- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04938427
Uno studio su Soticlestat come terapia aggiuntiva in bambini, adolescenti e adulti con sindrome di Lennox-Gastaut
Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Soticlestat come terapia aggiuntiva in soggetti pediatrici e adulti con sindrome di Lennox-Gastaut (LGS)
Gli obiettivi dello studio sono:
- per sapere se soticlestat, quando somministrato come terapia aggiuntiva, riduce il numero di crisi epilettiche gravi in bambini, adolescenti e adulti con sindrome di Lennox-Gastaut.
- per valutare il profilo di sicurezza di soticlestat quando somministrato in combinazione con altre terapie.
I partecipanti riceveranno la loro terapia anticonvulsiva standard, oltre a compresse di soticlestat o placebo. Un placebo sembra proprio come soticlestat ma non contiene alcuna medicina. I partecipanti assumeranno soticlestat o placebo per 16 settimane, seguite da una graduale riduzione della dose per 1 settimana. Quindi, i partecipanti saranno seguiti per 2 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il farmaco testato in questo studio si chiama soticlestat (TAK-935). Soticlestat sarà valutato per l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità nei partecipanti pediatrici e adulti con LGS.
Lo studio arruolerà circa 234 pazienti. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale (per caso, come lanciare una moneta) in un rapporto 1:1 per ricevere lo standard di cura (SOC) più una delle seguenti terapie aggiuntive che rimarranno segrete al partecipante e al medico dello studio durante lo studio (a meno che c'è un bisogno medico urgente):
- Soticlestat
- Placebo (pillola fittizia inattiva - questa è una compressa/mini-compressa che assomiglia al farmaco in studio ma non ha principio attivo)
I partecipanti riceveranno soticlestat o placebo corrispondente in base al loro peso nel periodo di titolazione di 4 settimane. Dopo il periodo di titolazione, i partecipanti continueranno a ricevere la stessa dose nel periodo di mantenimento di 12 settimane. La dose verrà quindi ridotta se i partecipanti decidono di interrompere il trattamento e/o non sono ritenuti idonei a continuare nell'estensione in aperto (OLE).
Questo studio multicentrico sarà condotto in tutto il mondo. Il tempo complessivo per partecipare allo studio sarà di 22-25 settimane. Alla fine del periodo di trattamento, i partecipanti hanno la possibilità di completare lo studio e ridurre gradualmente il prodotto sperimentale o di entrare nell'OLE se soddisfano i requisiti di ammissibilità. Se i partecipanti interrompono, verranno seguiti telefonicamente circa 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per motivi di sicurezza.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Takeda Contact
- Numero di telefono: +1-877-825-3327
- Email: medinfoUS@takeda.com
Luoghi di studio
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Childrens Hospital
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Hospital
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgio
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
- UZ Antwerpen PIN
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Brabant Wallon
-
Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgio, 1340
- Centre Neurologique William Lennox
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
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-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
- Child and Family Research Institute
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Cina, 100034
- Peking University first hospital
-
Beijing, Beijing, Cina, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Cina, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Cina, 510260
- The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
Shenzhen, Guangdong, Cina, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Cina, 430010
- Wuhan Childrens hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Cina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Cina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Cina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Shanghai, Cina, 200040
- Children's Hospital of Shanghai
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Federazione Russa, 620144
- UGMK-Zdorojie, LLC
-
-
-
-
-
Marseille, Francia, 13386
- Hopitaux de La Timone
-
Paris, Francia, 75019
- Hôpital Robert Debré
-
Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
-
Cote-d'Or
-
Dijon, Cote-d'Or, Francia, 21079
- CHRU Dijon Hopital General
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francia, 59000
- Hopital Roger Salengro
-
-
-
-
Bayern
-
Vogtareuth, Bayern, Germania, 83569
- Schon Klinik Vogtareuth
-
-
Hessen
-
Frankfurt am Main, Hessen, Germania, 60528
- Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Germania, 33617
- Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
-
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Sachse
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Radeberg, Sachse, Germania, 1454
- Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
-
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-
-
Aiti
-
Nagakute-Shi, Aiti, Giappone, 480-1195
- Aichi Medical University Hospital
-
-
Hukuoka
-
Fukuoka-Shi, Hukuoka, Giappone, 813-0017
- Fukuoka Children's Hospital
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto-Shi, Kumamoto, Giappone, 862-0947
- Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
-
-
Nagasaki
-
Omura-Shi, Nagasaki, Giappone, 856-0835
- National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
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-
Niigata
-
Niigata-Shi, Niigata, Giappone, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
-
-
Okayama
-
Okayama-city, Okayama, Giappone, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Neyagawa-Shi, Osaka, Giappone, 572-0085
- Yasuhara Childrens Clinic
-
Osaka-Shi, Osaka, Giappone, 534-0021
- Osaka City General Hospital
-
Suita-Shi, Osaka, Giappone, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Sizuoka
-
Shizuoka-Shi, Sizuoka, Giappone, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
-
Tokyo
-
Kodaira-Shi, Tokyo, Giappone, 187-0031
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
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Larisa, Grecia, 411 10
- University General Hospital of Larissa
-
Thessaloniki, Grecia, 546 42
- Hippokration Hospital
-
-
Attiki
-
Chaidari, Attiki, Grecia, 124 62
- Attikon University General Hospital
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
- Ospedale Bellaria
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
-
Lombardia
-
Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
-
-
-
-
-
Riga, Lettonia, LV-1004
- Childrens University Hospital
-
-
-
-
Noord-Brabant
-
Heeze, Noord-Brabant, Olanda, 5591 VE
- Kempenhaeghe - PPDS
-
-
Overijssel
-
Zwolle, Overijssel, Olanda, 8025 BV
- Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
-
-
-
-
-
Gdansk, Polonia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Poznan, Polonia, 60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
-
-
Malopolskie
-
Krakow, Malopolskie, Polonia, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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-
-
-
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Belgrade, Serbia, 11000
- Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
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Nis, Serbia, 18 000
- University Clinical Center Nis
-
Novi Sad, Serbia, 21 000
- Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
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-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Malaga, Spagna, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
-
Sevilla, Spagna, 41013
- Centro de Neurologia Avanzada
-
Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
- Clinica Universidad Navarra
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85718
- Center for Neurosciences
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
- Children's Hospital Colorado.
-
-
Florida
-
Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
- Pediatric Neurology PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
- Clinical Integrative Research Center of Atlanta
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
- Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Minnesota
-
Roseville, Minnesota, Stati Uniti, 55113
- Minnesota Epilepsy Group PA
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
- Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10001
- Premier Healthcare Inc.
-
New York, New York, Stati Uniti, 10075
- Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
York, Pennsylvania, Stati Uniti, 17403
- WellSpan Oncology Research
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98402
- MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76018
- Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
-
Kyiv, Ucraina, 4080
- CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
-
Kyiv, Ucraina, 4209
- SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
-
-
Dnipropetrovs'ka Oblast
-
Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ucraina, 49100
- Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
-
Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ucraina, 49101
- Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
-
-
-
-
-
Budapest, Ungheria, 1145
- Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
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Budapest, Ungheria, 1023
- Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
-
Budapest, Ungheria, 1143
- Bethesda Gyermekkórház
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Baranya
-
Pecs, Baranya, Ungheria, 7623
- Pecsi Tudomanyegyetem
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ha documentato la diagnosi clinica di LGS.
- - Ha avuto ≥8 crisi di MMD ogni mese nei 3 mesi precedenti lo screening sulla base delle informazioni storiche e ha avuto ≥8 crisi di MMD ogni 28 giorni durante il periodo di riferimento prospettico da 4 a 6 settimane.
- Pesa ≥10 kg alla visita di screening (Visita 1).
- Mancato controllo delle crisi nonostante studi appropriati di almeno 1 ASM basati su informazioni storiche, ed è attualmente in terapia anticonvulsiva o altre opzioni di trattamento considerate come standard di cura (SOC).
- I cannabidioli artigianali sono consentiti a una dose stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening (Visita 1); il regime di dosaggio e il produttore dovrebbero rimanere costanti durante lo studio. (I cannabidioli artigianali non saranno conteggiati come ASM.)
- Attualmente assume da 0 a 3 ASM a dosi stabili per almeno 4 settimane prima della visita di screening (Visita 1); La fenfluramina e il cannabidiolo (Epidiolex) sono consentiti ove disponibili e conteggiati come ASM. Il regime di dosaggio dell'ASM deve rimanere costante per tutto lo studio.
Criteri di esclusione:
- Ricoverato in una struttura medica e intubato per il trattamento dello stato epilettico 2 o più volte nei 3 mesi immediatamente precedenti lo Screening (Visita 1). Ai fini di questo criterio di esclusione, lo stato è definito come attività convulsiva continua che dura più di 5 minuti o convulsioni ripetute senza ritorno al basale tra le convulsioni.
- Neurologiche instabili, clinicamente significative (diverse dalla malattia studiata), malattie psichiatriche, cardiovascolari, oftalmologiche, polmonari, epatiche, renali, metaboliche, gastrointestinali, urologiche, immunologiche, ematopoietiche, endocrine, tumori maligni inclusi tumori progressivi o altre anomalie che possono avere un impatto la capacità di partecipare allo studio o che potrebbero potenzialmente confondere i risultati dello studio. È responsabilità dello sperimentatore valutare il significato clinico; tuttavia, può essere giustificata la consultazione con il monitor medico.
- Considerato dallo sperimentatore a rischio imminente di suicidio o lesioni a se stesso, agli altri o alla proprietà, o il partecipante ha tentato il suicidio entro 12 mesi prima della Visita di screening (Visita 1). I partecipanti che hanno risposte positive sugli elementi numeri 4 o 5 sulla scala di valutazione della gravità del suicidio della Columbia (C-SSRS) prima della somministrazione (Visita 2) sono esclusi. Questa scala verrà somministrata solo ai partecipanti di età ≥6 anni.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Soticlestat
Partecipanti di peso <45 kg: Soticlestat, mini compresse, alla dose da 40 mg a 200 mg, per via orale o tramite tubo gastrostomico (tubo G) o tubo gastrico a basso profilo (pulsante MIC-KEY) o tubo digiunostomico (J- tubo), due volte al giorno (BID) in base al peso corporeo fino a 4 settimane nel periodo di titolazione. I partecipanti continueranno a ricevere la dose che assumono alla fine del periodo di titolazione, per 12 settimane nel periodo di mantenimento. La durata totale del trattamento sarà fino a 16 settimane (periodo di trattamento). La dose sarà ridotta se i partecipanti decidono di interrompere il trattamento. Partecipanti di peso ≥45 kg: Soticlestat minicompresse o compresse con una dose iniziale di 100 mg BID seguita da 200 mg BID e, quindi 300 mg BID, fino a 4 settimane nel periodo di titolazione. I partecipanti continueranno a ricevere 300 mg BID per 12 settimane nel Periodo di mantenimento. La durata totale del trattamento sarà fino a 16 settimane (periodo di trattamento). La dose sarà ridotta se i partecipanti decidono di interrompere il trattamento. |
Soticlestat mini-compresse o compresse.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Soticlestat mini compresse o compresse corrispondenti al placebo, per via orale o tramite tubo G o pulsante MIC-KEY o tubo J, BID, fino a 4 settimane nel periodo di titolazione.
I partecipanti continueranno a ricevere le mini compresse o compresse soticlestat corrispondenti al placebo per 12 settimane nel periodo di mantenimento.
La durata totale del trattamento sarà fino a 16 settimane (periodo di trattamento).
Verrà eseguita una riduzione graduale della corrispondenza di Soticlestat per mantenere il cieco se i partecipanti decidono di interrompere il trattamento.
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Soticlestat minicompresse o compresse corrispondenti al placebo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi epilettiche da calo motorio maggiore (MMD) per 28 giorni durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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La frequenza delle crisi di MMD per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi di MMD riportate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28.
La variazione percentuale rispetto al basale sarà definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante l'intero periodo di trattamento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per la frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
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Basale fino alla settimana 16
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Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi epilettiche da calo motorio maggiore (MMD) per 28 giorni durante il periodo di mantenimento (specifico per regione EMA)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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La frequenza delle crisi di MMD per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi di MMD riportate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28.
La variazione percentuale rispetto al basale sarà definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per la frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Questa misura di esito è specifica per regione dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).
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Basale fino alla settimana 16
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Percentuale di risposte durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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I responder sono definiti come quelli con una riduzione ≥50% rispetto al basale delle crisi di MMD durante il periodo di mantenimento.
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Basale fino alla settimana 16
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Percentuale di responder durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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I responder sono definiti come quelli con una riduzione ≥50% rispetto al basale delle crisi di MMD durante l'intero periodo di trattamento.
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Basale fino alla settimana 16
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Percentuale di partecipanti con riduzione ≤0%, da >0% a ≤25%, da >25% a ≤50%, da >50% a ≤75%, da >75% a ≤100% di riduzione delle crisi di MMD in una curva di risposta cumulativa
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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Basale fino alla settimana 16
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Punteggio Global Impression of Improvement (Care GI-I) del caregiver
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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La Care GI-I è una scala Likert a 7 punti che il caregiver utilizza per valutare il miglioramento del controllo generale delle crisi, del comportamento, della sicurezza e della tollerabilità dopo l'inizio del farmaco in studio rispetto al basale (prima del trattamento con il farmaco in studio).
Il partecipante sarà valutato come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggio) e 7 (molto peggio).
Il genitore/tutore completerà il Care GI-I tramite colloquio.
Un punteggio più alto indicherà sintomi peggiori.
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Basale fino alla settimana 16
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Punteggio clinico globale di impressione di miglioramento (CGI-I).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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Il clinico CGI-I è una scala Likert a 7 punti che lo sperimentatore utilizza per valutare il cambiamento (miglioramento) di un partecipante nel controllo generale delle crisi, nel comportamento, nella sicurezza e nella tollerabilità, dopo l'inizio del farmaco in studio rispetto al basale (prima del trattamento con lo studio droga).
Il partecipante sarà valutato come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggio) e 7 (molto peggio).
Un punteggio più alto indicherà sintomi peggiori.
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Basale fino alla settimana 16
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Punteggio dei sintomi non convulsivi CGI-I
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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Lo strumento dei sintomi non convulsivi CGI-I è una serie di valutazioni a elemento singolo che lo sperimentatore utilizza per valutare il miglioramento dei sintomi e degli impatti in determinati domini non convulsivi dall'inizio del farmaco in studio.
Il partecipante sarà valutato dallo sperimentatore sulla scala a 7 punti come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 ( molto peggio) e 7 (molto molto peggio).
Un punteggio più alto indicherà sintomi peggiori.
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Basale fino alla settimana 16
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Variazione del punteggio di inventario-disabilità (QI-disabilità) della qualità della vita
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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Lo strumento QI-Disability è un questionario riportato da genitori/caregiver che valuta la qualità della vita nei bambini con disabilità intellettive.
Contiene 32 voci che coprono 6 domini della qualità della vita: salute fisica, emozioni positive, emozioni negative, interazione sociale, tempo libero e attività all'aria aperta e indipendenza.
I punteggi provengono da una scala Likert a 5 punti e poi vengono trasformati in una scala da 0 a 100.
I punteggi possibili vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita.
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Basale fino alla settimana 16
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Punteggio di intensità e durata delle crisi CGI-I
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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Lo strumento CGI-I dell'intensità e della durata delle crisi viene utilizzato dal genitore/tutore per valutare i cambiamenti nell'intensità e/o nella durata delle crisi di maggior impatto dalla prima valutazione.
I sintomi del partecipante saranno valutati sulla scala a 7 punti come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggio ) e 7 (molto peggio).
Un punteggio più alto indicherà sintomi peggiori.
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Basale fino alla settimana 16
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Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza di tutte le crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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La frequenza delle crisi per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28.
La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per la frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
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Basale fino alla settimana 16
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Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza di tutte le crisi per 28 giorni durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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La frequenza delle crisi per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28.
La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante l'intero periodo di trattamento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per la frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
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Basale fino alla settimana 16
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Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi di MMD per 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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La frequenza delle crisi di MMD per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi di MMD riportate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28.
La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
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Basale fino alla settimana 16
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Variazione rispetto al basale nella percentuale di giorni liberi da crisi MMD
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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I giorni liberi da crisi MMD saranno definiti come il numero di giorni in cui il partecipante è rimasto libero da crisi MMD dopo l'inizio del trattamento.
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Basale fino alla settimana 16
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Intervallo senza crisi MMD più lungo
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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L'intervallo più lungo libero da crisi MMD sarà definito come il periodo di tempo più lungo in cui il partecipante è rimasto libero da crisi MMD dopo l'inizio del trattamento.
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Basale fino alla settimana 16
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Numero di giorni in cui viene utilizzato il farmaco anticonvulsivante di salvataggio (ASM).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
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Basale fino alla settimana 16
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- Direttore dello studio: Study Director, Takeda
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Altri numeri di identificazione dello studio
- TAK-935-3002
- 2021-002481-40 (Numero EudraCT)
- jRCT2051210073 (Identificatore di registro: jRCT)
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Prove cliniche su Sindrome di Lennox Gastaut (LGS)
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Eisai Inc.TerminatoSindrome di Lennox-Gastaut (LGS)Corea, Repubblica di, Stati Uniti, Australia, Belgio, Giappone, Cechia, India
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TakedaReclutamentoSindrome di Lennox Gastaut (LGS) | Sindrome di Dravet (DS)Stati Uniti, Cina, Spagna, Francia, Belgio, Australia, Brasile, Canada, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Giappone, Lettonia, Olanda, Polonia, Serbia, Messico, Federazione Russa, Ucraina
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TakedaReclutamentoSindrome di Dravet (DS) | Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS)Spagna
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TakedaAttivo, non reclutanteEpilessia | Sindrome di Dravet (DS) | Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS)Stati Uniti, Canada, Australia, Cina, Israele, Polonia, Spagna, Portogallo
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University College, LondonKing's College London; King's College Hospital NHS Trust; University of Oxford; Great...ReclutamentoEpilessia | Sindrome di Lennox-Gastaut, intrattabileRegno Unito
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NeuroPaceNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University of...ReclutamentoEpilessia | Convulsioni | Sindrome di Lennox Gastaut | Sindrome di Lennox-Gastaut, intrattabile | Convulsioni, generalizzateStati Uniti
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GlaxoSmithKlineBausch Health Americas, Inc.Terminato
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Janssen Cilag Pharmaceutica S.A.C.I., GreeceCompletato
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EpygenixNon ancora reclutamentoSindrome di Lennox Gastaut
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Eisai LimitedCompletatoSindrome di Lennox-GastautGiappone
Prove cliniche su Soticlestat
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TakedaReclutamentoSindrome di Lennox Gastaut (LGS) | Sindrome di Dravet (DS)Stati Uniti, Cina, Spagna, Francia, Belgio, Australia, Brasile, Canada, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Giappone, Lettonia, Olanda, Polonia, Serbia, Messico, Federazione Russa, Ucraina
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TakedaCompletato
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TakedaAttivo, non reclutanteEpilessia | Sindrome di Dravet (DS) | Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS)Stati Uniti, Canada, Australia, Cina, Israele, Polonia, Spagna, Portogallo
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Millennium Pharmaceuticals, Inc.CompletatoSindrome dolorosa regionale complessaRegno Unito
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TakedaOvid Therapeutics Inc.CompletatoSindrome da duplicazione 15q | Malattia da carenza di CDKL5Stati Uniti
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TakedaCompletatoVolontari sani | Insufficienza epaticaStati Uniti, Ungheria
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TakedaCompletato
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TakedaAttivo, non reclutanteSindrome di Dravet (DS)Cina, Stati Uniti, Canada, Francia, Ungheria, Australia, Polonia, Spagna, Giappone, Belgio, Grecia, Brasile, Serbia, Germania, Italia, Lettonia, Olanda, Federazione Russa, Ucraina
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TakedaRitirato