성인 발작성 야간혈색소뇨증 환자에서 포젤리맙과 켐디시란 병용요법과 에쿨리주맙 또는 라불리주맙의 병용 요법의 유효성 및 안전성 (ACCESS 2)
2025년 4월 3일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
현재 Eculizumab 또는 Ravulizumab으로 치료 중인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 Pozelimab 및 Cemdisiran 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 공개, Eculizumab 및 Ravulizumab 대조 연구
연구의 주요 목적은 다음과 같습니다.
에쿨리주맙 또는 라불리주맙 요법에서 전환한 PNH 환자와 에쿨리주맙 또는 라불리주맙 요법을 계속하는 환자에서 치료 36주 후 젖산 탈수소효소(LDH)로 평가한 용혈에 대한 포젤리맙 및 셈디시란 병용 요법의 효과를 평가하기 위함
이 연구의 2차 목표는 다음과 같습니다.
다음에 대한 포젤리맙 및 셈디시란 병용 치료 대 항-C5 표준 치료 치료(에쿨리주맙 또는 라불리주맙)의 효과를 평가하십시오.
- 수혈 요건 및 수혈 매개변수
- 용혈 측정: LDH 조절, 돌발성 용혈, CH50 억제
- 헤모글로빈 수치
- 임상 결과 평가(COA)로 평가한 피로
- COA가 평가한 건강 관련 삶의 질(HRQoL)
- 안전성 및 내약성
- 혈청 내 총 포젤리맙 및 총 에쿨리주맙 또는 총 라불리주맙 및 혈장 내 총 셈디시란 및 총 C5 단백질의 농도를 평가하기 위해
- 포젤리맙과 셈디시란의 면역원성을 평가하기 위해
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
California
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Whittier, California, 미국, 90603
- Regeneron Research Facility
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 이전 검사에서 고감도 유세포 분석 이력으로 확인된 PNH 진단
- 프로토콜에 설명된 대로 스크리닝 방문 전에 eculizumab 또는 ravulizumab으로 치료 참고: 스폰서가 승인하지 않는 한 바이오시밀러는 허용되지 않습니다.
주요 제외 기준:
- 스크리닝 LDH >1.5 × ULN을 가진 환자로서 스크리닝 LDH 평가 이전 용량에서 표시된 용량 간격 내에서 C5 억제제를 복용하지 않은 환자
- 장기 이식, 골수 이식 또는 기타 혈액 이식 이력
- 스크리닝 방문 시 체중 < 40kg
- 스크리닝 방문 전 26주 동안 에쿨리주맙 또는 라불리주맙 이외의 보체 억제제 요법의 임의의 사용 또는 연구 치료를 제외하고 연구 동안 계획된 사용
- 현재 지역 처방 정보(이용 가능한 경우) 및 스크리닝 방문 전 5년 이내에 수막구균 백신 접종에 대한 최소 문서에 따라 에쿨리주맙 또는 라불리주맙에 대한 수막구균 백신 접종 요건을 충족하지 않음.
- Neisseria meningitidis 백신 접종에 대한 금기 사항.
- 프로토콜에 설명된 대로 B형 간염 및/또는 C형 간염 양성
- 적절하게 치료된 기저 세포 피부암, 편평 세포 피부암 또는 제자리 자궁경부암을 제외한 지난 5년 이내의 암 병력
- 다른 중재 임상 연구(R3918-PNH-2021 제외)에 참여하거나 스크리닝 방문 전 30일 이내 또는 해당 연구 제품의 반감기 5일 이내 중 더 큰 기간(에쿨리주맙 또는 라불리주맙 제외)의 실험 요법 사용.
- 기능적 또는 해부학적 무비증 환자
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 포젤리맙 및 셈디시란
무작위 1:1
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프로토콜별로 관리
다른 이름들:
프로토콜별로 관리
다른 이름들:
프로토콜별로 관리
다른 이름들:
프로토콜별로 관리
다른 이름들:
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실험적: 항-C5 치료 표준
무작위 1:1
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프로토콜별로 관리
다른 이름들:
프로토콜별로 관리
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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기준선에서 36주차까지 젖산탈수소효소(LDH)의 백분율 변화
기간: 기준선부터 36주차까지
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기준선부터 36주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1일차부터 36주차까지 수혈을 피한 참가자의 비율
기간: 1일차부터 36주차까지
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기준 이후 헤모글로빈 수치를 기준으로 프로토콜 알고리즘에 따라 적혈구(RBC) 수혈을 받지 않은 참가자
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1일차부터 36주차까지
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4주차부터 36주차까지 수혈을 피한 참가자의 비율
기간: 4주차부터 36주차까지
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기준 이후 헤모글로빈 수치를 기준으로 프로토콜 알고리즘에 따라 적혈구 수혈을 받지 않은 참가자
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4주차부터 36주차까지
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1일차부터 36주차까지 획기적인 용혈이 발생한 참가자의 비율
기간: 1일차부터 36주차까지
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프로토콜에 설명된 대로 용혈과 관련된 징후 또는 증상을 동반하는 LDH 증가가 있는 참가자
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1일차부터 36주차까지
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4주차부터 36주차까지 돌발 용혈이 발생한 참가자의 비율
기간: 4주차(29일차)부터 36주차까지
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프로토콜에 설명된 대로 용혈과 관련된 징후 또는 증상을 동반하는 LDH 증가가 있는 참가자
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4주차(29일차)부터 36주차까지
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1일차부터 36주차까지 헤모글로빈이 안정화된 참가자의 비율
기간: 1일차부터 36주차까지
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적혈구 수혈을 받지 않았고 프로토콜에 정의된 헤모글로빈 수치의 감소가 없는 참가자
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1일차부터 36주차까지
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4주차부터 36주차까지 헤모글로빈이 안정화된 참가자의 비율
기간: 4주차(29일차)부터 36주차까지
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적혈구 수혈을 받지 않았고 프로토콜에 정의된 헤모글로빈 수치의 감소가 없는 참가자
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4주차(29일차)부터 36주차까지
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8주차부터 36주차까지 LDH를 적절하게 제어한 참가자의 비율
기간: 8주차(57일차)부터 36주차까지
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프로토콜에 정의된 대로 LDH를 적절하게 제어하는 참가자의 비율
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8주차(57일차)부터 36주차까지
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1일차부터 36주차까지 LDH를 적절하게 제어한 참가자의 비율
기간: 1일차부터 36주차까지
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프로토콜에 정의된 대로 LDH를 적절하게 제어하는 참가자의 비율
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1일차부터 36주차까지
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8주차부터 36주차까지 용혈을 적절하게 조절한 참가자의 비율
기간: 8주차부터 36주차까지
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프로토콜에 정의된 대로 LDH를 적절하게 제어하는 참가자의 비율
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8주차부터 36주차까지
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1일차부터 36주차까지 용혈을 적절하게 조절한 참가자의 비율
기간: 1일차부터 36주차까지
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프로토콜에 정의된 대로 LDH를 적절하게 제어하는 참가자의 비율
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1일차부터 36주차까지
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8주차부터 36주차까지 LDH가 정상화된 참가자의 비율
기간: 8주차(57일차)부터 36주차까지
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프로토콜에 정의된 대로 LDH가 표준화된 참가자의 비율
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8주차(57일차)부터 36주차까지
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1일차부터 36주차까지 LDH가 정상화된 참가자의 비율
기간: 1일차부터 36주차까지
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프로토콜에 정의된 대로 LDH가 표준화된 참가자의 비율
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1일차부터 36주차까지
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만성 질환 치료 피로(FACIT-Fatigue) 척도의 기능적 평가로 측정한 피로의 기준 시점부터 36주차까지의 변화
기간: 기준선부터 36주차까지
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FACIT-피로(FACIT-Fatigue)는 지난 주 동안 일상 활동 중 개인의 피로 수준을 평가하는 자가 관리 임상 결과 평가(COA) 13개 항목입니다.
이 설문지는 암 및 기타 만성 질환 환자의 건강 관련 삶의 질(QoL)을 측정하는 질문 모음인 FACIT 측정 시스템의 일부입니다.
FACIT-Fatigue는 0(전혀 그렇지 않음)에서 4(매우 심함) 범위의 Likert 척도를 사용하여 피로 수준을 평가합니다.
점수 범위는 0~52점이며, 점수가 높을수록 피로도가 높은 것을 의미합니다.
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기준선부터 36주차까지
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유럽 암 연구 및 치료 기구의 삶의 질 설문지 핵심 30개 항목(EORTC-QLQ-C30)의 신체 기능(PF) 점수 변화 기준선에서 36주차까지
기간: 기준선부터 36주차까지
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EORTC-QLQ-C30은 전반적인 건강 상태/삶의 질, 기능적 척도(신체적, 역할, 정서적, 인지적, 사회적), 증상을 포함하는 다중 항목 및 단일 척도로 구성된 30개 항목의 피험자 자가 보고형 설문지입니다. 체중계(피로, 메스꺼움, 구토, 통증), 단일항목 6개(호흡곤란, 불면증, 식욕부진, 변비, 설사, 경제적 어려움).
참가자들은 항목을 4점 척도로 평가하며, 1점은 '전혀 그렇지 않음', 4점은 '매우 좋음'입니다.
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기준선부터 36주차까지
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기준선에서 36주차까지 EORTC-QLQ-C30의 전체 건강 상태(GHS)/QoL 척도 점수 변화
기간: 기준선부터 36주차까지
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EORTC-QLQ-C30은 전반적인 건강 상태/삶의 질, 기능적 척도(신체적, 역할, 정서적, 인지적, 사회적), 증상을 포함하는 다중 항목 및 단일 척도로 구성된 30개 항목의 피험자 자가 보고형 설문지입니다. 체중계(피로, 메스꺼움 및 구토, 통증), 단일항목 7개(호흡곤란, 불면증, 식욕부진, 변비, 설사, 수면 및 경제적 어려움).
참가자들은 항목을 4점 척도로 평가하며, 1점은 '전혀 그렇지 않음', 4점은 '매우 좋음'입니다.
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기준선부터 36주차까지
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1일차부터 36주차까지 프로토콜 알고리즘에 따라 수혈되는 적혈구 비율
기간: 1일차부터 36주차까지
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프로토콜별 알고리즘
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1일차부터 36주차까지
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4주차부터 36주차까지 프로토콜 알고리즘에 따른 적혈구 수혈 비율
기간: 4주차부터 36주차까지
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프로토콜별 알고리즘
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4주차부터 36주차까지
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1일차부터 36주차까지 프로토콜 알고리즘에 따라 수혈되는 적혈구 단위 수
기간: 1일차부터 36주차까지
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프로토콜별 알고리즘
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1일차부터 36주차까지
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4주차부터 36주차까지 프로토콜 알고리즘에 따라 수혈되는 적혈구 단위 수
기간: 4주차부터 36주차까지
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프로토콜별 알고리즘
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4주차부터 36주차까지
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기준선에서 36주차까지 헤모글로빈 수치의 변화
기간: 기준선부터 36주차까지
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프로토콜별 알고리즘
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기준선부터 36주차까지
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심각한 부작용(SAE) 치료 발생률
기간: 29주까지
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치료 기간 및 안전성 추적 기간
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29주까지
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특별 관심 대상인 치료 후 이상반응(TEAE) 발생률
기간: 29주까지
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치료 기간 및 안전성 추적 기간
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29주까지
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치료 중단으로 이어지는 TEAE 발생률
기간: 29주까지
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치료 기간 및 안전성 추적 기간
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29주까지
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기준선에서 36주차까지 총 CH50의 변화
기간: 기준선부터 36주차까지
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기준선부터 36주차까지
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기준선에서 36주차까지 총 CH50의 백분율 변화
기간: 기준선부터 36주차까지
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기준선부터 36주차까지
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62주차까지 혈장 내 총 C5 농도
기간: 62주차까지
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치료 기간 및 안전성 추적 기간
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62주차까지
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62주차까지 혈청 내 총 포젤리맙 농도
기간: 62주차까지
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치료 기간 및 안전성 추적 기간
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62주차까지
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32주차까지 혈장 내 총 셈디시란 농도
기간: 32주차까지
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치료기간
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32주차까지
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40주차까지 혈청 내 총 Eculizumab 농도
기간: 40주차까지
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치료기간
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40주차까지
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44주차까지 혈장 내 총 라불리주맙 농도
기간: 44주차까지
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치료기간
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44주차까지
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62주차까지 포젤리맙에 대한 응급 항약물 항체(ADA) 치료 발생률
기간: 62주차까지
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치료 기간 및 안전성 추적 기간
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62주차까지
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62주차까지 Cemdisiran에 대한 응급 ADA 치료 발생률
기간: 62주차까지
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치료 기간 및 안전성 추적 기간
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62주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 6일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 12일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 12일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 3일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R3918-PNH-2022
- 2020-002761-33 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.
IPD 공유 기간
Regeneron이 제품 및 적응증에 대해 주요 보건 당국(예: FDA, 유럽 의약품청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA) 등)으로부터 시판 승인을 받은 경우 연구 결과를 공개적으로 제공했습니다(예: 과학 간행물, 과학 회의, 임상 시험 등록), 데이터를 공유할 수 있는 법적 권한이 있으며 참가자의 개인 정보를 보호할 수 있는 기능을 보장합니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 Vivli를 통해 Regeneron이 후원하는 임상 시험에서 개별 환자 또는 집계 수준 데이터에 액세스하기 위한 제안서를 제출할 수 있습니다.
Regeneron의 독립 연구 요청 평가 기준은 https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .