発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人患者におけるポゼリマブとセムジシランの併用と継続的なエクリズマブまたはラブリズマブ治療の有効性と安全性 (ACCESS 2)
2023年8月14日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
現在エクリズマブまたはラブリズマブで治療されている発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるポゼリマブとセムジシラン併用療法の有効性と安全性を評価するための無作為化非盲検エクリズマブおよびラブリズマブ対照研究
この調査の主な目的は次のとおりです。
エクリズマブまたはラブリズマブ療法から切り替えた PNH 患者とエクリズマブまたはラブリズマブ療法を継続している患者を比較し、36 週間の治療後、乳酸脱水素酵素 (LDH) によって評価される溶血に対するポゼリマブとセムジシラン併用療法の効果を評価する
この研究の二次的な目的は次のとおりです。
ポゼリマブとセムジシランの併用療法と抗C5標準治療（エクリズマブまたはラブリズマブ）の効果を以下で評価します。
- 輸血要件と輸血パラメータ
- 溶血の測定: LDH コントロール、ブレークスルー溶血、および CH50 の阻害
- ヘモグロビン値
- 臨床転帰評価（COA）によって評価される疲労
- COA によって評価される健康関連の生活の質 (HRQoL)
- 安全性と忍容性
- 血清中の総ポゼリマブと総エクリズマブまたは総ラブリズマブの濃度、および血漿中の総セムジシランと総C5タンパク質の濃度を評価する
- ポゼリマブとセムジシランの免疫原性を評価する
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Whittier、California、アメリカ、90603
- Regeneron Research Facility
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -以前のテストからの高感度フローサイトメトリーの履歴によって確認されたPNHの診断
- -プロトコルに記載されているように、スクリーニング訪問の前にエクリズマブまたはラブリズマブで治療されている注：スポンサーによって承認されていない限り、バイオシミラーは許可されていません
主な除外基準:
- -スクリーニングLDHが1.5×ULNを超え、スクリーニングLDH評価前の用量で表示された用量間隔内にC5阻害剤を服用していない患者
- 臓器移植の受領、骨髄移植またはその他の血液移植の既往
- -スクリーニング訪問時の体重が40キログラム未満
- -スクリーニング訪問の26週間前のエクリズマブまたはラブリズマブ以外の補体阻害剤療法の使用または研究中の計画された使用 研究治療を除く
- -現在の現地処方情報（入手可能な場合）によると、エクリズマブまたはラブリズマブの髄膜炎菌ワクチン接種要件を満たしていない スクリーニング訪問前の5年以内の髄膜炎菌ワクチン接種の最小限の文書。
- -髄膜炎菌ワクチン接種の禁忌。
- -プロトコルに記載されているように、B型肝炎および/またはC型肝炎に陽性
- -過去5年以内のがんの病歴（適切に治療された基底細胞皮膚がん、扁平上皮皮膚がん、または上皮内子宮頸がんを除く）
- -別の介入臨床研究（R3918-PNH-2021を除く）への参加、またはスクリーニング訪問前の30日以内の実験的治療の使用、またはその治験薬の半減期の5以内のいずれか大きい方、エクリズマブまたはラブリズマブを除く。
- -機能的または解剖学的無脾症の患者
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ポゼリマブとセムジシラン
ランダム化された 1:1
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プロトコルごとに管理
他の名前：
プロトコルごとに管理
他の名前：
プロトコルごとに管理
他の名前：
プロトコルごとに管理
他の名前：
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実験的：抗C5標準治療
ランダム化された 1:1
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プロトコルごとに管理
他の名前：
プロトコルごとに管理
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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乳酸脱水素酵素 (LDH) の変化率
時間枠：ベースラインから 36 週目まで
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ベースラインから 36 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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輸血回避患者の割合
時間枠：1日目から36週目まで
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-ベースライン後のヘモグロビン値に基づくプロトコルアルゴリズムに従ってRBC輸血を受けていない患者
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1日目から36週目まで
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輸血回避患者の割合
時間枠：4週目から36週目
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-ベースライン後のヘモグロビン値に基づくプロトコルアルゴリズムに従ってRBC輸血を受けていない患者
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4週目から36週目
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破過性溶血患者の割合
時間枠：1日目から36週目まで
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-プロトコルに記載されている溶血に関連する付随する徴候または症状を伴うLDHの増加を伴う患者
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1日目から36週目まで
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破過性溶血患者の割合
時間枠：4 週目 (29 日目) から 36 週目
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-プロトコルに記載されている溶血に関連する付随する徴候または症状を伴うLDHの増加を伴う患者
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4 週目 (29 日目) から 36 週目
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ヘモグロビンが安定している患者の割合
時間枠：1日目から36週目まで
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-RBC輸血を受けておらず、プロトコルで定義されているヘモグロビンレベルの低下がない患者
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1日目から36週目まで
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ヘモグロビンが安定している患者の割合
時間枠：4 週目 (29 日目) から 36 週目
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-RBC輸血を受けておらず、プロトコルで定義されているヘモグロビンレベルの低下がない患者
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4 週目 (29 日目) から 36 週目
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LDHを適切にコントロールしている患者の割合
時間枠：1日目から36週目まで
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プロトコルで定義されているように、LDH が適切に制御されている患者の割合
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1日目から36週目まで
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LDHを適切にコントロールしている患者の割合
時間枠：8週目（57日目）から36週目
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プロトコルで定義されているように、LDH が適切に制御されている患者の割合
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8週目（57日目）から36週目
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LDHが正常化した患者の割合
時間枠：1日目から36週目まで
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プロトコルで定義されている LDH が正常化した患者の割合
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1日目から36週目まで
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LDHが正常化した患者の割合
時間枠：8週目（57日目）から36週目
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プロトコルで定義されている LDH が正常化した患者の割合
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8週目（57日目）から36週目
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慢性疾患治療の機能的評価 - 疲労 (FACIT-Fatigue) スケールによって測定される疲労の変化
時間枠：ベースラインから 36 週目まで
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FACIT-Fatigue は、過去 1 週間の通常の日常活動における個人の疲労レベルを評価する 13 項目の自己管理型臨床転帰評価 (COA) です。
このアンケートは、がんやその他の慢性疾患患者の健康関連の生活の質 (QoL) を測定する質問をまとめた FACIT 測定システムの一部です。
FACIT-Fatigue は、0 (まったくない) から 4 (非常に多い) までのリッカート スケールを使用して疲労のレベルを評価します。
スコアの範囲は 0 ～ 52 で、スコアが高いほど疲労が大きいことを示します。
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ベースラインから 36 週目まで
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がんの生活の質に関する調査と治療のための欧州組織の身体機能 (PF) スコアの変化 主要 30 項目 (EORTC-QLQ-C30)
時間枠：ベースラインから 36 週目まで
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EORTC-QLQ-C30 は、全体的な健康状態/生活の質、機能スケール (身体的、役割、感情的、認知的、社会的)、症状を含む、複数項目と単一のスケールの両方で構成される 30 項目の被験者の自己報告アンケートです。体重計（疲労、吐き気・嘔吐、痛み）、単項目6項目（呼吸困難、不眠、食欲不振、便秘、下痢、経済的困難）。
参加者は項目を 4 段階で評価します。1 は「まったくない」、4 は「非常によい」です。
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ベースラインから 36 週目まで
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EORTC-QLQ-C30 のグローバルヘルスステータス (GHS)/QoL スケールスコアの変化
時間枠：ベースラインから 36 週目まで
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EORTC-QLQ-C30 は、全体的な健康状態/生活の質、機能スケール (身体的、役割、感情的、認知的、社会的)、症状を含む、複数項目と単一のスケールの両方で構成される 30 項目の被験者の自己報告アンケートです。スケール（疲労、吐き気と嘔吐、痛み）、および7つの単一項目（呼吸困難、不眠、食欲不振、便秘、下痢、睡眠、経済的困難）。
参加者は項目を 4 段階で評価します。1 は「まったくない」、4 は「非常によい」です。
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ベースラインから 36 週目まで
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プロトコル アルゴリズムごとに輸血された RBC の割合
時間枠：1日目から36週目まで
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プロトコルごとのアルゴリズム
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1日目から36週目まで
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プロトコル アルゴリズムごとに輸血された RBC の割合
時間枠：4週目から36週目
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プロトコルごとのアルゴリズム
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4週目から36週目
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プロトコル アルゴリズムごとに輸血された RBC の単位数
時間枠：1日目から36週目まで
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プロトコルごとのアルゴリズム
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1日目から36週目まで
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プロトコル アルゴリズムごとに輸血された RBC の単位数
時間枠：4週目から36週目
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プロトコルごとのアルゴリズム
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4週目から36週目
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ヘモグロビン値の変化
時間枠：ベースラインから 36 週目まで
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プロトコルごとのアルゴリズム
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ベースラインから 36 週目まで
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重大な有害事象 (SAE) による治療の発生率と重症度
時間枠：88週まで
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治療期間と安全確認期間
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88週まで
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特に関心のある治療に起因する有害事象（TEAE）の発生率と重症度
時間枠：88週まで
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治療期間と安全確認期間
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88週まで
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治療中止に至った TEAE の発生率と重症度
時間枠：88週まで
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治療期間と安全確認期間
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88週まで
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合計 CH50 の変化
時間枠：ベースラインから 36 週目まで
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ベースラインから 36 週目まで
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合計 CH50 の変化率
時間枠：ベースラインから 36 週目まで
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ベースラインから 36 週目まで
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血漿中の総C5濃度
時間枠：62週まで
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治療期間と安全確認期間
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62週まで
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血清中の総ポゼリマブ濃度
時間枠：62週まで
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治療期間と安全確認期間
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62週まで
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血漿中の総セムジシラン濃度
時間枠：32週目まで
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治療期間
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32週目まで
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血清中の総エクリズマブ濃度
時間枠：40週まで
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治療期間
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40週まで
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血漿中の総ラブリズマブ濃度
時間枠：44週目まで
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治療期間
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44週目まで
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ポゼリマブに対する治療創発性抗薬物抗体（ADA）の発生率
時間枠：62週まで
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治療期間と安全確認期間
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62週まで
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セムジシランに対する治療緊急ADAの発生率
時間枠：62週まで
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治療期間と安全確認期間
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62週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月6日
一次修了 (実際)
2023年7月12日
研究の完了 (実際)
2023年7月12日
試験登録日
最初に提出
2021年11月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月12日
最初の投稿 (実際)
2021年11月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月14日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R3918-PNH-2022
- 2020-002761-33 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます
IPD 共有時間枠
Regeneron が主要な保健当局 (例: FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から製品と適応症の販売承認を取得し、研究結果を公開した場合 (例:科学出版物、科学会議、臨床試験レジストリ) は、データを共有する法的権限を持ち、参加者のプライバシーを保護する能力を確保しています。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、Vivli を通じて、Regeneron が後援する臨床試験からの個々の患者または集計レベルのデータへのアクセスの提案を提出できます。
Regeneron の独立調査依頼の評価基準は、https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf にあります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。