Ocena skuteczności ukierunkowanego na dziecko wyznaczania celów w rehabilitacji pediatrycznej (podejście ENGAGE)

ZAMIAR:

Ta pragmatyczna próba ma na celu poprawę wyników zdrowotnych dzieci z zaburzeniami neurorozwojowymi (NDD) przy użyciu nowatorskiego, ukierunkowanego na terapeutę, opartego na teorii, opartego na dowodach podejścia do wyznaczania celów, podejścia ENGAGE (ang. Enhancing Child Engagement in Goal Setting). Badanie to obejmuje analizę ekonomiczną i komponent wykorzystania usług oraz analizę procesu wdrażania w celu oceny opłacalności i wsparcia długoterminowego zrównoważonego rozwoju.

PYTANIA BADAWCZE:

Podstawowe pytanie: Czy ENGAGE poprawia zaangażowanie dzieci w terapię, wyniki związane z celem (główny wynik), zdolności funkcjonalne, udział w domu, szkole i/lub społeczności oraz jakość życia dziecka i opiekuna w porównaniu z obecnym standardem opieki?

Pytania dodatkowe: 1) Jakie czynniki związane z celem, dzieckiem, rodziną i terapeutą pośredniczą i/lub łagodzą wpływ ENGAGE na powyższe wyniki interwencji? oraz 2) Czy ENGAGE poprawia efektywność kosztową z perspektywy rodziców i efektywność świadczenia usług w porównaniu z obecnym standardem opieki?

METODOLOGIA/STRATEGIA WDROŻENIA I EWALUACJA:

Projekt badania: W tym badaniu wykorzystany zostanie pragmatyczny projekt badania z randomizacją i grupą kontrolną (RCT) z terapeutami losowo przydzielonymi do jednej z dwóch grup; grupa interwencyjna ENGAGE lub grupa kontrolna zwykłej opieki. RCT będzie sześcioośrodkowym badaniem z dwiema grupami (trening ENGAGE nieobecny/obecny) z dwoma okresami oceny po interwencji (bezpośrednio po leczeniu i 3-miesięczna obserwacja). Badanie odbędzie się w uznanych publicznych ośrodkach rehabilitacji pediatrycznej w Albercie. Analiza ekonomiczna składająca się z analizy kosztów i korzyści z perspektywy rodziców oraz porównania kosztów korzystania z usług zostanie przeprowadzona w połączeniu z RCT. Aby ułatwić szersze wdrożenie, zostanie przeprowadzona jakościowa ocena procesu w celu nakreślenia podstawowych i peryferyjnych elementów interwencji oraz perspektywy terapeuty, dziecka i rodzica w odniesieniu do cech kontekstualnych, które wpłynęły na wdrożenie.

Próbka: Wielkość próby będzie wynosić 96 dzieci (12 terapeutów jako grupy na grupę i 4 dzieci na terapeutę) w sześciu ośrodkach. Na podstawie prac pilotażowych przewiduje się, że liczba dzieci przerywających naukę w okresie interwencji przed i po będzie minimalna (tj. mniejsza niż 5%). Wynik zmiany docelowej wynoszący 2,0, klinicznie istotna zmiana COPM (pierwotny wynik), ze standardowym odchyleniem 2,75, odpowiada wielkości efektu 0,723 dla porównania średnich. Wielkość próby 96 pozwoli nam wykryć wielkość efektu co najmniej 0,682 w głównym wyniku (ocena wydajności COPM) z alfa=0,05 i mocą 80% przy założeniu korelacji wewnątrz klastra (ICC) 0,1 przy użyciu dwustronnego , skorygowane skupienia, test t dla porównania średnich. Badacze wybrali ICC 0,1 na podstawie wyników poprzedniego grupowego RCT z dziećmi z porażeniem mózgowym (ICC między 0,08 a 0,13). Ponieważ wyczerpanie terapeuty jest możliwe w czasie trwania badania, badacze zaprojektowali strategię próbkowania w taki sposób, aby klaster o rozmiarze 11 nadal zapewniał 80% mocy do wykrycia wielkości efektu 0,716, poniżej naszej docelowej wielkości efektu. Mniejsze rozmiary efektu będą wykrywalne, jeśli ICC jest mniejsze niż 0,1. Wielkość próby została dostosowana z 88 do 96, aby uwzględnić 8% utratę obserwacji (1 terapeuta, 4 dzieci na grupę). Badacze nie przewidują problemów z retencją dla ocen wyjściowych i po interwencji (pierwotny okres oceny). Prawdopodobieństwo utraty obserwacji może wzrosnąć podczas 3-miesięcznej oceny kontrolnej. Nasze oszacowanie strat związanych z obserwacją opiera się na naszym doświadczeniu z badaniami z dziećmi niepełnosprawnymi.

Rekrutacja: W ciągu 18 miesięcy dzieci (n=96) będą kolejno rekrutowane przez 24 terapeutów z sześciu pediatrycznych ośrodków rehabilitacyjnych w Albercie (4 dzieci na terapeutę). Badacze potwierdzili strony partnerskie, które uważają, że te liczby są wykonalne w oparciu o liczbę terapeutów i typową liczbę spraw w ich programach oraz nasze wcześniejsze doświadczenia w zbieraniu danych pilotażowych. Terapeuci w ramach badania zidentyfikują potencjalnych uczestników, z którymi będą się spotykać na regularnej terapii. Terapeuci przekażą rodzinom tablet z filmem przedstawiającym naukowców przedstawiających badanie i zapraszających ich do udziału (zobacz scenariusz wideo w sekcji dokumentacji) lub wyślą e-mailem link do filmu rodzinom, które korzystają z usług wirtualnie ze względu na ograniczenia związane z COVID 19. Rodzice mogą wyrazić zgodę na udział za pośrednictwem formularza online (REDCap) lub poprosić o dodatkowe informacje, podpisując formularz kontaktowy. Informacje kontaktowe zostaną przekazane naukowcom, jeśli rodzice podpiszą jeden z tych dwóch formularzy. Jeśli rodzice poproszą o dodatkowe informacje, skontaktujemy się z nimi, a jeśli będą zainteresowani udziałem po dyskusji na temat badania, zostanie uzyskana zgoda (nagrana audio). Zgoda dziecka zostanie uzyskana przez terapeutę podczas kolejnej wizyty terapeutycznej lub zostanie uzyskana również telefonicznie. Badacze zastosują najbardziej wykonalną opcję sugerowaną przez rodziców. Niektóre dzieci nie będą w stanie ustnie wyrazić zgody przez telefon. Jeśli rodzice nie chcą uczestniczyć, leczenie z ich terapeutami będzie kontynuowane jak zwykle.

Randomizacja: wygenerowana komputerowo sekwencja randomizacji z permutowanymi blokami, wykorzystująca miejsce jako zmienną stratyfikacji, zostanie wykorzystana do przydzielenia 24 OT i PT w 6 miejscach do grupy ENGAGE lub grupy kontrolnej, aby zapewnić równowagę grup. Zablokowana randomizacja według miejsca ułatwi spójność interwencji terapeutycznych i cech dzieci między grupami, z wyjątkiem ENGAGE w grupie interwencyjnej. Jeśli terapeuci w ramach więcej niż jednego programu w ośrodku uczestniczą, terapeuci również zostaną wybrani losowo według programu. Sekwencja randomizacji zostanie przesłana do REDCap, aby umożliwić scentralizowaną randomizację online. Randomizacja terapeutów (a nie dzieci) zmniejszy zanieczyszczenie w grupie wykonującej zwykłą praktykę (tj. terapeuci nie będą proszeni o przechodzenie między interwencją a zwykłymi praktykami opieki), a blokowanie według miejsca ułatwi równą dystrybucję grup związaną z interwencjami terapeutycznymi (np. typy terapii) oraz cechy dziecka (np. wiek, diagnoza). Dr Rosychuk (współwnioskodawca) wygeneruje sekwencję randomizacji, a niezależny asystent naukowy niezwiązany z badaniem przeprowadzi ślepą randomizację.

Grupy badawcze: Grupa interwencyjna — terapeuci przejdą szkolenie w zakresie naszego podejścia do wyznaczania celów opartego na zasadach i strategii w zestawie narzędzi do wyznaczania celów. Szkolenie obejmie przegląd narzędzi i strategii, w tym narzędzie do określania postrzeganej skuteczności i wyznaczania celów (PEGS), które jest uznanym narzędziem do wyznaczania celów dla dzieci w wieku 5-9 lat. Ponadto zapewnione zostanie szkolenie w zakresie zarządzania Kanadyjską Miarą Wydajności Zawodowej (COPM), najczęściej używanym narzędziem do wyznaczania celów w rehabilitacji pediatrycznej, które było stosowane z dziećmi w wieku od siedmiu lat. Badacze wprowadzą proste strategie, aby pomóc dzieciom w określaniu celów i zapewnieniu stałego skupienia się na celach, stosując zasady wywiadów motywacyjnych, strategie oceny i pielęgnowania postrzeganej kompetencji (poczucie własnej skuteczności) oraz przyjazne dla dzieci strategie informacji zwrotnej na temat wyników związanych z celami. Terapeuci będą składać się z par w ośrodkach zapewniających podobne interwencje podobnym dzieciom, tak aby leczenie i cechy dziecka inne niż interwencja ustalająca cel były podobne w każdym ośrodku.

Grupa kontrolna - Grupa kontrolna będzie obejmowała zwykłą opiekę. Badania nad wyznaczaniem celów w rehabilitacji pediatrycznej w Albercie sugerują, że zwyczajowa praktyka jest bardzo zróżnicowana, często odzwierciedlając preferencje terapeuty i brak sformalizowanych procesów wyznaczania celów. Badania prowadzone w innych miejscach sugerują również, że cele rehabilitacji są niekonsekwentnie ustalane i dokumentowane oraz nieoparte na zasadach poinformowanych teoretycznie. Ostatnie ustalenia z naszej pracy pilotażowej ujawniły, że przestrzeganie naszych czterech zasad było znaczącym odejściem od tradycyjnej praktyki, która nie kładła nacisku na zaangażowanie dzieci, zwracanie uwagi na poczucie własnej skuteczności ani strategie oparte na zasadach zmiany zachowania.

Czas trwania i intensywność leczenia dla obu grup będą się różnić w zależności od charakteru celów, strategii leczenia i preferencji rodziny. Przewiduje się, że długość bloku leczenia będzie się wahać od 3 do 8 sesji w ciągu 2 do 8 tygodni, co stanowi typową zmienność kliniczną.

Monitorowanie wierności – po szkoleniu badacze będą śledzić strategie stosowane przez terapeutów ENGAGE w celu oceny wierności terapii przed rekrutacją uczestników. Informacje zwrotne będą przekazywane terapeutom w razie potrzeby w ramach planu wdrażania, aby ułatwić ciągłe i konsekwentne stosowanie strategii interwencyjnych. Ta informacja zwrotna zostanie przekazana przez e-mail, telefon lub Zoom. Częstotliwość leczenia, intensywność, strategie interwencji oraz częstotliwość i mechanizmy sprzężenia zwrotnego będą dokumentowane przez terapeutów podczas każdej sesji terapeutycznej. Współinterwencje będą monitorowane dla każdego uczestnika. Rekrutacja i sformalizowane gromadzenie danych rozpocznie się, gdy terapeuci interwencyjni w ośrodku osiągną akceptowalny poziom wierności, zdefiniowany jako przestrzeganie zasad ENGAGE przez co najmniej 90% czasu. Na przykład badacze będą monitorować, w jakim stopniu dzieci są zaangażowane w określanie własnych celów i jak często terapeuci wykorzystują informacje zwrotne na temat wyników związanych z celami podczas każdej sesji terapeutycznej. Praktyki będą również monitorowane w grupie kontrolnej przy użyciu otwartego formularza, aby zapobiec zanieczyszczeniu wynikającemu z narażenia na zasady ENGAGE. Bieżąca dokumentacja praktyk i monitoring będą wykorzystywane do oceny potrzeby dodatkowego lub innego wsparcia wdrożeniowego w grupie interwencyjnej oraz umożliwią porównanie praktyk grupowych.

Zbieranie danych: Identyczne oceny zostaną przeprowadzone 1) na początku leczenia (przed leczeniem), 2) po leczeniu (w ciągu 10 dni) i 3) 3 miesiące po leczeniu. Trzy miesiące to powszechny okres obserwacji w badaniach interwencji rehabilitacyjnych, odzwierciedlający zatrzymanie w ramach czasowych, które można przypisać interwencji. Przeszkoleni asesorzy, ślepi na przydział do grup, przeprowadzą pomiary z rodzinami za pomocą Zoom, aby uwzględnić ryzyko związane z COVID-19. Badacze wyślą e-mailem kopię wszystkich narzędzi do każdej rodziny, a następnie udostępnią te same narzędzia za pomocą Zoom, aby przejść do rodziny i udokumentować odpowiedzi. Członkowie rodziny będą ślepi na wszystkie początkowe reakcje na środki. Przypuszcza się, że różnice między grupami są istotne na korzyść grupy interwencyjnej w zakresie wyników pierwotnych i wtórnych. Badacze stawiają hipotezę, że różnice te utrzymają się podczas obserwacji w ramach różnych środków. Wszystkie miary wyniku zostaną zastosowane na początku badania, po interwencji i podczas 3-miesięcznej obserwacji, zarządzane przez przeszkolonych oceniających, którzy nie znają przydziału do grup. Wszystkie miary wyników są uznanymi narzędziami i mają silne właściwości psychometryczne w przypadku dzieci niepełnosprawnych i/lub ich rodziców.

W połączeniu z tym badaniem zostanie przeprowadzona analiza ekonomiczna obejmująca analizę kosztów i korzyści z perspektywy rodziny. Koszty związane z ENGAGE w stosunku do typowej opieki będą śledzone za pomocą kwestionariusza sesji terapeutycznej dla obu grup. Ponadto całkowite koszty poniesione na dziecko podczas interwencji zostaną określone poprzez pomnożenie czasu bezpośredniego i pośredniego terapeuty (np. dokumentacji) przez odpowiednią cenę jednostkową. Średni koszt na dziecko zostanie następnie obliczony dla każdej grupy. Koszty z perspektywy rodziny będą śledzone za pomocą kwestionariusza dla rodziców, a rezultatami będzie jakość życia rodziców i dzieci (CarerQol-7D i KIDSCREEN-10).

Analiza: zostaną opisane dane i cechy demograficzne (np. średnie, odchylenia standardowe) dla obu grup. Wyniki zmian (post minus pre, follow-up minus post) zostaną podsumowane dla każdego wyniku, ze zmianami COPM-P po interwencji jako pierwotną analizą (Pytanie 1), a innymi wynikami jako analizami wtórnymi. Dla każdego wyniku zmiany i wyniku zostanie zastosowany test t skorygowany dla klastrów w celu porównania średniego wyniku zmiany między grupami (ENGAGE, kontrola). Przedział ufności zostanie podany dla różnicy między średnimi wynikami grup. Modele regresji liniowej z efektami mieszanymi dla wszystkich wyników będą obejmować grupę i czas (efekty stałe), efekt losowy terapeuty (w celu dostosowania do grupowania) i efekt losowy dziecka (w celu dostosowania do powtarzanych pomiarów na każdym dziecku). Czas będzie kategoryczną zmienną, dzięki czemu czas po zabiegu i czas obserwacji można będzie porównać z ocenami przed leczeniem. Czas interakcji grupowej będzie również brany pod uwagę w celu oceny efektów grupy.

Pytanie 2: Dla każdego wyniku zostaną również opracowane modele wielokrotnej regresji liniowej z efektami mieszanymi, podobne do powyższych, z dodatkowymi zmiennymi miejsca, miejsca po grupie jako interakcji (w celu oceny efektu miejsca) i innymi teoretycznie ważnymi zmiennymi (np. zdolności poznawcze, wiek, styl rodzicielstwa) jako współzmienne. Zmienne będą usuwane z modelu pojedynczo, jeśli wartość p jest <0,05 i nie są potrzebne do dopasowania modelu. To modelowanie pozwoli nam ocenić efekty interwencji w obecności ważnych zmiennych, które mogą nie być zrównoważone między grupami przez randomizację. To podejście zostanie zastosowane, ponieważ mogą istnieć pewne systematyczne różnice w liczbie spraw terapeutów. Wszystkie główne analizy będą oparte na analizie „zgodnie z protokołem”, zgodnie z zaleceniami dla prób pragmatycznych. Analizy zostaną przeprowadzone przez analityka niewidomego na przydziały do ​​grup za pomocą R, kierowanego przez dr Rosychuka.

Pytanie 3: Średni koszt na dziecko i średni wynik skuteczności na dziecko dla każdej grupy zostaną przedstawione w przyrostowym współczynniku efektywności kosztowej (ICER) — stosunek różnicy między grupami w średnim koszcie na pacjenta do różnicy w średniej skuteczności przy użyciu dwie miary jakości życia (CarerQol i KIDSCREEN) jako wyniki. Przeprowadzona zostanie szeroko zakrojona analiza wrażliwości, w tym probabilistyczna analiza wrażliwości, w celu przetestowania wiarygodności wyników.

Ocena procesu: Gromadzenie danych będzie miało miejsce przed wdrożeniem, w trakcie i po wdrożeniu, jak opisano poniżej.

Przedwdrożenie: Dane ilościowe: Terapeuci wypełnią skalę gotowości do zmiany Kwestionariusza Zmiany Organizacyjnej - Miara Klimatu Zmiany, Procesów i Gotowości na sesji szkoleniowej dla ENGAGE. Terapeuci i menedżerowie wypełnią krótki kwestionariusz demograficzny.

Dane jakościowe: W ramach szkolenia terapeuci z grupy ENGAGE omówią przewidywane bariery dla tego podejścia, a także potencjalne strategie optymalizacji wdrożenia. Ta dyskusja będzie bardzo nieformalna i ułatwiona przez szerokie pytania do dyskusji. Menedżerowie pierwszej linii wezmą również udział w 45-minutowych rozmowach kwalifikacyjnych (przez telefon lub Zoom, w zależności od tego, co jest najwygodniejsze). Wywiady te będą miały na celu zrozumienie przewidywanych przez menedżerów barier w podejściu ENGAGE. Wszystkie wywiady zostaną nagrane i poddane profesjonalnej transkrypcji.

W trakcie realizacji: Co dwa tygodnie będą odbywać się spotkania na Zoomie z terapeutami w każdym ośrodku. Wywiady te będą prowadzone przez telefon lub Zoom, w zależności od preferencji uczestnika. Celem tych dyskusji będzie regularna ocena i dokumentacja barier i czynników ułatwiających wdrażanie. Dyskusja będzie bardzo nieformalna i oparta na skonsolidowanych ramach badań wdrożeniowych (CFIR) i ramach dziedzin teoretycznych (TDF). Dyskusje będą nagrywane i transkrybowane.

Po wdrożeniu: Dane jakościowe: Wywiady częściowo ustrukturyzowane zostaną przeprowadzone po wdrożeniu zarówno z rodzicem, jak i dziećmi-uczestnikami (warunek ENGAGE), terapeutami (warunek ENGAGE) i menedżerami. Rodzice i dzieci-uczestnicy zostaną przesłuchani przed oceną powdrożeniową lub po niej. Terapeuci przydzieleni do grupy ENGAGE po zakończeniu terapii (w ciągu 14 dni) zostaną przesłuchani indywidualnie bądź telefonicznie/wideo. Menedżerowie zostaną przesłuchani wkrótce po tym, jak wszyscy ich terapeuci zakończą badanie. Ramy CFIR zostały wykorzystane w połączeniu z TDF do opracowania przewodników wywiadów. Wywiady (45-60 minut) będą nagrywane i profesjonalnie transkrybowane.

Dane zostaną przeanalizowane przy użyciu indukcyjnej analizy tematycznej zgodnie z 6-fazową strukturą firmy Braun & Clarke. Dane demograficzne oraz dane kwestionariuszowe (gotowość do zmiany) od terapeuty zostaną podsumowane za pomocą statystyk opisowych. Dzienniki będą wykorzystywane do rejestrowania wstępnych tematów/pomysłów dotyczących danych, doświadczeń w procesie badawczym i uzasadnienia decyzji dotyczących zbierania danych i analizy, a także ułatwienia badaczowi refleksyjności.