Skuteczność i bezpieczeństwo skojarzenia pozelimabu i cemdisiranu w porównaniu z kontynuacją leczenia ekulizumabem lub ravulizumabem u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (ACCESS 2)
3 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals
Randomizowane, otwarte badanie kontrolowane ekulizumabem i ravulizumabem, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, którzy są obecnie leczeni ekulizumabem lub rawulizumabem
Podstawowym celem badania jest:
Ocena wpływu terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem na hemolizę ocenianą za pomocą dehydrogenazy mleczanowej (LDH) po 36 tygodniach leczenia u pacjentów z PNH, którzy przestawili leczenie z ekulizumabu lub rawulizumabu w porównaniu z pacjentami, którzy kontynuowali leczenie ekulizumabem lub rawulizumabem
Celami drugorzędnymi badania są:
Oceń wpływ leczenia skojarzonego pozelimabem i cemdisiranem w porównaniu ze standardowym leczeniem anty-C5 (ekulizumabem lub ravulizumabem) na następujące czynniki:
- Wymagania transfuzyjne i parametry transfuzyjne
- Miary hemolizy: kontrola LDH, hemoliza przełomowa i hamowanie CH50
- Poziomy hemoglobiny
- Zmęczenie oceniane za pomocą ocen wyników klinicznych (COA)
- Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) oceniana przez COA
- Bezpieczeństwo i tolerancja
- Ocena stężeń całkowitego pozelimabu i całkowitego ekulizumabu lub całkowitego rawulizumabu w surowicy oraz całkowitego cemdisiranu i całkowitego białka C5 w osoczu
- Ocena immunogenności pozelimabu i cemdisiranu
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
3
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Whittier, California, Stany Zjednoczone, 90603
- Regeneron Research Facility
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Rozpoznanie PNH potwierdzone wywiadem z wykorzystaniem wysokoczułej cytometrii przepływowej z wcześniejszych badań
- Leczony ekulizumabem lub ravulizumabem przed wizytą przesiewową zgodnie z protokołem Uwaga: leki biopodobne są niedozwolone, chyba że zostaną zatwierdzone przez Sponsora
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Pacjenci z przesiewową LDH >1,5 × ULN, którzy nie przyjmowali inhibitora C5 w podanym przedziale dawek w dawce przed przesiewową oceną LDH
- Otrzymanie przeszczepu narządu, historia przeszczepu szpiku kostnego lub innego przeszczepu hematologicznego
- Masa ciała < 40 kilogramów podczas wizyty przesiewowej
- Jakiekolwiek zastosowanie terapii inhibitorami dopełniacza innej niż ekulizumab lub rawulizumab w ciągu 26 tygodni przed wizytą przesiewową lub planowanym zastosowaniem w trakcie badania, z wyjątkiem badanych terapii
- Niespełnienie wymagań dotyczących szczepienia przeciwko meningokokom dla ekulizumabu lub rawulizumabu zgodnie z aktualnymi lokalnymi informacjami dotyczącymi przepisywania (jeśli są dostępne) oraz co najmniej udokumentowaniem szczepienia przeciwko meningokokom w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową.
- Wszelkie przeciwwskazania do szczepienia Neisseria meningitidis.
- Pozytywny wynik na wirusowe zapalenie wątroby typu B i/lub wirusowe zapalenie wątroby typu C zgodnie z opisem w protokole
- Historia raka w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka szyjki macicy in situ
- Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym (z wyjątkiem R3918-PNH-2021) lub stosowanie jakiejkolwiek terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, z wyjątkiem ekulizumabu lub rawulizumabu.
- Pacjenci z funkcjonalną lub anatomiczną asplenią
Uwaga: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pozelimab i Cemdisiran
Randomizowane 1:1
|
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Standard opieki anty-C5
Randomizowane 1:1
|
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procentowa zmiana poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od wartości początkowej do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, którzy unikali transfuzji od dnia 1 do 36 tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 36
|
Uczestnicy, którzy nie otrzymali transfuzji czerwonych krwinek (RBC) zgodnie z algorytmem protokołu opartym na wyjściowych wartościach hemoglobiny
|
Dzień 1 do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników, którzy unikali transfuzji od 4. do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 36
|
Uczestnicy, którzy nie otrzymali transfuzji krwinek czerwonych zgodnie z algorytmem protokołu opartym na wartościach hemoglobiny po punkcie wyjściowym
|
Tydzień 4 do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiła hemoliza przełomowa po dniu 1. do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 36
|
Uczestnicy, u których stwierdzono wzrost poziomu LDH i towarzyszące mu objawy przedmiotowe lub podmiotowe związane z hemolizą, zgodnie z opisem w protokole
|
Dzień 1 do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiła hemoliza przełomowa od 4. do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 4 (dzień 29) do tygodnia 36
|
Uczestnicy, u których stwierdzono wzrost poziomu LDH i towarzyszące mu objawy przedmiotowe lub podmiotowe związane z hemolizą, zgodnie z opisem w protokole
|
Tydzień 4 (dzień 29) do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników ze stabilizacją hemoglobiny od dnia 1 do 36 tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 36
|
Uczestnicy, którzy nie otrzymali transfuzji krwinek czerwonych i nie wystąpił u nich spadek poziomu hemoglobiny określony w protokole
|
Dzień 1 do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników ze stabilizacją hemoglobiny od 4. do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 4 (dzień 29) do tygodnia 36
|
Uczestnicy, którzy nie otrzymali transfuzji krwinek czerwonych i nie wystąpił u nich spadek poziomu hemoglobiny określony w protokole
|
Tydzień 4 (dzień 29) do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników z odpowiednią kontrolą LDH od 8. do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 8 (dzień 57) do tygodnia 36
|
Odsetek uczestników z odpowiednią kontrolą LDH zgodnie z definicją w protokole
|
Tydzień 8 (dzień 57) do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników z odpowiednią kontrolą LDH po 1. dniu do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 36
|
Odsetek uczestników z odpowiednią kontrolą LDH zgodnie z definicją w protokole
|
Dzień 1 do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników, którzy utrzymali odpowiednią kontrolę hemolizy od 8. do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 8 do tygodnia 36
|
Odsetek uczestników z odpowiednią kontrolą LDH zgodnie z definicją w protokole
|
Tydzień 8 do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników, którzy utrzymali odpowiednią kontrolę hemolizy od dnia 1 do 36 tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 36
|
Odsetek uczestników z odpowiednią kontrolą LDH zgodnie z definicją w protokole
|
Dzień 1 do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników z normalizacją LDH od 8. do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 8 (dzień 57) do tygodnia 36
|
Odsetek uczestników z normalizacją LDH zgodnie z definicją w protokole
|
Tydzień 8 (dzień 57) do tygodnia 36
|
|
Odsetek uczestników, u których doszło do normalizacji LDH po pierwszym dniu do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 36
|
Odsetek uczestników z normalizacją LDH zgodnie z definicją w protokole
|
Dzień 1 do tygodnia 36
|
|
Zmiana zmęczenia mierzona za pomocą skali FACIT-Fatigue (FACIT-Fatigue) od wartości początkowej do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
FACIT-Fatigue to 13-elementowa, samodzielnie przeprowadzana ocena wyników klinicznych (COA), oceniająca poziom zmęczenia danej osoby podczas codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia.
Kwestionariusz ten stanowi część systemu pomiarowego FACIT – zestawienia pytań mierzących jakość życia związaną ze stanem zdrowia (QoL) u pacjentów chorych na nowotwory i inne choroby przewlekłe.
FACIT-Fatigue ocenia poziom zmęczenia za pomocą skali Likerta od 0 (w ogóle) do 4 (bardzo dużo).
Wyniki wahają się od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zmęczenie.
|
Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
|
Wynik dotyczący zmiany funkcji fizycznej (PF) w kwestionariuszu Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Nowotworów, podstawowe 30 pozycji (EORTC-QLQ-C30) Od wartości początkowej do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
EORTC-QLQ-C30 to 30-elementowy kwestionariusz samoopisu pacjenta, składający się zarówno ze skal wielopunktowych, jak i pojedynczych, obejmujących globalny stan zdrowia/jakość życia, skale funkcjonalne (fizyczne, związane z rolą, emocjonalne, poznawcze i społeczne), skale objawów skale (zmęczenie, nudności i wymioty oraz ból) i 6 pojedynczych pozycji (duszność, bezsenność, utrata apetytu, zaparcia, biegunka i trudności finansowe).
Uczestnicy oceniają pozycje w 4-punktowej skali, gdzie 1 oznacza „w ogóle” i 4 „bardzo dużo”.
|
Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
|
Zmiana wyniku w skali globalnego stanu zdrowia (GHS)/QoL w skali EORTC-QLQ-C30 od wartości początkowej do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
EORTC-QLQ-C30 to 30-elementowy kwestionariusz samoopisu pacjenta, składający się zarówno ze skal wielopunktowych, jak i pojedynczych, obejmujących globalny stan zdrowia/jakość życia, skale funkcjonalne (fizyczne, związane z rolą, emocjonalne, poznawcze i społeczne), skale objawów skale (zmęczenie, nudności i wymioty oraz ból) oraz 7 pojedynczych pozycji (duszność, bezsenność, utrata apetytu, zaparcia, biegunka, problemy ze snem i finansami).
Uczestnicy oceniają pozycje w 4-punktowej skali, gdzie 1 oznacza „w ogóle” i 4 „bardzo dużo”.
|
Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
|
Szybkość transfuzji czerwonych krwinek według algorytmu protokołu od dnia 1 do tygodnia 36
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 36
|
Według algorytmu protokołu
|
Dzień 1 do tygodnia 36
|
|
Szybkość transfuzji czerwonych krwinek według algorytmu protokołu od tygodnia 4 do tygodnia 36
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 36
|
Według algorytmu protokołu
|
Tydzień 4 do tygodnia 36
|
|
Liczba jednostek przetoczonych czerwonych krwinek według algorytmu protokołu od dnia 1 do tygodnia 36
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 36
|
Według algorytmu protokołu
|
Dzień 1 do tygodnia 36
|
|
Liczba jednostek przetoczonych czerwonych krwinek według algorytmu protokołu od tygodnia 4 do tygodnia 36
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 36
|
Według algorytmu protokołu
|
Tydzień 4 do tygodnia 36
|
|
Zmiana poziomu hemoglobiny od wartości początkowej do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
Według algorytmu protokołu
|
Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
|
Częstość występowania pojawiających się poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 29
|
Okres leczenia i okres obserwacji dotyczący bezpieczeństwa
|
Do tygodnia 29
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) o szczególnym znaczeniu
Ramy czasowe: Do tygodnia 29
|
Okres leczenia i okres obserwacji dotyczący bezpieczeństwa
|
Do tygodnia 29
|
|
Częstość występowania TEAE prowadzących do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do tygodnia 29
|
Okres leczenia i okres obserwacji dotyczący bezpieczeństwa
|
Do tygodnia 29
|
|
Zmiana całkowitego CH50 od wartości początkowej do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
|
|
Procentowa zmiana całkowitego CH50 od wartości początkowej do 36. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 36. tygodnia
|
|
|
Stężenie całkowitego C5 w osoczu do 62. tygodnia
Ramy czasowe: Przez tydzień 62
|
Okres leczenia i okres obserwacji dotyczący bezpieczeństwa
|
Przez tydzień 62
|
|
Stężenia całkowitego Pozelimabu w surowicy przez 62. tydzień
Ramy czasowe: Przez tydzień 62
|
Okres leczenia i okres obserwacji dotyczący bezpieczeństwa
|
Przez tydzień 62
|
|
Stężenia całkowitego Cemdisiranu w osoczu do 32. tygodnia
Ramy czasowe: Przez tydzień 32
|
Okres leczenia
|
Przez tydzień 32
|
|
Stężenia całkowitego ekulizumabu w surowicy do 40. tygodnia
Ramy czasowe: Przez tydzień 40
|
Okres leczenia
|
Przez tydzień 40
|
|
Stężenia całkowitego rawulizumabu w osoczu do 44. tygodnia
Ramy czasowe: Przez tydzień 44
|
Okres leczenia
|
Przez tydzień 44
|
|
Częstość występowania pojawiających się przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko pozelimabowi w 62. tygodniu
Ramy czasowe: Przez tydzień 62
|
Okres leczenia i okres obserwacji dotyczący bezpieczeństwa
|
Przez tydzień 62
|
|
Częstość stosowania nowych leków ADA na Cemdisiran w 62. tygodniu
Ramy czasowe: Przez tydzień 62
|
Okres leczenia i okres obserwacji dotyczący bezpieczeństwa
|
Przez tydzień 62
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 października 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 lipca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
12 lipca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 kwietnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Zaburzenia oddawania moczu
- Manifestacje urologiczne
- Choroby hematologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Zespoły mielodysplastyczne
- Białkomocz
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, napadowa
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Uzupełnij środki inaktywujące
- Rawulizumab
- Ekulizumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- R3918-PNH-2022
- 2020-002761-33 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu
Ramy czasowe udostępniania IPD
Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli.
Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .