소아 재활에서 아동 중심 목표 설정의 효과 평가(ENGAGE 접근법)

목적:

이 실용적인 시험은 새로운 치료사 대상, 이론 중심, 목표 설정에 대한 증거 기반 접근 방식인 ENGAGE(Enhancing Child Engagement in Goal Setting) 접근 방식을 사용하여 신경 발달 장애(NDD)가 있는 어린이의 건강 결과를 개선하는 것을 목표로 합니다. 본 연구는 비용 효율성을 평가하고 장기적인 지속 가능성을 지원하기 위한 경제성 분석 및 서비스 활용 구성 요소와 구현 프로세스 분석을 포함합니다.

연구 질문:

1차 질문: ENGAGE는 치료에 대한 아동의 참여, 목표 관련 성과(주요 결과), 기능적 능력, 가정, 학교 및/또는 지역사회 참여, 아동 및 간병인의 삶의 질을 현재 표준 치료와 비교하여 개선합니까?

이차 질문: 1) ​​어떤 목표, 아동, 가족 및 치료사 요인이 위의 개입 결과에 대한 ENGAGE의 효과를 중재 및/또는 조절합니까? 2) ENGAGE는 부모 입장에서 비용 효율성과 서비스 전달 효율성을 현재 표준 케어에 비해 향상시키는가?

방법론/구현 전략 및 평가:

연구 설계: 이 연구는 치료사가 두 그룹 중 하나로 무작위 배정된 실용적인 클러스터 무작위 통제 시험(RCT) 설계를 사용합니다. ENGAGE 개입 그룹 또는 일반 치료 통제 그룹. RCT는 2개 그룹(ENGAGE 교육 부재/존재)이 포함된 6개 사이트 시험이며 2개 기간의 개입 후 평가(즉시 치료 후 및 3개월 후속 조치)가 있습니다. 시험은 앨버타에 설립된 공공 소아 재활 시설 내에서 진행될 것입니다. RCT와 연계하여 부모 입장에서의 비용 편익 분석과 서비스 이용 비용 비교로 구성된 경제성 분석을 진행합니다. 보다 광범위한 구현을 촉진하기 위해 중재의 핵심 요소 대 주변 요소, 구현에 영향을 미치는 맥락적 특징에 대한 치료사, 아동 및 부모의 관점을 설명하기 위해 정성적 프로세스 평가가 수행됩니다.

샘플: 샘플 크기는 6개 사이트에서 96명의 어린이(그룹당 클러스터로서 12명의 치료사 및 치료사당 4명의 어린이)입니다. 파일럿 작업을 기반으로 개입 전후 기간에서 아동 중도 탈락은 최소화될 것으로 예상됩니다(즉, 5% 미만). 2.0의 목표 변경 점수, COPM(일차 결과)에 대한 임상적으로 유의한 변화, 2.75의 표준 편차는 평균 비교를 위한 0.723의 효과 크기에 해당합니다. 96개의 표본 크기를 사용하면 알파=0.05 및 80% 검정력으로 일차 결과(COPM 성능 등급)에서 최소 0.682의 효과 크기를 탐지할 수 있습니다. , 클러스터 조정, 평균 비교를 위한 t-테스트. 조사관은 뇌성마비 아동을 대상으로 한 이전 군집 RCT 결과를 기반으로 0.1의 ICC를 선택했습니다(ICC는 0.08~0.13 사이). 연구 기간 동안 치료사 감소가 가능하기 때문에 조사관은 클러스터 크기 11이 목표 효과 크기보다 작은 0.716의 효과 크기를 탐지하는 데 여전히 80% 검정력을 제공하도록 샘플링 전략을 설계했습니다. ICC가 0.1보다 작으면 더 작은 효과 크기를 감지할 수 있습니다. 표본 크기는 88에서 96으로 조정되어 후속 조치에 대한 8% 손실을 허용했습니다(치료사 1명, 그룹당 어린이 4명). 조사관은 기준선 및 개입 후 평가(1차 평가 기간)에 대한 보존 문제를 예상하지 않습니다. 3개월 추적 평가 시 추적 손실 가능성이 높아질 수 있습니다. 후속 조치에 대한 손실 추정치는 장애 아동을 대상으로 한 실험 경험을 기반으로 합니다.

모집: 18개월 동안 어린이(n=96)는 6개의 앨버타 소아 재활 사이트에서 24명의 치료사에 의해 순차적으로 모집됩니다(치료사당 4명의 어린이). 조사관은 프로그램의 치료사 수와 일반적인 사례 부하 및 파일럿 데이터를 수집한 이전 경험을 기반으로 이러한 수치가 실현 가능하다고 믿는 파트너 사이트를 확인했습니다. 연구 치료사는 정기적인 치료를 위해 곧 보게 될 잠재적 참여자를 식별할 것입니다. 치료사는 연구원이 연구를 소개하고 참여하도록 초대하는 비디오가 포함된 태블릿을 가족에게 제공하거나(문서 섹션의 비디오 스크립트 참조) COVID 19 제한으로 인해 가상으로 서비스를 받고 있는 가족에게 비디오 링크를 이메일로 보냅니다. 학부모는 온라인 양식(REDCap)을 통해 참여에 동의하거나 연락처 정보 양식에 서명하여 추가 정보를 요청할 수 있습니다. 부모가 이 두 양식 중 하나에 서명하면 연구원에게 연락처 정보가 제공됩니다. 학부모가 추가 정보를 요청하면 연락을 취하고 연구에 대한 논의 후 참여에 관심이 있는 경우 동의를 얻습니다(녹음). 자녀의 동의는 다음 치료 방문 시 치료 치료사가 받거나 전화로도 받을 수 있습니다. 조사관은 부모가 제안한 가장 실행 가능한 옵션을 사용합니다. 어떤 아이들은 전화로 동의를 말로 표현할 수 없습니다. 부모가 참여를 원하지 않는 경우 치료사와의 치료는 평소와 같이 계속됩니다.

무작위화: 사이트를 층화 변수로 사용하는 컴퓨터 생성 순열 블록 무작위화 시퀀스는 균형 잡힌 그룹을 보장하기 위해 6개 사이트에 걸쳐 24개의 OT 및 PT를 ENGAGE 또는 대조군 그룹에 할당하는 데 사용됩니다. 사이트별로 차단된 무작위 배정은 개입 부문의 ENGAGE를 제외하고 그룹 간의 치료 개입 및 아동 특성의 일관성을 촉진합니다. 한 사이트에서 둘 이상의 프로그램 내의 치료사가 참여하는 경우 치료사도 프로그램별로 무작위 배정됩니다. 무작위화 순서는 REDCap에 업로드되어 중앙 집중식 온라인 무작위화가 가능합니다. (어린이가 아닌) 치료사를 무작위로 지정하면 일반 진료 그룹의 오염이 줄어들고(즉, 치료사가 개입과 일반 진료 사이를 오가도록 요청받지 않음) 현장별로 차단하면 치료 개입(예: 유형 치료) 및 아동 특성(예: 연령, 진단). Rosychuk 박사(공동 지원자)는 무작위 순서를 생성하고 시험과 관련되지 않은 독립 연구 조교가 맹검 무작위 배정을 수행합니다.

스터디 그룹: 개입 그룹 - 치료사는 목표 설정 도구 상자에서 원칙 기반 목표 설정 접근 방식 및 전략에 대한 교육을 받습니다. 교육에는 5-9세 어린이를 위한 목표 설정 도구인 PEGS(Perceived Efficacy and Goal Setting Tool)를 포함한 도구 및 전략에 대한 개요가 포함됩니다. 또한 7세 이하의 어린이에게 사용되어 온 소아 재활에서 가장 널리 사용되는 목표 설정 도구인 COPM(Canadian Occupational Performance Measure) 관리에 대한 교육이 제공됩니다. 조사관은 동기 부여 인터뷰 원칙, 인식된 능력(자기 효능)을 평가하고 육성하는 전략, 목표 관련 성과에 대한 아동 친화적인 피드백 전략을 사용하여 목표를 식별하고 목표에 지속적으로 초점을 맞추는 데 도움이 되는 간단한 전략을 소개할 것입니다. 치료사는 유사한 아동에게 유사한 중재를 제공하는 사이트 내에서 쌍으로 구성되어 목표 설정 중재 이외의 치료 및 아동 특성이 각 사이트 내에서 유사하도록 합니다.

통제 그룹 - 통제 그룹은 일반적인 치료로 구성됩니다. 앨버타주 소아 재활의 목표 설정에 대한 연구에 따르면 일상적인 진료는 매우 가변적이며 종종 치료사의 선호도와 공식화된 목표 설정 프로세스의 부족을 반영합니다. 다른 곳에서 수행된 연구는 또한 재활 목표가 일관성 없이 설정되고 문서화되었으며 이론적으로 알려진 원칙에 기반하지 않는다는 것을 시사합니다. 파일럿 작업의 최근 결과는 네 가지 원칙을 준수하는 것이 아동 참여, 자기 효능감에 대한 관심 또는 행동 변화 원칙에 기반한 전략을 강조하지 않는 전통적인 관행에서 상당한 변화를 가져왔다는 것을 보여주었습니다.

두 그룹의 치료 기간과 강도는 목표의 특성, 치료 전략 및 가족 선호도에 따라 다릅니다. 치료 블록 길이는 2-8주에 걸쳐 3-8회 세션으로 다양할 것으로 예상되며, 이는 전형적인 임상적 변이를 나타냅니다.

충실도 모니터링 - 교육 후 조사관은 참여자를 모집하기 전에 치료 충실도를 평가하기 위해 ENGAGE 치료사가 사용하는 전략을 추적합니다. 중재 전략의 지속적이고 일관된 사용을 촉진하기 위한 실행 계획의 일부로 필요에 따라 치료사에게 피드백이 제공됩니다. 이 피드백은 이메일, 전화 또는 Zoom을 통해 제공됩니다. 치료 빈도, 강도, 개입 전략, 피드백 빈도 및 메커니즘은 각 치료 세션에서 치료사가 문서화합니다. 공동 개입은 각 참가자에 대해 모니터링됩니다. 채용 및 공식 데이터 수집은 사이트의 중재 치료사가 최소 90% 시간 동안 ENGAGE 원칙을 준수하는 것으로 정의된 허용 가능한 수준의 충실도를 달성하면 시작됩니다. 예를 들어 조사관은 아동이 자신의 목표를 식별하는 데 관여하는 정도와 치료사가 각 치료 세션에서 목표 관련 성과에 대한 피드백을 얼마나 자주 사용하는지 모니터링합니다. 또한 ENGAGE 원칙에 대한 노출로 인한 오염을 방지하기 위해 개방형 양식을 사용하여 통제 그룹에서 관행을 모니터링합니다. 실행 및 모니터링에 대한 지속적인 문서화를 사용하여 중재 그룹에서 추가적이거나 다른 구현 지원의 필요성을 평가하고 그룹 실행을 비교할 수 있습니다.

데이터 수집: 동일한 평가가 1) 기준선(치료 전), 2) 치료 후(10일 이내) 및 3) 치료 후 3개월에 수행됩니다. 3개월은 재활 개입 연구에 대한 후속 조치를 위한 일반적인 기간으로 개입에 귀속되는 합리적인 시간 프레임 내 유지를 반영합니다. 그룹 할당에 대해 눈이 먼 훈련된 평가자는 COVID-19와 관련된 위험을 설명하기 위해 Zoom을 사용하여 가족과 함께 측정을 완료합니다. 조사관은 모든 도구의 사본을 각 가족에게 이메일로 보내고 Zoom을 사용하여 동일한 도구를 화면 공유하여 가족과 함께 검토하고 답변을 문서화합니다. 가족 구성원은 조치에 대한 모든 초기 반응에 대해 눈이 멀게 됩니다. 1차 결과와 2차 결과에서 개입 그룹에 유리한 그룹 차이가 중요하다고 가정합니다. 조사관은 이러한 차이가 후속 측정에서 유지될 것이라고 가정합니다. 모든 결과 측정은 기준선, 개입 후 및 3개월 후속 조치에서 사용되며 그룹 할당에 대해 눈이 먼 훈련된 평가자가 관리합니다. 모든 결과 측정은 확립된 도구이며 장애가 있는 아동 및/또는 부모와 함께 강력한 심리적 특성을 가지고 있습니다.

가족 관점의 비용 편익 분석으로 구성된 경제적 분석이 이 시험과 함께 수행될 것입니다. 일반 치료와 관련된 ENGAGE 관련 비용은 두 그룹에 대한 치료 세션 설문지를 사용하여 추적됩니다. 또한 개입 기간 동안 아동당 발생하는 총 비용은 치료사 직간접(예: 문서화) 시간에 해당 단가를 곱하여 결정됩니다. 그러면 각 그룹에 대해 아동당 평균 비용이 계산됩니다. 가족 관점의 비용은 부모 설문지를 사용하여 추적되며 결과는 부모와 자녀의 삶의 질이 될 것입니다(CarerQol-7D 및 KIDSCREEN-10).

분석: 두 그룹에 대한 데이터 및 인구통계학적 특성(예: 평균, 표준 편차)이 설명됩니다. 변경 점수(사후 빼기 사전, 후속 조치 빼기 사후)는 각 결과에 대해 요약되며, 개입 후 COPM-P 변경 사항은 1차 분석(질문 1)으로, 기타 결과는 2차 분석으로 사용됩니다. 각 변경 점수 및 결과에 대해 클러스터 조정 t-테스트를 ​​사용하여 그룹(ENGAGE, 대조군) 간의 평균 변경 점수를 비교합니다. 그룹 평균 점수 간의 차이에 대한 신뢰 구간이 보고됩니다. 모든 결과에 대한 혼합 효과 선형 회귀 모델에는 그룹 및 시간(고정 효과), 치료사 무작위 효과(클러스터링 조정) 및 아동 무작위 효과(각 아동에 대한 반복 측정 조정)가 포함됩니다. 시간은 사후 및 추적 시간을 치료 전 평가와 비교할 수 있도록 범주형 변수가 될 것입니다. 그룹의 효과를 평가하기 위해 그룹 상호 작용 시간도 고려됩니다.

질문 2: 위와 유사한 혼합 효과 다중 선형 회귀 모델은 사이트의 추가 변수, 사이트별 상호 작용(사이트 효과를 평가하기 위한) 및 기타 이론적으로 중요한 변수(예: 인지 능력, 연령, 양육 방식)을 공변량으로 사용합니다. p-값이 <0.05이고 모형 적합에 필요하지 않은 경우 변수는 모형에서 한 번에 하나씩 삭제됩니다. 이 모델링을 통해 무작위화에 의해 그룹 간에 균형이 맞지 않을 수 있는 중요한 변수가 있는 경우 개입의 효과를 평가할 수 있습니다. 치료사 업무량에 약간의 체계적 차이가 있을 수 있으므로 이 접근 방식을 사용할 것입니다. 모든 주요 분석은 실용적인 시험에 권장되는 '프로토콜에 따른' 분석을 기반으로 합니다. 분석은 Rosychuk 박사의 지시에 따라 R을 사용하여 그룹 할당에 눈이 먼 분석가가 수행합니다.

질문 3: 아동 1인당 평균 비용 및 각 그룹에 대한 아동 1인당 평균 효과 결과는 증분 비용 효율성 비율(ICER)로 표시됩니다. 두 가지 삶의 질 측정(CarerQol 및 KIDSCREEN)을 결과로 사용합니다. 결과의 견고성을 테스트하기 위해 확률론적 민감도 분석을 포함한 광범위한 민감도 분석이 수행됩니다.

프로세스 평가: 데이터 수집은 아래에 설명된 대로 구현 전, 구현 중 및 구현 후에 발생합니다.

사전 구현: 정량적 데이터: 치료사는 ENGAGE 교육 세션에서 조직 변화 설문지(변화의 기후, 프로세스 및 준비도 측정)의 변화 척도에 대한 준비도를 완료합니다. 치료사와 관리자는 간단한 인구 통계학적 설문지를 작성합니다.

질적 데이터: 교육의 일환으로 ENGAGE 그룹의 치료사는 이 접근 방식에 대한 예상 장애물과 구현을 최적화하기 위한 잠재적인 전략에 대해 논의합니다. 이 토론은 매우 비공식적이며 광범위한 토론 질문으로 촉진됩니다. 일선 관리자도 45분 인터뷰(가장 편리한 방법에 따라 전화 또는 줌)에 참여합니다. 이러한 인터뷰는 ENGAGE 접근 방식에 대해 관리자가 예상하는 장벽을 이해하도록 설계됩니다. 모든 인터뷰는 녹음되고 전문적으로 기록됩니다.

구현 중: Zoom을 통해 격주로 각 사이트의 치료사와 회의를 진행합니다. 이러한 인터뷰는 참가자 선호도에 따라 전화 또는 Zoom으로 진행됩니다. 이러한 토론의 목적은 구현에 대한 장애물과 촉진제를 정기적으로 평가하고 문서화하는 것입니다. 토론은 매우 비공식적이며 CFIR(Consolidated Framework for Implementation Research) 및 TDF(Theoretical Domains Framework)에 의해 정보가 제공됩니다. 이 토론은 오디오로 녹음되고 기록됩니다.

구현 후: 정성적 데이터: 반구조화된 인터뷰는 부모 및 자녀 참가자(ENGAGE 조건), 치료사(ENGAGE 조건) 및 관리자 모두와 구현 후 수행됩니다. 부모 및 자녀 참가자는 구현 후 평가 전이나 후에 인터뷰를 합니다. ENGAGE 그룹에 배정된 치료사는 치료 완료 후(14일 이내) 전화/영상을 통해 개별적으로 인터뷰를 진행합니다. 관리자는 모든 치료사가 연구를 완료한 직후 인터뷰를 하게 됩니다. CFIR 프레임워크는 인터뷰 가이드를 개발하기 위해 TDF와 함께 사용되었습니다. 인터뷰(45-60분)는 음성으로 녹음되고 전문적으로 기록됩니다.

데이터는 Braun & Clarke의 6단계 프레임워크에 따라 귀납적 주제별 분석을 사용하여 분석됩니다. 치료사의 인구 통계학적 데이터 및 설문지 데이터(변화에 대한 준비도)는 기술 통계를 사용하여 요약됩니다. 저널링은 데이터에 대한 예비 주제/아이디어, 연구 과정에서의 경험, 데이터 수집 및 분석 결정에 대한 이론적 근거를 기록하고 연구자의 성찰을 촉진하는 데 사용됩니다.