小児リハビリテーションにおける子供中心の目標設定の有効性の評価（ENGAGEアプローチ）

目的：

この実用的な試験は、目標設定に対するセラピストを対象とした、理論に基づく、証拠に基づいた新しいアプローチである、目標設定における子供の関与の強化 (ENGAGE) アプローチを使用して、神経発達障害 (NDD) の子供の健康転帰を改善することを目的としています。 この調査には、費用対効果を評価し、長期的な持続可能性をサポートするための経済分析とサービス利用コンポーネント、および実装プロセス分析が含まれています。

リサーチクエスチョン:

主な質問: ENGAGE は、現在の標準的なケアと比較して、子供の治療への関与、目標関連のパフォーマンス (主要な結果)、機能的能力、家庭、学校および/または地域社会への参加、および子供と介護者の生活の質を改善しますか?

二次的な質問: 1) 上記の介入の結果に対する ENGAGE の効果を仲介および/または緩和する目標、子供、家族、およびセラピストの要因は何ですか? 2) ENGAGE は、現在の標準的なケアと比較して、保護者の観点およびサービス提供効率の観点から費用対効果を改善しますか?

方法論/実装戦略と評価:

研究デザイン: この研究では、セラピストを 2 つのグループのいずれかに無作為に割り付けた、実用的なクラスター無作為化比較試験 (RCT) デザインを使用します。 ENGAGE介入グループまたは通常のケアコントロールグループ。 RCTは、介入後評価の2つの期間（即時治療後および3か月のフォローアップ）を伴う2つのグループ（ENGAGEトレーニングの欠席/存在）による6サイトの試験です。 この試験は、アルバータ州にある確立された公共の小児科リハビリテーション施設内で行われます。 保護者の視点からの費用便益分析やサービス利用費用の比較からなる経済分析をRCTと併せて実施します。 より広範な実施を促進するために、定性的なプロセス評価が実施され、介入の中核要素と周辺要素、および実施に影響を与えた文脈上の特徴に関するセラピスト、子供、および親の視点を明確にします。

サンプル: サンプル サイズは、6 つのサイトで 96 人の子供 (グループごとにクラスターとして 12 人のセラピスト、セラピストごとに 4 人の子供) になります。 パイロット作業に基づいて、介入前後の期間からの子供のドロップアウトは最小限になると予想されます (つまり、5% 未満)。 2.0 の目標変更スコア、2.75 の標準偏差を持つ COPM (一次結果) の臨床的に重要な変更は、平均の比較の 0.723 の効果サイズに対応します。 サンプルサイズが 96 の場合、一次結果 (COPM パフォーマンス評価) で少なくとも 0.682 の効果サイズを検出することができます。 、クラスター調整済み、平均値の比較のための t 検定。 研究者らは、脳性麻痺の子供を対象とした以前のクラスター RCT の結果に基づいて、ICC 0.1 を選択しました (ICC は 0.08 から 0.13 の間)。 研究期間中にセラピストの消耗が発生する可能性があるため、研究者は、11 のクラスター サイズでも 80% の検出力で 0.716 の効果サイズを検出できるようにサンプリング戦略を設計しました。これは、目標効果サイズを下回っています。 ICC が 0.1 より小さい場合、より小さい効果サイズが検出可能になります。 サンプル サイズは 88 から 96 に調整されており、フォローアップの 8% の損失を考慮しています (グループごとにセラピスト 1 人、子供 4 人)。 研究者は、ベースラインおよび介入後の評価 (一次評価期間) の保持の問題を予測していません。 フォローアップを失う可能性は、3 か月のフォローアップ評価で増加する可能性があります。 フォローアップまでの損失の推定値は、障害のある子供を対象とした試験での経験に基づいています。

リクルートメント: 18 か月にわたって、子供 (n=96) は、アルバータ州の 6 つの小児リハビリ施設から 24 人のセラピストによって順次リクルートされます (セラピスト 1 人あたり 4 人の子供)。 調査員は、プログラムのセラピストの数と典型的な症例数、およびパイロットデータを収集した以前の経験に基づいて、これらの数が実現可能であると信じているパートナーサイトを確認しました. 研究セラピストは、定期的な治療を受ける予定の潜在的な参加者を特定します。 セラピストは、研究者が研究を紹介し、参加を呼びかけるビデオが入ったタブレットを家族に提供するか (ドキュメンテーション セクションのビデオ スクリプトを参照)、または COVID 19 の制限により仮想的にサービスを受けている家族にビデオ リンクを電子メールで送信します。 保護者は、オンライン フォーム (REDCap) を通じて参加に同意するか、連絡先情報フォームに署名して追加情報を要求することができます。 両親がこれらの 2 つのフォームのいずれかに署名すると、連絡先情報が研究者に提供されます。 保護者が追加情報を要求した場合は連絡を受け、研究について話し合った後、参加に関心がある場合は同意が得られます (音声録音)。 お子様の同意は、次回の治療訪問時に治療セラピストによって取得されるか、電話でも取得されます。 調査員は、両親の提案に従って最も実現可能な選択肢を使用します。 一部の子供は、電話で同意を口頭で伝えることができません。 保護者が参加を希望しない場合、セラピストによる治療は通常どおり継続されます。

無作為化: 成層変数としてサイトを使用するコンピューター生成の順列ブロック無作為化シーケンスを使用して、6 つのサイトにまたがる 24 の OT と PT を ENGAGE またはコントロール グループに割り当て、バランスの取れたグループを確保します。 部位ごとの無作為化をブロックすることで、介入アームのENGAGEを除いて、グループ間の治療介入と子供の特性の一貫性が促進されます。 サイトの複数のプログラムにセラピストが参加する場合、セラピストもプログラムごとにランダム化されます。 ランダム化シーケンスは REDCap にアップロードされ、一元化されたオンラインのランダム化が可能になります。 セラピスト（子供ではなく）を無作為化すると、通常の診療グループでの汚染が減少し（つまり、セラピストは介入と通常のケアの実践の間を移動するように求められなくなります）、サイトごとにブロックすることで、治療介入に関連する均等なグループ分布が促進されます（たとえば、タイプ治療法）および子供の特徴（例：年齢、診断）。 Dr. Rosychuk (共同申請者) が無作為化シーケンスを生成し、試験に関係のない独立した研究助手が盲検無作為化を実施します。

研究グループ: 介入グループ - セラピストは、目標設定ツールボックスで、原則に基づいた目標設定アプローチと戦略に関するトレーニングを受けます。 トレーニングには、5 ～ 9 歳の子供向けの確立された目標設定ツールである Perceived Efficacy and Goal Setting Tool (PEGS) を含むツールと戦略の概要が含まれます。 さらに、Canadian Occupational Performance Measure (COPM) の管理に関するトレーニングが提供されます。COPM は、小児リハビリテーションで最も広く使用されている目標設定ツールであり、7 歳の子供にも使用されています。 研究者は、動機付け面接の原則、認識された能力（自己効力感）を評価および育成するための戦略、および目標関連のパフォーマンスに関する子供に優しいフィードバック戦略を使用して、子供が目標を特定し、継続的に目標に集中できるようにするための簡単な戦略を紹介します。 セラピストは、目標設定介入以外の治療と子供の特性が各サイト内で類似するように、類似の子供に類似の介入を提供するサイト内のペアで構成されます。

対照群 - 対照群は通常のケアで構成されます。 アルバータ州の小児リハビリテーションにおける目標設定に関する研究は、通常の実践は非常にばらつきがあり、多くの場合、セラピストの好みと正式な目標設定プロセスの欠如を反映していることを示唆しています. 他の場所で実施された研究では、リハビリテーションの目標が一貫性を欠いて確立され、文書化されており、理論に基づいた原則に基づいていないことも示唆されています。 私たちのパイロット研究からの最近の調査結果は、私たちの 4 つの原則を順守することは、子供の関与、自己効力感への注意、または行動変化の原則に基づく戦略を強調しない従来の慣行からの大きな転換であることが明らかになりました。

両方のグループの治療期間と強度は、目標の性質、治療戦略、および家族の好みによって異なります。 治療ブロックの長さは、2 ～ 8 週間で 3 ～ 8 セッションとさまざまであると予想され、典型的な臨床的変動を表しています。

忠実度のモニタリング - トレーニングに続いて、研究者は、参加者を募集する前に治療の忠実度を評価するために ENGAGE セラピストが使用する戦略を追跡します。 フィードバックは、介入戦略の継続的かつ一貫した使用を促進するための実施計画の一部として、必要に応じてセラピストに提供されます。 このフィードバックは、メール、電話、または Zoom で提供されます。 治療の頻度、強度、介入戦略、およびフィードバックの頻度とメカニズムは、各治療セッションでセラピストによって文書化されます。 共同介入は、各参加者に対して監視されます。 サイトの介入セラピストが少なくとも 90% の時間の ENGAGE 原則の順守として定義される許容レベルの忠実度を達成すると、募集と正式なデータ収集が開始されます。 たとえば、研究者は、子供たちが自分の目標を特定することにどの程度関与しているか、および各治療セッションでセラピストが目標関連のパフォーマンスについてフィードバックを使用する頻度を監視します. 慣行は、ENGAGE原則への暴露による汚染を防ぐために、自由形式を使用して対照群でも監視されます。 実践とモニタリングの継続的な文書化は、介入グループにおける追加または異なる実施サポートの必要性を評価し、グループの実践の比較を可能にするために使用されます。

データ収集: 1) ベースライン (治療前)、2) 治療後 (10 日以内)、および 3) 治療後 3 か月で同一の評価が行われます。 リハビリテーション介入研究のフォローアップの一般的な期間は 3 か月で、介入に起因する合理的な期間内での保持が反映されます。 グループの割り当てを知らされていない訓練を受けた評価者は、COVID-19 に関連するリスクを説明するために、Zoom を使用して家族と一緒に対策を完了します。 調査員は、すべてのツールのコピーを各家族にメールで送信し、Zoom を使用して同じツールを画面共有して、家族と回答を文書化します。 家族は、措置に関するすべての最初の反応を知らされません。 一次および二次アウトカムに関して、介入グループに有利なグループ間で有意差があるという仮説が立てられています。 研究者は、これらの違いは、測定全体のフォローアップで維持されると仮定しています。 すべての結果測定は、ベースライン、介入後、および3か月のフォローアップで使用され、グループの割り当てを知らされていない訓練を受けた評価者によって管理されます。 すべての結果測定は確立されたツールであり、障害のある子供やその親に対して強力な心理測定特性を持っています。

家族の観点からの費用便益分析からなる経済分析は、この試験と併せて実施されます。 通常のケアと比較した ENGAGE に関連する費用は、両方のグループの治療セッションのアンケートを使用して追跡されます。 さらに、介入中に子供 1 人あたりに発生する総費用は、セラピストの直接的および間接的 (文書化など) の時間に対応する単価を掛けることによって決定されます。 その後、子供 1 人あたりの平均費用がグループごとに計算されます。 家族の観点からの費用は、親アンケートを使用して追跡され、結果は親と子の生活の質になります (CarerQol-7D および KIDSCREEN-10)。

分析: 両方のグループのデータと人口統計学的特性 (平均値、標準偏差など) を説明します。 COPM-P 介入後の変化を一次分析 (質問 1) とし、その他の結果を二次分析として、変化スコア (ポスト マイナス プレ、フォローアップ マイナス ポスト) を結果ごとに要約します。 各変更スコアと結果について、クラスター調整 t 検定を使用して、グループ (ENGAGE、コントロール) 間の平均変更スコアを比較します。 グループ平均スコア間の差について、信頼区間が報告されます。 すべての結果に対する混合効果の線形回帰モデルには、グループと時間 (固定効果)、セラピストのランダム効果 (クラスタリングを調整するため)、および子供のランダム効果 (各子供の反復測定を調整するため) が含まれます。 時間はカテゴリ変数であるため、治療後およびフォローアップ時間を治療前の評価と比較できます。 グループの効果を評価するために、グループごとの相互作用の時間も考慮されます。

質問 2: 上記と同様の混合効果多重線形回帰モデルも、各結果について、相互作用としてのサイト、グループごとのサイトの追加変数 (サイト効果を評価するため)、およびその他の理論的に重要な変数 (例えば、認知能力、年齢、子育てスタイル）を共変量として。 p 値が <0.05 で、モデルの適合に必要ない場合、変数は一度に 1 つずつモデルから削除されます。 このモデリングにより、無作為化によってグループ間でバランスが取れていない可能性がある重要な変数の存在下での介入の効果を評価できます。 セラピストのケースロードには体系的な違いがある可能性があるため、このアプローチが使用されます。 すべての主な分析は、実用的な試験で推奨されているように、「プロトコルごと」の分析に基づいて行われます。 分析は、Rosychuk 博士の指示により、R を使用してグループ割り当てを知らされていないアナリストによって実行されます。

質問 3: 各グループの子供 1 人あたりの平均費用と子供 1 人あたりの平均有効性の結果は、増分費用効果比 (ICER) で表されます。結果としての2つの生活の質の尺度（CarerQolとKIDSCREEN）。 結果の堅牢性をテストするために、確率的感度分析を含む広範な感度分析が行われます。

プロセス評価: データ収集は、以下に概説するように、実装前、実装中、および実装後に行われます。

実装前: 定量的データ: セラピストは、ENGAGE のトレーニング セッションで、組織の変化に関するアンケート - 変化の気候、プロセス、および準備の尺度の変化の準備の尺度を完成させます。 セラピストとマネージャーは、簡単な人口統計学的アンケートに回答します。

質的データ: トレーニングの一環として、ENGAGE グループのセラピストは、このアプローチに対して予想される障壁と、実施を最適化するための潜在的な戦略について話し合います。 このディスカッションは非常に非公式であり、幅広いディスカッションの質問によって促進されます。 最前線のマネージャーは、45 分間の面接にも参加します (電話または Zoom の都合に応じて)。 これらのインタビューは、ENGAGE アプローチに対するマネージャーの予想される障壁を理解するように設計されます。 すべてのインタビューは録音され、専門的に文字起こしされます。

実装中: 各サイトのセラピストとの隔週のミーティングが Zoom で行われます。 これらのインタビューは、参加者の好みに基づいて、電話または Zoom で実施されます。 これらの議論の目的は、実施に対する障壁とファシリテーターを定期的に評価し、文書化することです。 ディスカッションは非常に非公式であり、実装研究のための統合フレームワーク (CFIR) と理論ドメイン フレームワーク (TDF) によって情報が提供されます。 これらのディスカッションは音声録音され、書き起こされます。

実施後: 質的データ: 半構造化インタビューは、親と子の参加者 (ENGAGE 条件)、セラピスト (ENGAGE 条件)、およびマネージャーの両方に対して、実装後に実施されます。 親と子の参加者は、実装後の評価の前または後にインタビューを受けます。 ENGAGE グループに割り当てられたセラピストは、セラピーの完了後 (14 日以内) に、電話またはビデオで個別にインタビューを受けます。 すべてのセラピストが調査を完了した直後に、マネージャーはインタビューを受けます。 CFIR フレームワークは、インタビュー ガイドを作成するために TDF と組み合わせて使用​​されました。 インタビュー (45 ～ 60 分) は録音され、専門的に文字起こしされます。

データは、Braun & Clarke の 6 段階のフレームワークに従って帰納的主題分析を使用して分析されます。 人口統計学的データとセラピストからのアンケート データ (変更の準備状況) は、記述統計を使用して要約されます。 ジャーナリングは、データに関する予備的なテーマ/アイデア、研究プロセスにおける経験、およびデータ収集と分析の決定の根拠を記録し、研究者の再帰性を促進するために使用されます。