Utvärdering av effektiviteten av barnorienterad målsättning inom pediatrisk rehabilitering (ENGAGE-metoden)

SYFTE:

Denna pragmatiska prövning syftar till att förbättra hälsoresultaten för barn med neuroutvecklingshandikapp (NDD) med hjälp av en ny terapeutinriktad, teoridriven, evidensbaserad strategi för målsättning, Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE). Denna studie inkluderar en ekonomisk analys och tjänsteutnyttjandekomponent och en implementeringsprocessanalys för att utvärdera kostnadseffektivitet och för att stödja långsiktig hållbarhet.

FORSKNINGSFRÅGOR:

Primär fråga: Förbättrar ENGAGE barns engagemang i terapi, målrelaterade prestationer (primärt resultat), funktionella förmågor, delaktighet i hemmet, skolan och/eller samhället samt barns och vårdgivares livskvalitet jämfört med den nuvarande vårdstandarden?

Sekundära frågor: 1) Vilka mål-, barn-, familje- och terapeutfaktorer förmedlar och/eller modererar effekterna av ENGAGE på ovanstående interventionsresultat? och 2) Förbättrar ENGAGE kostnadseffektiviteten ur föräldrars perspektiv och tjänsteleveranseffektiviteten jämfört med den nuvarande standarden för vård?

METODOLOGI/IMPLEMENTATIONSSTRATEGI OCH UTVÄRDERING:

Studiedesign: Denna studie kommer att använda en pragmatisk, kluster randomiserad kontrollerad studie (RCT) design med terapeuter randomiserade till en av två grupper; ENGAGE interventionsgruppen eller den vanliga vårdkontrollgruppen. RCT kommer att vara en prövning på sex platser med två grupper (ENGAGE-träning frånvarande/närvarande) med två perioder av bedömning efter intervention (omedelbar efterbehandling och 3 månaders uppföljning). Försöket kommer att äga rum inom etablerade offentliga pediatriska rehabiliteringsplatser i Alberta. En ekonomisk analys bestående av en kostnads-nyttoanalys ur föräldrars perspektiv och en jämförelse av kostnaderna för tjänsteutnyttjande kommer att genomföras i samband med RCT. För att underlätta en mer utbredd implementering kommer en kvalitativ processutvärdering att genomföras för att avgränsa de centrala kontra perifera komponenterna i interventionen, och terapeuters, barns och föräldrars perspektiv på de kontextuella egenskaper som påverkade implementeringen.

Urval: Urvalsstorleken kommer att vara 96 ​​barn (12 terapeuter som kluster per grupp och 4 barn per terapeut) på sex platser. Baserat på pilotarbetet förväntas det att barnavhopp från pre-post interventionsperioden kommer att vara minimalt (dvs mindre än 5 %). Ett målförändringspoäng på 2,0, en kliniskt signifikant förändring av COPM (primärt utfall), med en standardavvikelse på 2,75 motsvarar en effektstorlek på 0,723 för jämförelse av medelvärden. En urvalsstorlek på 96 gör det möjligt för oss att upptäcka en effektstorlek på minst 0,682 i det primära resultatet (COPM-prestandabetyg) med alfa=0,05 och 80 % effekt under antagande av en intraklusterkorrelation (ICC) på 0,1 med en dubbelsidig , klusterjusterad, t-test för jämförelse av medelvärden. Utredarna har valt en ICC på 0,1 baserat på resultat från ett tidigare kluster RCT med barn med cerebral pares (ICCs mellan 0,08 och 0,13). Eftersom terapeutisk avgång är möjlig under studiens varaktighet, har utredarna utformat samplingsstrategin så att en klusterstorlek på 11 fortfarande skulle ge 80 % kraft för att upptäcka en effektstorlek på 0,716, under vår måleffektstorlek. Mindre effektstorlekar kommer att kunna upptäckas om ICC är mindre än 0,1. Urvalsstorleken har justerats från 88 till 96 för att möjliggöra en förlust på 8 % vid uppföljning (1 terapeut, 4 barn per grupp). Utredarna förutser inte retentionsproblem för baslinje- och efterinterventionsbedömningarna (primär utvärderingsperiod). Sannolikheten för förlust vid uppföljning kan öka vid 3 månaders uppföljningsbedömning. Vår uppskattning av förlust till uppföljning baseras på vår erfarenhet av försök med barn med funktionsnedsättning.

Rekrytering: Över 18 månader kommer barn (n=96) att rekryteras sekventiellt av 24 terapeuter från sex pediatriska rehabiliteringsställen i Alberta (4 barn per terapeut). Utredarna har bekräftat partnerwebbplatser som tror att dessa siffror är genomförbara baserat på antalet terapeuter och typiska fall i deras program och vår tidigare erfarenhet av att samla in pilotdata. Studieterapeuter kommer att identifiera potentiella deltagare som de är på väg att träffa för regelbunden terapi. Terapeuter kommer att förse familjer med en surfplatta med en video av forskarna som introducerar studien och bjuder in dem att delta (se videomanus i dokumentationsavsnittet), eller så skickar de videolänken via e-post till familjer som får tjänster praktiskt taget på grund av covid 19-restriktioner. Föräldrar kan antingen samtycka till att delta genom ett onlineformulär (REDCap) eller begära ytterligare information genom att underteckna kontaktinformationsformuläret. Kontaktinformation kommer att ges till forskarna om föräldrarna skriver under någon av dessa två blanketter. Om föräldrar efterfrågar ytterligare information kommer de att kontaktas och om de är intresserade av att delta efter en diskussion om studien erhålls samtycke (ljudinspelning). Barnsamtycke inhämtas av behandlingsterapeuten vid nästa terapibesök eller inhämtas även via telefon. Utredarna kommer att använda det mest möjliga alternativet som föreslagits av föräldrarna. Vissa barn kommer inte att kunna uttrycka sitt samtycke över telefon. Om föräldrar inte vill delta kommer behandlingen med deras terapeuter att fortsätta som vanligt.

Randomisering: En datorgenererad randomiseringssekvens med permuterad block som använder plats som en stratifieringsvariabel kommer att användas för att allokera 24 OT och PT över 6 platser till ENGAGE- eller kontrollgruppen för att säkerställa balanserade grupper. Blockerad randomisering per plats kommer att underlätta konsekvensen av terapiinterventioner och barnegenskaper mellan grupper med undantag för ENGAGE i interventionsarmen. Om terapeuter inom mer än ett program på en plats deltar, kommer terapeuter också att randomiseras efter program. Randomiseringssekvensen kommer att laddas upp till REDCap för att möjliggöra centraliserad randomisering online. Randomisering av terapeuter (och inte barn) kommer att minska kontamineringen i den vanliga praktikgruppen (dvs. så att terapeuter inte uppmanas att gå mellan intervention och vanliga vårdpraxis) och blockering per plats kommer att underlätta jämn gruppfördelning relaterad till terapiinterventioner (t.ex. typer terapi) och barnegenskaper (t.ex. ålder, diagnos). Dr. Rosychuk (medsökande) kommer att generera randomiseringssekvensen och en oberoende forskningsassistent som inte är associerad med studien kommer att utföra blind randomisering.

Studiegrupper: Interventionsgrupp - Terapeuter kommer att få utbildning i vår principbaserade målsättningsmetod och strategier i målsättningsverktygslådan. Utbildningen kommer att innehålla en översikt över verktyg och strategier, inklusive Perceived Efficacy and Goal Setting Tool (PEGS), som är ett etablerat målsättningsverktyg för barn i åldrarna 5-9. Dessutom kommer utbildning att ges om administration av Canadian Occupational Performance Measure (COPM), det mest använda verktyget för målsättning inom pediatrisk rehabilitering som har använts med barn så unga som sju år. Utredarna kommer att introducera enkla strategier för att hjälpa barn att identifiera mål och för att säkerställa kontinuerligt fokus på mål med hjälp av principer för motiverande intervjuer, strategier för att bedöma och vårda upplevd kompetens (self-efficacy) och barnvänliga feedbackstrategier på målrelaterade prestationer. Terapeuter kommer att bestå av par inom platser som tillhandahåller liknande insatser till liknande barn så att behandling och barnegenskaper andra än målinställningsinterventionen kommer att vara liknande inom varje plats.

Kontrollgrupp - Kontrollgruppen kommer att omfatta vanlig vård. Forskning om målsättning inom pediatrisk rehabilitering i Alberta tyder på att vanlig praxis är mycket varierande, vilket ofta återspeglar terapeuternas preferenser och bristen på formaliserade målsättningsprocesser. Forskning gjord på annat håll tyder också på att rehabiliteringsmålen är inkonsekvent fastställda och dokumenterade och inte bygger på teoretiskt informerade principer. Nya resultat från vårt pilotarbete visade att efterlevnaden av våra fyra principer var en betydande förändring från traditionell praxis som inte betonade barns engagemang, uppmärksamhet på själveffektivitet eller strategier baserade på principer för beteendeförändring.

Behandlingens längd och intensitet för båda grupperna kommer att skilja sig beroende på karaktären av mål, behandlingsstrategier och familjens preferenser. Det förväntas att behandlingsblocklängden kommer att variera från 3-8 sessioner under 2-8 veckor, vilket representerar typisk klinisk variation.

Trohetsövervakning- Efter utbildningen kommer utredarna att spåra de strategier som används av ENGAGE-terapeuter för att utvärdera behandlingstrohet innan de rekryterar deltagare. Feedback kommer att tillhandahållas vid behov till terapeuter som en del av implementeringsplanen för att underlätta pågående och konsekvent användning av interventionsstrategierna. Denna feedback kommer att ges via e-post, telefon eller Zoom. Behandlingsfrekvens, intensitet, interventionsstrategier och återkopplingsfrekvens och mekanismer kommer att dokumenteras av terapeuter vid varje behandlingstillfälle. Saminterventioner kommer att övervakas för varje deltagare. Rekrytering och formaliserad datainsamling kommer att påbörjas när interventionsterapeuter på platsen uppnår en acceptabel nivå av trohet definierad som efterlevnad av ENGAGE-principerna minst 90 % av tiden. Till exempel kommer utredarna att övervaka i vilken utsträckning barn är involverade i att identifiera sina egna mål och hur ofta terapeuter använder feedback om målrelaterad prestation vid varje behandlingstillfälle. Praxis kommer också att övervakas i kontrollgruppen med hjälp av ett öppet formulär för att förhindra kontaminering från exponering för ENGAGE-principerna. Löpande dokumentation av praxis och övervakning kommer att användas för att utvärdera behovet av ytterligare eller annorlunda implementeringsstöd i interventionsgruppen och för att möjliggöra jämförelse av grupppraxis.

Datainsamling: Identiska bedömningar kommer att utföras vid 1) baslinje (förbehandling), 2) efterbehandling (inom 10 dagar) och 3) 3 månader efter behandling. Tre månader är en vanlig tidsperiod för uppföljning av rehabiliteringsinterventionsstudier som återspeglar retention inom en tidsram som är rimlig att tillskriva interventionen. Utbildade bedömare, blinda för grupptilldelning, kommer att slutföra åtgärderna med familjer som använder Zoom för att ta hänsyn till risker i samband med covid-19. Utredarna kommer att e-posta en kopia av alla verktyg till varje familj, och skärmen delar samma verktyg med hjälp av Zoom för att gå igenom familjen och dokumentera svar. Familjemedlemmar kommer att bli blinda för alla initiala svar på åtgärderna. Det antas signifikant mellan gruppskillnader till förmån för interventionsgruppen på de primära och sekundära resultaten. Utredarna antar att dessa skillnader kommer att bibehållas vid uppföljning över åtgärder. Alla resultatmått kommer att användas vid baslinjen, efter intervention och vid 3-månaders uppföljning, administrerade av utbildade bedömare som är blinda för grupptilldelning. Alla utfallsmått är etablerade verktyg, och har starka psykometriska egenskaper hos barn med funktionsnedsättning och/eller deras föräldrar.

En ekonomisk analys bestående av en kostnads-nyttoanalys ur familjeperspektiv kommer att genomföras i samband med denna prövning. Kostnader relaterade till ENGAGE i förhållande till typisk vård kommer att spåras med hjälp av ett frågeformulär för behandlingssessioner för båda grupperna. Dessutom kommer de totala kostnaderna per barn under interventionen att bestämmas genom att multiplicera terapeutens direkta och indirekta (t.ex. dokumentation) tid med ett motsvarande enhetspris. Genomsnittlig kostnad per barn kommer då att beräknas för varje grupp. Kostnader ur ett familjeperspektiv kommer att spåras med hjälp av ett föräldraenkät och resultatet kommer att vara förälders och barns livskvalitet (CarerQol-7D och KIDSCREEN-10).

Analys: Data och demografiska egenskaper kommer att beskrivas (t.ex. medelvärden, standardavvikelser) för båda grupperna. Förändringspoäng (post minus före, uppföljning minus post) kommer att sammanfattas för varje resultat, med COPM-P förändringar efter intervention som primär analys (fråga 1) och de andra resultaten som sekundära analyser. För varje förändringspoäng och resultat kommer ett klusterjusterat t-test att användas för att jämföra genomsnittliga förändringspoäng mellan grupper (ENGAGE, kontroll). Ett konfidensintervall kommer att rapporteras för skillnaden mellan gruppmedelvärdena. Linjära regressionsmodeller med blandade effekter på alla utfall kommer att inkludera grupp och tid (fasta effekter), en slumpmässig terapeuteffekt (för att justera för klustringen) och en slumpmässig barneffekt (för att justera för upprepade mätningar på varje barn). Tid kommer att vara en kategorisk variabel så att efter- och uppföljningstider kan jämföras med bedömningar före behandling. En tid för gruppinteraktion kommer också att övervägas för att bedöma effekterna av grupp.

Fråga 2: Blandade effekter multipla linjära regressionsmodeller liknande ovanstående kommer också att utvecklas för varje resultat med de ytterligare variablerna för plats, plats för grupp som en interaktion (för att bedöma platseffekt) och andra teoretiskt viktiga variabler (t.ex. kognitiva förmågor, ålder, föräldrastil) som kovariater. Variabler kommer att tas bort från modellen en i taget om p-värdet är <0,05 och inte behövs för modellanpassning. Denna modellering kommer att tillåta oss att bedöma effekterna av interventionerna i närvaro av viktiga variabler som kanske inte balanseras över grupper genom randomisering. Detta tillvägagångssätt kommer att användas eftersom det kan finnas vissa systematiska skillnader i terapeutens fallbelastning. Alla huvudanalyser kommer att baseras på "enligt protokoll"-analys, som rekommenderas för pragmatiska prövningar. Analyserna kommer att utföras av en analytiker som är blind för gruppuppgift med R, under ledning av Dr. Rosychuk.

Fråga 3: Medelkostnad per barn och medeleffektivitetsresultat per barn för varje grupp kommer att representeras i en inkrementell kostnadseffektivitetskvot (ICER) - förhållandet mellan skillnaden mellan grupper i medelkostnad per patient och skillnaden i medeleffektivitet med de två livskvalitetsmåtten (CarerQol och KIDSCREEN) som resultat. Omfattande känslighetsanalys inklusive probabilistisk känslighetsanalys kommer att genomföras för att testa resultatens robusthet.

Processutvärdering: Datainsamling kommer att ske före implementering, under och efter implementering, enligt beskrivningen nedan.

Förimplementering: Kvantitativa data: Terapeuter kommer att slutföra skalan för beredskap för förändring av frågeformuläret för organisationsförändring - Förändringsklimat, processer och beredskapsmått vid utbildningssessionen för ENGAGE. Terapeuter och chefer kommer att fylla i ett kort demografiskt frågeformulär.

Kvalitativa data: Som en del av sin utbildning kommer terapeuter i ENGAGE-gruppen att diskutera förväntade hinder för detta tillvägagångssätt samt potentiella strategier för att optimera implementeringen. Denna diskussion kommer att vara mycket informell och underlättas av breda diskussionsfrågor. Chefer i frontlinjen kommer också att delta i 45-minutersintervjuer (antingen via telefon eller Zoom beroende på vad som är mest bekvämt). Dessa intervjuer kommer att utformas för att förstå chefernas förväntade hinder för ENGAGE-metoden. Alla intervjuer kommer att spelas in på ljud och professionellt transkriberas.

Under genomförandet: Möten varannan vecka kommer att genomföras över Zoom med terapeuterna på varje plats. Dessa intervjuer kommer att genomföras per telefon eller Zoom, baserat på deltagarnas preferenser. Syftet med dessa diskussioner kommer att vara att regelbundet utvärdera och dokumentera hinder och underlättande av genomförandet. Diskussionen kommer att vara mycket informell och informerad av Consolidated Framework for Implementation Research (CFIR) och Theoretical Domains Framework (TDF). Dessa diskussioner kommer att spelas in på ljud och transkriberas.

Efter implementering: Kvalitativa data: Semistrukturerade intervjuer kommer att genomföras efter implementering med både förälder och barn-deltagare (ENGAGE-tillstånd), terapeuter (ENGAGE-tillstånd) och chefer. Föräldrar och barn-deltagare kommer att intervjuas före eller efter deras bedömning efter genomförandet. Terapeuter som tilldelats ENGAGE-gruppen kommer att intervjuas individuellt antingen via telefon/video efter avslutad terapi (inom 14 dagar). Chefer kommer att intervjuas kort efter att alla deras terapeuter har slutfört studien. CFIR-ramverket användes i samband med TDF för att utveckla intervjuguiderna. Intervjuer (45-60 minuter) kommer att spelas in på ljud och transkriberas professionellt.

Data kommer att analyseras med hjälp av induktiv tematisk analys enligt Braun & Clarkes 6-fas ramverk. Demografiska data och frågeformulärsdata (beredskap för förändring) från terapeuten kommer att sammanfattas med hjälp av beskrivande statistik. Journalföring kommer att användas för att registrera preliminära teman/idéer om data, erfarenheter i forskningsprocessen och motivering för datainsamling och analysbeslut, och för att underlätta forskarnas reflexivitet.