Evaluering av effektiviteten av barneorientert målsetting i pediatrisk rehabilitering (ENGAGE-tilnærmingen)

HENSIKT:

Denne pragmatiske studien tar sikte på å forbedre helseresultater for barn med nevroutviklingshemninger (NDD) ved å bruke en ny terapeutmålrettet, teoridrevet, evidensbasert tilnærming til målsetting, Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE) tilnærmingen. Denne studien inkluderer en økonomisk analyse og tjenesteutnyttelseskomponent og en implementeringsprosessanalyse for å evaluere kostnadseffektivitet og for å støtte langsiktig bærekraft.

FORSKNINGSSPØRSMÅL:

Primært spørsmål: Forbedrer ENGAGE barns engasjement i terapi, målrelaterte prestasjoner (primært utfall), funksjonelle evner, deltakelse i hjemmet, skolen og/eller samfunnet, og barns og omsorgspersoners livskvalitet sammenlignet med dagens omsorgsstandard?

Sekundære spørsmål: 1) Hvilke mål-, barn-, familie- og terapeutfaktorer medierer og/eller modererer effekten av ENGAGE på intervensjonsresultatene ovenfor? og 2) Forbedrer ENGAGE kostnadseffektiviteten fra foreldres perspektiv og effektiviteten i tjenesteleveransen sammenlignet med dagens standard for omsorg?

METODOLOGI/IMPLEMENTERINGSSTRATEGI OG EVALUERING:

Studiedesign: Denne studien vil bruke en pragmatisk, cluster randomisert kontrollert studie (RCT) design med terapeuter randomisert til en av to grupper; intervensjonsgruppen ENGAGE eller kontrollgruppen for vanlig omsorg. RCT vil være et forsøk på seks steder med to grupper (ENGAGE-trening fraværende/tilstede) med to perioder med vurdering etter intervensjon (umiddelbar etterbehandling og 3 måneders oppfølging). Forsøket vil finne sted innenfor etablerte offentlige rehabiliteringssteder for barn i Alberta. En økonomisk analyse bestående av en nytte-kostnadsanalyse fra foreldrenes perspektiv og en sammenligning av kostnadene ved tjenesteutnyttelse vil bli utført i samarbeid med RCT. For å lette mer utbredt implementering, vil en kvalitativ prosessevaluering bli utført for å avgrense kjerne- versus perifere komponenter av intervensjonen, og terapeut-, barn- og foreldreperspektiver på de kontekstuelle trekkene som påvirket implementeringen.

Utvalg: Utvalgsstørrelsen vil være 96 barn (12 terapeuter som klynger per gruppe og 4 barn per terapeut) på seks steder. Basert på pilotarbeidet antas det at frafall fra barn fra perioden før intervensjon vil være minimalt (dvs. mindre enn 5 %). En målendringsscore på 2,0, en klinisk signifikant endring på COPM (primært utfall), med et standardavvik på 2,75 tilsvarer en effektstørrelse på 0,723 for sammenligning av gjennomsnitt. En prøvestørrelse på 96 vil gjøre oss i stand til å oppdage en effektstørrelse på minst 0,682 i det primære resultatet (COPM-ytelsesvurdering) med alfa=0,05 og 80 % kraft, forutsatt en intra-klyngekorrelasjon (ICC) på 0,1 ved å bruke en tosidig , klyngejustert, t-test for sammenligning av gjennomsnitt. Etterforskerne har valgt en ICC på 0,1 basert på resultater fra en tidligere cluster RCT med barn med cerebral parese (ICCs mellom 0,08 og 0,13). Siden terapeutavgang er mulig i løpet av studiens varighet, har etterforskerne designet prøvetakingsstrategien slik at en klyngestørrelse på 11 fortsatt vil gi 80 % kraft til å oppdage en effektstørrelse på 0,716, under vår måleffektstørrelse. Mindre effektstørrelser vil kunne detekteres hvis ICC er mindre enn 0,1. Utvalgsstørrelsen er justert fra 88 til 96 for å tillate 8 % tap ved oppfølging (1 terapeut, 4 barn per gruppe). Etterforskerne forventer ikke oppbevaringsproblemer for baseline- og postintervensjonsvurderingene (primær evalueringsperiode). Sannsynligheten for tap ved oppfølging kan øke ved 3-måneders oppfølgingsvurdering. Vårt estimat for tap ved oppfølging er basert på vår erfaring med forsøk med barn med nedsatt funksjonsevne.

Rekruttering: Over 18 måneder vil barn (n=96) sekventielt rekrutteres av 24 terapeuter fra seks pediatriske Alberta-rehabiliteringssteder (4 barn per terapeut). Etterforskerne har bekreftet partnernettsteder, som mener disse tallene er gjennomførbare basert på antall terapeuter og typiske saksmengder i programmene deres og vår tidligere erfaring med å samle inn pilotdata. Studieterapeuter vil identifisere potensielle deltakere som de er i ferd med å se for vanlig terapi. Terapeuter vil gi familier et nettbrett med en video av forskerne som introduserer studien og inviterer dem til å delta (se videomanus i dokumentasjonsdelen), eller de vil sende videolenken på e-post til familier som mottar tjenester praktisk talt på grunn av COVID 19-restriksjoner. Foreldre kan enten samtykke til å delta gjennom et nettskjema (REDCap) eller be om ytterligere informasjon ved å signere kontaktinformasjonsskjemaet. Kontaktinformasjon vil bli gitt til forskerne hvis foreldrene signerer ett av disse to skjemaene. Dersom foreldre ber om tilleggsinformasjon, vil de bli kontaktet og dersom de er interessert i å delta etter en diskusjon om studien vil samtykke innhentes (lydopptak). Barnesamtykke innhentes av behandlingsterapeut ved neste terapibesøk eller vil også innhentes over telefon. Etterforskerne vil bruke det mest mulige alternativet som foreslått av foreldrene. Noen barn vil ikke være i stand til å uttrykke samtykke over telefon. Dersom foreldre ikke ønsker å delta, fortsetter behandlingen med deres behandlere som vanlig.

Randomisering: En datamaskingenerert randomiseringssekvens med permutert blokk som bruker stedet som en stratifiseringsvariabel vil bli brukt til å allokere 24 OT-er og PT-er på tvers av 6 steder til ENGAGE- eller kontrollgruppen for å sikre balanserte grupper. Blokkert randomisering etter sted vil lette konsistensen av terapiintervensjoner og barnekarakteristikker mellom grupper med unntak av ENGAGE i intervensjonsarmen. Hvis terapeuter innenfor mer enn ett program på et sted deltar, vil terapeuter også bli randomisert etter program. Randomiseringssekvensen vil bli lastet opp til REDCap for å tillate sentralisert, online randomisering. Randomisering av terapeuter (og ikke barn) vil redusere kontaminering i den vanlige praksisgruppen (dvs. slik at terapeuter ikke blir bedt om å gå mellom intervensjon og vanlig omsorgspraksis) og blokkering etter sted vil lette lik gruppefordeling relatert til terapiintervensjoner (f.eks. typer av terapi) og barnets egenskaper (f.eks. alder, diagnose). Dr. Rosychuk (medsøker) vil generere randomiseringssekvensen, og en uavhengig forskningsassistent som ikke er tilknyttet studien vil utføre blind randomisering.

Studiegrupper: Intervensjonsgruppe - Terapeuter vil få opplæring i vår prinsippbaserte målsettingstilnærming og strategier i målsettingsverktøykassen. Opplæringen vil inkludere en oversikt over verktøy og strategier, inkludert verktøyet for oppfattet effekt og målsetting (PEGS), som er et etablert målsettingsverktøy for barn i alderen 5-9 år. I tillegg vil det bli gitt opplæring i administrering av Canadian Occupational Performance Measure (COPM), det mest brukte målsettingsverktøyet i pediatrisk rehabilitering som har blitt brukt med barn helt ned til syv år. Etterforskerne vil introdusere enkle strategier for å hjelpe barn med å identifisere mål og for å sikre kontinuerlig fokus på mål ved hjelp av prinsipper for motiverende intervjuer, strategier for å vurdere og pleie opplevd kompetanse (self-efficacy), og barnevennlige tilbakemeldingsstrategier på målrelaterte prestasjoner. Terapeuter vil bestå av par på steder som gir lignende intervensjoner til lignende barn, slik at behandling og barnets egenskaper andre enn målsettingsintervensjonen vil være like innenfor hvert område.

Kontrollgruppe - Kontrollgruppen vil omfatte vanlig omsorg. Forskning på målsetting i pediatrisk rehabilitering i Alberta tyder på at vanlig praksis er svært varierende, ofte gjenspeiler terapeutens preferanser og mangel på formaliserte målsettingsprosesser. Forskning utført andre steder tyder også på at rehabiliteringsmål er inkonsekvent etablert og dokumentert og ikke basert på teoretisk informerte prinsipper. Nylige funn fra vårt pilotarbeid avslørte at overholdelse av våre fire prinsipper var et betydelig skifte fra tradisjonell praksis som ikke la vekt på barns engasjement, oppmerksomhet på selveffektivitet eller strategier basert på prinsipper for atferdsendring.

Behandlingsvarighet og intensitet for begge grupper vil variere basert på karakteren av mål, behandlingsstrategier og familiens preferanser. Det forventes at behandlingsblokklengdene vil variere fra 3-8 økter over 2-8 uker, noe som representerer typisk klinisk variasjon.

Troskapsovervåking- Etter opplæringen vil etterforskerne spore strategiene som brukes av ENGAGE-terapeuter for å evaluere behandlingstrohet før de rekrutterer deltakere. Tilbakemelding vil bli gitt etter behov til terapeuter som en del av implementeringsplanen for å lette kontinuerlig og konsekvent bruk av intervensjonsstrategiene. Denne tilbakemeldingen vil bli gitt via e-post, telefon eller Zoom. Behandlingsfrekvens, intensitet, intervensjonsstrategier og tilbakemeldingsfrekvens og mekanismer vil bli dokumentert av terapeuter ved hver behandlingsøkt. Samintervensjoner vil bli overvåket for hver deltaker. Rekruttering og formalisert datainnsamling vil begynne når intervensjonsterapeuter på stedet oppnår et akseptabelt nivå av troskap definert som overholdelse av ENGAGE-prinsippene minst 90 % av tiden. For eksempel vil etterforskerne overvåke i hvilken grad barn er involvert i å identifisere sine egne mål og hvor ofte terapeuter bruker tilbakemelding på målrelatert ytelse ved hver behandlingsøkt. Praksis vil også bli overvåket i kontrollgruppen ved å bruke et åpent skjema for å forhindre kontaminering fra eksponering for ENGAGE-prinsippene. Løpende dokumentasjon av praksis og overvåking vil bli brukt for å vurdere behovet for ytterligere eller annen implementeringsstøtte i intervensjonsgruppen og for å muliggjøre sammenligning av gruppepraksis.

Datainnsamling: Identiske vurderinger vil bli utført ved 1) baseline (forbehandling), 2) etterbehandling (innen 10 dager) og 3) 3 måneder etter behandling. Tre måneder er en vanlig tidsperiode for oppfølging av rehabiliteringsintervensjonsstudier som reflekterer retensjon innenfor en tidsramme som er rimelig å tilskrive intervensjonen. Trente bedømmere, blindet for gruppetildeling, vil fullføre tiltakene med familier som bruker Zoom for å ta hensyn til risiko forbundet med COVID-19. Etterforskerne vil sende en kopi av alle verktøyene til hver familie på e-post, og skjermen deler de samme verktøyene ved å bruke Zoom for å gå gjennom familien og dokumentere svarene. Familiemedlemmer vil bli blindet for alle innledende svar på tiltakene. Det er antatt signifikant mellom gruppeforskjeller til fordel for intervensjonsgruppen på de primære og sekundære resultatene. Etterforskerne antar at disse forskjellene vil opprettholdes ved oppfølging på tvers av tiltak. Alle utfallsmål vil bli brukt ved baseline, post-intervensjon og ved 3-måneders oppfølging, administrert av trente assessorer blindet for gruppetildeling. Alle utfallsmål er etablerte verktøy, og har sterke psykometriske egenskaper med barn med funksjonsnedsettelser og/eller deres foreldre.

En økonomisk analyse bestående av en nyttekostnadsanalyse fra familieperspektivet vil bli gjennomført i forbindelse med dette forsøket. Kostnader knyttet til ENGAGE i forhold til vanlig behandling vil bli sporet ved hjelp av et spørreskjema for terapisesjoner for begge gruppene. I tillegg vil totale kostnader per barn under intervensjonen bli bestemt ved å multiplisere terapeutens direkte og indirekte (f.eks. dokumentasjon) tid med en tilsvarende enhetspris. Gjennomsnittlig kostnad per barn vil da bli beregnet for hver gruppe. Kostnader fra familieperspektivet vil bli sporet ved hjelp av et foreldrespørreskjema, og resultatene vil være foreldres og barns livskvalitet (CarerQol-7D og KIDSCREEN-10).

Analyse: Data og demografiske egenskaper vil bli beskrevet (f.eks. gjennomsnitt, standardavvik) for begge grupper. Endringsscore (post minus pre, oppfølging minus post) vil bli oppsummert for hvert utfall, med COPM-P endringer etter intervensjon som primæranalyse (spørsmål 1) og de andre resultatene som sekundære analyser. For hver endringsscore og utfall vil en klyngejustert t-test bli brukt for å sammenligne gjennomsnittlig endringsscore mellom grupper (ENGAGE, kontroll). Et konfidensintervall vil bli rapportert for forskjellen mellom gruppegjennomsnittsskårer. Blandede effekter lineære regresjonsmodeller på alle utfall vil inkludere gruppe og tid (faste effekter), en terapeutisk tilfeldig effekt (for å justere for klyngingen), og en tilfeldig underordnet effekt (for å justere for gjentatte mål på hvert barn). Tid vil være en kategorisk variabel slik at post- og oppfølgingstider kan sammenlignes med vurderinger før behandling. En tid for gruppe interaksjon vil også bli vurdert for å vurdere effektene av gruppe.

Spørsmål 2: Blandede effekter flere lineære regresjonsmodeller som ligner på de ovennevnte vil også bli utviklet for hvert utfall med tilleggsvariablene sted, sted for gruppe som en interaksjon (for å vurdere stedseffekt) og andre teoretisk viktige variabler (f.eks. kognitive evner, alder, foreldrestil) som kovariater. Variabler vil bli slettet fra modellen én om gangen hvis p-verdien er <0,05 og ikke er nødvendig for modelltilpasning. Denne modelleringen vil tillate oss å vurdere effektene av intervensjonene i nærvær av viktige variabler som kanskje ikke balanseres på tvers av grupper ved randomisering. Denne tilnærmingen vil bli brukt siden det kan være noen systematiske forskjeller i terapeutens saksmengde. Alle hovedanalyser vil være basert på 'i henhold til protokoll'-analyse, som anbefalt for pragmatiske studier. Analyser vil bli utført av en analytiker som er blindet for gruppeoppgaver med R, regissert av Dr. Rosychuk.

Spørsmål 3: Gjennomsnittlig kostnad per barn og gjennomsnittlig effektivitetsresultat per barn for hver gruppe vil være representert i et inkrementelt kostnadseffektivitetsforhold (ICER) - forholdet mellom forskjellen mellom grupper i gjennomsnittlig kostnad per pasient og forskjellen i gjennomsnittlig effektivitet ved bruk av de to livskvalitetsmålene (CarerQol og KIDSCREEN) som utfall. Omfattende sensitivitetsanalyse inkludert sannsynlighetsanalyse vil bli utført for å teste robustheten til resultatene.

Prosessevaluering: Datainnsamling vil skje før implementering, under og etter implementering, som skissert nedenfor.

Forhåndsimplementering: Kvantitative data: Terapeuter vil fullføre skalaen for endringsberedskap i spørreskjemaet Organisatorisk endring - Climate of Change, Processes, and Readiness-målet på treningsøkten for ENGAGE. Terapeuter og ledere vil fylle ut et kort demografisk spørreskjema.

Kvalitative data: Som en del av opplæringen vil terapeuter i ENGAGE-gruppen diskutere forventede barrierer for denne tilnærmingen, samt potensielle strategier for å optimalisere implementeringen. Denne diskusjonen vil være svært uformell og tilrettelagt av brede diskusjonsspørsmål. Frontlinjeledere vil også delta i 45-minutters intervjuer (enten over telefon eller Zoom avhengig av hva som er mest praktisk). Disse intervjuene vil bli utformet for å forstå ledernes forventede barrierer for ENGAGE-tilnærmingen. Alle intervjuer vil bli tatt opp på lyd og profesjonelt transkribert.

Under implementeringen: To-ukentlige møter vil bli gjennomført over Zoom med terapeutene på hvert sted. Disse intervjuene vil bli gjennomført på telefon eller Zoom, basert på deltakerens preferanser. Hensikten med disse diskusjonene vil være å jevnlig vurdere og dokumentere barrierer og tilretteleggere for implementering. Diskusjonen vil være svært uformell og informert av Consolidated Framework for Implementation Research (CFIR) og Theoretical Domains Framework (TDF). Disse diskusjonene vil bli tatt opp på lyd og transkribert.

Post-implementering: Kvalitative data: Semi-strukturerte intervjuer vil bli gjennomført etter implementering med både foreldre og barn-deltakere (ENGAGE-tilstand), terapeuter (ENGAGE-tilstand) og ledere. Foreldre og barn-deltakere vil bli intervjuet før eller etter deres vurdering etter implementering. Terapeuter som er tildelt ENGAGE-gruppen vil bli intervjuet individuelt enten over telefon/video etter avsluttet terapi (innen 14 dager). Ledere vil bli intervjuet kort tid etter at alle deres terapeuter har fullført studien. CFIR-rammeverket ble brukt i forbindelse med TDF for å utvikle intervjuguidene. Intervjuer (45-60 minutter) vil bli tatt opp på lyd og profesjonelt transkribert.

Data vil bli analysert ved hjelp av induktiv tematisk analyse etter Braun & Clarkes 6-fase rammeverk. Demografiske data og spørreskjemadata (beredskap for endring) fra terapeut vil bli oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk. Journalføring vil bli brukt til å registrere foreløpige temaer/ideer om dataene, erfaringer i forskningsprosessen og begrunnelse for datainnsamling og analysebeslutninger, og for å legge til rette for forskerrefleksivitet.