Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo skojarzenia pozelimabu i cemdisiranu w porównaniu z kontynuacją leczenia ekulizumabem lub ravulizumabem u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (ACCESS 2)

14 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizowane, otwarte badanie kontrolowane ekulizumabem i ravulizumabem, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, którzy są obecnie leczeni ekulizumabem lub rawulizumabem

Podstawowym celem badania jest:

Ocena wpływu terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem na hemolizę ocenianą za pomocą dehydrogenazy mleczanowej (LDH) po 36 tygodniach leczenia u pacjentów z PNH, którzy przestawili leczenie z ekulizumabu lub rawulizumabu w porównaniu z pacjentami, którzy kontynuowali leczenie ekulizumabem lub rawulizumabem

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Oceń wpływ leczenia skojarzonego pozelimabem i cemdisiranem w porównaniu ze standardowym leczeniem anty-C5 (ekulizumabem lub ravulizumabem) na następujące czynniki:

    • Wymagania transfuzyjne i parametry transfuzyjne
    • Miary hemolizy: kontrola LDH, hemoliza przełomowa i hamowanie CH50
    • Poziomy hemoglobiny
    • Zmęczenie oceniane za pomocą ocen wyników klinicznych (COA)
    • Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) oceniana przez COA
    • Bezpieczeństwo i tolerancja
  • Ocena stężeń całkowitego pozelimabu i całkowitego ekulizumabu lub całkowitego rawulizumabu w surowicy oraz całkowitego cemdisiranu i całkowitego białka C5 w osoczu
  • Ocena immunogenności pozelimabu i cemdisiranu

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Whittier, California, Stany Zjednoczone, 90603
        • Regeneron Research Facility

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Rozpoznanie PNH potwierdzone wywiadem z wykorzystaniem wysokoczułej cytometrii przepływowej z wcześniejszych badań
  2. Leczony ekulizumabem lub ravulizumabem przed wizytą przesiewową zgodnie z protokołem Uwaga: leki biopodobne są niedozwolone, chyba że zostaną zatwierdzone przez Sponsora

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci z przesiewową LDH >1,5 × ULN, którzy nie przyjmowali inhibitora C5 w podanym przedziale dawek w dawce przed przesiewową oceną LDH
  2. Otrzymanie przeszczepu narządu, historia przeszczepu szpiku kostnego lub innego przeszczepu hematologicznego
  3. Masa ciała < 40 kilogramów podczas wizyty przesiewowej
  4. Jakiekolwiek zastosowanie terapii inhibitorami dopełniacza innej niż ekulizumab lub rawulizumab w ciągu 26 tygodni przed wizytą przesiewową lub planowanym zastosowaniem w trakcie badania, z wyjątkiem badanych terapii
  5. Niespełnienie wymagań dotyczących szczepienia przeciwko meningokokom dla ekulizumabu lub rawulizumabu zgodnie z aktualnymi lokalnymi informacjami dotyczącymi przepisywania (jeśli są dostępne) oraz co najmniej udokumentowaniem szczepienia przeciwko meningokokom w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową.
  6. Wszelkie przeciwwskazania do szczepienia Neisseria meningitidis.
  7. Pozytywny wynik na wirusowe zapalenie wątroby typu B i/lub wirusowe zapalenie wątroby typu C zgodnie z opisem w protokole
  8. Historia raka w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka szyjki macicy in situ
  9. Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym (z wyjątkiem R3918-PNH-2021) lub stosowanie jakiejkolwiek terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, z wyjątkiem ekulizumabu lub rawulizumabu.
  10. Pacjenci z funkcjonalną lub anatomiczną asplenią

Uwaga: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pozelimab i Cemdisiran
Randomizowane 1:1
Lek: Cemdisiran
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • ALN-CC5
Lek: Ekulizumab
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • Soliris
Lek: Pozelimab
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • REGN3918
Lek: Rawulizumab
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperymentalny: Standard opieki anty-C5
Randomizowane 1:1
Lek: Ekulizumab
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • Soliris
Lek: Rawulizumab
Podawane zgodnie z protokołem
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
Od punktu początkowego do 36 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów unikających transfuzji
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 36
Pacjenci, którzy nie otrzymują transfuzji czerwonych krwinek zgodnie z algorytmem protokołu opartym na wartościach hemoglobiny po rozpoczęciu badania
Od dnia 1 do tygodnia 36
Odsetek pacjentów unikających transfuzji
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 36
Pacjenci, którzy nie otrzymują transfuzji czerwonych krwinek zgodnie z algorytmem protokołu opartym na wartościach hemoglobiny po rozpoczęciu badania
Tydzień 4 do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z przełomową hemolizą
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 36
Pacjenci ze wzrostem LDH z towarzyszącymi objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi związanymi z hemolizą, jak opisano w protokole
Od dnia 1 do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z przełomową hemolizą
Ramy czasowe: Tydzień 4 (dzień 29) do tygodnia 36
Pacjenci ze wzrostem LDH z towarzyszącymi objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi związanymi z hemolizą, jak opisano w protokole
Tydzień 4 (dzień 29) do tygodnia 36
Odsetek pacjentów ze stabilizacją hemoglobiny
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 36
Pacjenci, którzy nie otrzymują transfuzji krwinek czerwonych i nie mają obniżonego poziomu hemoglobiny, jak określono w protokole
Od dnia 1 do tygodnia 36
Odsetek pacjentów ze stabilizacją hemoglobiny
Ramy czasowe: Tydzień 4 (dzień 29) do tygodnia 36
Pacjenci, którzy nie otrzymują transfuzji krwinek czerwonych i nie mają obniżonego poziomu hemoglobiny, jak określono w protokole
Tydzień 4 (dzień 29) do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z odpowiednią kontrolą LDH
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z odpowiednią kontrolą LDH zgodnie z protokołem
Od dnia 1 do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z odpowiednią kontrolą LDH
Ramy czasowe: Tydzień 8 (dzień 57) do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z odpowiednią kontrolą LDH zgodnie z protokołem
Tydzień 8 (dzień 57) do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z normalizacją LDH
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z normalizacją LDH określoną w protokole
Od dnia 1 do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z normalizacją LDH
Ramy czasowe: Tydzień 8 (dzień 57) do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z normalizacją LDH określoną w protokole
Tydzień 8 (dzień 57) do tygodnia 36
Zmiana zmęczenia mierzona Skalą Oceny Funkcjonalnej Terapii Chorób Przewlekłych - Zmęczenia (FACIT-Fatigue)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
FACIT-Fatigue to 13-punktowa, samodzielna ocena wyników klinicznych (COA), oceniająca poziom zmęczenia danej osoby podczas jej zwykłych codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia. Kwestionariusz ten jest częścią systemu pomiarowego FACIT, zestawu pytań mierzących jakość życia związaną ze zdrowiem (QoL) u pacjentów z rakiem i innymi chorobami przewlekłymi. FACIT-Fatigue ocenia poziom zmęczenia za pomocą skali Likerta od 0 (wcale) do 4 (bardzo). Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zmęczenie.
Od punktu początkowego do 36 tygodnia
Zmiana wyniku w zakresie funkcji fizycznych (PF) w kwestionariuszu jakości życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Nowotworów Core 30 Items (EORTC-QLQ-C30)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
EORTC-QLQ-C30 to 30-itemowy kwestionariusz samoopisowy badanego składający się zarówno z wielu pozycji, jak i pojedynczych skal, obejmujących ogólny stan zdrowia/jakość życia, skale funkcjonalne (fizyczna, rola, emocjonalna, poznawcza i społeczna), objawy skale (zmęczenie, nudności i wymioty oraz ból) oraz 6 pozycji pojedynczych (duszność, bezsenność, utrata apetytu, zaparcia, biegunka i trudności finansowe). Uczestnicy oceniają pozycje na 4-stopniowej skali, gdzie 1 oznacza „wcale”, a 4 „bardzo”.
Od punktu początkowego do 36 tygodnia
Zmiana wyniku w skali globalnego stanu zdrowia (GHS)/QoL w EORTC-QLQ-C30
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
EORTC-QLQ-C30 to 30-itemowy kwestionariusz samoopisowy badanego składający się zarówno z wielu pozycji, jak i pojedynczych skal, obejmujących ogólny stan zdrowia/jakość życia, skale funkcjonalne (fizyczna, rola, emocjonalna, poznawcza i społeczna), objawy skale (zmęczenie, nudności i wymioty oraz ból) oraz 7 pozycji pojedynczych (duszność, bezsenność, utrata apetytu, zaparcia, biegunka, problemy ze snem i finansowe). Uczestnicy oceniają pozycje na 4-stopniowej skali, gdzie 1 oznacza „wcale”, a 4 „bardzo”.
Od punktu początkowego do 36 tygodnia
Szybkość transfuzji krwinek czerwonych według algorytmu protokołu
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 36
Według algorytmu protokołu
Od dnia 1 do tygodnia 36
Szybkość transfuzji krwinek czerwonych według algorytmu protokołu
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 36
Według algorytmu protokołu
Tydzień 4 do tygodnia 36
Liczba jednostek krwinek czerwonych przetoczonych według algorytmu protokołu
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 36
Według algorytmu protokołu
Od dnia 1 do tygodnia 36
Liczba jednostek krwinek czerwonych przetoczonych według algorytmu protokołu
Ramy czasowe: Tydzień 4 do tygodnia 36
Według algorytmu protokołu
Tydzień 4 do tygodnia 36
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
Według algorytmu protokołu
Od punktu początkowego do 36 tygodnia
Częstość występowania i ciężkość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do 88 tygodni
Okres leczenia i okres obserwacji bezpieczeństwa
Do 88 tygodni
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) o szczególnym znaczeniu
Ramy czasowe: Do 88 tygodni
Okres leczenia i okres obserwacji bezpieczeństwa
Do 88 tygodni
Częstość występowania i nasilenie TEAE prowadzące do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do 88 tygodni
Okres leczenia i okres obserwacji bezpieczeństwa
Do 88 tygodni
Zmiana w łącznej CH50
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
Od punktu początkowego do 36 tygodnia
Zmiana procentowa całkowitej kwoty CH50
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 36 tygodnia
Od punktu początkowego do 36 tygodnia
Stężenie całkowitego C5 w osoczu
Ramy czasowe: Do 62 tygodnia
Okres leczenia i okres obserwacji bezpieczeństwa
Do 62 tygodnia
Stężenia całkowitego pozelimabu w surowicy
Ramy czasowe: Do 62 tygodnia
Okres leczenia i okres obserwacji bezpieczeństwa
Do 62 tygodnia
Stężenia całkowitego cemdisiranu w osoczu
Ramy czasowe: Do tygodnia 32
Okres leczenia
Do tygodnia 32
Stężenia całkowitego ekulizumabu w surowicy
Ramy czasowe: Do 40 tygodnia
Okres leczenia
Do 40 tygodnia
Stężenia całkowitego rawulizumabu w osoczu
Ramy czasowe: Do tygodnia 44
Okres leczenia
Do tygodnia 44
Częstość występowania pojawiających się podczas leczenia przeciwciał przeciw lekowi (ADA) przeciwko pozelimabowi
Ramy czasowe: Do 62 tygodnia
Okres leczenia i okres obserwacji bezpieczeństwa
Do 62 tygodnia
Częstość występowania ADA związanych z leczeniem cemdisiranem
Ramy czasowe: Do 62 tygodnia
Okres leczenia i okres obserwacji bezpieczeństwa
Do 62 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R3918-PNH-2022
  • 2020-002761-33 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, wyniki badań zostały udostępnione publicznie (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada prawne uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli. Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na Cemdisiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj