MC4R 경로에 특정 유전자 결함이 있는 환자에서 Setmelanotide의 두 가지 제형의 3상 교차 시험
2024년 11월 15일 업데이트: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
멜라노코르틴-4 수용체 경로에 특정 유전자 결함이 있고 현재 안정적인 용량을 복용 중인 환자를 대상으로 공개 라벨 주 1회 세트멜라노타이드로 교차하는 세트멜라노타이드(일일 및 주간)의 2개 제형에 대한 3상, 무작위, 이중맹검 시험 1일 1회 제형의
멜라노코르틴-4 수용체 경로에 유전적 결함이 있는 환자에서 세트멜라노타이드의 주간 및 일일 제형을 비교하기 위한 시험.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
이 연구는 이중대립유전자 또는 이형접합성 POMC(pro-opiomelanocortin), PCSK1(proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1), LEPR(leptin 수용체) 유전자 변이체, Bardet-Biedl 증후군(BBS) 환자.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 CE
- Erasmus MC
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Berlin, 독일, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
- Honor Health Research Institute
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Wisconsin
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Marshfield, Wisconsin, 미국, 54449
- Marshfield Clinic Research Institute
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Cambridge, 영국, CA2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2E1
- Alberta Health services
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Rio Piedras, 푸에르토 리코, 00935
- UPR Medical Sciences Campus
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 이대립유전자 또는 이형접합 POMC/PCSK1 또는 LEPR(PPL) 유전적 변이 또는 Bardet-Biedl 증후군(BBS), QD 세트멜라노타이드로 치료받고 있습니다.
- 검진 시 6세 이상.
- RM-493-022 연구에서 허용 가능한 안전성과 내약성 및 용량 수준으로 최소 6개월 동안 세트멜라노타이드 QD 제제를 복용합니다.
- 환자 및/또는 부모 또는 보호자는 연구의 요구 사항을 이해하고 준수하기 위해 조사자와 원활하게 의사 소통할 수 있으며 서면 사전 동의/승인을 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 연구 전체 및 연구 후 90일 동안 매우 효과적인 형태의 피임법 사용.
주요 제외 기준:
- 스크리닝 시 HbA1C >9.0%.
- 도입 기간을 시작하기 전 3개월 이내에 항비만약을 복용하십시오.
- 심각한 간 질환 또는 간 손상의 병력.
- 사구체 여과율 <30 mL/min.
- 흑색종 또는 흑색종 전 피부 병변과 관련된 중요한 피부학적 소견.
- 주요 정신 장애.
- 자살 생각이나 행동, 또는 자살 시도의 평생 이력.
- 연구 약물의 모든 부형제에 대한 상당한 과민성.
- QW 및 QD 주입 요법을 준수할 수 없습니다.
- setmelanotide 임상 시험을 제외하고 투여 첫 날 이전 3개월 이내에 조사 약물/기기를 사용한 모든 임상 연구에 참여.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 도입 기간: Setmelanotide 2 mg QD
참가자들은 준비 기간 중 1주 동안 1일 1회(QD) 2mg의 세트멜라노타이드를 피하(SC) 주사 받았습니다.
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SC 주사로 투여
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실험적: 도입 기간: Setmelanotide 2.5mg QD
참가자들은 준비 기간에 1주 동안 세트멜라노타이드 QD 2.5mg을 SC 주사 받았습니다.
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SC 주사로 투여
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실험적: 도입 기간: Setmelanotide 3 mg QD
참가자들은 준비 기간에 1주 동안 세트멜라노타이드 QD 3mg을 SC 주사 받았습니다.
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SC 주사로 투여
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실험적: DB 기간: Setmelanotide 20 mg QW
도입 기간에 2mg의 세트멜라노타이드 QD를 투여받은 참가자는 매주 1회(QW) 20mg의 세트멜라노타이드를 SC 주사 받았고 DB 기간에 13주 동안 세트멜라노타이드 QD와 일치하는 위약을 투여받았습니다.
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SC 주사로 투여
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실험적: DB 기간: Setmelanotide 25mg QW
도입 기간에 2.5mg의 세트멜라노타이드 QD를 투여받은 참가자는 DB 기간에 13주 동안 25mg의 세트멜라노타이드 QW와 세트멜라노타이드 QD에 맞는 위약을 SC 주사 받았습니다.
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SC 주사로 투여
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실험적: DB 기간: 세트멜라노타이드 3mg QD
도입 기간에 3mg의 세트멜라노타이드 QD를 투여받은 참가자는 DB 기간에 13주 동안 3mg의 세트멜라노타이드 QD와 세트멜라노타이드 QW에 맞는 위약을 SC 주사 받았습니다.
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SC 주사로 투여
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실험적: DB 기간: 세트멜라노타이드 30 mg QW
도입 기간에 3mg의 세트멜라노타이드 QD를 투여받은 참가자는 DB 기간에 13주 동안 30mg의 세트멜라노타이드 QW와 세트멜라노타이드 QD에 맞는 위약을 SC 주사 받았습니다.
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SC 주사로 투여
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실험적: OL 기간: Setmelanotide 20mg QW
도입 기간에 2mg setmelanotide QD를 투여하고 DB 기간에 20mg setmelanotide QW를 투여받은 참가자는 OL 기간에 13주 동안 20mg setmelanotide QW를 SC 주사 투여받았습니다.
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SC 주사로 투여
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실험적: OL 기간: Setmelanotide 25 mg QW
도입 기간에 2.5mg의 세트멜라노타이드 QD를 투여하고 DB 기간에 25mg의 세트멜라노타이드 QW를 투여받은 참가자는 OL 기간에 13주 동안 25mg의 세트멜라노타이드 QW를 SC 주사 투여받았습니다.
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SC 주사로 투여
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실험적: OL 기간: Setmelanotide 30mg QW
도입 기간에 3개의 세트멜라노타이드 QD를 투여하고 DB 기간에 3mg의 세트멜라노타이드 QD 또는 30mg의 세트멜라노타이드 QW를 투여받은 참가자는 OL 기간에 13주 동안 30mg의 세트멜라노타이드 QW를 SC 주사 투여받았습니다.
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SC 주사로 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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도입 기간에 QD 투여 후 Setmelanotide의 최대 약물 농도(Cmax)
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 및 24시간 -1주차
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개별 농도-시간 데이터에서 직접 결정되는 최대 약물 농도.
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투여 전(0시간) 및 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 및 24시간 -1주차
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QW 투여 후 Setmelanotide의 Cmax
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 14주차에 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 및 168시간에
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개별 농도-시간 데이터에서 직접 결정되는 최대 약물 농도.
데이터는 OL 기간 및 투여 순서(QD-QD-QW 또는 QD-QW-QW)의 투여량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
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투여 전(0시간) 및 투여 후 14주차에 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 및 168시간에
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도입 기간에 QD 투여 후 Setmelanotide의 최대 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 및 24시간 -1주차
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개별 농도-시간 데이터에서 직접 결정되는 최대 약물 농도.
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투여 전(0시간) 및 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 및 24시간 -1주차
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QW 투여 후 Setmelanotide의 Tmax
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 14주차에 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 및 168시간에
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개별 농도-시간 데이터에서 직접 결정되는 최대 약물 농도.
데이터는 OL 기간 및 투여 순서(QD-QD-QW 또는 QD-QW-QW)의 투여량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
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투여 전(0시간) 및 투여 후 14주차에 0.5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 및 168시간에
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1주차에 QD 또는 QW 투여 후 Setmelanotide의 평균 최저 혈장 농도(Ctrough)
기간: 1주차에 투여 전 30분
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Ctrough는 후속 용량 투여 전, 투여 간격이 끝날 때의 농도입니다.
데이터는 DB 기간 및 투여 순서(QD-QD-QW 또는 QD-QW-QW)의 투여량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
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1주차에 투여 전 30분
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5주차에 QD 또는 QW 투여 후 평균 Setmelanotide Ctrough
기간: 5주차에 투여 전 30분
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Ctrough는 후속 용량 투여 전, 투여 간격이 끝날 때의 농도입니다.
데이터는 DB 기간 및 투여 순서(QD-QD-QW 또는 QD-QW-QW)의 투여량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
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5주차에 투여 전 30분
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9주차에 QD 또는 QW 투여 후 평균 Setmelanotide Ctrough
기간: 9주차에 투여 전 30분
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Ctrough는 후속 용량 투여 전, 투여 간격이 끝날 때의 농도입니다.
데이터는 DB 기간 및 투여 순서(QD-QD-QW 또는 QD-QW-QW)의 투여량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
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9주차에 투여 전 30분
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18주차에 QD 또는 QW 투여 후 평균 Setmelanotide Ctrough
기간: 18주차에 투여 전 30분
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Ctrough는 후속 용량 투여 전, 투여 간격이 끝날 때의 농도입니다.
데이터는 DB 기간 및 투여 순서(QD-QD-QW 또는 QD-QW-QW)의 투여량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
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18주차에 투여 전 30분
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22주차에 QD 또는 QW 투여 후 평균 Setmelanotide Ctrough
기간: 22주차에 투여 전 30분
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Ctrough는 후속 용량 투여 전, 투여 간격이 끝날 때의 농도입니다.
데이터는 DB 기간 및 투여 순서(QD-QD-QW 또는 QD-QW-QW)의 투여량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
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22주차에 투여 전 30분
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27주차에 QD 또는 QW 투여 후 평균 Setmelanotide Ctrough
기간: 27주차에 투여 전 30분
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Ctrough는 후속 용량 투여 전, 투여 간격이 끝날 때의 농도입니다.
데이터는 DB 기간 및 투여 순서(QD-QD-QW 또는 QD-QW-QW)의 투여량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
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27주차에 투여 전 30분
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도입 기간에 QD 투여 후 세트멜라노타이드 투여 간격(AUC0-tau)에 따른 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6 및 8시간에 -1주차에
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AUC0-tau는 수집된 혈액 샘플에서 기록되었습니다.
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투여 전(0시간) 및 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 6 및 8시간에 -1주차에
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도입 기간에 QD 투여 후 Setmelanotide의 AUC0-tau
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 14주차에 0.5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 및 168시간
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AUC0-tau는 수집된 혈액 샘플에서 기록되었습니다.
데이터는 OL 기간 및 투여 순서(QD-QD-QW 또는 QD-QW-QW)의 투여량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
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투여 전(0시간) 및 투여 후 14주차에 0.5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 및 168시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 첫 번째 투여부터 30주차까지
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이상반응(AE)은 연구 치료제와 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 치료제의 사용과 일시적으로 관련된 참가자 또는 임상 시험 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다.
따라서 AE는 연구 치료제 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 소견 포함), 증상 또는 질병(새로운 또는 악화된)일 수 있습니다.
도입 기간이 시작된 후에 보고된 AE는 TEAE로 간주되었습니다.
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연구 약물 투여 첫 번째 투여부터 30주차까지
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기준선부터 13주차까지 주사 부위 반응(ISR)이 있는 참가자 수
기간: 13주차까지의 기준선
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주사 부위 평가에는 홍반, 부종, 경결 부위뿐 아니라 국부적인 통증, 압통, 가려움증이 있는지 확인하는 것이 포함되었습니다.
기준선은 세트멜라노타이드 또는 위약의 첫 번째 투여 이전에 이용 가능한 마지막 측정으로 정의되었습니다.
1일 1회(QD) 및 매주 1회(QW)의 주사 부위 반응 빈도가 보고되었습니다.
데이터는 DB 기간의 용량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
중증도에 따라 주사 부위 반응을 보인 참가자 수가 보고되었습니다.
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13주차까지의 기준선
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14주차부터 27주차까지의 ISR 참여자 수
기간: 14주차부터 27주차까지
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주사 부위 평가에는 홍반, 부종, 경결 부위뿐 아니라 국부적인 통증, 압통, 가려움증이 있는지 확인하는 것이 포함되었습니다.
QD 및 QW의 주사 부위 반응 빈도가 보고되었습니다.
데이터는 OL 기간의 용량 수준(치료 요법)별로 보고됩니다.
중증도에 따라 주사 부위 반응을 보인 참가자 수가 보고되었습니다.
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14주차부터 27주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 21일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 19일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 3일
처음 게시됨 (실제)
2022년 1월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 11월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 15일
마지막으로 확인됨
2024년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .