WGS에 의한 교모세포종 표적 치료 옵션 최대화 (GLOW)

근거: 가장 흔한 원발성 뇌종양인 교모세포종(GBM)은 예외 없이 치명적입니다. 매년 1000명의 환자가 네덜란드에서 이 질병으로 진단됩니다. 신경외과, 화학요법, 방사선 요법에도 불구하고 이러한 종양은 필연적으로 재발합니다. 현재 재발 시 금본위제가 없고 치료 옵션이 제한적입니다. 2개의 네덜란드 신경종양학 센터의 후향적 연구에서 최상의 지지 요법을 받는 재발성 GBM 환자의 전체 생존(OS)은 3개월인 반면, 전신 치료(일반적으로 니트로수소), 방사선 요법 또는 수술 후 전신 치료 또는 방사선 요법은 각각 7.3개월, 9.2개월 및 11개월 OS였다. 불행하게도 신약에 대한 전담 시험 결과는 매우 실망스러웠습니다. 의미 있는 것이 되려면 광범위한 분자 스크리닝이 필요합니다.

이 프로젝트의 목표는 광범위한 분자 진단을 포함하도록 치료 절차의 표준 변경에 대한 증거를 확보하고 결과적으로 새로운 치료법이 없는 경우에도 새로운 치료법으로부터 최적의 시기적절한 혜택을 제공함으로써 예후가 매우 나쁜 이 특정 환자 그룹에 대한 치료 지침을 조정하는 것입니다. 이 소량의 암 적응증에 대한 전통적인 등록 시험.

목적: WGS(Whole Genome Sequencing) 기반 진단 및 첫 번째 재발 시 교모세포종 환자를 위한 표적 치료 지침의 일상적인 적용에 대한 임상 증거의 가치를 결정하고 생성합니다.

연구 설계: 전향적 진단 다기관 코호트 연구 연구 모집단: 표준 치료의 일부로 절제 또는 용적축소를 받고 있고 서면 동의를 얻은 재발성 질환이 있는 성인 교모세포종 환자.

개입: 환자의 생식계열 DNA 배경 변이와 체세포 돌연변이를 구별할 각 환자의 생식계열 DNA 배경 변이를 평가하기 위해 10mL 혈액 샘플을 한 번 채취합니다. 이 연구를 수행하는 데 필요한 다른 모든 개입 절차는 표준 절차의 일부입니다.

주요 연구 매개변수/엔드포인트:

1차 연구 종점: 전체 생존

2차 연구 종점:

• 종양 및 채혈 성공률(목표>전체 환자의 85% 포함)
• 성공적인 WGS 보고 수(종양 물질이 수집된 환자의 >80%에 대한 보고)
• 식별된 표적 치료 옵션의 수(WGS 보고가 있는 환자의 >75%에서 잠재적으로 실행 가능한 DNA 변경이 하나 이상 있음)
• GBM 환자에게 이용 가능한 실험적 치료법의 수(확인된 적응증의 최소 50%에 대한 관련(오프라벨) 약물은 DRUP(Drug Rediscovery Protocol)을 포함하여 연구를 통해 이용 가능해야 함)
• 실행 가능한 변이가 있는 상태에서 표적 치료를 시작하는 환자의 32%(현재 16%)