Evaluación de la eficacia del establecimiento de objetivos orientados al niño en la rehabilitación pediátrica (el enfoque ENGAGE)

OBJETIVO:

Este ensayo pragmático tiene como objetivo mejorar los resultados de salud de los niños con discapacidades del neurodesarrollo (NDD, por sus siglas en inglés) utilizando un enfoque novedoso, basado en la evidencia, basado en la teoría y dirigido por un terapeuta para el establecimiento de objetivos, el enfoque Mejorar la participación infantil en el establecimiento de objetivos (ENGAGE, por sus siglas en inglés). Este estudio incluye un componente de análisis económico y utilización del servicio y un análisis del proceso de implementación para evaluar la rentabilidad y apoyar la sostenibilidad a largo plazo.

PREGUNTAS DE INVESTIGACIÓN:

Pregunta principal: ¿ENGAGE mejora la participación de los niños en la terapia, el rendimiento relacionado con los objetivos (resultado principal), las habilidades funcionales, la participación en el hogar, la escuela y/o la comunidad, y la calidad de vida del niño y del cuidador en comparación con el estándar de atención actual?

Preguntas secundarias: 1) ¿Qué factores del objetivo, el niño, la familia y el terapeuta median y/o moderan los efectos de ENGAGE en los resultados de la intervención anterior? y 2) ¿ENGAGE mejora la rentabilidad desde la perspectiva de los padres y la eficiencia de la prestación de servicios en comparación con el estándar de atención actual?

METODOLOGÍA/ESTRATEGIA DE IMPLEMENTACIÓN Y EVALUACIÓN:

Diseño del estudio: este estudio utilizará un diseño pragmático de ensayo controlado aleatorio (ECA) por grupos con terapeutas asignados al azar a uno de dos grupos; el grupo de intervención ENGAGE o el grupo control de atención habitual. El RCT será un ensayo de seis sitios con dos grupos (entrenamiento ENGAGE ausente/presente) con dos períodos de evaluación posterior a la intervención (posterior al tratamiento inmediato y seguimiento de 3 meses). El ensayo se llevará a cabo en centros públicos de rehabilitación pediátrica establecidos en Alberta. Junto con el RCT, se realizará un análisis económico que consiste en un análisis de costo-beneficio desde la perspectiva de los padres y una comparación de los costos de utilización del servicio. Para facilitar una implementación más generalizada, se llevará a cabo una evaluación cualitativa del proceso para delinear los componentes centrales y periféricos de la intervención, y las perspectivas del terapeuta, el niño y los padres sobre las características contextuales que influyeron en la implementación.

Muestra: El tamaño de la muestra será de 96 niños (12 terapeutas como grupos por grupo y 4 niños por terapeuta) en seis sitios. Con base en el trabajo piloto, se anticipa que la deserción escolar del niño desde el período previo a la intervención posterior será mínima (es decir, menos del 5%). Una puntuación de cambio objetivo de 2,0, un cambio clínicamente significativo en el COPM (resultado principal), con una desviación estándar de 2,75 corresponde a un tamaño del efecto de 0,723 para la comparación de medias. Un tamaño de muestra de 96 nos permitirá detectar un tamaño del efecto de al menos 0,682 en el resultado primario (índice de rendimiento de la COPM) con alfa = 0,05 y un poder del 80 % suponiendo una correlación intragrupo (ICC) de 0,1 utilizando un modelo bilateral. , ajustado por conglomerados, prueba t para la comparación de medias. Los investigadores seleccionaron un ICC de 0,1 basándose en los resultados de un ECA grupal anterior con niños con parálisis cerebral (ICC entre 0,08 y 0,13). Dado que la deserción del terapeuta es posible durante la duración del estudio, los investigadores diseñaron la estrategia de muestreo para que un tamaño de grupo de 11 aún proporcione un poder del 80 % para detectar un tamaño del efecto de 0,716, por debajo de nuestro tamaño del efecto objetivo. Los tamaños de efecto más pequeños serán detectables si el ICC es menor que 0.1. El tamaño de la muestra se ha ajustado de 88 a 96 para permitir una pérdida de seguimiento del 8 % (1 terapeuta, 4 niños por grupo). Los investigadores no anticipan problemas de retención para las evaluaciones de referencia y posteriores a la intervención (período de evaluación primaria). La probabilidad de pérdida durante el seguimiento puede aumentar en la evaluación de seguimiento de 3 meses. Nuestra estimación de las pérdidas durante el seguimiento se basa en nuestra experiencia con ensayos con niños con discapacidades.

Reclutamiento: Durante 18 meses, los niños (n=96) serán reclutados secuencialmente por 24 terapeutas de seis centros de rehabilitación pediátrica de Alberta (4 niños por terapeuta). Los investigadores han confirmado sitios asociados, que creen que estos números son factibles en función de la cantidad de terapeutas y el número de casos típicos en sus programas y nuestra experiencia previa en la recopilación de datos piloto. Los terapeutas del estudio identificarán a los posibles participantes a quienes van a ver para una terapia regular. Los terapeutas proporcionarán a las familias una tableta con un video de los investigadores presentando el estudio e invitándolos a participar (consulte el guión del video en la sección de documentación), o enviarán por correo electrónico el enlace del video a las familias que reciben servicios virtualmente debido a las restricciones de COVID 19. Los padres pueden dar su consentimiento para participar a través de un formulario en línea (REDCap) o solicitar información adicional al firmar el formulario de información de contacto. Se proporcionará información de contacto a los investigadores si los padres firman cualquiera de estos dos formularios. Si los padres solicitan información adicional, serán contactados y si están interesados ​​en participar después de una discusión sobre el estudio, se obtendrá el consentimiento (grabado en audio). El terapeuta de tratamiento obtendrá el consentimiento del niño en la próxima visita de terapia o también por teléfono. Los investigadores utilizarán la opción más viable según lo sugerido por los padres. Algunos niños no podrán verbalizar su asentimiento por teléfono. Si los padres no desean participar, el tratamiento con sus terapeutas continuará como de costumbre.

Aleatorización: Se utilizará una secuencia de aleatorización de bloques permutados generada por computadora que utiliza el sitio como una variable de estratificación para asignar 24 OT y PT en 6 sitios al grupo ENGAGE o de control para garantizar grupos equilibrados. La aleatorización bloqueada por sitio facilitará la consistencia de las intervenciones de terapia y las características de los niños entre los grupos, con la excepción de ENGAGE en el brazo de intervención. Si participan terapeutas dentro de más de un programa en un sitio, los terapeutas también serán asignados al azar por programa. La secuencia de aleatorización se cargará en REDCap para permitir la aleatorización en línea centralizada. La aleatorización de los terapeutas (y no de los niños) disminuirá la contaminación en el grupo de práctica habitual (es decir, para que no se pida a los terapeutas que vayan entre la intervención y las prácticas de atención habituales) y el bloqueo por sitio facilitará la distribución equitativa del grupo en relación con las intervenciones de terapia (p. ej., tipos de la terapia) y las características del niño (p. ej., edad, diagnóstico). El Dr. Rosychuk (cosolicitante) generará la secuencia de aleatorización y un asistente de investigación independiente no asociado con el ensayo realizará la aleatorización ciega.

Grupos de estudio: Grupo de intervención: los terapeutas recibirán capacitación sobre nuestro enfoque y estrategias de establecimiento de objetivos basados ​​en principios en la caja de herramientas de establecimiento de objetivos. La capacitación incluirá una descripción general de las herramientas y estrategias, incluida la Herramienta de establecimiento de objetivos y eficacia percibida (PEGS), que es una herramienta establecida para establecer objetivos para niños de 5 a 9 años. Además, se brindará capacitación sobre la administración de la Medida de rendimiento ocupacional canadiense (COPM), la herramienta de establecimiento de objetivos más utilizada en la rehabilitación pediátrica que se ha utilizado con niños de hasta siete años. Los investigadores presentarán estrategias simples para ayudar a los niños a identificar metas y garantizar un enfoque continuo en las metas utilizando principios de entrevistas motivacionales, estrategias para evaluar y fomentar la competencia percibida (autoeficacia) y estrategias de retroalimentación adaptadas a los niños sobre el desempeño relacionado con las metas. Los terapeutas estarán formados por pares dentro de los sitios que brindan intervenciones similares a niños similares, de modo que el tratamiento y las características del niño, además de la intervención de establecimiento de metas, sean similares dentro de cada sitio.

Grupo de control: el grupo de control comprenderá la atención habitual. La investigación sobre el establecimiento de objetivos en la rehabilitación pediátrica en Alberta sugiere que la práctica habitual es muy variable, lo que a menudo refleja la preferencia del terapeuta y la falta de procesos de establecimiento de objetivos formalizados. La investigación realizada en otros lugares también sugiere que los objetivos de rehabilitación se establecen y documentan de manera inconsistente y no se basan en principios informados teóricamente. Los hallazgos recientes de nuestro trabajo piloto revelaron que la adhesión a nuestros cuatro principios fue un cambio significativo de la práctica tradicional que no enfatizaba la participación de los niños, la atención a la autoeficacia o las estrategias basadas en principios de cambio de comportamiento.

La duración y la intensidad del tratamiento para ambos grupos diferirán según la naturaleza de los objetivos, las estrategias de tratamiento y las preferencias familiares. Se anticipa que la duración de los bloques de tratamiento variará de 3 a 8 sesiones durante 2 a 8 semanas, lo que representa una variación clínica típica.

Seguimiento de la fidelidad: después de la capacitación, los investigadores seguirán las estrategias utilizadas por los terapeutas de ENGAGE para evaluar la fidelidad del tratamiento antes de reclutar participantes. Se proporcionará retroalimentación según sea necesario a los terapeutas como parte del plan de implementación para facilitar el uso constante y continuo de las estrategias de intervención. Estos comentarios se proporcionarán por correo electrónico, teléfono o Zoom. Los terapeutas documentarán la frecuencia del tratamiento, la intensidad, las estrategias de intervención y la frecuencia y los mecanismos de retroalimentación en cada sesión de tratamiento. Las co-intervenciones serán monitoreadas para cada participante. El reclutamiento y la recopilación de datos formalizados comenzarán una vez que los terapeutas de intervención en el sitio alcancen un nivel aceptable de fidelidad definido como el cumplimiento de los principios ENGAGE al menos el 90 % del tiempo. Por ejemplo, los investigadores controlarán el grado de participación de los niños en la identificación de sus propias metas y la frecuencia con la que los terapeutas utilizan la retroalimentación sobre el desempeño relacionado con las metas en cada sesión de tratamiento. Las prácticas también serán monitoreadas en el grupo de control utilizando un formulario abierto para evitar la contaminación por exposición a los principios ENGAGE. La documentación continua de las prácticas y el seguimiento se utilizará para evaluar la necesidad de un apoyo de implementación diferente o adicional en el grupo de intervención y para permitir la comparación de las prácticas grupales.

Recopilación de datos: se realizarán evaluaciones idénticas en 1) línea de base (antes del tratamiento), 2) después del tratamiento (dentro de los 10 días) y 3) a los 3 meses después del tratamiento. Tres meses es un período de tiempo común para el seguimiento de los estudios de intervención de rehabilitación que refleja la retención dentro de un marco de tiempo razonable para atribuir a la intervención. Evaluadores capacitados, cegados a la asignación de grupos, completarán las medidas con las familias que usan Zoom para tener en cuenta los riesgos asociados con COVID-19. Los investigadores enviarán por correo electrónico una copia de todas las herramientas a cada familia y compartirán en pantalla las mismas herramientas usando Zoom para continuar con la familia y documentar las respuestas. Los miembros de la familia estarán cegados a todas las respuestas iniciales sobre las medidas. Se supone que las diferencias entre los grupos son significativas a favor del grupo de intervención en los resultados primarios y secundarios. Los investigadores plantean la hipótesis de que estas diferencias se mantendrán durante el seguimiento en todas las medidas. Todas las medidas de resultado se utilizarán al inicio, después de la intervención y a los 3 meses de seguimiento, y serán administradas por evaluadores capacitados cegados a la asignación de grupos. Todas las medidas de resultado son herramientas establecidas y tienen fuertes propiedades psicométricas con niños con discapacidades y/o sus padres.

Junto con este ensayo, se realizará un análisis económico que consiste en un análisis de costo-beneficio desde la perspectiva de la familia. Los costos relacionados con ENGAGE en relación con la atención típica se rastrearán mediante un cuestionario de sesión de terapia para ambos grupos. Además, los costos totales incurridos por niño durante la intervención se determinarán multiplicando el tiempo directo e indirecto del terapeuta (por ejemplo, documentación) por el precio unitario correspondiente. Luego se calculará el costo promedio por niño para cada grupo. Los costos desde la perspectiva de la familia se rastrearán mediante un cuestionario para padres y los resultados serán la calidad de vida de los padres y el niño (CarerQol-7D y KIDSCREEN-10).

Análisis: Se describirán los datos y las características demográficas (p. ej., medias, desviaciones estándar) para ambos grupos. Se resumirán las puntuaciones de cambio (post menos pre, seguimiento menos post) para cada resultado, con los cambios posteriores a la intervención de la COPM-P como análisis primario (Pregunta 1) y los otros resultados como análisis secundarios. Para cada puntuación de cambio y resultado, se utilizará una prueba t ajustada por conglomerados para comparar la puntuación de cambio media entre grupos (ENGAGE, control). Se informará un intervalo de confianza para la diferencia entre las puntuaciones medias de los grupos. Los modelos de regresión lineal de efectos mixtos en todos los resultados incluirán el grupo y el tiempo (efectos fijos), un efecto aleatorio del terapeuta (para ajustar el agrupamiento) y un efecto aleatorio del niño (para ajustar las medidas repetidas en cada niño). El tiempo será una variable categórica para que los tiempos posteriores y de seguimiento puedan compararse con las evaluaciones previas al tratamiento. También se considerará una interacción de tiempo por grupo para evaluar los efectos del grupo.

Pregunta 2: También se desarrollarán modelos de regresión lineal múltiple de efectos mixtos similares a los anteriores para cada resultado con las variables adicionales de sitio, sitio por grupo como una interacción (para evaluar el efecto del sitio) y otras variables teóricamente importantes (por ejemplo, habilidades cognitivas, edad, estilo de crianza) como covariables. Las variables se eliminarán del modelo de una en una si el valor p es <0,05 y no es necesario para el ajuste del modelo. Este modelo nos permitirá evaluar los efectos de las intervenciones en presencia de variables importantes que pueden no equilibrarse entre los grupos mediante la aleatorización. Se utilizará este enfoque ya que puede haber algunas diferencias sistemáticas en el número de casos de los terapeutas. Todos los análisis principales se basarán en el análisis "según el protocolo", como se recomienda para los ensayos pragmáticos. Los análisis serán realizados por un analista cegado a la asignación de grupos usando R, dirigido por el Dr. Rosychuk.

Pregunta 3: El costo promedio por niño y el resultado de efectividad promedio por niño para cada grupo se representarán en una razón de costo-efectividad incremental (ICER, por sus siglas en inglés): la razón de la diferencia entre los grupos en el costo promedio por paciente a la diferencia en la efectividad promedio usando las dos medidas de calidad de vida (CarerQol y KIDSCREEN) como resultados. Se llevará a cabo un análisis de sensibilidad extenso, incluido un análisis de sensibilidad probabilístico, para probar la solidez de los resultados.

Evaluación del proceso: la recopilación de datos ocurrirá antes de la implementación, durante y después de la implementación, como se describe a continuación.

Preimplementación: Datos cuantitativos: Los terapeutas completarán la escala de preparación para el cambio del Cuestionario de cambio organizacional - Clima de cambio, Procesos y Medida de preparación en la sesión de capacitación para ENGAGE. Los terapeutas y gerentes completarán un breve cuestionario demográfico.

Datos cualitativos: como parte de su capacitación, los terapeutas del grupo ENGAGE discutirán las barreras anticipadas para este enfoque, así como las posibles estrategias para optimizar la implementación. Esta discusión será muy informal y estará facilitada por amplias preguntas de discusión. Los gerentes de primera línea también participarán en entrevistas de 45 minutos (ya sea por teléfono o Zoom, según lo que sea más conveniente). Estas entrevistas estarán diseñadas para comprender las barreras anticipadas de los gerentes para el enfoque ENGAGE. Todas las entrevistas serán grabadas en audio y transcritas profesionalmente.

Durante la implementación: Se realizarán reuniones quincenales a través de Zoom con los terapeutas en cada sitio. Estas entrevistas se realizarán por teléfono o Zoom, según la preferencia de los participantes. El propósito de estas discusiones será evaluar y documentar regularmente las barreras y facilitadores para la implementación. La discusión será muy informal e informada por el Marco Consolidado para la Investigación de Implementación (CFIR) y el Marco de Dominios Teóricos (TDF). Estas discusiones serán grabadas en audio y transcritas.

Posterior a la implementación: Datos cualitativos: Se realizarán entrevistas semiestructuradas posteriores a la implementación con los padres y los niños participantes (condición ENGAGE), terapeutas (condición ENGAGE) y gerentes. Los padres y los niños participantes serán entrevistados antes o después de la evaluación posterior a la implementación. Los terapeutas asignados al grupo ENGAGE serán entrevistados individualmente por teléfono o video luego de completar la terapia (dentro de los 14 días). Los gerentes serán entrevistados poco después de que todos sus terapeutas hayan completado el estudio. El marco CFIR se utilizó junto con el TDF para desarrollar las guías de entrevista. Las entrevistas (45-60 minutos) se grabarán en audio y se transcribirán profesionalmente.

Los datos se analizarán utilizando un análisis temático inductivo siguiendo el marco de 6 fases de Braun & Clarke. Los datos demográficos y los datos del cuestionario (preparación para el cambio) del terapeuta se resumirán utilizando estadísticas descriptivas. Se utilizará un diario para registrar temas/ideas preliminares sobre los datos, experiencias en el proceso de investigación y justificación para las decisiones de recopilación y análisis de datos, y para facilitar la reflexividad del investigador.