Évaluation de l'efficacité de l'établissement d'objectifs axés sur l'enfant en réadaptation pédiatrique (l'approche ENGAGE)

BUT:

Cet essai pragmatique vise à améliorer les résultats de santé des enfants atteints de troubles neurodéveloppementaux (NDD) à l'aide d'une nouvelle approche axée sur les thérapeutes, axée sur la théorie et fondée sur des données probantes pour l'établissement d'objectifs, l'approche ENGAGE (Enhancing Child Engagement in Goal Setting). Cette étude comprend une composante d'analyse économique et d'utilisation des services et une analyse du processus de mise en œuvre pour évaluer la rentabilité et soutenir la durabilité à long terme.

QUESTIONS DE RECHERCHE:

Question principale : ENGAGE améliore-t-il l'engagement des enfants dans la thérapie, la performance liée aux objectifs (résultat principal), les capacités fonctionnelles, la participation à la maison, à l'école et/ou dans la communauté, et la qualité de vie de l'enfant et du soignant par rapport à la norme de soins actuelle ?

Questions secondaires : 1) Quels sont les facteurs liés à l'objectif, à l'enfant, à la famille et au thérapeute qui interviennent et/ou modèrent les effets d'ENGAGE sur les résultats de l'intervention ci-dessus ? et 2) ENGAGE améliore-t-il la rentabilité du point de vue des parents et l'efficacité de la prestation de services par rapport à la norme de soins actuelle ?

MÉTHODOLOGIE/STRATÉGIE DE MISE EN ŒUVRE ET ÉVALUATION :

Conception de l'étude : cette étude utilisera une conception pragmatique d'essais contrôlés randomisés en grappes (ECR) avec des thérapeutes randomisés dans l'un des deux groupes ; le groupe d'intervention ENGAGE ou le groupe témoin de soins habituels. L'ECR sera un essai sur six sites avec deux groupes (formation ENGAGE absent/présent) avec deux périodes d'évaluation post-intervention (post-traitement immédiat et suivi de 3 mois). L'essai aura lieu dans des sites publics de réadaptation pédiatrique établis en Alberta. Une analyse économique consistant en une analyse coûts-avantages du point de vue des parents et une comparaison des coûts d'utilisation des services sera menée conjointement avec l'ECR. Afin de faciliter une mise en œuvre plus étendue, une évaluation qualitative du processus sera menée pour délimiter les composantes centrales et périphériques de l'intervention, ainsi que les perspectives du thérapeute, de l'enfant et des parents sur les caractéristiques contextuelles qui ont influencé la mise en œuvre.

Échantillon : La taille de l'échantillon sera de 96 enfants (12 thérapeutes en groupes par groupe et 4 enfants par thérapeute) sur six sites. Sur la base du travail pilote, il est prévu que l'abandon des enfants de la période d'intervention pré-post sera minime (c'est-à-dire moins de 5%). Un score de changement cible de 2,0, un changement cliniquement significatif sur le COPM (résultat principal), avec un écart type de 2,75 correspond à une taille d'effet de 0,723 pour la comparaison des moyennes. Une taille d'échantillon de 96 nous permettra de détecter une taille d'effet d'au moins 0,682 dans le critère de jugement principal (cote de performance COPM) avec alpha = 0,05 et une puissance de 80 % en supposant une corrélation intra-cluster (ICC) de 0,1 en utilisant un test bilatéral , ajusté par grappes, test t pour la comparaison des moyennes. Les chercheurs ont sélectionné un ICC de 0,1 sur la base des résultats d'un précédent ECR en grappes avec des enfants atteints de paralysie cérébrale (ICC entre 0,08 et 0,13). Étant donné que l'attrition du thérapeute est possible sur la durée de l'étude, les chercheurs ont conçu la stratégie d'échantillonnage de sorte qu'une taille de grappe de 11 fournirait encore 80 % de puissance pour détecter une taille d'effet de 0,716, inférieure à notre taille d'effet cible. Des tailles d'effet plus petites seront détectables si l'ICC est inférieur à 0,1. La taille de l'échantillon a été ajustée de 88 à 96 pour permettre une perte de vue de 8 % (1 thérapeute, 4 enfants par groupe). Les enquêteurs ne prévoient pas de problèmes de rétention pour les évaluations de base et post-intervention (période d'évaluation primaire). La probabilité de perte de vue peut augmenter lors de l'évaluation de suivi à 3 mois. Notre estimation de la perte de suivi est basée sur notre expérience des essais avec des enfants handicapés.

Recrutement : Sur 18 mois, les enfants (n = 96) seront recrutés séquentiellement par 24 thérapeutes de six sites de réadaptation pédiatrique de l'Alberta (4 enfants par thérapeute). Les enquêteurs ont confirmé les sites partenaires, qui pensent que ces chiffres sont réalisables en fonction du nombre de thérapeutes et des charges de travail typiques dans leurs programmes et de notre expérience précédente de collecte de données pilotes. Les thérapeutes de l'étude identifieront les participants potentiels qu'ils sont sur le point de voir pour une thérapie régulière. Les thérapeutes fourniront aux familles une tablette avec une vidéo des chercheurs présentant l'étude et les invitant à participer (voir le script vidéo dans la section documentation), ou ils enverront par e-mail le lien vidéo aux familles qui reçoivent des services virtuellement en raison des restrictions du COVID 19. Les parents peuvent soit consentir à participer via un formulaire en ligne (REDCap), soit demander des informations supplémentaires en signant le formulaire de coordonnées. Les coordonnées seront fournies aux chercheurs si les parents signent l'un ou l'autre de ces deux formulaires. Si les parents demandent des informations supplémentaires, ils seront contactés et s'ils sont intéressés à participer après une discussion sur l'étude, le consentement sera obtenu (enregistrement audio). L'assentiment de l'enfant sera obtenu par le thérapeute lors de la prochaine visite thérapeutique ou sera également obtenu par téléphone. Les enquêteurs utiliseront l'option la plus faisable suggérée par les parents. Certains enfants ne seront pas capables de verbaliser leur assentiment au téléphone. Si les parents ne souhaitent pas participer, le traitement avec leurs thérapeutes se poursuivra comme d'habitude.

Randomisation : Une séquence de randomisation en blocs permutés générée par ordinateur utilisant le site comme variable de stratification sera utilisée pour allouer 24 OT et PT sur 6 sites au groupe ENGAGE ou témoin afin d'assurer des groupes équilibrés. La randomisation bloquée par site facilitera la cohérence des interventions thérapeutiques et des caractéristiques de l'enfant entre les groupes, à l'exception de l'ENGAGE dans le bras d'intervention. Si les thérapeutes de plus d'un programme sur un site participent, les thérapeutes seront également randomisés par programme. La séquence de randomisation sera téléchargée sur REDCap pour permettre une randomisation centralisée en ligne. La randomisation des thérapeutes (et non des enfants) réduira la contamination dans le groupe de pratique habituelle (c'est-à-dire qu'il n'est pas demandé aux thérapeutes d'aller entre l'intervention et les pratiques de soins habituelles) et le blocage par site facilitera une répartition égale des groupes liés aux interventions thérapeutiques (par exemple, les types de la thérapie) et les caractéristiques de l'enfant (par exemple, l'âge, le diagnostic). Le Dr Rosychuk (cocandidat) générera la séquence de randomisation et un assistant de recherche indépendant non associé à l'essai effectuera la randomisation en aveugle.

Groupes d'étude : Groupe d'intervention - Les thérapeutes recevront une formation sur notre approche et nos stratégies d'établissement d'objectifs basées sur des principes dans la boîte à outils d'établissement d'objectifs. La formation comprendra un aperçu des outils et des stratégies, y compris l'outil d'efficacité perçue et d'établissement d'objectifs (PEGS), qui est un outil établi d'établissement d'objectifs pour les enfants âgés de 5 à 9 ans. De plus, une formation sera offerte sur l'administration de la Mesure canadienne du rendement occupationnel (MPOC), l'outil d'établissement d'objectifs le plus largement utilisé en réadaptation pédiatrique qui a été utilisé avec des enfants aussi jeunes que sept ans. Les enquêteurs introduiront des stratégies simples pour aider les enfants à identifier des objectifs et à assurer une concentration continue sur les objectifs en utilisant les principes de l'entretien motivationnel, des stratégies pour évaluer et entretenir la compétence perçue (auto-efficacité) et des stratégies de rétroaction adaptées aux enfants sur la performance liée aux objectifs. Les thérapeutes seront constitués de paires au sein des sites fournissant des interventions similaires à des enfants similaires afin que le traitement et les caractéristiques de l'enfant autres que l'intervention d'établissement d'objectifs soient similaires dans chaque site.

Groupe témoin - Le groupe témoin comprendra les soins habituels. La recherche sur l'établissement d'objectifs en réadaptation pédiatrique en Alberta suggère que la pratique habituelle est très variable, reflétant souvent la préférence du thérapeute et un manque de processus officiels d'établissement d'objectifs. Les recherches menées ailleurs suggèrent également que les objectifs de réadaptation sont établis et documentés de manière incohérente et ne reposent pas sur des principes théoriquement éclairés. Les découvertes récentes de notre travail pilote ont révélé que l'adhésion à nos quatre principes était un changement significatif par rapport à la pratique traditionnelle qui ne mettait pas l'accent sur l'engagement de l'enfant, l'attention à l'auto-efficacité ou les stratégies basées sur les principes du changement de comportement.

La durée et l'intensité du traitement pour les deux groupes différeront en fonction de la nature des objectifs, des stratégies de traitement et des préférences familiales. Il est prévu que la durée des blocs de traitement variera de 3 à 8 séances sur 2 à 8 semaines, ce qui représente une variation clinique typique.

Surveillance de la fidélité - Après la formation, les enquêteurs suivront les stratégies utilisées par les thérapeutes ENGAGE pour évaluer la fidélité au traitement avant de recruter des participants. Une rétroaction sera fournie au besoin aux thérapeutes dans le cadre du plan de mise en œuvre pour faciliter l'utilisation continue et cohérente des stratégies d'intervention. Ces commentaires seront fournis par e-mail, téléphone ou Zoom. La fréquence, l'intensité, les stratégies d'intervention et la fréquence et les mécanismes de rétroaction du traitement seront documentés par les thérapeutes à chaque séance de traitement. Les co-interventions seront suivies pour chaque participant. Le recrutement et la collecte de données formalisées commenceront une fois que les thérapeutes d'intervention sur le site auront atteint un niveau de fidélité acceptable défini comme l'adhésion aux principes ENGAGE au moins 90 % du temps. Par exemple, les enquêteurs surveilleront dans quelle mesure les enfants sont impliqués dans l'identification de leurs propres objectifs et à quelle fréquence les thérapeutes utilisent les commentaires sur la performance liée aux objectifs à chaque séance de traitement. Les pratiques seront également surveillées dans le groupe témoin à l'aide d'un formulaire à réponses ouvertes pour prévenir la contamination par l'exposition aux principes ENGAGE. La documentation continue des pratiques et le suivi seront utilisés pour évaluer le besoin d'un soutien à la mise en œuvre supplémentaire ou différent dans le groupe d'intervention et pour permettre la comparaison des pratiques de groupe.

Collecte des données : des évaluations identiques seront effectuées 1) au départ (prétraitement), 2) après le traitement (dans les 10 jours) et 3) 3 mois après le traitement. Trois mois est une période de temps courante pour le suivi des études d'intervention de réadaptation reflétant la rétention dans un laps de temps raisonnable à attribuer à l'intervention. Des évaluateurs formés, aveuglés à l'attribution des groupes, compléteront les mesures avec les familles en utilisant Zoom pour tenir compte des risques associés à COVID-19. Les enquêteurs enverront par e-mail une copie de tous les outils à chaque famille et partageront les mêmes outils à l'aide de Zoom pour parcourir la famille et documenter les réponses. Les membres de la famille seront aveuglés à toutes les réponses initiales sur les mesures. Il est supposé significatif entre les différences de groupe en faveur du groupe d'intervention sur les critères de jugement primaires et secondaires. Les enquêteurs émettent l'hypothèse que ces différences seront maintenues lors du suivi à travers les mesures. Toutes les mesures de résultats seront utilisées au départ, après l'intervention et au suivi de 3 mois, administrées par des évaluateurs formés en aveugle à l'attribution des groupes. Toutes les mesures de résultats sont des outils établis et ont de fortes propriétés psychométriques avec les enfants handicapés et/ou leurs parents.

Une analyse économique consistant en une analyse coûts-avantages du point de vue familial sera menée parallèlement à cet essai. Les coûts liés à ENGAGE par rapport aux soins typiques seront suivis à l'aide d'un questionnaire de séance de thérapie pour les deux groupes. De plus, les coûts totaux encourus par enfant pendant l'intervention seront déterminés en multipliant le temps direct et indirect du thérapeute (par exemple, la documentation) par un prix unitaire correspondant. Le coût moyen par enfant sera ensuite calculé pour chaque groupe. Les coûts du point de vue de la famille seront suivis à l'aide d'un questionnaire destiné aux parents et les résultats seront la qualité de vie des parents et des enfants (CarerQol-7D et KIDSCREEN-10).

Analyse : Les données et les caractéristiques démographiques seront décrites (p. ex. moyennes, écarts-types) pour les deux groupes. Les scores de changement (post moins pré, suivi moins post) seront résumés pour chaque résultat, avec les changements COPM-P après l'intervention comme analyse principale (question 1) et les autres résultats comme analyses secondaires. Pour chaque score de changement et résultat, un test t ajusté par grappe sera utilisé pour comparer le score de changement moyen entre les groupes (ENGAGE, contrôle). Un intervalle de confiance sera indiqué pour la différence entre les scores moyens des groupes. Les modèles de régression linéaire à effets mixtes sur tous les résultats incluront le groupe et le temps (effets fixes), un effet aléatoire thérapeute (pour ajuster le regroupement) et un effet aléatoire enfant (pour ajuster les mesures répétées sur chaque enfant). Le temps sera une variable catégorique afin que les temps de post-traitement et de suivi puissent être comparés aux évaluations pré-traitement. Une interaction temps par groupe sera également envisagée pour évaluer les effets de groupe.

Question 2 : Des modèles de régression linéaire multiple à effets mixtes similaires à ceux ci-dessus seront également développés pour chaque résultat avec les variables supplémentaires de site, site par groupe en tant qu'interaction (pour évaluer l'effet de site) et d'autres variables théoriquement importantes (par exemple, capacités cognitives, âge, style parental) comme covariables. Les variables seront supprimées du modèle une par une si la valeur de p est < 0,05 et n'est pas nécessaire pour l'ajustement du modèle. Cette modélisation nous permettra d'évaluer les effets des interventions en présence de variables importantes qui peuvent ne pas être équilibrées entre les groupes par randomisation. Cette approche sera utilisée car il peut y avoir des différences systématiques dans la charge de travail des thérapeutes. Toutes les analyses principales seront basées sur une analyse « selon le protocole », comme recommandé pour les essais pragmatiques. Les analyses seront effectuées par un analyste aveugle à l'assignation de groupe à l'aide de R, dirigé par le Dr Rosychuk.

Question 3 : Le coût moyen par enfant et le résultat d'efficacité moyen par enfant pour chaque groupe seront représentés dans un rapport coût-efficacité supplémentaire (ICER) - le rapport de la différence entre les groupes en termes de coût moyen par patient à la différence d'efficacité moyenne en utilisant les deux mesures de la qualité de vie (CarerQol et KIDSCREEN) comme résultats. Une analyse de sensibilité approfondie, y compris une analyse de sensibilité probabiliste, sera entreprise pour tester la robustesse des résultats.

Évaluation du processus : La collecte de données aura lieu avant la mise en œuvre, pendant et après la mise en œuvre, comme indiqué ci-dessous.

Pré-mise en œuvre : Données quantitatives : Les thérapeutes rempliront l'échelle de préparation au changement du questionnaire sur le changement organisationnel - Climat de changement, processus et mesure de préparation lors de la session de formation pour ENGAGE. Les thérapeutes et les gestionnaires rempliront un court questionnaire démographique.

Données qualitatives : Dans le cadre de leur formation, les thérapeutes du groupe ENGAGE discuteront des obstacles anticipés à cette approche ainsi que des stratégies potentielles pour optimiser la mise en œuvre. Cette discussion sera très informelle et facilitée par de larges questions de discussion. Les managers de première ligne participeront également à des entretiens de 45 minutes (soit par téléphone, soit par Zoom selon ce qui est le plus pratique). Ces entretiens seront conçus pour comprendre les obstacles anticipés par les managers à l'approche ENGAGE. Toutes les entrevues seront enregistrées sur bande audio et transcrites par des professionnels.

Pendant la mise en œuvre : des réunions bihebdomadaires seront organisées sur Zoom avec les thérapeutes de chaque site. Ces entretiens seront menés par téléphone ou Zoom, en fonction des préférences des participants. Le but de ces discussions sera d'évaluer et de documenter régulièrement les obstacles et les facilitateurs à la mise en œuvre. La discussion sera très informelle et éclairée par le cadre consolidé pour la recherche sur la mise en œuvre (CFIR) et le cadre des domaines théoriques (TDF). Ces échanges seront enregistrés et retranscrits.

Post-implantation : Données qualitatives : Des entretiens semi-directifs seront menés après l'implantation avec les parents et les enfants participants (condition ENGAGE), les thérapeutes (condition ENGAGE) et les gestionnaires. Les parents et les enfants participants seront interrogés avant ou après leur évaluation post-mise en œuvre. Les thérapeutes affectés au groupe ENGAGE seront interrogés individuellement soit par téléphone/vidéo à la fin de la thérapie (dans les 14 jours). Les gestionnaires seront interviewés peu de temps après que tous leurs thérapeutes auront terminé l'étude. Le cadre CFIR a été utilisé conjointement avec le TDF pour élaborer les guides d'entretien. Les entretiens (45 à 60 minutes) seront enregistrés sur bande audio et transcrits de manière professionnelle.

Les données seront analysées à l'aide d'une analyse thématique inductive suivant le cadre en 6 phases de Braun & Clarke. Les données démographiques et les données du questionnaire (disposition au changement) du thérapeute seront résumées à l'aide de statistiques descriptives. La journalisation sera utilisée pour enregistrer les thèmes / idées préliminaires sur les données, les expériences dans le processus de recherche et la justification des décisions de collecte et d'analyse des données, et pour faciliter la réflexivité des chercheurs.