Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование сотиклестата в качестве дополнительной терапии у детей, подростков и взрослых с синдромом Леннокса-Гасто

17 августа 2026 г. обновлено: Takeda

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости сотиклестата в качестве дополнительной терапии у детей и взрослых с синдромом Леннокса-Гасто (СЛГ)

Целями исследования являются:

  • чтобы узнать, снижает ли сотиклестат в качестве дополнительной терапии количество крупных моторных дроп-припадков у детей, подростков и взрослых с синдромом Леннокса-Гасто.
  • для оценки профиля безопасности сотиклестата при применении в сочетании с другими видами терапии.

Участники получат стандартную противосудорожную терапию, а также таблетки сотиклестата или плацебо. Плацебо выглядит так же, как сотиклестат, но не содержит никакого лекарства. Участники будут принимать сотиклестат или плацебо в течение 16 недель с последующим постепенным снижением дозы в течение 1 недели. Затем участники будут наблюдаться в течение 2 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Препарат, который тестируется в этом исследовании, называется сотиклестат (TAK-935). Сотиклестат будет оцениваться на предмет эффективности, безопасности и переносимости у детей и взрослых участников с LGS.

В исследовании примут участие около 234 пациентов. Участники будут случайным образом распределены (случайно, как подбрасывание монеты) в соотношении 1:1 для получения стандартной медицинской помощи (SOC) плюс одна из следующих дополнительных терапий, которые не будут раскрыты участнику и врачу-исследователю во время исследования (если только есть срочная медицинская необходимость):

  1. Сотиклестат
  2. Плацебо (фиктивная неактивная таблетка — это таблетка/мини-таблетка, которая выглядит как исследуемый препарат, но не содержит активного ингредиента)

Участники будут получать сотиклестат или соответствующее плацебо в зависимости от их веса в течение 4-недельного периода титрования. После периода титрования участники будут продолжать получать ту же дозу в течение 12-недельного периода обслуживания. Затем доза будет снижаться, если участники решат прекратить лечение и / или не будут признаны подходящими для продолжения открытого расширения (OLE).

Это многоцентровое исследование будет проводиться по всему миру. Общее время участия в исследовании составит от 22 до 25 недель. В конце периода лечения у участников есть возможность либо завершить исследование и постепенно отказаться от исследуемого продукта, либо войти в OLE, если они соответствуют требованиям приемлемости. Если участники прекратят участие, они будут контролироваться по телефону примерно через 14 дней после приема последней дозы исследуемого препарата в целях безопасности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

270

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Alfred Hospital
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Бельгия, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Бельгия, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Венгрия, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Венгрия, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Венгрия, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Германия
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Германия, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Германия, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Германия, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Греция
      • Larissa, Греция, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Греция, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Греция, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Испания, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Seville, Испания, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Испания, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Италия
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Италия, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Италия, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Италия, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Италия, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Китай, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Китай, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Китай, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Китай, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Латвия
      • Riga, Латвия, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Нидерланды
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Нидерланды, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Нидерланды, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Польша, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Польша, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Россия
      • Yekaterinburg, Россия, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Сербия, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Сербия, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Соединенные Штаты, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Соединенные Штаты, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Украина
      • Ivano-Frankivsk, Украина, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Украина, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Украина, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Украина, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Украина, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Франция, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Франция, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Франция, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Франция, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Япония
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Япония, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Япония, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Япония, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Япония, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Япония, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Япония, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Япония, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Япония, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Япония, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Япония, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Япония, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 55 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Имеет задокументированный клинический диагноз LGS.
  2. У него было ≥8 приступов MMD каждый месяц в течение 3 месяцев до скрининга на основании анамнеза и было ≥8 приступов MMD за 28 дней в течение 4-6 недель предполагаемого базового периода.
  3. Вес ≥10 кг во время скринингового визита (визит 1).
  4. Неспособность контролировать судороги, несмотря на соответствующие испытания по крайней мере 1 ASM, основанные на анамнезе, и в настоящее время находится на противосудорожной терапии или других вариантах лечения, рассматриваемых как стандарт лечения (SOC).
  5. Кустарные каннабидиолы разрешены в стабильной дозе не менее чем за 4 недели до визита для скрининга (посещение 1); режим дозирования и производитель должны оставаться постоянными на протяжении всего исследования. (Кустарные каннабидиолы не будут считаться МАС.)
  6. В настоящее время принимает от 0 до 3 ASM в стабильных дозах в течение как минимум 4 недель до визита для скрининга (посещение 1); Фенфлурамин и каннабидиол (эпидиолекс) разрешены там, где они доступны, и учитываются как ASM. Режим дозирования АСМ должен оставаться постоянным на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  1. Госпитализирован в медицинское учреждение и интубирован для лечения эпилептического статуса 2 или более раз в течение 3 месяцев непосредственно перед скринингом (посещение 1). Для целей этого критерия исключения состояние определяется как непрерывная судорожная активность, продолжающаяся более 5 минут, или повторяющиеся судорожные припадки без возврата к исходному уровню между приступами.
  2. Нестабильные, клинически значимые неврологические (кроме изучаемого заболевания), психические, сердечно-сосудистые, офтальмологические, легочные, печеночные, почечные, метаболические, желудочно-кишечные, урологические, иммунологические, гемопоэтические, эндокринные заболевания, злокачественные новообразования, включая прогрессирующие опухоли, или другие аномалии, которые могут повлиять возможность участвовать в исследовании или потенциально может исказить результаты исследования. Ответственность за оценку клинической значимости лежит на исследователе; однако может потребоваться консультация с медицинским монитором.
  3. Исследователь считает, что существует неизбежный риск самоубийства или причинения вреда себе, другим или имуществу, или участник пытался совершить самоубийство в течение 12 месяцев до скринингового визита (посещение 1). Исключаются участники, давшие положительные ответы на пункты 4 или 5 по шкале оценки тяжести суицида Колумбийского университета (C-SSRS) до введения дозы (посещение 2). Эта шкала будет применяться только к участникам в возрасте ≥6 лет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Мини-таблетки или таблетки Сотиклестата, соответствующие плацебо, перорально или через G-трубку, кнопку MIC-KEY или J-трубку, два раза в день, до 4 недель во время титрования. Участники продолжали получать мини-таблетки или таблетки сотиклестата, соответствующие плацебо, в течение 12 недель во время поддерживающего лечения. Общая продолжительность лечения составила до 16 недель (полный период лечения). Соответствующее снижение дозы сотиклестата проводилось для того, чтобы сохранить слепость, если участники решили прекратить лечение.
Лекарство: Плацебо
Мини-таблетки или таблетки Сотиклестат, соответствующие плацебо.
Экспериментальный: Сотиклестат

Участники с массой тела <45 кг: Сотиклесстат, мини-таблетки, в дозе от 40 до 200 мг перорально или через G-трубку, кнопку MIC-KEY или J-трубку, два раза в день в зависимости от массы тела в течение 4 недель во время титрования. Участники продолжали получать дозу, которую они принимали в конце титрования, в течение 12 недель во время поддерживающего лечения. Общая продолжительность лечения составляла до 16 недель (полный период лечения) с уменьшением дозы, если участники решали прекратить лечение.

Участники с массой тела ≥45 кг: мини-таблетки или таблетки сотиклесстата с начальной дозой 100 мг два раза в день, затем 200 мг два раза в день, а затем 300 мг два раза в день, до 4 недель во время титрования. Участники продолжали получать 300 мг два раза в день в течение 12 недель во время поддерживающего лечения. Общая продолжительность лечения составляла до 16 недель (полный период лечения) с уменьшением дозы, если участники решали прекратить лечение.
Лекарство: Сотиклестат
Сотиклестат мини-таблетки или таблетки.
Другие имена:
  • ТАК-935

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение частоты крупных моторных припадков (MMD) по сравнению с исходным уровнем за 28 дней в течение всего периода лечения
Временное ограничение: Базовый уровень; Полный период лечения: с 1 по 16 недели.
Частота приступов MMD за 28 дней определялась как общее количество приступов MMD, зарегистрированных за период, деленное на количество дней в течение периода, в течение которого оценивались приступы, умноженное на 28. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем определялось как (частота приступов за 28 дней в течение всего периода лечения - частота приступов за 28 дней на исходном уровне), деленная на частоту приступов за 28 дней на исходном уровне, умноженная на 100.
Базовый уровень; Полный период лечения: с 1 по 16 недели.
Процентное изменение частоты крупных приступов мотора (MMD) по сравнению с исходным уровнем за 28 дней в течение периода технического обслуживания
Временное ограничение: Базовый уровень; Период обслуживания: с 5 по 16 неделю.
Частота приступов MMD за 28 дней определялась как общее количество приступов MMD, зарегистрированных за период, деленное на количество дней в течение периода, в течение которого оценивались приступы, умноженное на 28. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем определялось как (частота приступов за 28 дней в течение периода поддерживающего лечения - частота приступов за 28 дней на исходном уровне), деленная на частоту приступов за 28 дней на исходном уровне, умноженная на 100.
Базовый уровень; Период обслуживания: с 5 по 16 неделю.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент ответивших в течение периода обслуживания
Временное ограничение: Период обслуживания: с 5 по 16 неделю.
Респонденты определяются как лица, у которых количество приступов MMD снизилось на ≥50% от исходного уровня в течение периода поддерживающего лечения. Проценты округляются до ближайшего знака после запятой.
Период обслуживания: с 5 по 16 неделю.
Процент ответивших в течение всего периода лечения
Временное ограничение: Полный период лечения: с 1 по 16 недели.
Респонденты определяются как лица, у которых количество приступов MMD снизилось на ≥50% от исходного уровня в течение полного периода лечения. Проценты округляются до ближайшего знака после запятой.
Полный период лечения: с 1 по 16 недели.
Процент участников с ≤0%, от >0% до ≤25%, от >25% до ≤50%, от >50% до ≤75%, от >75% до ≤100% снижением приступов MMD в течение всего периода лечения
Временное ограничение: Полный период лечения: с 1 по 16 недели.
Процентное снижение по сравнению с исходным уровнем (%) определяется как [(Частота приступов ММД за весь период лечения - Базовая частота приступов ММД), разделенная на базовую частоту приступов ММД], умноженная на 100. Данные представлены как снижение количества приступов от исходного уровня на ≤0%, от >0% до ≤25%, от >25% до ≤50%, от >50% до ≤75%, от >75% до ≤100% и более. Проценты округляются до ближайшего знака после запятой.
Полный период лечения: с 1 по 16 недели.
Процент участников с общим впечатлением лица, осуществляющего уход, от улучшения (Care GI-I) по шкале в соответствии с впечатлением, сообщенным родителем/лицом, осуществляющим уход, на 16 неделе
Временное ограничение: Неделя 16
Care GI-I представляет собой 7-балльную шкалу Лайкерта, которую лицо, осуществляющее уход, использовало для оценки улучшения общего контроля над приступами, поведения, безопасности и переносимости после начала приема исследуемого препарата по сравнению с исходным уровнем (до лечения исследуемым препаратом). Участнику были присвоены следующие оценки: 1 (значительно улучшилось), 2 (значительно улучшилось), 3 (минимально улучшилось), 4 (без изменений), 5 (минимально хуже), 6 (значительно хуже) и 7 (очень значительно хуже). ). Родитель/опекун заполнил форму Care GI-I посредством собеседования. Более низкие оценки указывают на улучшение. Проценты округляются до ближайшего знака после запятой.
Неделя 16
Процент участников с ответами по шкале общего клинического впечатления от улучшения (CGI-I) согласно сообщению исследователя о впечатлении на 16 неделе
Временное ограничение: Неделя 16
CGI-I (клиницист) представляет собой 7-балльную шкалу Лайкерта, по которой исследователь оценивает изменение (улучшение) участника в общем контроле над приступами, поведении, безопасности и переносимости после начала приема исследуемого препарата по сравнению с исходным уровнем (до лечения исследуемым препаратом). лекарство). Участнику были присвоены следующие оценки: 1 (значительно улучшилось), 2 (значительно улучшилось), 3 (минимально улучшилось), 4 (без изменений), 5 (минимально хуже), 6 (значительно хуже) и 7 (очень значительно хуже). ). Следователь или уполномоченное лицо заполняет CGI-I. Более низкие оценки указывают на улучшение. Проценты округляются до ближайшего знака после запятой.
Неделя 16
Процент участников с несудорожными симптомами CGI-I. Реакция прибора для каждого домена согласно сообщению исследователя о впечатлении на 16 неделе.
Временное ограничение: Неделя 16
Инструмент оценки симптомов, не связанных с приступами CGI-I, представляет собой серию оценок по одному пункту, которые исследователь использовал для оценки улучшения симптомов и воздействия в выбранных областях, не связанных с приступами (настороженность, общение и деструктивное поведение) с момента начала приема исследуемого препарата. Исследователь оценил участника по каждому разделу следующим образом: 1 (значительно улучшилось), 2 (значительно улучшилось), 3 (минимально улучшилось), 4 (без изменений), 5 (минимально хуже), 6 (значительно хуже), и 7 (намного хуже). Более низкие баллы указывали на улучшение. Представлены данные о проценте участников, распределенных по категориям на основе ответов для каждой области. Проценты округляются до ближайшего знака после запятой.
Неделя 16
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего показателя качества жизни – инвалидность (QI-Disability) на 16 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 16-я неделя
Инструмент QI-Disability представляет собой анкету, заполняемую родителями/опекунами и оценивающую качество жизни детей с умственными нарушениями. Он содержит 32 пункта, охватывающих 6 областей качества жизни: физическое здоровье, положительные эмоции, отрицательные эмоции, социальное взаимодействие, досуг и отдых на свежем воздухе, а также независимость. Каждый элемент QI-Инвалидность оценивается по шкале Лайкерта: никогда, редко, иногда, часто и очень часто. Пункты были линейно преобразованы в шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы отражали лучшее качество жизни. Оценки домена рассчитываются путем усреднения оценок элементов. Оценки предметной области суммируются и делятся на 6, чтобы получить общий балл. Общий балл варьируется от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем означает ухудшение качества жизни. Для анализа использовалась модель смешанных эффектов для повторных измерений (MMRM).
Исходный уровень, 16-я неделя
Процент участников с интенсивностью и продолжительностью приступов CGI-I, полученными с помощью инструментов, согласно отчету родителя/опекуна о впечатлении на 16 неделе
Временное ограничение: Неделя 16
Инструмент интенсивности и продолжительности приступов CGI-I использовался родителем/опекуном для оценки изменений интенсивности и/или продолжительности наиболее значимых припадков по сравнению с первой оценкой. Симптомы участника были оценены следующим образом: 1 (значительно улучшилось), 2 (значительно улучшилось), 3 (минимально улучшилось), 4 (без изменений), 5 (минимально хуже), 6 (значительно хуже) и 7 (очень сильно). худший). Более низкие оценки указывают на улучшение. Проценты округляются до ближайшего знака после запятой.
Неделя 16
Процентное изменение частоты всех припадков по сравнению с исходным уровнем за 28 дней в течение периода поддерживающего лечения
Временное ограничение: Базовый уровень; Период обслуживания: с 5 по 16 неделю.
Частота припадков за 28 дней определялась как общее количество припадков, зарегистрированных за период, деленное на количество дней в течение периода, в течение которого оценивались приступы, умноженное на 28. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем определялось как (частота приступов за 28 дней в течение периода поддерживающего лечения - частота приступов за 28 дней на исходном уровне), деленная на частоту приступов за 28 дней на исходном уровне, умноженная на 100.
Базовый уровень; Период обслуживания: с 5 по 16 неделю.
Процентное изменение частоты всех приступов по сравнению с исходным уровнем за 28 дней в течение всего периода лечения
Временное ограничение: Базовый уровень; Полный период лечения: с 1 по 16 недели.
Частота припадков за 28 дней определялась как общее количество припадков, зарегистрированных за период, деленное на количество дней в течение периода, в течение которого оценивались приступы, умноженное на 28. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем определялось как (частота приступов за 28 дней в течение всего периода лечения - частота приступов за 28 дней на исходном уровне), деленная на частоту приступов за 28 дней на исходном уровне, умноженная на 100.
Базовый уровень; Полный период лечения: с 1 по 16 недели.
Изменение по сравнению с исходным уровнем процента дней без приступов MMD в течение всего периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 16 недели
Дни без приступов MMD определялись как количество дней, в течение которых у участника не было приступов MMD после начала лечения. Изменение процента дней без приступов MMD по сравнению с исходным уровнем определялось как процент дней без приступов в течение полного периода лечения минус процент дней без приступов в течение базового уровня. Для анализа использовалась линейная модель с группой лечения и возрастной группой в качестве факторов и исходным процентом в качестве ковариаты.
Исходный уровень до 16 недели
Самый длинный интервал без приступов MMD за весь период лечения
Временное ограничение: Полный период лечения: с 1 по 16 недели.
Самый длинный интервал без приступов MMD определялся как самый длительный период времени, в течение которого у участника не было приступов MMD после начала лечения. Для анализа использовалась линейная модель с группой лечения и возрастной группой в качестве факторов.
Полный период лечения: с 1 по 16 недели.
Количество дней, в течение которых используется спасательный противосудорожный препарат (ASM) в течение всего периода лечения.
Временное ограничение: Полный период лечения: с 1 по 16 недели.

Использование спасательного ASM записывалось в регистрационной форме (CRF) вместе с датой начала и окончания лечения. На основе

были определены даты начала и окончания всех спасательных ASM, принятых участником, количество дней в течение полного периода лечения, когда использовался спасательный ASM.
Полный период лечения: с 1 по 16 недели.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 января 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 января 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (Номер EudraCT)
  • jRCT2051210073 (Идентификатор реестра: jRCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться