnotou (před léčbou studovaným lékem). Účastník byl hodnocen takto: 1 (velmi se zlepšil), 2 (velmi zlepšil), 3 (minimálně zlepšil), 4 (beze změny), 5 (minimálně horší), 6 (mnohem horší) a 7 (velmi mnohem horší) ). Rodič/pečovatel absolvoval Care GI-I prostřednictvím rozhovoru. Nižší skóre naznačuje zlepšení. Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jedno desetinné místo.
16. týden
Procento účastníků s odezvami na stupnici klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I) podle dojmu hlášeného výzkumníkem v 16. týdnu
Časové okno: 16. týden
CGI-I (klinický lékař) je 7bodová Likertova škála, kterou zkoušející hodnotí změnu (zlepšení) účastníka v celkové kontrole záchvatů, chování, bezpečnosti a snášenlivosti po zahájení léčby studovaným lékem ve srovnání s výchozí hodnotou (před léčbou ve studii lék). Účastník byl hodnocen takto: 1 (velmi se zlepšil), 2 (velmi zlepšil), 3 (minimálně zlepšil), 4 (beze změny), 5 (minimálně horší), 6 (mnohem horší) a 7 (velmi mnohem horší) ). Vyšetřovatel nebo pověřená osoba vyplní CGI-I. Nižší skóre naznačuje zlepšení. Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jedno desetinné místo.
16. týden
Procento účastníků s příznaky CGI-I bez záchvatů Odezvy nástroje pro každou doménu podle dojmu hlášeného výzkumníkem v 16. týdnu
Časové okno: 16. týden
Nástroj CGI-I nezáchvatových příznaků je série jednopoložkových hodnocení, která výzkumník použil k hodnocení zlepšení příznaků a dopadů ve vybraných nezáchvatových doménách (bdělost, komunikace a rušivé chování) od zahájení studie léku. Účastník byl hodnocen zkoušejícím pro každou doménu následovně: 1 (velmi se zlepšil), 2 (velmi se zlepšil), 3 (minimálně se zlepšil), 4 (žádná změna), 5 (minimálně se zhoršil), 6 (mnohem zhoršil), a 7 (velmi mnohem horší). Nižší skóre naznačovalo zlepšení. Jsou uvedeny údaje pro procento účastníků kategorizované na základě odpovědí pro každou doménu. Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jedno desetinné místo.
16. týden
Změna od výchozího stavu v kvalitě života inventarizace-zdravotní postižení (QI-disability) celkové skóre v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Nástroj QI-Disability je rodičovský/pečovatelský dotazník, který hodnotí kvalitu života dětí s mentálním postižením. Obsahuje 32 položek pokrývajících 6 oblastí kvality života: fyzické zdraví, pozitivní emoce, negativní emoce, sociální interakce, volný čas a venku a nezávislost. Každá položka QI-Disability je hodnocena na Likertově stupnici: Nikdy, Zřídka, Někdy, Často a Velmi často. Položky byly lineárně transformovány na stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představovalo lepší kvalitu života. Doménové skóre se počítá zprůměrováním skóre položek. Skóre domény se sečtou a vydělí 6, aby se získalo celkové skóre. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života. Negativní změna oproti výchozímu stavu znamená zhoršení kvality života. Pro analýzu byl použit model smíšených efektů pro opakovaná měření (MMRM).
Výchozí stav, týden 16
Procento účastníků s intenzitou a dobou trvání záchvatů CGI-I odpovědí nástroje podle dojmu hlášeného rodičem/pečovatelem v 16. týdnu
Časové okno: 16. týden
Nástroj intenzity a trvání záchvatů CGI-I byl použit rodičem/pečovatelem k hodnocení změn intenzity a/nebo trvání záchvatů s největším dopadem z prvního hodnocení. Příznaky účastníka byly hodnoceny následovně: 1 (velmi se zlepšilo), 2 (velmi se zlepšilo), 3 (minimálně se zlepšilo), 4 (žádná změna), 5 (minimálně horší), 6 (mnohem horší) a 7 (velmi výrazně). horší). Nižší skóre naznačuje zlepšení. Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší jedno desetinné místo.
16. týden
Procentuální změna od výchozího stavu ve frekvenci všech záchvatů za 28 dní během udržovacího období
Časové okno: Základní linie; Období údržby: 5. až 16. týden
Frekvence záchvatů za 28 dní byla definována jako celkový počet záchvatů hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna oproti výchozímu stavu byla definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během udržovacího období – frekvence záchvatů za 28 dní při výchozím stavu) děleno frekvencí záchvatů za 28 dní při výchozím stavu vynásobené 100.
Základní linie; Období údržby: 5. až 16. týden
Procentuální změna od výchozího stavu ve frekvenci všech záchvatů za 28 dní během celého léčebného období
Časové okno: Základní linie; Kompletní období léčby: 1. až 16. týden
Frekvence záchvatů za 28 dní byla definována jako celkový počet záchvatů hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna oproti výchozí hodnotě byla definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během celého léčebného období – frekvence záchvatů za 28 dní na výchozí úrovni) děleno frekvencí záchvatů za 28 dní při výchozím stavu vynásobené 100.
Základní linie; Kompletní období léčby: 1. až 16. týden
Změna od výchozí hodnoty v procentech dnů bez záchvatů MMD během celého léčebného období
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Dny bez záchvatů MMD byly definovány jako počet dní, po které účastník zůstal bez záchvatů MMD po zahájení léčby. Změna od výchozí hodnoty v procentech dní bez záchvatů MMD byla definována jako procento dní bez záchvatů během období plné léčby mínus procento dní bez záchvatů během výchozí hodnoty. Pro analýzu byl použit lineární model s léčebnou skupinou a věkovou vrstvou jako faktory a výchozím procentem jako kovariátem.
Základní stav do 16. týdne
Nejdelší interval bez záchvatů MMD během celého léčebného období
Časové okno: Kompletní období léčby: 1. až 16. týden
Nejdelší interval bez záchvatů MMD byl definován jako nejdelší doba, po kterou účastník zůstal bez záchvatu MMD po zahájení léčby. Pro analýzu byl použit lineární model s léčebnou skupinou a věkovou vrstvou jako faktory.
Kompletní období léčby: 1. až 16. týden
Počet dní, kdy se během celého léčebného období používá záchranná antiseizureová medikace (ASM).
Časové okno: Kompletní období léčby: 1. až 16. týden

Použití záchranné ASM bylo zaznamenáno do formuláře kazuistiky (CRF) spolu s datem zahájení a ukončení léčby. Na základě

byla odvozena počáteční a koncová data všech záchranných ASM přijatých účastníkem, počet dní během období plného ošetření, kdy byla záchranná ASM použita.
Kompletní období léčby: 1. až 16. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

25. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

25. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

24. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (Číslo EudraCT)
  • jRCT2051210073 (Identifikátor registru: jRCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lennox Gastautův syndrom (LGS)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit