Evaluation der Wirksamkeit kindgerechter Zielsetzung in der pädiatrischen Rehabilitation (ENGAGE-Ansatz)

ZWECK:

Diese pragmatische Studie zielt darauf ab, die Gesundheitsergebnisse für Kinder mit neurologischen Entwicklungsstörungen (NDD) zu verbessern, indem ein neuartiger, auf Therapeuten ausgerichteter, theoriegeleiteter, evidenzbasierter Ansatz zur Zielsetzung, der Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE)-Ansatz, verwendet wird. Diese Studie umfasst eine Komponente zur wirtschaftlichen Analyse und Servicenutzung sowie eine Analyse des Implementierungsprozesses, um die Kosteneffizienz zu bewerten und die langfristige Nachhaltigkeit zu unterstützen.

FORSCHUNGSFRAGEN:

Primäre Frage: Verbessert ENGAGE das Engagement der Kinder in der Therapie, die zielbezogene Leistung (primäres Outcome), die funktionalen Fähigkeiten, die Mitwirkung zu Hause, in der Schule und/oder in der Gemeinschaft und die Lebensqualität des Kindes und der Bezugsperson im Vergleich zum aktuellen Behandlungsstandard?

Sekundäre Fragen: 1) Welche Ziel-, Kind-, Familien- und Therapeutenfaktoren vermitteln und/oder moderieren die Auswirkungen von ENGAGE auf die oben genannten Interventionsergebnisse? und 2) Verbessert ENGAGE die Kosteneffizienz aus Sicht der Eltern und die Effizienz der Leistungserbringung im Vergleich zum aktuellen Versorgungsstandard?

METHODIK/IMPLEMENTIERUNGSSTRATEGIE UND EVALUIERUNG:

Studiendesign: Diese Studie wird ein pragmatisches, cluster-randomisiertes kontrolliertes Studiendesign (RCT) verwenden, bei dem Therapeuten randomisiert einer von zwei Gruppen zugeteilt werden; B. die ENGAGE-Interventionsgruppe oder die Kontrollgruppe für die übliche Versorgung. Bei der RCT handelt es sich um eine Studie an sechs Standorten mit zwei Gruppen (ENGAGE-Schulung abwesend/anwesend) mit zwei Phasen der Post-Interventionsbewertung (unmittelbar nach der Behandlung und 3-Monats-Follow-up). Die Studie wird in etablierten öffentlichen pädiatrischen Rehabilitationszentren in Alberta stattfinden. In Verbindung mit dem RCT wird eine ökonomische Analyse durchgeführt, die aus einer Kosten-Nutzen-Analyse aus Sicht der Eltern und einem Vergleich der Servicenutzungskosten besteht. Um eine breitere Implementierung zu erleichtern, wird eine qualitative Prozessevaluation durchgeführt, um Kern- und periphere Komponenten der Intervention sowie Therapeuten-, Kinder- und Elternperspektiven zu den kontextuellen Merkmalen, die die Implementierung beeinflusst haben, abzugrenzen.

Stichprobe: Die Stichprobengröße beträgt 96 Kinder (12 Therapeuten als Cluster pro Gruppe und 4 Kinder pro Therapeut) an sechs Standorten. Basierend auf der Pilotarbeit wird erwartet, dass der Schulabbruch von Kindern aus der Zeit vor und nach der Intervention minimal sein wird (d. h. weniger als 5 %). Ein Target Change Score von 2,0, eine klinisch signifikante Veränderung des COPM (primärer Endpunkt), mit einer Standardabweichung von 2,75 entspricht einer Effektgröße von 0,723 für den Mittelwertvergleich. Eine Stichprobengröße von 96 ermöglicht es uns, eine Effektgröße von mindestens 0,682 im primären Ergebnis (COPM-Leistungsbewertung) mit Alpha = 0,05 und 80 % Trennschärfe unter der Annahme einer Intra-Cluster-Korrelation (ICC) von 0,1 unter Verwendung eines zweiseitigen zu erkennen , clusterbereinigt, t-Test für den Mittelwertvergleich. Die Forscher haben einen ICC von 0,1 ausgewählt, basierend auf den Ergebnissen einer früheren Cluster-RCT mit Kindern mit Zerebralparese (ICCs zwischen 0,08 und 0,13). Da während der Dauer der Studie eine Therapeutenabwanderung möglich ist, haben die Forscher die Stichprobenstrategie so konzipiert, dass eine Clustergröße von 11 immer noch eine 80%ige Power zum Nachweis einer Effektgröße von 0,716, unterhalb unserer Zieleffektgröße, liefern würde. Kleinere Effektstärken sind nachweisbar, wenn der ICC kleiner als 0,1 ist. Die Stichprobengröße wurde von 88 auf 96 angepasst, um einen Verlust von 8 % bei der Nachverfolgung zu ermöglichen (1 Therapeut, 4 Kinder pro Gruppe). Die Ermittler erwarten keine Aufbewahrungsprobleme für die Basislinien- und Post-Interventions-Bewertungen (primärer Bewertungszeitraum). Die Wahrscheinlichkeit, dass die Nachuntersuchung verloren geht, kann bei der Nachuntersuchung nach 3 Monaten zunehmen. Unsere Schätzung des Verlusts bis zur Nachbeobachtung basiert auf unserer Erfahrung mit Studien mit Kindern mit Behinderungen.

Rekrutierung: Über einen Zeitraum von 18 Monaten werden Kinder (n=96) nacheinander von 24 Therapeuten aus sechs pädiatrischen Rehabilitationszentren in Alberta rekrutiert (4 Kinder pro Therapeut). Die Ermittler haben Partnerstandorte bestätigt, die glauben, dass diese Zahlen aufgrund der Anzahl der Therapeuten und der typischen Fallzahlen in ihren Programmen und unserer bisherigen Erfahrung mit der Erhebung von Pilotdaten machbar sind. Studientherapeuten werden potenzielle Teilnehmer identifizieren, die sie für eine regelmäßige Therapie aufsuchen werden. Die Therapeuten stellen den Familien ein Tablet mit einem Video zur Verfügung, in dem die Forscher die Studie vorstellen und sie zur Teilnahme einladen (siehe Videoskript im Abschnitt „Dokumentation“), oder sie senden den Videolink per E-Mail an Familien, die aufgrund von COVID-19-Einschränkungen virtuell Dienstleistungen erhalten. Eltern können der Teilnahme entweder über ein Online-Formular (REDCap) zustimmen oder zusätzliche Informationen anfordern, indem sie das Kontaktformular unterschreiben. Kontaktinformationen werden den Forschern zur Verfügung gestellt, wenn die Eltern eines dieser beiden Formulare unterschreiben. Wenn Eltern zusätzliche Informationen anfordern, werden sie kontaktiert, und wenn sie nach einem Gespräch über die Studie an einer Teilnahme interessiert sind, wird ihre Zustimmung eingeholt (Audioaufzeichnung). Die Zustimmung des Kindes wird beim nächsten Therapiebesuch vom behandelnden Therapeuten oder auch telefonisch eingeholt. Die Ermittler werden die von den Eltern vorgeschlagene Option verwenden, die am praktikabelsten ist. Einige Kinder werden nicht in der Lage sein, ihre Zustimmung am Telefon zu verbalisieren. Wenn die Eltern nicht teilnehmen möchten, wird die Behandlung mit ihren Therapeuten wie gewohnt fortgesetzt.

Randomisierung: Eine computergenerierte, permutierte Block-Randomisierungssequenz unter Verwendung des Standorts als Stratifizierungsvariable wird verwendet, um 24 OTs und PTs über 6 Standorte hinweg der ENGAGE- oder Kontrollgruppe zuzuweisen, um ausgewogene Gruppen sicherzustellen. Die blockierte Randomisierung nach Standort erleichtert die Konsistenz der Therapieinterventionen und der Merkmale des Kindes zwischen den Gruppen mit Ausnahme von ENGAGE im Interventionsarm. Wenn Therapeuten an mehr als einem Programm an einem Standort teilnehmen, werden die Therapeuten auch nach Programm randomisiert. Die Randomisierungssequenz wird auf REDCap hochgeladen, um eine zentralisierte Online-Randomisierung zu ermöglichen. Die Randomisierung von Therapeuten (und nicht von Kindern) wird die Kontamination in der üblichen Praxisgruppe verringern (d. h. Therapeuten werden nicht gebeten, zwischen Intervention und üblichen Behandlungspraktiken hin- und herzuwechseln) und Blockierung nach Standort erleichtert eine gleichmäßige Gruppenverteilung in Bezug auf Therapieinterventionen (z. B. Typen der Therapie) und Merkmale des Kindes (z. B. Alter, Diagnose). Dr. Rosychuk (Mitantragsteller) wird die Randomisierungssequenz erstellen und ein unabhängiger Forschungsassistent, der nicht an der Studie beteiligt ist, wird die verblindete Randomisierung durchführen.

Studiengruppen: Interventionsgruppe – Therapeuten werden in unserem prinzipienbasierten Ansatz zur Zielsetzung und den Strategien in der Toolbox zur Zielsetzung geschult. Die Schulung umfasst einen Überblick über Tools und Strategien, darunter das Perceived Efficacy and Goal Setting Tool (PEGS), das ein bewährtes Tool zur Zielsetzung für Kinder im Alter von 5 bis 9 Jahren ist. Darüber hinaus wird eine Schulung zur Anwendung des Canadian Occupational Performance Measure (COPM) angeboten, dem am weitesten verbreiteten Instrument zur Zielsetzung in der pädiatrischen Rehabilitation, das bei Kindern im Alter von sieben Jahren eingesetzt wurde. Die Untersucher stellen einfache Strategien vor, die Kindern helfen, Ziele zu identifizieren und eine kontinuierliche Fokussierung auf Ziele sicherzustellen, indem sie Prinzipien der motivierenden Gesprächsführung, Strategien zur Bewertung und Förderung der wahrgenommenen Kompetenz (Selbstwirksamkeit) und kindgerechte Feedbackstrategien zu zielbezogenen Leistungen verwenden. Die Therapeuten werden aus Paaren innerhalb der Standorte bestehen, die ähnliche Interventionen für ähnliche Kinder anbieten, so dass die Behandlung und die Merkmale des Kindes, abgesehen von der Zielsetzungsintervention, an jedem Standort ähnlich sind.

Kontrollgruppe – Die Kontrollgruppe umfasst die übliche Pflege. Untersuchungen zur Zielsetzung in der pädiatrischen Rehabilitation in Alberta deuten darauf hin, dass die übliche Praxis sehr unterschiedlich ist und häufig die Präferenzen des Therapeuten und einen Mangel an formalisierten Zielsetzungsprozessen widerspiegelt. An anderer Stelle durchgeführte Untersuchungen deuten auch darauf hin, dass Rehabilitationsziele uneinheitlich festgelegt und dokumentiert werden und nicht auf theoretisch fundierten Prinzipien beruhen. Jüngste Erkenntnisse aus unserer Pilotarbeit zeigten, dass die Einhaltung unserer vier Prinzipien eine signifikante Abkehr von der traditionellen Praxis war, die das Engagement der Kinder, die Aufmerksamkeit für die Selbstwirksamkeit oder Strategien, die auf Prinzipien der Verhaltensänderung basieren, nicht betonte.

Die Behandlungsdauer und -intensität für beide Gruppen unterscheiden sich je nach Art der Ziele, Behandlungsstrategien und Familienpräferenzen. Es wird erwartet, dass die Länge der Behandlungsblöcke zwischen 3 und 8 Sitzungen über 2 bis 8 Wochen variieren wird, was typische klinische Variationen darstellt.

Überwachung der Behandlungstreue – Nach der Schulung werden die Ermittler die Strategien verfolgen, die von ENGAGE-Therapeuten verwendet werden, um die Behandlungstreue zu bewerten, bevor sie Teilnehmer rekrutieren. Feedback wird den Therapeuten nach Bedarf als Teil des Implementierungsplans gegeben, um die kontinuierliche und konsistente Anwendung der Interventionsstrategien zu erleichtern. Dieses Feedback erfolgt per E-Mail, Telefon oder Zoom. Behandlungshäufigkeit, -intensität, Interventionsstrategien sowie Feedbackhäufigkeit und -mechanismen werden von den Therapeuten bei jeder Behandlungssitzung dokumentiert. Co-Interventionen werden für jeden Teilnehmer überwacht. Die Rekrutierung und die formalisierte Datenerfassung beginnen, sobald die Interventionstherapeuten am Standort ein akzeptables Maß an Treue erreicht haben, das als Einhaltung der ENGAGE-Prinzipien in mindestens 90 % der Fälle definiert ist. Beispielsweise werden die Ermittler überwachen, inwieweit Kinder in die Identifizierung ihrer eigenen Ziele einbezogen werden und wie oft Therapeuten bei jeder Behandlungssitzung Feedback zur zielbezogenen Leistung verwenden. Die Praktiken werden auch in der Kontrollgruppe unter Verwendung eines offenen Formulars überwacht, um eine Kontamination durch den Kontakt mit den ENGAGE-Prinzipien zu verhindern. Die fortlaufende Dokumentation der Praktiken und Überwachung wird verwendet, um den Bedarf an zusätzlicher oder unterschiedlicher Implementierungsunterstützung in der Interventionsgruppe zu bewerten und einen Vergleich der Gruppenpraktiken zu ermöglichen.

Datenerhebung: Identische Bewertungen werden 1) zu Beginn (vor der Behandlung), 2) nach der Behandlung (innerhalb von 10 Tagen) und 3) 3 Monate nach der Behandlung durchgeführt. Drei Monate sind ein üblicher Zeitraum für die Nachsorge bei Rehabilitationsinterventionsstudien, die die Beibehaltung innerhalb eines angemessenen Zeitrahmens widerspiegeln, der der Intervention zugeschrieben werden kann. Geschulte Gutachter, die für die Gruppenzuordnung blind sind, werden die Maßnahmen mit Familien abschließen, die Zoom verwenden, um die mit COVID-19 verbundenen Risiken zu berücksichtigen. Die Ermittler werden eine Kopie aller Tools per E-Mail an jede Familie senden und dieselben Tools mithilfe von Zoom auf dem Bildschirm teilen, um die Familie durchzugehen und die Antworten zu dokumentieren. Familienmitglieder werden für alle ersten Reaktionen auf die Maßnahmen verblindet. Es wird angenommen, dass es signifikante Unterschiede zwischen den Gruppen zugunsten der Interventionsgruppe bei den primären und sekundären Ergebnissen gibt. Die Ermittler gehen davon aus, dass diese Unterschiede bei der Nachuntersuchung über alle Maßnahmen hinweg bestehen bleiben. Alle Ergebnismessungen werden zu Studienbeginn, nach der Intervention und bei der Nachuntersuchung nach 3 Monaten verwendet und von geschulten Gutachtern durchgeführt, die für die Gruppenzuordnung blind sind. Alle Ergebnismessungen sind etablierte Instrumente und haben starke psychometrische Eigenschaften bei Kindern mit Behinderungen und/oder ihren Eltern.

Im Zusammenhang mit dieser Studie wird eine ökonomische Analyse durchgeführt, die aus einer Kosten-Nutzen-Analyse aus Familiensicht besteht. Die Kosten im Zusammenhang mit ENGAGE im Verhältnis zur typischen Pflege werden mithilfe eines Therapiesitzungs-Fragebogens für beide Gruppen nachverfolgt. Darüber hinaus werden die Gesamtkosten, die während des Eingriffs pro Kind anfallen, ermittelt, indem die direkte und indirekte (z. B. Dokumentations-) Zeit des Therapeuten mit einem entsprechenden Einheitspreis multipliziert wird. Die durchschnittlichen Kosten pro Kind werden dann für jede Gruppe berechnet. Die Kosten aus Familiensicht werden mithilfe eines Elternfragebogens erfasst, und die Ergebnisse sind die Lebensqualität von Eltern und Kindern (CarerQol-7D und KIDSCREEN-10).

Analyse: Daten und demografische Merkmale werden für beide Gruppen beschrieben (z. B. Mittelwerte, Standardabweichungen). Die Änderungswerte (post minus pre, Follow-up minus post) werden für jedes Ergebnis zusammengefasst, wobei die COPM-P-Veränderungen nach der Intervention die primäre Analyse (Frage 1) und die anderen Ergebnisse die sekundären Analysen sind. Für jeden Änderungswert und jedes Ergebnis wird ein clusterbereinigter t-Test verwendet, um den mittleren Änderungswert zwischen den Gruppen zu vergleichen (ENGAGE, Kontrolle). Für die Differenz zwischen den Gruppenmittelwerten wird ein Konfidenzintervall angegeben. Lineare Regressionsmodelle mit gemischten Effekten für alle Ergebnisse umfassen Gruppe und Zeit (feste Effekte), einen Therapeuten-Zufallseffekt (zur Anpassung an das Clustering) und einen Kinder-Zufallseffekt (zur Anpassung an wiederholte Messungen bei jedem Kind). Die Zeit wird eine kategoriale Variable sein, sodass die Nach- und Nachsorgezeiten mit den Bewertungen vor der Behandlung verglichen werden können. Eine Zeit pro Gruppeninteraktion wird ebenfalls berücksichtigt, um die Auswirkungen der Gruppe zu bewerten.

Frage 2: Mehrfache lineare Regressionsmodelle mit gemischten Effekten, ähnlich wie oben, werden auch für jedes Ergebnis mit den zusätzlichen Variablen Standort, Standort für Gruppe als Interaktion (zur Bewertung des Standorteffekts) und anderen theoretisch wichtigen Variablen (z. B. kognitive Fähigkeiten, Alter, Erziehungsstil) als Kovariaten. Variablen werden einzeln aus dem Modell entfernt, wenn der p-Wert <0,05 ist und für die Modellanpassung nicht benötigt wird. Diese Modellierung ermöglicht es uns, die Auswirkungen der Interventionen in Gegenwart wichtiger Variablen zu bewerten, die möglicherweise nicht durch Randomisierung zwischen den Gruppen ausgeglichen werden. Dieser Ansatz wird verwendet, da es einige systematische Unterschiede in der Fallzahl der Therapeuten geben kann. Alle Hauptanalysen basieren auf einer protokollgemäßen Analyse, wie sie für pragmatische Studien empfohlen wird. Die Analysen werden von einem Analysten durchgeführt, der für die Gruppenzuordnung mit R verblindet ist, unter der Leitung von Dr. Rosychuk.

Frage 3: Die durchschnittlichen Kosten pro Kind und das durchschnittliche Wirksamkeitsergebnis pro Kind für jede Gruppe werden in einem inkrementellen Kosten-Effektivitäts-Verhältnis (ICER) dargestellt – dem Verhältnis der Differenz zwischen den Gruppen bei den durchschnittlichen Kosten pro Patient zur Differenz der durchschnittlichen Wirksamkeit bei der Anwendung die beiden Lebensqualitätsmaße (CarerQol und KIDSCREEN) als Ergebnisse. Es werden umfangreiche Sensitivitätsanalysen einschließlich probabilistischer Sensitivitätsanalysen durchgeführt, um die Robustheit der Ergebnisse zu testen.

Prozessbewertung: Die Datenerfassung erfolgt vor der Implementierung, während und nach der Implementierung, wie unten beschrieben.

Vorimplementierung: Quantitative Daten: Die Therapeuten füllen die Skala „Bereitschaft für Veränderung“ des Fragebogens „Organisatorische Veränderung“ – „Klima der Veränderung“, „Prozesse“ und „Bereitschaftsmessung“ in der Schulungssitzung für ENGAGE aus. Therapeuten und Manager füllen einen kurzen demografischen Fragebogen aus.

Qualitative Daten: Im Rahmen ihrer Ausbildung werden die Therapeuten der ENGAGE-Gruppe voraussichtliche Hindernisse für diesen Ansatz sowie mögliche Strategien zur Optimierung der Umsetzung diskutieren. Diese Diskussion wird sehr informell sein und durch allgemeine Diskussionsfragen erleichtert werden. Frontline-Manager werden auch an 45-minütigen Interviews teilnehmen (entweder per Telefon oder Zoom, je nachdem, was am bequemsten ist). Diese Interviews dienen dazu, die erwarteten Hindernisse der Manager für den ENGAGE-Ansatz zu verstehen. Alle Interviews werden auf Tonband aufgenommen und professionell transkribiert.

Während der Umsetzung: Zweiwöchentliche Treffen werden über Zoom mit den Therapeuten an jedem Standort durchgeführt. Diese Interviews werden je nach Präferenz der Teilnehmer per Telefon oder Zoom durchgeführt. Der Zweck dieser Diskussionen besteht darin, Hindernisse und Erleichterungen für die Umsetzung regelmäßig zu bewerten und zu dokumentieren. Die Diskussion wird sehr informell sein und sich auf das Consolidated Framework for Implementation Research (CFIR) und das Theoretical Domains Framework (TDF) stützen. Diese Diskussionen werden auf Tonband aufgezeichnet und transkribiert.

Post-Implementierung: Qualitative Daten: Semi-strukturierte Interviews werden nach der Implementierung sowohl mit den Eltern- als auch mit den Kinderteilnehmern (ENGAGE-Bedingung), Therapeuten (ENGAGE-Bedingung) und Managern durchgeführt. Eltern und Kind-Teilnehmer werden vor oder nach ihrer Bewertung nach der Implementierung befragt. Therapeuten, die der ENGAGE-Gruppe zugeordnet sind, werden nach Abschluss der Therapie (innerhalb von 14 Tagen) einzeln entweder per Telefon/Video befragt. Kurz nachdem alle ihre Therapeuten die Studie abgeschlossen haben, werden Manager befragt. Das CFIR-Framework wurde in Verbindung mit dem TDF verwendet, um die Interviewleitfäden zu entwickeln. Interviews (45-60 Minuten) werden auf Tonband aufgezeichnet und professionell transkribiert.

Die Daten werden mittels induktiver thematischer Analyse nach dem 6-Phasen-Rahmen von Braun & Clarke analysiert. Demografische Daten und die Fragebogendaten (Veränderungsbereitschaft) des Therapeuten werden anhand deskriptiver Statistiken zusammengefasst. Das Journaling wird verwendet, um vorläufige Themen/Ideen zu den Daten, Erfahrungen im Forschungsprozess und Begründungen für Datenerhebungs- und Analyseentscheidungen aufzuzeichnen und die Reflexivität der Forscher zu erleichtern.