Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Soticlestat als aanvullende therapie bij kinderen, tieners en volwassenen met het syndroom van Lennox-Gastaut

17 augustus 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groepsstudie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Soticlestat als aanvullende therapie bij pediatrische en volwassen proefpersonen met het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS)

De doelstellingen van de studie zijn:

  • om te leren of soticlestat, indien gegeven als aanvullende therapie, het aantal ernstige motorische aanvallen vermindert bij kinderen, tieners en volwassenen met het syndroom van Lennox-Gastaut.
  • om het veiligheidsprofiel van soticlestat te beoordelen bij toediening in combinatie met andere therapieën.

Deelnemers krijgen hun standaard anti-epileptische therapie, plus tabletten met soticlestat of placebo. Een placebo lijkt op soticlestat, maar bevat geen medicijn. Deelnemers zullen gedurende 16 weken soticlestat of placebo gebruiken, gevolgd door een geleidelijke dosisverlaging gedurende 1 week. Vervolgens worden de deelnemers gedurende 2 weken gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, wordt soticlestat (TAK-935) genoemd. Soticlestat zal worden beoordeeld op werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid bij pediatrische en volwassen deelnemers met LGS.

De studie zal ongeveer 234 patiënten inschrijven. Deelnemers worden willekeurig toegewezen (bij toeval, zoals het opgooien van een muntstuk) in een verhouding van 1:1 om standaardzorg (SOC) te krijgen plus een van de volgende aanvullende therapieën die tijdens het onderzoek niet bekend worden gemaakt aan de deelnemer en de onderzoeksarts (tenzij er is een dringende medische noodzaak):

  1. Soticlestaat
  2. Placebo (dummy inactieve pil - dit is een tablet/minitablet die lijkt op het onderzoeksgeneesmiddel maar geen actief bestanddeel heeft)

Deelnemers krijgen soticlestat of een bijpassende placebo op basis van hun gewicht in de titratieperiode van 4 weken. Na de titratieperiode blijven deelnemers dezelfde dosis krijgen in de onderhoudsperiode van 12 weken. De dosis wordt vervolgens afgebouwd als deelnemers besluiten de behandeling te staken en/of niet in aanmerking komen om door te gaan met Open-label extensie (OLE).

Deze multi-center studie zal wereldwijd worden uitgevoerd. De totale tijd om deel te nemen aan het onderzoek zal 22-25 weken zijn. Aan het einde van de behandelingsperiode hebben deelnemers de keuze om ofwel het onderzoek af te ronden en het onderzoeksproduct af te bouwen, ofwel deel te nemen aan de OLE als ze voldoen aan de geschiktheidsvereisten. Als deelnemers stoppen, worden ze voor de veiligheid ongeveer 14 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel telefonisch opgevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

270

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Alfred Hospital
  • België
      • Brussels, België
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, België, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, België, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Duitsland
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Duitsland, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Duitsland, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankrijk, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrijk, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Griekenland
      • Larissa, Griekenland, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Griekenland, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Griekenland, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Hongarije, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Hongarije, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Hongarije, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Italië
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italië, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italië, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italië, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japan, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japan, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Letland
      • Riga, Letland, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Nederland
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Nederland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Nederland, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Oekraïne
      • Ivano-Frankivsk, Oekraïne, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Oekraïne, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Oekraïne, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Oekraïne, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Oekraïne, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Rusland
      • Yekaterinburg, Rusland, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Servië, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Servië, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Seville, Spanje, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Verenigde Staten, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 55 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heeft een gedocumenteerde klinische diagnose van LGS.
  2. Heeft ≥8 MMD-aanvallen per maand gehad in de 3 maanden voorafgaand aan de screening op basis van de historische informatie en heeft ≥8 MMD-aanvallen per 28 dagen gehad tijdens de 4 tot 6 weken durende prospectieve basislijnperiode.
  3. Weegt ≥10 kg bij het screeningsbezoek (bezoek 1).
  4. Het niet onder controle krijgen van aanvallen ondanks passende onderzoeken van ten minste 1 ASM op basis van historische informatie, en wordt momenteel behandeld met anti-epileptische therapie of andere behandelingsopties die als standaardzorg (SOC) worden beschouwd.
  5. Artisanale cannabidiolen zijn toegestaan ​​in een stabiele dosis gedurende minimaal 4 weken vóór het screeningsbezoek (Bezoek 1); het doseringsregime en de fabrikant moeten tijdens het onderzoek constant blijven. (Artisanale cannabidiolen worden niet meegeteld als ASM's.)
  6. Neemt momenteel 0 tot 3 ASM's in stabiele doses gedurende ten minste 4 weken vóór het screeningsbezoek (bezoek 1); Fenfluramine en cannabidiol (Epidiolex) zijn toegestaan ​​indien beschikbaar en worden geteld als een ASM. Het ASM-doseringsregime moet tijdens het onderzoek constant blijven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Opgenomen in een medische instelling en 2 of meer keer geïntubeerd voor behandeling van status epilepticus in de 3 maanden onmiddellijk voorafgaand aan de screening (bezoek 1). Voor de toepassing van dit uitsluitingscriterium wordt status gedefinieerd als continue aanvalsactiviteit die langer dan 5 minuten duurt of herhaalde aanvallen zonder terugkeer naar de basislijn tussen de aanvallen door.
  2. Onstabiele, klinisch significante neurologische (anders dan de ziekte die wordt bestudeerd), psychiatrische, cardiovasculaire, oftalmologische, pulmonale, lever-, nier-, metabolische, gastro-intestinale, urologische, immunologische, hematopoëtische, endocriene ziekte, maligniteit waaronder progressieve tumoren of andere afwijkingen die van invloed kunnen zijn het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen of dat de onderzoeksresultaten mogelijk kan verwarren. Het is de verantwoordelijkheid van de onderzoeker om de klinische significantie te beoordelen; overleg met de medische monitor kan echter gerechtvaardigd zijn.
  3. Beschouwd door de onderzoeker als een onmiddellijk risico op zelfmoord of letsel aan zichzelf, anderen of eigendommen, of de deelnemer heeft geprobeerd zelfmoord te plegen binnen 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek (bezoek 1). Deelnemers die positieve antwoorden hebben op itemnummers 4 of 5 op de Columbia-schaal voor zelfmoordernst (C-SSRS) vóór dosering (bezoek 2) worden uitgesloten. Deze schaal wordt alleen afgenomen bij deelnemers van ≥6 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Soticlestat placebo-matchende minitabletten of tabletten, oraal of via G-tube of MIC-KEY-knop of J-tube, BID, tot 4 weken tijdens de titratie. Deelnemers bleven gedurende 12 weken tijdens het onderhoud soticlestat-placebo-matchende minitabletten of -tabletten ontvangen. De totale duur van de behandeling bedroeg maximaal 16 weken (volledige behandelingsperiode). Soticlestat-matching werd afgebouwd om blinden in stand te houden als deelnemers besloten de behandeling te staken.
Geneesmiddel: Placebo
Soticlestat placebo-matching mini-tabletten of tabletten.
Experimenteel: Soticlestat

Deelnemers die <45 kg wegen: Soticlestat, minitabletten, in een dosis van 40 mg tot 200 mg, oraal of via G-tube of MIC-KEY button of J-tube, BID op basis van lichaamsgewicht tot 4 weken tijdens de titratie. De deelnemers bleven gedurende 12 weken tijdens het onderhoud de dosis ontvangen die zij aan het einde van de titratie gebruikten. De totale duur van de behandeling bedroeg maximaal 16 weken (volledige behandelingsperiode), waarbij de dosis werd afgebouwd als deelnemers besloten de behandeling te staken.

Deelnemers die ≥ 45 kg wegen: Soticlestat minitabletten of tabletten met een startdosis van 100 mg tweemaal daags gevolgd door 200 mg tweemaal daags en vervolgens 300 mg tweemaal daags, gedurende maximaal 4 weken tijdens de titratie. Tijdens de onderhoudsbehandeling bleven de deelnemers gedurende 12 weken tweemaal daags 300 mg ontvangen. De totale duur van de behandeling bedroeg maximaal 16 weken (volledige behandelingsperiode), waarbij de dosis werd afgebouwd als deelnemers besloten de behandeling te staken.
Geneesmiddel: Soticlestaat
Soticlestat mini-tabletten of tablets.
Andere namen:
  • TAK-935

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van ernstige motorische aanvallen (MMD) per 28 dagen tijdens de volledige behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16
De frequentie van MMD-aanvallen per 28 dagen werd gedefinieerd als het totale aantal MMD-aanvallen dat tijdens de periode werd gemeld, gedeeld door het aantal dagen tijdens de periode waarin de aanvallen werden beoordeeld, vermenigvuldigd met 28. De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen gedurende de volledige behandelingsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij uitgangswaarde) gedeeld door de frequentie van aanvallen per 28 dagen bij uitgangswaarde vermenigvuldigd met 100.
Basislijn; Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van ernstige motorische aanvallen (MMD) per 28 dagen tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Onderhoudsperiode: week 5 tot 16
De frequentie van MMD-aanvallen per 28 dagen werd gedefinieerd als het totale aantal MMD-aanvallen gemeld tijdens de periode, gedeeld door het aantal dagen tijdens de periode waarin de aanvallen werden beoordeeld, vermenigvuldigd met 28. De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens de onderhoudsperiode – frequentie van aanvallen per 28 dagen bij basislijn) gedeeld door de frequentie van aanvallen per 28 dagen bij basislijn, vermenigvuldigd met 100.
Basislijn; Onderhoudsperiode: week 5 tot 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage responders tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Onderhoudsperiode: week 5 tot 16
Responders worden gedefinieerd als degenen met ≥50% reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in MMD-aanvallen tijdens de onderhoudsperiode. Percentages worden afgerond op het dichtstbijzijnde cijfer achter de komma.
Onderhoudsperiode: week 5 tot 16
Percentage responders tijdens de volledige behandelingsperiode
Tijdsspanne: Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16
Responders worden gedefinieerd als degenen met ≥50% reductie ten opzichte van de uitgangswaarde in MMD-aanvallen tijdens de volledige behandelingsperiode. Percentages worden afgerond op het dichtstbijzijnde cijfer achter de komma.
Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16
Percentage deelnemers met ≤0%, >0% tot ≤25%, >25% tot ≤50%, >50% tot ≤75%, >75% tot ≤100% Vermindering van MMD-aanvallen tijdens de volledige behandelingsperiode
Tijdsspanne: Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16
Het percentage reductie ten opzichte van de uitgangswaarde (%) wordt gedefinieerd als [(MMD-aanvalsfrequentie volledige behandelingsperiode - MMD-aanvalsfrequentie basislijn) gedeeld door MMD-aanvalsfrequentie bij uitgangswaarde] vermenigvuldigd met 100. Gegevens worden gerapporteerd als een vermindering van ≤0%, >0% tot ≤25%, >25% tot ≤50%, >50% tot ≤75%, >75% tot ≤100% of meer in aanvallen ten opzichte van de uitgangswaarde. Percentages worden afgerond op het dichtstbijzijnde cijfer achter de komma.
Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16
Percentage deelnemers met verzorger Mondiale indruk van verbetering (Zorg GI-I) Schaalantwoorden volgens de door de ouder/verzorger gerapporteerde indruk in week 16
Tijdsspanne: Week 16
De Care GI-I is een 7-punts Likert-schaal die de zorgverlener gebruikte om de verbetering in de algehele beheersing van aanvallen, het gedrag, de veiligheid en de verdraagbaarheid te beoordelen na het starten van het onderzoeksgeneesmiddel ten opzichte van de uitgangswaarde (vóór de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel). De deelnemer werd als volgt beoordeeld: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel slechter) en 7 (zeer veel slechter ). De ouder/verzorger heeft via een interview de ZorgGI-I ingevuld. Lagere scores duiden op verbetering. Percentages worden afgerond op het dichtstbijzijnde cijfer achter de komma.
Week 16
Percentage deelnemers met klinische mondiale indruk van verbetering (CGI-I) op schaalreacties volgens de door de onderzoeker gerapporteerde indruk in week 16
Tijdsspanne: Week 16
De CGI-I (arts) is een 7-punts Likert-schaal waarmee de onderzoeker de verandering (verbetering) van een deelnemer in de algehele beheersing van aanvallen, gedrag, veiligheid en verdraagbaarheid kan beoordelen na het starten van het onderzoeksgeneesmiddel ten opzichte van de uitgangswaarde (vóór de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel). medicijn). De deelnemer werd als volgt beoordeeld: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel slechter) en 7 (zeer veel slechter ). De onderzoeker of aangewezen persoon zal de CGI-I voltooien. Lagere scores duiden op verbetering. Percentages worden afgerond op het dichtstbijzijnde cijfer achter de komma.
Week 16
Percentage deelnemers met CGI-I-niet-aanvalssymptomen Instrumentreacties voor elk domein volgens de door de onderzoeker gerapporteerde indruk in week 16
Tijdsspanne: Week 16
Het CGI-I-instrument voor niet-aanvalssymptomen is een reeks beoordelingen van één item die de onderzoeker gebruikte om de verbetering van de symptomen en effecten op geselecteerde niet-aanvalsdomeinen (alertheid, communicatie en verstorend gedrag) te beoordelen sinds het starten van het onderzoeksgeneesmiddel. De deelnemer werd door de onderzoeker per domein als volgt beoordeeld: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel slechter), en 7 (heel veel erger). Lagere scores duidden op verbetering. Er worden gegevens gepresenteerd voor het percentage deelnemers dat is gecategoriseerd op basis van de antwoorden voor elk domein. Percentages worden afgerond op het dichtstbijzijnde cijfer achter de komma.
Week 16
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score van de kwaliteit van leven van de inventaris van invaliditeit (QI-disability) in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
De QI-Disability tool is een door ouders/verzorgers gerapporteerde vragenlijst die de kwaliteit van leven van kinderen met een verstandelijke beperking evalueert. Het bevat 32 items die zes domeinen van de kwaliteit van leven bestrijken: lichamelijke gezondheid, positieve emoties, negatieve emoties, sociale interactie, vrije tijd en het buitenleven, en onafhankelijkheid. Elk QI-Disability-item wordt beoordeeld op een Likert-schaal van: Nooit, Zelden, Soms, Vaak en Zeer vaak. De items werden lineair getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere kwaliteit van leven vertegenwoordigden. Domeinscores worden berekend door het middelen van itemscores. De domeinscores worden opgeteld en gedeeld door 6 om een ​​totaalscore te verkrijgen. De totaalscore varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op een betere kwaliteit van leven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie impliceert een verslechterende kwaliteit van leven. Voor de analyse werd een Mixed-Effects-model voor herhaalde metingen (MMRM) gebruikt.
Basislijn, week 16
Percentage deelnemers met CGI-I-reacties op het instrument voor intensiteit en duur van aanvallen volgens de door de ouder/verzorger gerapporteerde indruk in week 16
Tijdsspanne: Week 16
Het CGI-I-instrument voor de intensiteit en duur van aanvallen werd door de ouder/verzorger gebruikt om veranderingen in intensiteit en/of duur van de meest impactvolle aanvallen vanaf de eerste beoordeling te beoordelen. De symptomen van de deelnemer werden als volgt beoordeeld: 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd), 3 (minimaal verbeterd), 4 (geen verandering), 5 (minimaal slechter), 6 (veel slechter) en 7 (zeer veel slechter). Lagere scores duiden op verbetering. Percentages worden afgerond op het dichtstbijzijnde cijfer achter de komma.
Week 16
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van alle aanvallen per 28 dagen tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Onderhoudsperiode: week 5 tot 16
De aanvalsfrequentie per 28 dagen werd gedefinieerd als het totale aantal gemelde aanvallen gedurende de periode, gedeeld door het aantal dagen gedurende de periode waarin de aanvallen werden beoordeeld, vermenigvuldigd met 28. De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens de onderhoudsperiode – frequentie van aanvallen per 28 dagen bij basislijn) gedeeld door de frequentie van aanvallen per 28 dagen bij basislijn, vermenigvuldigd met 100.
Basislijn; Onderhoudsperiode: week 5 tot 16
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van alle aanvallen per 28 dagen tijdens de volledige behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16
De aanvalsfrequentie per 28 dagen werd gedefinieerd als het totale aantal gemelde aanvallen gedurende de periode, gedeeld door het aantal dagen gedurende de periode waarin de aanvallen werden beoordeeld, vermenigvuldigd met 28. De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen gedurende de volledige behandelingsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij uitgangswaarde) gedeeld door de frequentie van aanvallen per 28 dagen bij uitgangswaarde vermenigvuldigd met 100.
Basislijn; Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage MMD-aanvalsvrije dagen tijdens de volledige behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
MMD-aanvalsvrije dagen werden gedefinieerd als het aantal dagen dat de deelnemer MMD-aanvalsvrij bleef na het starten van de behandeling. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het percentage MMD-aanvalsvrije dagen werd gedefinieerd als het percentage aanvalsvrije dagen tijdens de volledige behandelingsperiode minus het percentage aanvalsvrije dagen tijdens de uitgangssituatie. Voor de analyse werd een lineair model gebruikt met behandelingsgroep en leeftijdscategorie als factoren en basislijnpercentage als covariaat.
Basislijn tot week 16
Langste MMD-aanvalsvrije interval tijdens de volledige behandelingsperiode
Tijdsspanne: Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16
Het langste MMD-aanvalsvrije interval werd gedefinieerd als de langste periode waarin de deelnemer MMD-aanvalsvrij bleef na het starten van de behandeling. Voor de analyse werd een lineair model gebruikt met behandelingsgroep en leeftijdscategorie als factoren.
Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16
Aantal dagen waarop Rescue Antiseizure Medicatie (ASM) wordt gebruikt tijdens de volledige behandelingsperiode
Tijdsspanne: Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16

Het gebruik van nood-ASM werd vastgelegd in het casusrapportformulier (CRF), samen met de start- en einddatum van de medicatie. Gebaseerd op

de start- en einddatum voor alle door een deelnemer afgenomen nood-ASM; het aantal dagen tijdens de volledige behandelingsperiode waarop nood-ASM werd gebruikt, werd afgeleid.
Volledige behandelingsperiode: week 1 tot 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 november 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 januari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 januari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2051210073 (Register-ID: jRCT)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren