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Efficacia e sicurezza dell'associazione di Pozelimab e Cemdisiran rispetto al trattamento continuato con Eculizumab o Ravulizumab in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (ACCESS 2)

14 agosto 2023 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in aperto, controllato con eculizumab e ravulizumab per valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia di associazione con pozelimab e cemdisiran in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna che sono attualmente trattati con eculizumab o ravulizumab

L'obiettivo primario dello studio è:

Valutare l'effetto della terapia di associazione pozelimab e cemdisiran sull'emolisi, valutata mediante lattato deidrogenasi (LDH), dopo 36 settimane di trattamento, in pazienti affetti da EPN che passano dalla terapia con eculizumab o ravulizumab rispetto ai pazienti che continuano la terapia con eculizumab o ravulizumab

Gli obiettivi secondari dello studio sono:

  • Valutare l'effetto del trattamento combinato con pozelimab e cemdisiran rispetto al trattamento standard anti-C5 (eculizumab o ravulizumab) su quanto segue:

    • Fabbisogno trasfusionale e parametri trasfusionali
    • Misure di emolisi: controllo di LDH, emolisi di rottura e inibizione di CH50
    • Livelli di emoglobina
    • Affaticamento valutato da Clinical Outcome Assessments (COA)
    • Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) valutata dai COA
    • Sicurezza e tollerabilità
  • Per valutare le concentrazioni di pozelimab totale e di eculizumab totale o ravulizumab totale nel siero e cemdisiran totale e proteina C5 totale nel plasma
  • Valutare l'immunogenicità di pozelimab e cemdisiran

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90603
        • Regeneron Research Facility

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi di EPN confermata da una storia di citometria a flusso ad alta sensibilità da test precedenti
  2. Trattati con eculizumab o ravulizumab prima della visita di screening come descritto nel protocollo Nota: i biosimilari non sono consentiti, a meno che non siano approvati dallo Sponsor

Criteri chiave di esclusione:

  1. Pazienti con uno screening di LDH >1,5 × ULN che non hanno assunto il loro inibitore C5 entro l'intervallo di dose indicato alla dose precedente alla valutazione di screening di LDH
  2. Ricevimento di un trapianto di organi, storia di trapianto di midollo osseo o altro trapianto ematologico
  3. Peso corporeo <40 chilogrammi alla visita di screening
  4. Qualsiasi uso di terapia con inibitori del complemento diversa da eculizumab o ravulizumab nelle 26 settimane precedenti la visita di screening o uso pianificato durante lo studio, ad eccezione dei trattamenti in studio
  5. Non soddisfare i requisiti di vaccinazione meningococcica per eculizumab o ravulizumab secondo le attuali informazioni di prescrizione locali (se disponibili) e con una documentazione minima della vaccinazione meningococcica entro 5 anni prima della visita di screening.
  6. Qualsiasi controindicazione alla vaccinazione contro Neisseria meningitidis.
  7. Positivo per epatite B e/o epatite C come descritto nel protocollo
  8. Storia di cancro negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo basocellulare adeguatamente trattato, del carcinoma cutaneo a cellule squamose o del carcinoma cervicale in situ
  9. Partecipazione a un altro studio clinico interventistico (eccetto R3918-PNH-2021) o uso di qualsiasi terapia sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening o entro 5 emivite di tale prodotto sperimentale, a seconda di quale sia maggiore, ad eccezione di eculizumab o ravulizumab.
  10. Pazienti con asplenia funzionale o anatomica

Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pozelimab e Cemdisiran
Randomizzato 1:1
Droga: Cemdisiran
Somministrato per protocollo
Altri nomi:
  • ALN-CC5
Droga: Eculizumab
Somministrato per protocollo
Altri nomi:
  • Soliris
Droga: Pozelimab
Somministrato per protocollo
Altri nomi:
  • REGN3918
Droga: Ravulizumab
Somministrato per protocollo
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Sperimentale: Standard di cura anti-C5
Randomizzato 1:1
Droga: Eculizumab
Somministrato per protocollo
Altri nomi:
  • Soliris
Droga: Ravulizumab
Somministrato per protocollo
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Dal basale alla settimana 36

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che evitano le trasfusioni
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 36
Pazienti che non ricevono una trasfusione di globuli rossi secondo l'algoritmo del protocollo basato sui valori di emoglobina post-basale
Dal giorno 1 alla settimana 36
Percentuale di pazienti che evitano le trasfusioni
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 36
Pazienti che non ricevono una trasfusione di globuli rossi secondo l'algoritmo del protocollo basato sui valori di emoglobina post-basale
Dalla settimana 4 alla settimana 36
Proporzione di pazienti con emolisi da rottura
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 36
Pazienti con un aumento di LDH con segni o sintomi concomitanti associati all'emolisi come descritto nel protocollo
Dal giorno 1 alla settimana 36
Proporzione di pazienti con emolisi da rottura
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 (giorno 29) alla settimana 36
Pazienti con un aumento di LDH con segni o sintomi concomitanti associati all'emolisi come descritto nel protocollo
Dalla settimana 4 (giorno 29) alla settimana 36
Proporzione di pazienti con stabilizzazione dell'emoglobina
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 36
Pazienti che non ricevono una trasfusione di globuli rossi e non hanno diminuzione del livello di emoglobina come definito nel protocollo
Dal giorno 1 alla settimana 36
Proporzione di pazienti con stabilizzazione dell'emoglobina
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 (giorno 29) alla settimana 36
Pazienti che non ricevono una trasfusione di globuli rossi e non hanno diminuzione del livello di emoglobina come definito nel protocollo
Dalla settimana 4 (giorno 29) alla settimana 36
Proporzione di pazienti con controllo adeguato di LDH
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 36
Proporzione di pazienti con controllo adeguato di LDH come definito nel protocollo
Dal giorno 1 alla settimana 36
Proporzione di pazienti con controllo adeguato di LDH
Lasso di tempo: Dalla settimana 8 (giorno 57) alla settimana 36
Proporzione di pazienti con controllo adeguato di LDH come definito nel protocollo
Dalla settimana 8 (giorno 57) alla settimana 36
Proporzione di pazienti con normalizzazione di LDH
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 36
Proporzione di pazienti con normalizzazione di LDH come definito nel protocollo
Dal giorno 1 alla settimana 36
Proporzione di pazienti con normalizzazione di LDH
Lasso di tempo: Dalla settimana 8 (giorno 57) alla settimana 36
Proporzione di pazienti con normalizzazione di LDH come definito nel protocollo
Dalla settimana 8 (giorno 57) alla settimana 36
Variazione della fatica misurata dalla scala Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Il FACIT-Fatigue è una valutazione dell'esito clinico (COA) autosomministrata in 13 item che valuta il livello di affaticamento di un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana. Questo questionario fa parte del sistema di misurazione FACIT, una raccolta di domande che misurano la qualità della vita correlata alla salute (QoL) nei pazienti con cancro e altre malattie croniche. Il FACIT-Fatigue valuta il livello di affaticamento utilizzando una scala Likert che va da 0 (per niente) a 4 (molto). I punteggi vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano maggiore affaticamento.
Dal basale alla settimana 36
Punteggio sulla variazione della funzione fisica (PF) nel questionario sulla qualità della vita dell'organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro Core 30 Items (EORTC-QLQ-C30)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
EORTC-QLQ-C30 è un questionario self-report di 30 item composto da scale multi-item e singole, tra cui stato di salute globale/qualità della vita, scale funzionali (fisiche, di ruolo, emotive, cognitive e sociali), sintomi scale (fatica, nausea e vomito e dolore) e 6 singoli item (dispnea, insonnia, perdita di appetito, costipazione, diarrea e difficoltà finanziarie). I partecipanti valutano gli elementi su una scala a 4 punti, con 1 come "per niente" e 4 come "molto".
Dal basale alla settimana 36
Variazione del punteggio della scala dello stato di salute globale (GHS)/QoL sull'EORTC-QLQ-C30
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
EORTC-QLQ-C30 è un questionario self-report di 30 item composto da scale multi-item e singole, tra cui stato di salute globale/qualità della vita, scale funzionali (fisiche, di ruolo, emotive, cognitive e sociali), sintomi scale (fatica, nausea e vomito e dolore) e 7 singoli item (dispnea, insonnia, perdita di appetito, costipazione, diarrea, sonno e difficoltà finanziarie). I partecipanti valutano gli elementi su una scala a 4 punti, con 1 come "per niente" e 4 come "molto".
Dal basale alla settimana 36
Tasso di globuli rossi trasfusi per algoritmo di protocollo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 36
Algoritmo per protocollo
Dal giorno 1 alla settimana 36
Tasso di globuli rossi trasfusi per algoritmo di protocollo
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 36
Algoritmo per protocollo
Dalla settimana 4 alla settimana 36
Numero di unità di RBC trasfuse per algoritmo di protocollo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 36
Algoritmo per protocollo
Dal giorno 1 alla settimana 36
Numero di unità di RBC trasfuse per algoritmo di protocollo
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 36
Algoritmo per protocollo
Dalla settimana 4 alla settimana 36
Variazione dei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Algoritmo per protocollo
Dal basale alla settimana 36
Incidenza e gravità degli eventi avversi gravi (SAE) emersi dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 88 settimane
Periodo di trattamento e periodo di follow-up di sicurezza
Fino a 88 settimane
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) di particolare interesse
Lasso di tempo: Fino a 88 settimane
Periodo di trattamento e periodo di follow-up di sicurezza
Fino a 88 settimane
Incidenza e gravità TEAE che hanno portato all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 88 settimane
Periodo di trattamento e periodo di follow-up di sicurezza
Fino a 88 settimane
Variazione totale CH50
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Dal basale alla settimana 36
Variazione percentuale del CH50 totale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 36
Dal basale alla settimana 36
Concentrazione di C5 totale nel plasma
Lasso di tempo: Fino alla settimana 62
Periodo di trattamento e periodo di follow-up di sicurezza
Fino alla settimana 62
Concentrazioni di pozelimab totale nel siero
Lasso di tempo: Fino alla settimana 62
Periodo di trattamento e periodo di follow-up di sicurezza
Fino alla settimana 62
Concentrazioni di cemdisiran totale nel plasma
Lasso di tempo: Fino alla settimana 32
Periodo di trattamento
Fino alla settimana 32
Concentrazioni di eculizumab totale nel siero
Lasso di tempo: Fino alla settimana 40
Periodo di trattamento
Fino alla settimana 40
Concentrazioni di ravulizumab totale nel plasma
Lasso di tempo: Fino alla settimana 44
Periodo di trattamento
Fino alla settimana 44
Incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) emergenti dal trattamento contro pozelimab
Lasso di tempo: Fino alla settimana 62
Periodo di trattamento e periodo di follow-up di sicurezza
Fino alla settimana 62
Incidenza di ADA emergenti dal trattamento per cemdisiran
Lasso di tempo: Fino alla settimana 62
Periodo di trattamento e periodo di follow-up di sicurezza
Fino alla settimana 62

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

12 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

12 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R3918-PNH-2022
  • 2020-002761-33 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione

Periodo di condivisione IPD

Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha assicurato la capacità di proteggere la privacy dei partecipanti.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai singoli pazienti o ai dati a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron tramite Vivli. I criteri di valutazione della richiesta di ricerca indipendente di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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