Avaliação da eficácia do estabelecimento de metas orientado para a criança na reabilitação pediátrica (a abordagem ENGAGE)

PROPÓSITO:

Este ensaio pragmático visa melhorar os resultados de saúde para crianças com deficiências do neurodesenvolvimento (NDD) usando uma nova abordagem voltada para o terapeuta, baseada em teoria e baseada em evidências para o estabelecimento de metas, a abordagem Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE). Este estudo inclui um componente de análise econômica e utilização de serviços e uma análise do processo de implementação para avaliar a relação custo-benefício e apoiar a sustentabilidade a longo prazo.

QUESTÕES DE PESQUISA:

Questão principal: O ENGAGE melhora o envolvimento das crianças na terapia, o desempenho relacionado a objetivos (resultado primário), as habilidades funcionais, a participação em casa, na escola e/ou na comunidade e a qualidade de vida da criança e do cuidador em comparação com o padrão atual de atendimento?

Questões secundárias: 1) Quais fatores de objetivo, criança, família e terapeuta medeiam e/ou moderam os efeitos do ENGAGE nos resultados da intervenção acima? e 2) O ENGAGE melhora a relação custo-benefício do ponto de vista dos pais e a eficiência da prestação de serviços em comparação com o padrão atual de atendimento?

METODOLOGIA/ESTRATÉGIA DE IMPLEMENTAÇÃO E AVALIAÇÃO:

Projeto do estudo: Este estudo usará um projeto pragmático de ensaio clínico randomizado controlado (ECR) com terapeutas randomizados para um de dois grupos; o grupo de intervenção ENGAGE ou o grupo de controle de cuidados habituais. O RCT será um ensaio de seis locais com dois grupos (treinamento ENGAGE ausente/presente) com dois períodos de avaliação pós-intervenção (pós-tratamento imediato e acompanhamento de 3 meses). O ensaio será realizado em locais públicos de reabilitação pediátrica estabelecidos em Alberta. Uma análise econômica que consiste em uma análise de custo-benefício da perspectiva dos pais e uma comparação dos custos de utilização do serviço será realizada em conjunto com o RCT. Para facilitar uma implementação mais ampla, será realizada uma avaliação qualitativa do processo para delinear os componentes centrais e periféricos da intervenção e as perspectivas do terapeuta, da criança e dos pais sobre os recursos contextuais que influenciaram a implementação.

Amostra: O tamanho da amostra será de 96 crianças (12 terapeutas como grupos por grupo e 4 crianças por terapeuta) em seis locais. Com base no trabalho-piloto, prevê-se que a evasão infantil no período pré-pós-intervenção seja mínima (ou seja, inferior a 5%). Uma pontuação de mudança de alvo de 2,0, uma mudança clinicamente significativa no COPM (desfecho primário), com um desvio padrão de 2,75 corresponde a um tamanho de efeito de 0,723 para a comparação de médias. Um tamanho de amostra de 96 nos permitirá detectar um tamanho de efeito de pelo menos 0,682 no resultado primário (classificação de desempenho COPM) com alfa = 0,05 e poder de 80%, assumindo uma correlação intra-cluster (ICC) de 0,1 usando uma análise bilateral , cluster ajustado, teste t para comparação de médias. Os investigadores selecionaram um ICC de 0,1 com base nos resultados de um cluster RCT anterior com crianças com paralisia cerebral (ICCs entre 0,08 a 0,13). Como o desgaste do terapeuta é possível durante o estudo, os investigadores projetaram a estratégia de amostragem de modo que um tamanho de cluster de 11 ainda fornecesse 80% de poder para detectar um tamanho de efeito de 0,716, abaixo do tamanho de efeito alvo. Tamanhos de efeito menores serão detectáveis ​​se o ICC for menor que 0,1. O tamanho da amostra foi ajustado de 88 para 96 ​​para permitir uma perda de acompanhamento de 8% (1 terapeuta, 4 crianças por grupo). Os investigadores não preveem problemas de retenção para as avaliações de linha de base e pós-intervenção (período de avaliação primária). A probabilidade de perda de acompanhamento pode aumentar na avaliação de acompanhamento de 3 meses. Nossa estimativa de perda de acompanhamento é baseada em nossa experiência com testes com crianças com deficiência.

Recrutamento: Ao longo de 18 meses, as crianças (n=96) serão recrutadas sequencialmente por 24 terapeutas de seis centros de reabilitação pediátrica de Alberta (4 crianças por terapeuta). Os investigadores confirmaram sites parceiros, que acreditam que esses números são viáveis ​​com base no número de terapeutas e casos típicos em seus programas e nossa experiência anterior coletando dados piloto. Os terapeutas do estudo identificarão participantes em potencial que eles estão prestes a consultar para terapia regular. Os terapeutas fornecerão às famílias um tablet com um vídeo dos pesquisadores apresentando o estudo e convidando-os a participar (consulte o roteiro do vídeo na seção de documentação) ou enviarão o link do vídeo por e-mail às famílias que estão recebendo serviços virtualmente devido às restrições do COVID 19. Os pais podem consentir em participar por meio de um formulário on-line (REDCap) ou solicitar informações adicionais assinando o formulário de informações de contato. As informações de contato serão fornecidas aos pesquisadores se os pais assinarem um desses dois formulários. Se os pais solicitarem informações adicionais, eles serão contatados e se estiverem interessados ​​em participar após uma discussão sobre o estudo, será obtido o consentimento (gravado em áudio). O consentimento da criança será obtido pelo terapeuta do tratamento na próxima consulta de terapia ou também por telefone. Os investigadores usarão a opção mais viável conforme sugerido pelos pais. Algumas crianças não serão capazes de verbalizar o consentimento por telefone. Se os pais não quiserem participar, o tratamento com seus terapeutas continuará normalmente.

Randomização: Uma sequência de randomização de bloco permutado gerada por computador usando o local como uma variável de estratificação será usada para alocar 24 OTs e PTs em 6 locais para o ENGAGE ou grupo de controle para garantir grupos equilibrados. A randomização bloqueada por local facilitará a consistência das intervenções terapêuticas e das características da criança entre os grupos, com exceção do ENGAGE no braço de intervenção. Se os terapeutas de mais de um programa em um local participarem, os terapeutas também serão randomizados por programa. A sequência de randomização será carregada no REDCap para permitir randomização on-line centralizada. A randomização de terapeutas (e não de crianças) diminuirá a contaminação no grupo de prática habitual (ou seja, para que os terapeutas não sejam solicitados a alternar entre a intervenção e as práticas de atendimento habituais) e o bloqueio por local facilitará a distribuição igualitária do grupo relacionado às intervenções terapêuticas (por exemplo, tipos da terapia) e características da criança (por exemplo, idade, diagnóstico). O Dr. Rosychuk (co-candidato) irá gerar a sequência de randomização e um assistente de pesquisa independente não associado ao estudo conduzirá a randomização cega.

Grupos de estudo: Grupo de intervenção - Os terapeutas receberão treinamento em nossa abordagem de definição de metas baseada em princípios e estratégias na caixa de ferramentas de definição de metas. O treinamento incluirá uma visão geral das ferramentas e estratégias, incluindo a Ferramenta de Definição de Metas e Eficácia Percebida (PEGS), que é uma ferramenta de definição de metas estabelecida para crianças de 5 a 9 anos. Além disso, será fornecido treinamento sobre a administração da Medida Canadense de Desempenho Ocupacional (COPM), a ferramenta de definição de metas mais amplamente utilizada na reabilitação pediátrica, que tem sido usada com crianças a partir dos sete anos. Os investigadores apresentarão estratégias simples para ajudar as crianças a identificar metas e garantir o foco contínuo nas metas usando princípios de entrevista motivacional, estratégias para avaliar e estimular a competência percebida (autoeficácia) e estratégias de feedback adequadas para crianças sobre desempenho relacionado a metas. Os terapeutas consistirão em pares dentro de locais que fornecem intervenções semelhantes para crianças semelhantes, de modo que o tratamento e as características da criança, além da intervenção de estabelecimento de metas, sejam semelhantes em cada local.

Grupo controle - O grupo controle compreenderá os cuidados habituais. A pesquisa sobre o estabelecimento de metas na reabilitação pediátrica em Alberta sugere que a prática usual é altamente variável, muitas vezes refletindo a preferência do terapeuta e a falta de processos formalizados de definição de metas. Pesquisas realizadas em outros lugares também sugerem que as metas de reabilitação são estabelecidas e documentadas de forma inconsistente e não baseadas em princípios informados teoricamente. Descobertas recentes de nosso trabalho piloto revelaram que a adesão aos nossos quatro princípios foi uma mudança significativa em relação à prática tradicional que não enfatizava o envolvimento da criança, atenção à autoeficácia ou estratégias baseadas em princípios de mudança de comportamento.

A duração e a intensidade do tratamento para ambos os grupos serão diferentes com base na natureza dos objetivos, estratégias de tratamento e preferência da família. Prevê-se que a duração dos blocos de tratamento varie de 3 a 8 sessões durante 2 a 8 semanas, representando uma variação clínica típica.

Monitoramento de fidelidade - Após o treinamento, os investigadores rastrearão as estratégias usadas pelos terapeutas ENGAGE para avaliar a fidelidade do tratamento antes de recrutar os participantes. O feedback será fornecido conforme necessário aos terapeutas como parte do plano de implementação para facilitar o uso contínuo e consistente das estratégias de intervenção. Esse feedback será fornecido por e-mail, telefone ou Zoom. Frequência do tratamento, intensidade, estratégias de intervenção e frequência e mecanismos de feedback serão documentados pelos terapeutas em cada sessão de tratamento. As co-intervenções serão monitoradas para cada participante. O recrutamento e a coleta de dados formalizados começarão assim que os terapeutas de intervenção no local atingirem um nível aceitável de fidelidade definido como adesão aos princípios do ENGAGE em pelo menos 90% do tempo. Por exemplo, os investigadores monitorarão até que ponto as crianças estão envolvidas na identificação de seus próprios objetivos e com que frequência os terapeutas usam feedback sobre o desempenho relacionado aos objetivos em cada sessão de tratamento. As práticas também serão monitoradas no grupo de controle usando um formulário aberto para evitar a contaminação da exposição aos princípios ENGAGE. A documentação contínua das práticas e o monitoramento serão usados ​​para avaliar a necessidade de suporte de implementação adicional ou diferente no grupo de intervenção e para permitir a comparação das práticas do grupo.

Coleta de dados: Avaliações idênticas serão realizadas em 1) linha de base (pré-tratamento), 2) pós-tratamento (dentro de 10 dias) e 3) 3 meses após o tratamento. Três meses é um período de tempo comum para acompanhamento de estudos de intervenção de reabilitação que refletem a retenção dentro de um período de tempo razoável para atribuir à intervenção. Avaliadores treinados, cegos para a alocação de grupos, concluirão as medidas com as famílias usando o Zoom para contabilizar os riscos associados ao COVID-19. Os investigadores enviarão por e-mail uma cópia de todas as ferramentas para cada família e compartilharão as mesmas ferramentas usando o Zoom para passar com a família e documentar as respostas. Os membros da família serão cegos para todas as respostas iniciais sobre as medidas. A hipótese é significativa entre as diferenças de grupo em favor do grupo de intervenção nos resultados primários e secundários. Os investigadores levantam a hipótese de que essas diferenças serão mantidas no acompanhamento entre as medidas. Todas as medidas de resultado serão usadas no início, pós-intervenção e no acompanhamento de 3 meses, administradas por avaliadores treinados cegos para alocação de grupo. Todas as medidas de resultado são ferramentas estabelecidas e têm fortes propriedades psicométricas com crianças com deficiência e/ou seus pais.

Uma análise econômica que consiste em uma análise de custo-benefício da perspectiva da família será realizada em conjunto com este estudo. Os custos relacionados ao ENGAGE em relação aos cuidados típicos serão rastreados usando um questionário de sessão de terapia para ambos os grupos. Além disso, os custos totais incorridos por criança durante a intervenção serão determinados pela multiplicação do tempo direto e indireto do terapeuta (por exemplo, documentação) por um preço unitário correspondente. O custo médio por criança será então calculado para cada grupo. Os custos da perspectiva da família serão rastreados usando um questionário para os pais e os resultados serão a qualidade de vida dos pais e filhos (CarerQol-7D e KIDSCREEN-10).

Análise: Dados e características demográficas serão descritos (por exemplo, médias, desvios padrão) para ambos os grupos. As pontuações de alteração (pós menos pré, acompanhamento menos pós) serão resumidas para cada resultado, com as alterações COPM-P pós-intervenção como análise primária (Pergunta 1) e os outros resultados como análises secundárias. Para cada pontuação e resultado de alteração, um teste t ajustado por cluster será usado para comparar a pontuação média de alteração entre os grupos (ENGAGE, controle). Um intervalo de confiança será relatado para a diferença entre as pontuações médias do grupo. Modelos de regressão linear de efeitos mistos em todos os resultados incluirão grupo e tempo (efeitos fixos), um efeito aleatório do terapeuta (para ajustar o agrupamento) e um efeito aleatório da criança (para ajustar para medidas repetidas em cada criança). O tempo será uma variável categórica para que os tempos pós e de acompanhamento possam ser comparados com as avaliações pré-tratamento. Um tempo de interação em grupo também será considerado para avaliar os efeitos do grupo.

Questão 2: Modelos de regressão linear múltipla de efeitos mistos semelhantes aos anteriores também serão desenvolvidos para cada resultado com as variáveis ​​adicionais de local, local por grupo como uma interação (para avaliar o efeito do local) e outras variáveis ​​teoricamente importantes (por exemplo, habilidades cognitivas, idade, estilo parental) como covariáveis. As variáveis ​​serão descartadas do modelo uma de cada vez se o valor-p for <0,05 e não forem necessárias para o ajuste do modelo. Essa modelagem nos permitirá avaliar os efeitos das intervenções na presença de variáveis ​​importantes que podem não ser equilibradas entre os grupos pela randomização. Essa abordagem será usada, pois pode haver algumas diferenças sistemáticas no número de casos do terapeuta. Todas as análises principais serão baseadas na análise 'conforme o protocolo', conforme recomendado para ensaios pragmáticos. As análises serão realizadas por um analista cego para atribuição de grupo usando R, dirigido pelo Dr. Rosychuk.

Questão 3: O custo médio por criança e o resultado médio de eficácia por criança para cada grupo serão representados em uma relação de custo-efetividade incremental (ICER) - a relação entre a diferença entre os grupos no custo médio por paciente e a diferença na eficácia média usando as duas medidas de qualidade de vida (CarerQol e KIDSCREEN) como resultados. Uma análise de sensibilidade extensiva, incluindo análise de sensibilidade probabilística, será realizada para testar a robustez dos resultados.

Avaliação do processo: A coleta de dados ocorrerá pré-implementação, durante e pós-implementação, conforme descrito abaixo.

Pré-implementação: Dados quantitativos: Os terapeutas preencherão a escala de prontidão para mudança do questionário de mudança organizacional - Clima de Mudança, Processos e medida de Prontidão na sessão de treinamento para ENGAGE. Terapeutas e gerentes preencherão um breve questionário demográfico.

Dados qualitativos: Como parte de seu treinamento, os terapeutas do grupo ENGAGE discutirão barreiras antecipadas a essa abordagem, bem como estratégias potenciais para otimizar a implementação. Esta discussão será muito informal e facilitada por amplas questões de discussão. Os gerentes da linha de frente também participarão de entrevistas de 45 minutos (por telefone ou Zoom, dependendo do que for mais conveniente). Essas entrevistas serão planejadas para entender as barreiras antecipadas dos gerentes à abordagem ENGAGE. Todas as entrevistas serão gravadas em áudio e transcritas profissionalmente.

Durante a implementação: Reuniões quinzenais serão realizadas no Zoom com os terapeutas de cada local. Essas entrevistas serão realizadas por telefone ou Zoom, com base na preferência do participante. O objetivo dessas discussões será avaliar e documentar regularmente as barreiras e os facilitadores à implementação. A discussão será muito informal e informada pela Estrutura Consolidada para Pesquisa de Implementação (CFIR) e pela Estrutura de Domínios Teóricos (TDF). Essas discussões serão gravadas em áudio e transcritas.

Pós-implementação: Dados qualitativos: Entrevistas semi-estruturadas serão realizadas após a implementação com pais e filhos participantes (condição ENGAGE), terapeutas (condição ENGAGE) e gerentes. Pais e filhos participantes serão entrevistados antes ou após a avaliação pós-implementação. Os terapeutas alocados para o grupo ENGAGE serão entrevistados individualmente por telefone/vídeo após a conclusão da terapia (dentro de 14 dias). Os gerentes serão entrevistados logo após todos os seus terapeutas terem concluído o estudo. A estrutura CFIR foi usada em conjunto com o TDF para desenvolver os guias de entrevista. As entrevistas (45-60 minutos) serão gravadas em áudio e transcritas profissionalmente.

Os dados serão analisados ​​por meio de análise temática indutiva seguindo a estrutura de 6 fases de Braun & Clarke. Os dados demográficos e os dados do questionário (prontidão para mudança) do terapeuta serão resumidos usando estatísticas descritivas. O registro no diário será usado para registrar temas/idéias preliminares sobre os dados, experiências no processo de pesquisa e justificativa para a coleta de dados e decisões de análise, e para facilitar a reflexividade do pesquisador.