Evaluatie van de effectiviteit van kindgerichte doelen stellen bij pediatrische revalidatie (de ENGAGE-benadering)

DOEL:

Deze pragmatische studie heeft tot doel de gezondheidsresultaten voor kinderen met neurologische ontwikkelingsstoornissen (NDD) te verbeteren met behulp van een nieuwe, op de therapeut gerichte, op theorie gebaseerde, evidence-based benadering van het stellen van doelen, de Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE)-benadering. Deze studie omvat een economische analyse en een onderdeel van het gebruik van diensten en een analyse van het implementatieproces om de kosteneffectiviteit te evalueren en duurzaamheid op lange termijn te ondersteunen.

ONDERZOEKSVRAGEN:

Hoofdvraag: Verbetert ENGAGE de betrokkenheid van kinderen bij therapie, doelgerelateerde prestaties (primair resultaat), functionele vaardigheden, deelname aan het gezin, school en/of gemeenschap, en de kwaliteit van leven van kind en verzorger in vergelijking met de huidige standaard van zorg?

Secundaire vragen: 1) Welke doel-, kind-, familie- en therapeutfactoren mediëren en/of modereren de effecten van ENGAGE op de bovengenoemde interventie-uitkomsten? en 2) Verbetert ENGAGE de kosteneffectiviteit vanuit het perspectief van ouders en de efficiëntie van de dienstverlening in vergelijking met de huidige zorgstandaard?

METHODOLOGIE/IMPLEMENTATIESTRATEGIE EN EVALUATIE:

Onderzoeksopzet: Deze studie zal gebruik maken van een pragmatisch, cluster gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek (RCT) ontwerp met therapeuten gerandomiseerd in een van twee groepen; de ENGAGE-interventiegroep of de gebruikelijke zorgcontrolegroep. De RCT zal een proef op zes locaties zijn met twee groepen (ENGAGE-training afwezig/aanwezig) met twee perioden van beoordeling na de interventie (onmiddellijk na de behandeling en een follow-up van 3 maanden). De proef zal plaatsvinden in gevestigde openbare pediatrische revalidatiecentra in Alberta. Samen met de RCT zal een economische analyse worden uitgevoerd bestaande uit een kosten-batenanalyse vanuit het perspectief van ouders en een vergelijking van de kosten van het gebruik van voorzieningen. Om meer wijdverbreide implementatie mogelijk te maken, zal een kwalitatieve procesevaluatie worden uitgevoerd om kern- versus perifere componenten van de interventie af te bakenen, en de perspectieven van therapeut, kind en ouder op de contextuele kenmerken die de implementatie hebben beïnvloed.

Steekproef: De steekproefomvang is 96 kinderen (12 therapeuten als clusters per groep en 4 kinderen per therapeut) op zes locaties. Op basis van het pilotwerk wordt verwacht dat de uitval van kinderen uit de pre-post interventieperiode minimaal zal zijn (d.w.z. minder dan 5%). Een doelveranderingsscore van 2,0, een klinisch significante verandering op de COPM (primair resultaat), met een standaarddeviatie van 2,75 komt overeen met een effectgrootte van 0,723 voor de vergelijking van gemiddelden. Een steekproefomvang van 96 stelt ons in staat om een ​​effectgrootte van ten minste 0,682 te detecteren in de primaire uitkomst (COPM-prestatiebeoordeling) met alfa=0,05 en 80% power uitgaande van een intra-clustercorrelatie (ICC) van 0,1 met behulp van een tweezijdige , cluster gecorrigeerd, t-toets voor het vergelijken van gemiddelden. De onderzoekers hebben een ICC van 0,1 geselecteerd op basis van resultaten van een eerdere cluster-RCT met kinderen met hersenverlamming (ICC's tussen 0,08 en 0,13). Aangezien uitval van de therapeut mogelijk is tijdens de duur van het onderzoek, hebben de onderzoekers de steekproefstrategie zo ontworpen dat een clustergrootte van 11 nog steeds 80% vermogen zou bieden om een ​​effectgrootte van 0,716 te detecteren, onder onze beoogde effectgrootte. Kleinere effectgroottes zijn detecteerbaar als de ICC kleiner is dan 0,1. De steekproefomvang is aangepast van 88 naar 96 om rekening te houden met 8% verlies voor follow-up (1 therapeut, 4 kinderen per groep). De onderzoekers verwachten geen retentieproblemen voor de baseline- en post-interventiebeoordelingen (primaire evaluatieperiode). De kans op verlies voor follow-up kan toenemen bij de follow-upbeoordeling na 3 maanden. Onze schatting van 'loss to follow-up' is gebaseerd op onze ervaring met proeven met kinderen met een handicap.

Werving: Gedurende 18 maanden zullen kinderen (n=96) achtereenvolgens worden gerekruteerd door 24 therapeuten uit zes pediatrische revalidatiecentra in Alberta (4 kinderen per therapeut). De onderzoekers hebben partnersites bevestigd, die geloven dat deze aantallen haalbaar zijn op basis van het aantal therapeuten en typische caseloads in hun programma's en onze eerdere ervaring met het verzamelen van pilotgegevens. Studietherapeuten zullen potentiële deelnemers identificeren die ze binnenkort zullen zien voor reguliere therapie. Therapeuten zullen families voorzien van een tablet met een video van de onderzoekers die het onderzoek introduceren en hen uitnodigen om deel te nemen (zie videoscript in documentatiesectie), of ze e-mailen de videolink naar families die virtueel diensten ontvangen vanwege COVID 19-beperkingen. Ouders kunnen toestemming geven voor deelname via een online formulier (REDCap) of om aanvullende informatie vragen door het contactinformatieformulier te ondertekenen. Contactgegevens worden aan de onderzoekers verstrekt als ouders een van deze twee formulieren ondertekenen. Als ouders om aanvullende informatie vragen, wordt er contact met hen opgenomen en als ze na een gesprek over het onderzoek geïnteresseerd zijn in deelname, wordt toestemming verkregen (opgenomen). De instemming van het kind wordt bij het eerstvolgende therapiebezoek door de behandelaar of ook telefonisch verkregen. De onderzoekers zullen de meest haalbare optie gebruiken, zoals voorgesteld door de ouders. Sommige kinderen kunnen hun instemming niet via de telefoon onder woorden brengen. Als ouders niet willen deelnemen, gaat de behandeling met hun therapeuten gewoon door.

Randomisatie: een computergegenereerde randomisatiereeks met gepermuteerde blokken waarbij locatie als stratificatievariabele wordt gebruikt, zal worden gebruikt om 24 OT's en PT's over 6 locaties toe te wijzen aan de ENGAGE- of controlegroep om evenwichtige groepen te garanderen. Geblokkeerde randomisatie per locatie zal de consistentie van therapie-interventies en kindkenmerken tussen groepen vergemakkelijken, met uitzondering van de ENGAGE in de interventie-arm. Als therapeuten binnen meer dan één programma op een locatie deelnemen, worden therapeuten ook per programma gerandomiseerd. De randomisatiereeks wordt geüpload naar REDCap om gecentraliseerde, online randomisatie mogelijk te maken. Randomisatie van therapeuten (en niet kinderen) zal de besmetting in de gebruikelijke oefengroep verminderen (d.w.z. therapeuten wordt niet gevraagd om tussen interventie en gebruikelijke zorgpraktijken te gaan) en blokkering per locatie zal een gelijke groepsverdeling met betrekking tot therapie-interventies (bijv. therapie) en kenmerken van het kind (bijvoorbeeld leeftijd, diagnose). Dr. Rosychuk (mede-aanvrager) zal de randomisatievolgorde genereren en een onafhankelijke onderzoeksassistent die niet aan de studie is verbonden, zal geblindeerde randomisatie uitvoeren.

Studiegroepen: Interventiegroep - Therapeuten krijgen training over onze op principes gebaseerde benadering van het stellen van doelen en strategieën in de toolbox voor het stellen van doelen. De training omvat een overzicht van tools en strategieën, waaronder de Perceived Efficacy and Goal Setting Tool (PEGS), een gevestigde tool voor het stellen van doelen voor kinderen van 5-9 jaar. Daarnaast zal er training worden gegeven over het toepassen van de Canadian Occupational Performance Measure (COPM), de meest gebruikte tool voor het stellen van doelen bij pediatrische revalidatie die is gebruikt bij kinderen vanaf zeven jaar. De onderzoekers zullen eenvoudige strategieën introduceren om kinderen te helpen bij het identificeren van doelen en om ervoor te zorgen dat ze voortdurend op doelen worden gefocust met behulp van principes van motiverende gespreksvoering, strategieën om waargenomen competentie (zelfeffectiviteit) te beoordelen en te koesteren, en kindvriendelijke feedbackstrategieën over doelgerelateerde prestaties. Therapeuten zullen bestaan ​​uit paren binnen locaties die vergelijkbare interventies bieden aan vergelijkbare kinderen, zodat de behandeling en andere kenmerken van het kind dan de interventie voor het stellen van doelen vergelijkbaar zullen zijn binnen elke locatie.

Controlegroep - De controlegroep bestaat uit gebruikelijke zorg. Onderzoek naar het stellen van doelen bij kinderrevalidatie in Alberta suggereert dat de gebruikelijke praktijk zeer variabel is, vaak een weerspiegeling van de voorkeur van de therapeut en een gebrek aan geformaliseerde processen voor het stellen van doelen. Onderzoek dat elders is uitgevoerd suggereert ook dat rehabilitatiedoelen inconsistent zijn vastgesteld en gedocumenteerd en niet gebaseerd zijn op theoretisch onderbouwde principes. Recente bevindingen van ons pilotwerk hebben aangetoond dat het naleven van onze vier principes een significante verschuiving betekende ten opzichte van de traditionele praktijk die geen nadruk legde op de betrokkenheid van kinderen, aandacht voor zelfredzaamheid of strategieën gebaseerd op principes van gedragsverandering.

De duur en intensiteit van de behandeling voor beide groepen zal verschillen op basis van de aard van de doelen, de behandelstrategieën en de voorkeur van het gezin. Verwacht wordt dat de lengte van de behandelingsblokken zal variëren van 3-8 sessies gedurende 2-8 weken, wat een typische klinische variatie vertegenwoordigt.

Betrouwbaarheidsmonitoring - Na de training zullen de onderzoekers de strategieën volgen die door ENGAGE-therapeuten worden gebruikt om de trouw aan de behandeling te evalueren voordat deelnemers worden geworven. Waar nodig zal feedback aan therapeuten worden gegeven als onderdeel van het implementatieplan om doorlopend en consistent gebruik van de interventiestrategieën te vergemakkelijken. Deze feedback wordt gegeven via e-mail, telefoon of Zoom. Behandelingsfrequentie, -intensiteit, interventiestrategieën en feedbackfrequentie en -mechanismen zullen door therapeuten bij elke behandelsessie worden gedocumenteerd. Co-interventies worden per deelnemer gemonitord. Werving en geformaliseerde gegevensverzameling beginnen zodra de interventietherapeuten op de locatie een acceptabel niveau van trouw hebben bereikt, gedefinieerd als naleving van de ENGAGE-principes in ten minste 90% van de tijd. De onderzoekers zullen bijvoorbeeld controleren in hoeverre kinderen betrokken zijn bij het identificeren van hun eigen doelen en hoe vaak therapeuten feedback gebruiken over doelgerelateerde prestaties bij elke behandelsessie. De praktijken zullen ook in de controlegroep worden gemonitord met behulp van een open formulier om besmetting door blootstelling aan de ENGAGE-principes te voorkomen. Doorlopende documentatie van praktijken en monitoring zullen worden gebruikt om de behoefte aan aanvullende of andere implementatieondersteuning in de interventiegroep te evalueren en om vergelijking van groepspraktijken mogelijk te maken.

Gegevensverzameling: identieke beoordelingen worden uitgevoerd bij 1) baseline (voorbehandeling), 2) na de behandeling (binnen 10 dagen) en 3) 3 maanden na de behandeling. Drie maanden is een gebruikelijke tijdsperiode voor follow-up voor onderzoeken naar rehabilitatie-interventie die retentie weerspiegelt binnen een tijdsbestek dat redelijkerwijs aan de interventie kan worden toegeschreven. Getrainde beoordelaars, blind voor groepstoewijzing, zullen de maatregelen uitvoeren met gezinnen die Zoom gebruiken om rekening te houden met risico's die verband houden met COVID-19. De onderzoekers e-mailen een kopie van alle tools naar elk gezin en delen dezelfde tools op het scherm met behulp van Zoom om de familie door te nemen en de antwoorden te documenteren. Familieleden zullen blind zijn voor alle eerste reacties op de maatregelen. Het wordt verondersteld significant te zijn tussen groepsverschillen in het voordeel van de interventiegroep op de primaire en secundaire uitkomsten. De onderzoekers veronderstellen dat deze verschillen behouden blijven bij de follow-up van alle maatregelen. Alle uitkomstmaten zullen worden gebruikt bij baseline, na de interventie en bij de follow-up na 3 maanden, beheerd door getrainde beoordelaars die blind zijn voor groepstoewijzing. Alle uitkomstmaten zijn gevestigde instrumenten en hebben sterke psychometrische eigenschappen bij kinderen met een handicap en/of hun ouders.

Samen met deze proef zal een economische analyse worden uitgevoerd, bestaande uit een kosten-batenanalyse vanuit gezinsperspectief. Kosten gerelateerd aan ENGAGE ten opzichte van typische zorg zullen worden bijgehouden met behulp van een therapiesessievragenlijst voor beide groepen. Bovendien worden de totale kosten per kind tijdens de interventie bepaald door de directe en indirecte (bijv. documentatie) tijd van de therapeut te vermenigvuldigen met een overeenkomstige eenheidsprijs. De gemiddelde kosten per kind worden dan voor elke groep berekend. De kosten vanuit het gezinsperspectief zullen worden gevolgd met behulp van een oudervragenlijst en de uitkomsten zullen de levenskwaliteit van ouder en kind zijn (CarerQol-7D en KIDSCREEN-10).

Analyse: voor beide groepen worden gegevens en demografische kenmerken beschreven (bijvoorbeeld gemiddelden, standaarddeviaties). Veranderingsscores (post minus pre, follow-up minus post) worden voor elke uitkomst samengevat, met COPM-P-veranderingen na interventie als primaire analyse (vraag 1) en de andere uitkomsten als secundaire analyses. Voor elke wijzigingsscore en uitkomst wordt een cluster-gecorrigeerde t-toets gebruikt om de gemiddelde wijzigingsscore tussen groepen te vergelijken (ENGAGE, controle). Er wordt een betrouwbaarheidsinterval gerapporteerd voor het verschil tussen de gemiddelde groepsscores. Lineaire regressiemodellen met gemengde effecten op alle uitkomsten omvatten groep en tijd (vaste effecten), een willekeurig effect van de therapeut (om aan te passen voor de clustering) en een willekeurig effect voor kinderen (om aan te passen voor herhaalde metingen bij elk kind). Tijd zal een categorische variabele zijn, zodat post- en follow-uptijden kunnen worden vergeleken met beoordelingen voorafgaand aan de behandeling. Een tijd per groepsinteractie zal ook worden overwogen om de effecten van de groep te beoordelen.

Vraag 2: Gemengde effecten Meerdere lineaire regressiemodellen vergelijkbaar met het bovenstaande zullen ook worden ontwikkeld voor elke uitkomst met de aanvullende variabelen plaats, plaats voor groep als een interactie (om plaatseffect te beoordelen) en andere theoretisch belangrijke variabelen (bijv. cognitieve vaardigheden, leeftijd, opvoedingsstijl) als covariabelen. Variabelen worden één voor één uit het model verwijderd als de p-waarde <0,05 is en niet nodig is voor modelfit. Deze modellering stelt ons in staat om de effecten van de interventies te beoordelen in de aanwezigheid van belangrijke variabelen die door randomisatie mogelijk niet in evenwicht zijn tussen groepen. Deze benadering zal worden gebruikt omdat er enkele systematische verschillen kunnen zijn in de caseload van therapeuten. Alle hoofdanalyses zullen gebaseerd zijn op 'volgens protocol'-analyse, zoals aanbevolen voor pragmatische studies. Analyses worden uitgevoerd door een analist die blind is voor groepsopdracht met behulp van R, onder leiding van Dr. Rosychuk.

Vraag 3: De gemiddelde kosten per kind en het gemiddelde effectiviteitsresultaat per kind voor elke groep worden weergegeven in een incrementele kosteneffectiviteitsratio (ICER) - de verhouding tussen het verschil tussen groepen in gemiddelde kosten per patiënt en het verschil in gemiddelde effectiviteit met de twee maatstaven voor kwaliteit van leven (CarerQol en KIDSCREEN) als uitkomsten. Uitgebreide gevoeligheidsanalyse inclusief probabilistische gevoeligheidsanalyse zal worden uitgevoerd om de robuustheid van de resultaten te testen.

Procesevaluatie: gegevensverzameling vindt plaats vóór de implementatie, tijdens en na de implementatie, zoals hieronder beschreven.

Pre-implementatie: Kwantitatieve gegevens: Therapeuten vullen de gereedheid voor verandering-schaal van de vragenlijst Organisatieverandering - Klimaat van verandering, processen en gereedheid in tijdens de trainingssessie voor ENGAGE. Therapeuten en managers vullen een korte demografische vragenlijst in.

Kwalitatieve gegevens: als onderdeel van hun training zullen therapeuten in de ENGAGE-groep verwachte belemmeringen voor deze benadering bespreken, evenals mogelijke strategieën om de implementatie te optimaliseren. Deze discussie zal zeer informeel zijn en wordt gefaciliteerd door brede discussievragen. Eerstelijnsmanagers nemen ook deel aan interviews van 45 minuten (via de telefoon of via Zoom, afhankelijk van wat het handigst is). Deze interviews zullen worden ontworpen om inzicht te krijgen in de verwachte belemmeringen van de managers voor de ENGAGE-aanpak. Alle interviews worden op audio opgenomen en professioneel getranscribeerd.

Tijdens de implementatie: Er worden tweewekelijkse vergaderingen gehouden via Zoom met de therapeuten op elke locatie. Deze interviews worden telefonisch of via Zoom afgenomen, afhankelijk van de voorkeur van de deelnemer. Het doel van deze besprekingen is het regelmatig beoordelen en documenteren van belemmeringen en facilitators voor implementatie. De discussie zal zeer informeel zijn en gebaseerd op het Consolidated Framework for Implementation Research (CFIR) en het Theoretical Domains Framework (TDF). Deze besprekingen worden opgenomen en getranscribeerd.

Post-implementatie: Kwalitatieve gegevens: Na de implementatie zullen semi-gestructureerde interviews worden afgenomen met zowel de ouder als het kind-deelnemer (ENGAGE-conditie), therapeuten (ENGAGE-conditie) en managers. Ouders en kind-deelnemers zullen voor of na hun beoordeling na de implementatie worden geïnterviewd. Therapeuten die zijn toegewezen aan de ENGAGE-groep zullen na voltooiing van de therapie (binnen 14 dagen) individueel telefonisch of per video worden geïnterviewd. Managers zullen worden geïnterviewd kort nadat al hun therapeuten het onderzoek hebben afgerond. Het CFIR-raamwerk werd gebruikt in samenwerking met de TDF om de interviewgidsen te ontwikkelen. Interviews (45-60 minuten) worden opgenomen met audio en professioneel getranscribeerd.

Gegevens zullen worden geanalyseerd met behulp van inductieve thematische analyse volgens het 6-fasenraamwerk van Braun & Clarke. Demografische gegevens en de vragenlijstgegevens (bereidheid tot verandering) van de therapeut worden samengevat aan de hand van beschrijvende statistieken. Journaling zal worden gebruikt om voorlopige thema's/ideeën over de gegevens, ervaringen in het onderzoeksproces en de grondgedachte voor gegevensverzameling en analysebeslissingen vast te leggen, en om de reflexiviteit van de onderzoeker te vergemakkelijken.