以儿童为导向的目标设定在儿科康复中的有效性评估（参与方法）

目的：

这项务实的试验旨在使用一种新的以治疗师为目标、以理论为导向、以证据为基础的目标设定方法，即增强儿童对目标设定的参与度 (ENGAGE) 方法，改善神经发育障碍 (NDD) 儿童的健康结果。 该研究包括经济分析和服务利用部分以及实施过程分析，以评估成本效益并支持长期可持续性。

研究问题：

主要问题：与当前的护理标准相比，ENGAGE 是否能改善儿童对治疗的参与、与目标相关的表现（主要结果）、功能能力、对家庭、学校和/或社区的参与，以及儿童和护理人员的生活质量？

次要问题：1) 哪些目标、儿童、家庭和治疗师因素介导和/或调节 ENGAGE 对上述干预结果的影响？ 2) 与当前的护理标准相比，从父母的角度来看，ENGAGE 是否提高了成本效益和服务提供效率？

方法论/实施策略和评估：

研究设计：本研究将采用实用的整群随机对照试验 (RCT) 设计，治疗师随机分配到两组中的一组； ENGAGE 干预组或常规护理对照组。 该随机对照试验将是一项六点试验，分为两组（参与培训缺席/参加）和干预后评估的两个阶段（即刻治疗后和 3 个月随访）。 该试验将在阿尔伯塔省已建立的公共儿科康复中心内进行。 将结合RCT进行经济分析，包括从家长角度进行的成本效益分析和服务利用成本的比较。 为了促进更广泛的实施，将进行定性过程评估，以描述干预的核心与外围组成部分，以及治疗师、儿童和家长对影响实施的背景特征的看法。

样本：样本量为六个地点的 96 名儿童（每组 12 名治疗师，每个治疗师 4 名儿童）。 根据试点工作，预计干预前后的儿童辍学率将极低（即低于 5%）。 目标变化分数为 2.0，即 COPM（主要结果）的临床显着变化，标准差为 2.75，对应于均值比较的效应量为 0.723。 样本大小为 96 将使我们能够在 alpha = 0.05 和 80% 的主要结果（COPM 绩效评级）中检测到至少 0.682 的效应大小，假设使用双侧分析的簇内相关性 (ICC) 为 0.1 , 聚类调整，用于比较均值的 t 检验。 研究人员根据先前针对脑瘫儿童的整群随机对照试验的结果选择了 0.1 的 ICC（ICC 在 0.08 至 0.13 之间）。 由于在研究期间治疗师可能会流失，因此研究人员设计了抽样策略，以便 11 的簇大小仍能提供 80% 的功效来检测 0.716 的效应量，低于我们的目标效应量。 如果 ICC 小于 0.1，则可以检测到较小的效应量。 样本量已从 88 人调整为 96 人，以允许 8% 的失访（每组 1 名治疗师，4 名儿童）。 调查人员预计不会出现基线和干预后评估（主要评估期）的保留问题。 在 3 个月的随访评估中，失访的可能性可能会增加。 我们对失访的估计是基于我们对残疾儿童进行试验的经验。

招募：在超过 18 个月的时间里，儿童 (n=96) 将由 24 名来自艾伯塔省六个儿科康复中心的治疗师依次招募（每位治疗师 4 名儿童）。 调查人员已确认合作伙伴网站，他们认为这些数字是可行的，基于治疗师的数量和他们项目中的典型案例量以及我们之前收集试点数据的经验。 研究治疗师将确定他们将要接受常规治疗的潜在参与者。 治疗师将为家庭提供一台平板电脑，其中包含研究人员介绍该研究并邀请他们参与的视频（请参阅文档部分中的视频脚本），或者他们会将视频链接通过电子邮件发送给由于 COVID 19 限制而虚拟接受服务的家庭。 家长可以通过在线表格 (REDCap) 同意参与，也可以通过签署联系信息表格来索取更多信息。 如果父母签署了这两份表格中的任何一份，联系信息将提供给研究人员。 如果家长要求提供更多信息，我们将联系他们，如果他们在讨论研究后有兴趣参与，将获得同意（录音）。 治疗师将在下次治疗访问时获得儿童同意，或者也将通过电话获得。 调查人员将使用家长建议的最可行的选项。 有些孩子无法通过电话表达同意。 如果父母不想参加，治疗师的治疗将照常进行。

随机化：使用站点作为分层变量的计算机生成的排列块随机化序列将用于将 6 个站点的 24 个 OT 和 PT 分配给 ENGAGE 或对照组，以确保平衡的组。 除干预组中的 ENGAGE 外，按地点进行的块状随机化将促进各组之间治疗干预和儿童特征的一致性。 如果一个站点的多个项目中的治疗师参与，治疗师也将按项目随机分配。 随机化序列将上传到 REDCap 以允许集中在线随机化。 治疗师（而不是儿童）的随机化将减少常规实践组中的污染（即，因此不要求治疗师在干预和常规护理实践之间进行切换）并且按站点分组将促进与治疗干预相关的平等组分布（例如，类型治疗）和儿童特征（例如，年龄、诊断）。 Rosychuk 博士（共同申请人）将生成随机化序列，与试验无关的独立研究助理将进行盲法随机化。

学习小组：干预小组——治疗师将接受有关目标设定工具箱中基于原则的目标设定方法和策略的培训。 培训将包括对工具和策略的概述，包括感知效能和目标设定工具 (PEGS)，这是一个为 5-9 岁儿童制定的目标设定工具。 此外，还将提供有关加拿大职业绩效衡量标准 (COPM) 管理的培训，这是儿科康复领域使用最广泛的目标设定工具，已用于年仅 7 岁的儿童。 研究人员将介绍简单的策略来帮助儿童确定目标，并使用动机性访谈的原则、评估和培养感知能力（自我效能）的策略以及对儿童友好的目标相关绩效反馈策略来确保持续关注目标。 治疗师将在为类似儿童提供类似干预的站点内配对，以便每个站点内除目标设定干预之外的治疗和儿童特征相似。

对照组 - 对照组将包括常规护理。 对艾伯塔省儿​​科康复目标设定的研究表明，通常的做法是高度可变的，通常反映了治疗师的偏好和缺乏正式的目标设定过程。 在其他地方进行的研究还表明，康复目标的建立和记录不一致，并且不是基于理论上的原则。 我们试点工作的最新发现表明，遵守我们的四项原则是与不强调儿童参与、关注自我效能或基于行为改变原则的策略的传统做法的重大转变。

两组的治疗持续时间和强度将根据目标的性质、治疗策略和家庭偏好而有所不同。 预计在 2 到 8 周内，治疗块的长度会有所不同，从 3 到 8 个疗程不等，这代表了典型的临床差异。

保真度监测 - 培训结束后，研究人员将跟踪 ENGAGE 治疗师在招募参与者之前用来评估治疗保真度的策略。 作为实施计划的一部分，将根据需要向治疗师提供反馈，以促进干预策略的持续和一致使用。 此反馈将通过电子邮件、电话或 Zoom 提供。 治疗师将在每次治疗期间记​​录治疗频率、强度、干预策略以及反馈频率和机制。 将对每个参与者的联合干预进行监测。 一旦现场的干预治疗师达到可接受的保真度水平（定义为至少 90% 的时间遵守 ENGAGE 原则），就将开始招募和正式的数据收集。 例如，研究人员将监测儿童参与确定自己目标的程度，以及治疗师在每次治疗期间使用目标相关表现反馈的频率。 还将使用开放式表格在控制组中监控实践，以防止因接触 ENGAGE 原则而受到污染。 持续记录的实践和监测将用于评估干预组是否需要额外或不同的实施支持，并能够对各组实践进行比较。

数据收集：将在 1) 基线（治疗前）、2) 治疗后（10 天内）和 3) 治疗后 3 个月进行相同的评估。 三个月是康复干预研究的常见随访时间段，反映了在合理归因于干预的时间范围内的保留。 训练有素的评估员，对分组分配不知情，将使用 Zoom 与家庭一起完成这些措施，以说明与 COVID-19 相关的风险。 调查人员将通过电子邮件将所有工具的副本发送给每个家庭，并使用 Zoom 在屏幕上共享相同的工具，以查看家庭并记录答案。 家庭成员将不知道对这些措施的所有初步反应。 假设在主要和次要结果方面有利于干预组的组间差异显着。 研究人员假设这些差异将在后续措施中保持不变。 所有结果测量将在基线、干预后和 3 个月的随访中使用，由对分组分配不知情的受过培训的评估员进行管理。 所有结果测量都是既定工具，对残疾儿童和/或其父母具有很强的心理测量特性。

经济分析包括从家庭角度进行的成本效益分析，将与该试验一起进行。 与典型护理相关的 ENGAGE 相关成本将使用两组的治疗会话问卷进行跟踪。 此外，干预期间每个儿童的总费用将由治疗师直接和间接（例如，文件）时间乘以相应的单价来确定。 然后将计算每个组的每个孩子的平均成本。 将使用家长问卷跟踪家庭角度的成本，结果将是家长和孩子的生活质量（CarerQol-7D 和 KIDSCREEN-10）。

分析：将描述两组的数据和人口统计特征（例如，均值、标准差）。 将为每个结果总结变化分数（后减前，随访减后），COPM-P 干预后变化作为主要分析（问题 1），其他结果作为次要分析。 对于每个变化分数和结果，将使用聚类调整 t 检验来比较组（参与、控制）之间的平均变化分数。 将报告组平均分数之间差异的置信区间。 所有结果的混合效应线性回归模型将包括组别和时间（固定效应）、治疗师随机效应（针对聚类进行调整）和儿童随机效应（针对每个儿童的重复测量进行调整）。 时间将是一个分类变量，以便可以将后期和后续时间与治疗前评估进行比较。 通过小组互动的时间也将被视为评估小组的影响。

问题 2：还将针对每个结果开发类似于上述的混合效应多元线性回归模型，其中包括站点、站点作为交互作用（以评估站点效应）和其他理论上重要的变量（例如，认知能力、年龄、教养方式）作为协变量。 如果 p 值小于 0.05 并且不需要模型拟合，变量将从模型中一次一个地删除。 这种建模将使我们能够在存在重要变量的情况下评估干预措施的效果，这些变量可能无法通过随机化在各组之间取得平衡。 由于治疗师案例量可能存在一些系统差异，因此将使用这种方法。 所有主要分析都将基于“按照协议”分析，如实用试验所建议的那样。 分析将由 Rosychuk 博士指导的使用 R 对分组分配不知情的分析师进行。

问题 3：每个儿童的平均成本和每组每个儿童的平均有效性结果将以增量成本效益比 (ICER) 表示 - 每个患者平均成本的组间差异与平均有效性差异的比率，使用两种生活质量测量（CarerQol 和 KIDSCREEN）作为结果。 将进行广泛的敏感性分析，包括概率敏感性分析，以测试结果的稳健性。

过程评估：数据收集将在实施前、实施期间和实施后进行，如下所述。

实施前：定量数据：治疗师将在 ENGAGE 的培训课程中完成组织变革调查问卷的变革准备程度 - 变革气候、过程和准备措施。 治疗师和管理人员将完成一份简短的人口调查问卷。

定性数据：作为培训的一部分，参与组的治疗师将讨论这种方法的预期障碍以及优化实施的潜在策略。 这种讨论将是非常非正式的，并通过广泛的讨论问题来促进。 一线经理也将参加 45 分钟的访谈（通过电话或 Zoom 取决于最方便的方式）。 这些访谈旨在了解管理人员对 ENGAGE 方法的预期障碍。 所有访谈都将被录音并进行专业转录。

实施期间：将通过 Zoom 与每个站点的治疗师进行每两周一次的会议。 这些访谈将根据参与者的偏好通过电话或 Zoom 进行。 这些讨论的目的是定期评估和记录实施的障碍和促进因素。 讨论将非常非正式，并由实施研究综合框架 (CFIR) 和理论领域框架 (TDF) 提供信息。 这些讨论将被录音和转录。

实施后：定性数据：实施后将与父母和儿童参与者（参与条件）、治疗师（参与条件）和管理人员进行半结构化访谈。 家长和儿童参与者将在实施后评估之前或之后接受采访。 分配到 ENGAGE 组的治疗师将在治疗完成后（14 天内）通过电话/视频单独接受采访。 在所有治疗师完成研究后不久，将对经理进行访谈。 CFIR 框架与 TDF 一起用于开发访谈指南。 访谈（45-60 分钟）将被录音并进行专业转录。

将按照 Braun & Clarke 的 6 阶段框架使用归纳主题分析来分析数据。 来自治疗师的人口统计数据和问卷数据（准备好改变）将使用描述性统计数据进行总结。 日记将用于记录关于数据的初步主题/想法、研究过程中的经验以及数据收集和分析决策的基本原理，并促进研究人员的反思。