Оценка эффективности ориентированного на ребенка целеполагания в детской реабилитации (подход ENGAGE)

ЦЕЛЬ:

Это практическое исследование направлено на улучшение результатов в отношении здоровья детей с нарушениями развития нервной системы (NDD) с использованием нового, ориентированного на терапевта, теоретического и научно обоснованного подхода к постановке целей — подхода «Повышение вовлеченности ребенка в постановку целей» (ENGAGE). Это исследование включает в себя компонент экономического анализа и использования услуг, а также анализ процесса внедрения для оценки экономической эффективности и поддержки долгосрочной устойчивости.

ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЕ ВОПРОСЫ:

Основной вопрос: Улучшает ли ENGAGE вовлеченность детей в терапию, достижение цели (основной результат), функциональные способности, участие в жизни дома, в школе и/или в обществе, а также качество жизни ребенка и опекуна по сравнению с текущим стандартом помощи?

Второстепенные вопросы: 1) Какие факторы цели, ребенка, семьи и терапевта опосредуют и/или смягчают влияние ENGAGE на вышеуказанные результаты вмешательства? и 2) Повышает ли ENGAGE экономическую эффективность с точки зрения родителей и эффективность предоставления услуг по сравнению с текущим стандартом ухода?

МЕТОДОЛОГИЯ/СТРАТЕГИЯ РЕАЛИЗАЦИИ И ОЦЕНКА:

Дизайн исследования: в этом исследовании будет использоваться прагматичный дизайн кластерного рандомизированного контролируемого испытания (РКИ), в котором терапевты будут рандомизированы в одну из двух групп; группа вмешательства ENGAGE или обычная контрольная группа ухода. РКИ будет проводиться в шести центрах с двумя группами (обучение ENGAGE отсутствует/присутствует) с двумя периодами оценки после вмешательства (немедленно после лечения и последующее наблюдение через 3 месяца). Испытание будет проходить в установленных государственных детских реабилитационных центрах в Альберте. Экономический анализ, состоящий из анализа затрат и выгод с точки зрения родителей и сравнения затрат на использование услуг, будет проводиться совместно с RCT. Чтобы способствовать более широкому внедрению, будет проведена качественная оценка процесса, чтобы разграничить основные и периферийные компоненты вмешательства, а также точки зрения терапевта, ребенка и родителей на контекстуальные особенности, которые повлияли на реализацию.

Выборка: размер выборки составит 96 детей (12 терапевтов в кластерах на группу и 4 ребенка на терапевта) в шести местах. На основе экспериментальной работы ожидается, что отсев детей из периода до вмешательства будет минимальным (т. е. менее 5%). Целевой балл изменения 2,0, клинически значимое изменение COPM (первичный результат), со стандартным отклонением 2,75 соответствует величине эффекта 0,723 для сравнения средних значений. Размер выборки 96 позволит нам обнаружить размер эффекта не менее 0,682 в первичном результате (оценка эффективности COPM) с альфа = 0,05 и мощностью 80%, предполагая внутрикластерную корреляцию (ICC) 0,1 с использованием двустороннего , с поправкой на кластер, t-критерий для сравнения средних. Исследователи выбрали ICC 0,1 на основании результатов предыдущего кластерного РКИ с участием детей с церебральным параличом (ICC от 0,08 до 0,13). Поскольку во время исследования возможен уход терапевта, исследователи разработали стратегию выборки таким образом, чтобы кластер размером 11 по-прежнему обеспечивал 80% мощности для обнаружения размера эффекта 0,716, что ниже нашего целевого размера эффекта. Меньшие размеры эффекта будут обнаруживаться, если ICC меньше 0,1. Размер выборки был скорректирован с 88 до 96, чтобы учесть 8% потери для последующего наблюдения (1 терапевт, 4 ребенка в группе). Исследователи не ожидают проблем с удержанием для исходных оценок и оценок после вмешательства (период первичной оценки). Вероятность выпадения из-под наблюдения может увеличиться при последующем наблюдении через 3 месяца. Наша оценка потери для последующего наблюдения основана на нашем опыте испытаний с детьми с ограниченными возможностями.

Набор: В течение 18 месяцев дети (n = 96) будут последовательно набираться 24 терапевтами из шести педиатрических реабилитационных центров Альберты (по 4 ребенка на каждого терапевта). Исследователи подтвердили партнерские сайты, которые считают, что эти цифры достижимы, исходя из количества терапевтов и типичной нагрузки в их программах, а также нашего предыдущего опыта сбора пилотных данных. Терапевты-исследователи определят потенциальных участников, которых они собираются посещать для регулярной терапии. Терапевты предоставят семьям планшет с видео, в котором исследователи представляют исследование и приглашают их к участию (см. видеосценарий в разделе документации), или они отправят ссылку на видео по электронной почте семьям, которые получают услуги виртуально из-за ограничений COVID 19. Родители могут либо дать согласие на участие через онлайн-форму (REDCap), либо запросить дополнительную информацию, подписав форму контактной информации. Контактная информация будет предоставлена ​​исследователям, если родители подпишут любую из этих двух форм. Если родители запросят дополнительную информацию, с ними свяжутся, и если они заинтересуются участием после обсуждения исследования, будет получено согласие (аудиозапись). Согласие ребенка будет получено лечащим терапевтом при следующем посещении терапевта или также получено по телефону. Следователи будут использовать наиболее приемлемый вариант, предложенный родителями. Некоторые дети не могут вербально выразить свое согласие по телефону. Если родители не желают участвовать, лечение у их терапевтов будет продолжаться в обычном режиме.

Рандомизация: сгенерированная компьютером последовательность рандомизации с перестановкой блоков с использованием сайта в качестве переменной стратификации будет использоваться для распределения 24 OT и PT на 6 сайтах в группу ENGAGE или контрольную группу, чтобы обеспечить сбалансированные группы. Заблокированная рандомизация по местам будет способствовать согласованности терапевтических вмешательств и характеристик детей между группами, за исключением ENGAGE в группе вмешательства. Если терапевты в рамках более чем одной программы в месте участвуют, терапевты также будут рандомизированы по программе. Последовательность рандомизации будет загружена в REDCap, чтобы обеспечить централизованную онлайн-рандомизацию. Рандомизация терапевтов (а не детей) уменьшит контаминацию в группе обычной практики (т. терапии) и характеристики ребенка (например, возраст, диагноз). Д-р Росычук (созаявитель) создаст последовательность рандомизации, а независимый научный сотрудник, не связанный с исследованием, проведет слепую рандомизацию.

Учебные группы: Группа вмешательства - Терапевты пройдут обучение по нашему основанному на принципах подходу к постановке целей и стратегиям в наборе инструментов для постановки целей. Обучение будет включать в себя обзор инструментов и стратегий, включая Инструмент воспринимаемой эффективности и постановки целей (PEGS), который является признанным инструментом постановки целей для детей в возрасте 5–9 лет. Кроме того, будет проведено обучение применению Канадской профессиональной оценки эффективности (COPM), наиболее широко используемому инструменту постановки целей в педиатрической реабилитации, который применялся к детям в возрасте от семи лет. Исследователи представят простые стратегии, помогающие детям в определении целей и обеспечении постоянного внимания к целям, используя принципы мотивационного интервьюирования, стратегии оценки и развития воспринимаемой компетентности (самоэффективность) и стратегии обратной связи, ориентированные на детей, по достижению цели. Терапевты будут состоять из пар в центрах, предоставляющих аналогичные вмешательства для похожих детей, чтобы лечение и характеристики детей, за исключением вмешательства по постановке целей, были одинаковыми в каждом центре.

Контрольная группа - Контрольная группа будет включать обычный уход. Исследования по постановке целей в педиатрической реабилитации в Альберте показывают, что обычная практика сильно различается, часто отражая предпочтения терапевта и отсутствие формализованных процессов постановки целей. Исследования, проведенные в другом месте, также показывают, что цели реабилитации непоследовательно устанавливаются и документируются и не основаны на теоретически обоснованных принципах. Недавние результаты нашей экспериментальной работы показали, что соблюдение наших четырех принципов было значительным отходом от традиционной практики, которая не делала упор на вовлеченность детей, внимание к самоэффективности или стратегии, основанные на принципах изменения поведения.

Продолжительность и интенсивность лечения для обеих групп будут различаться в зависимости от целей, стратегий лечения и предпочтений семьи. Ожидается, что продолжительность блока лечения будет варьироваться от 3 до 8 сеансов в течение 2–8 недель, что представляет типичную клиническую вариацию.

Мониторинг верности. После обучения исследователи будут отслеживать стратегии, используемые терапевтами ENGAGE для оценки верности лечения до набора участников. По мере необходимости терапевтам будет предоставляться обратная связь в рамках плана реализации, чтобы способствовать постоянному и последовательному использованию стратегий вмешательства. Эта обратная связь будет предоставлена ​​​​по электронной почте, телефону или Zoom. Частота лечения, интенсивность, стратегии вмешательства, а также частота и механизмы обратной связи будут документироваться терапевтами на каждом сеансе лечения. Совместные вмешательства будут отслеживаться для каждого участника. Набор и формализованный сбор данных начнется после того, как интервенционные терапевты на месте достигнут приемлемого уровня верности, определяемого как соблюдение принципов ENGAGE не менее 90% времени. Например, исследователи будут следить за тем, насколько дети вовлечены в определение своих собственных целей и как часто терапевты используют обратную связь о достижениях, связанных с достижением цели, на каждом сеансе лечения. Практика также будет отслеживаться в контрольной группе с использованием открытой формы, чтобы предотвратить загрязнение от воздействия принципов ENGAGE. Текущая документация по практикам и мониторингу будет использоваться для оценки потребности в дополнительной или иной поддержке реализации в группе вмешательства и для возможности сравнения групповых практик.

Сбор данных: Идентичные оценки будут проводиться на 1) исходном уровне (до лечения), 2) после лечения (в течение 10 дней) и 3) через 3 месяца после лечения. Три месяца - это обычный период времени для последующего наблюдения за исследованиями реабилитационного вмешательства, отражающий удержание в пределах временных рамок, которые разумно отнести к вмешательству. Обученные оценщики, не имеющие представления о распределении по группам, завершат измерения вместе с семьями, используя Zoom, для учета рисков, связанных с COVID-19. Следователи отправят копию всех инструментов по электронной почте каждой семье и покажут те же инструменты с помощью Zoom, чтобы пройтись с семьей и задокументировать ответы. Члены семьи не будут осведомлены обо всех первоначальных ответах на меры. Предполагается наличие значительных различий между группами в пользу группы вмешательства по первичным и вторичным исходам. Исследователи предполагают, что эти различия сохранятся при последующем наблюдении по всем показателям. Все показатели результатов будут использоваться на исходном уровне, после вмешательства и в течение 3 месяцев наблюдения, и будут проводиться обученными экспертами, не имеющими представления о распределении по группам. Все показатели результатов являются установленными инструментами и имеют сильные психометрические свойства в отношении детей с ограниченными возможностями и/или их родителей.

Экономический анализ, состоящий из анализа затрат и выгод с точки зрения семьи, будет проведен в связи с этим испытанием. Затраты, связанные с ENGAGE по сравнению с обычным уходом, будут отслеживаться с использованием вопросника сеанса терапии для обеих групп. Кроме того, общие затраты, понесенные на одного ребенка во время вмешательства, будут определяться путем умножения прямого и косвенного времени терапевта (например, документация) на соответствующую цену за единицу. Затем для каждой группы будет рассчитана средняя стоимость на одного ребенка. Затраты с точки зрения семьи будут отслеживаться с использованием анкеты для родителей, а результатами будет качество жизни родителей и детей (CarerQol-7D и KIDSCREEN-10).

Анализ: будут описаны данные и демографические характеристики (например, средние значения, стандартные отклонения) для обеих групп. Оценки изменений (после минус до, последующее наблюдение минус после) будут суммироваться для каждого результата, при этом изменения COPM-P после вмешательства будут использоваться в качестве основного анализа (Вопрос 1), а другие результаты — в качестве вторичного анализа. Для каждой оценки изменения и результата будет использоваться t-критерий с поправкой на кластер для сравнения средней оценки изменения между группами (ENGAGE, контроль). Будет сообщен доверительный интервал для разницы между средними баллами группы. Модели линейной регрессии со смешанными эффектами для всех результатов будут включать группу и время (фиксированные эффекты), случайный эффект терапевта (для поправки на кластеризацию) и случайный эффект для ребенка (для поправки на повторные измерения для каждого ребенка). Время будет категориальной переменной, поэтому время после и последующее наблюдение можно будет сравнить с оценками до лечения. Время группового взаимодействия также будет учитываться для оценки воздействия группы.

Вопрос 2: Множественные линейные регрессионные модели со смешанными эффектами, подобные приведенным выше, также будут разработаны для каждого результата с дополнительными переменными сайта, сайта за группой в качестве взаимодействия (для оценки эффекта сайта) и другими теоретически важными переменными (например, когнитивными способностями, возраст, стиль воспитания) как ковариаты. Переменные будут удаляться из модели по одной, если p-значение <0,05 и не требуется для подбора модели. Это моделирование позволит нам оценить эффекты вмешательств при наличии важных переменных, которые могут быть не сбалансированы между группами путем рандомизации. Этот подход будет использоваться, поскольку могут быть некоторые систематические различия в нагрузке на терапевта. Все основные анализы будут основаны на анализе «согласно протоколу», как это рекомендуется для практических испытаний. Анализы будут выполняться аналитиком, не имеющим представления о групповом задании с использованием R, под руководством доктора Росычука.

Вопрос 3: Средние затраты на одного ребенка и средний результат эффективности на одного ребенка для каждой группы будут представлены в виде приростного коэффициента эффективности затрат (ICER) - отношения разницы между группами в средних затратах на одного пациента к разнице в средней эффективности с использованием два показателя качества жизни (CarerQol и KIDSCREEN) в качестве результатов. Для проверки надежности результатов будет проведен обширный анализ чувствительности, включая вероятностный анализ чувствительности.

Оценка процесса: сбор данных будет происходить до реализации, во время и после реализации, как описано ниже.

Предварительная реализация: Количественные данные: Терапевты заполнят шкалу готовности к изменениям анкеты организационных изменений - Климат изменений, процессы и показатель готовности на учебном занятии для ENGAGE. Терапевты и менеджеры заполнят короткую демографическую анкету.

Качественные данные. В рамках обучения терапевты группы ENGAGE обсудят предполагаемые препятствия на пути к этому подходу, а также потенциальные стратегии оптимизации его реализации. Это обсуждение будет очень неформальным и будет способствовать широкому обсуждению вопросов. Фронтлайн-менеджеры также примут участие в 45-минутных интервью (либо по телефону, либо в Zoom, в зависимости от того, как удобнее). Эти интервью будут разработаны, чтобы понять предполагаемые барьеры менеджеров для подхода ENGAGE. Все интервью будут записаны на аудио и профессионально расшифрованы.

Во время реализации: Раз в две недели будут проводиться встречи через Zoom с терапевтами на каждом объекте. Эти интервью будут проводиться по телефону или через Zoom, в зависимости от предпочтений участников. Целью этих обсуждений будет регулярная оценка и документирование барьеров и факторов, способствующих реализации. Обсуждение будет очень неформальным и основано на Консолидированной структуре исследований по внедрению (CFIR) и Структуре теоретических областей (TDF). Эти обсуждения будут записаны на аудио и расшифрованы.

После реализации: Качественные данные: Полуструктурированные интервью будут проводиться после реализации как с родителями, так и с детьми-участниками (условие ВОВЛЕЧЕНИЕ), терапевтами (условие ВОВЛЕЧЕНИЕ) и менеджерами. Родители и дети-участники будут опрошены до или после их оценки после внедрения. Терапевты, включенные в группу ENGAGE, будут опрошены индивидуально либо по телефону, либо по видеосвязи после завершения терапии (в течение 14 дней). Менеджеры будут опрошены вскоре после того, как все их терапевты закончат исследование. Структура CFIR использовалась совместно с TDF для разработки руководств по проведению интервью. Интервью (45-60 минут) будут записаны на аудио и профессионально расшифрованы.

Данные будут проанализированы с использованием индуктивного тематического анализа в соответствии с 6-этапной структурой Брауна и Кларка. Демографические данные и данные анкеты (готовность к изменениям) от терапевта будут обобщены с использованием описательной статистики. Ведение журнала будет использоваться для записи предварительных тем/идей относительно данных, опыта исследовательского процесса и обоснования решений по сбору и анализу данных, а также для облегчения рефлексии исследователя.