MC4R経路に特定の遺伝子欠損を有する患者におけるセメラノチドの2つの製剤の第3相クロスオーバー試験
2024年11月15日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
現在安定した用量でメラノコルチン-4受容体経路に特定の遺伝子欠損を有する患者におけるセメラノチドの2つの製剤（毎日および毎週）の第3相無作為化二重盲検試験で、オープンラベルの週1回セトメラノチドへのクロスオーバー1日1回処方の
メラノコルチン-4受容体経路に遺伝的欠陥がある患者におけるセットメラノチドの毎週および毎日の処方を比較する試験。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
この研究は、両アレル性またはヘテロ接合性 POMC (プロオピオメラノコルチン)、PCSK1 (プロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン 1 型)、LEPR (レプチン受容体）遺伝的変異、およびバルデ・ビードル症候群（BBS）の患者。
研究の種類
介入
入学 (実際)
19
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
- Honor Health Research Institute
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Wisconsin
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Marshfield、Wisconsin、アメリカ、54449
- Marshfield Clinic Research Institute
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Cambridge、イギリス、CA2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Rotterdam、オランダ、3015 CE
- Erasmus MC
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2E1
- Alberta Health services
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
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Rio Piedras、プエルトリコ、00935
- UPR Medical Sciences Campus
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- QDセットメラノチドで治療されている、バイアレルまたはヘテロ接合POMC / PCSK1またはLEPR（PPL）遺伝子変異体、またはバルデ・ビードル症候群（BBS）。
- スクリーニング時に6歳以上。
- RM-493-022 試験で、セットメラノチド QD 製剤を少なくとも 6 か月間服用し、許容できる安全性と忍容性、および用量レベルを有する。
- -患者および/または親または保護者は、研究の要件を理解して遵守するために、治験責任医師と十分にコミュニケーションをとることができ、書面によるインフォームドコンセント/同意を理解して署名することができます。
- -研究全体および研究後の90日間の非常に効果的な避妊法の使用。
主な除外基準:
- -スクリーニング時のHbA1C> 9.0％。
- -慣らし期間の開始前3か月以内の抗肥満薬。
- -重大な肝疾患または肝障害の病歴。
- 糸球体濾過率 <30 mL/分。
- メラノーマまたはプレメラノーマの皮膚病変に関連する重大な皮膚所見。
- 主な精神障害。
- 自殺念慮または自殺行動、または自殺未遂の生涯の歴史。
- -治験薬中の賦形剤に対する重大な過敏症。
- QWおよびQD注射レジメンを遵守できない。
- -治験薬/デバイスを使用した臨床研究への参加 投与の初日の3か月以内に、setmelanotide臨床試験を除く。
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：導入期間: セトメラノチド 2 mg QD
参加者は、導入期間中に 1 週間、1 日 1 回 (QD) 2 mg のセトメラノチドの皮下 (SC) 注射を受けました。
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皮下注射として投与される
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実験的：導入期間: セトメラノチド 2.5 mg QD
参加者は、導入期間中に 1 週間、2.5 mg のセトメラノチドを QD の皮下注射を受けました。
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皮下注射として投与される
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実験的：導入期間: セトメラノチド 3 mg QD
参加者は、導入期間中に 1 週間、セトメラノチド 3 mg を QD の皮下注射を受けました。
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皮下注射として投与される
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実験的：DB期間: セトメラノチド 20 mg QW
ランイン期間に2 mgのセトメラノチドをQD投与された参加者は、DB期間では13週間、週1回（QW）20 mgのセトメラノチドの皮下注射およびセトメラノチドに適合するプラセボをQD投与されました。
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皮下注射として投与される
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実験的：DB期間: セトメラノチド 25 mg QW
ランイン期間に2.5 mgのセトメラノチドをQDで投与された参加者は、DB期間では13週間、25 mgのセトメラノチドをQWで皮下注射し、セトメラノチドと同等のプラセボをQDで投与されました。
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皮下注射として投与される
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実験的：DB期間: セトメラノチド 3 mg QD
ランイン期間に3mgのセトメラノチドQDを受けた参加者は、DB期間の13週間、3mgのセトメラノチドQWの皮下注射およびセトメラノチドQWに適合するプラセボを受けた。
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皮下注射として投与される
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実験的：DB期間: セトメラノチド 30 mg QW
ランイン期間に3 mgのセトメラノチドをQDで投与された参加者は、DB期間では13週間、30 mgのセトメラノチドをQWで皮下注射し、セトメラノチドと同等のプラセボをQDで投与されました。
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皮下注射として投与される
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実験的：OL期間: セトメラノチド 20 mg QW
慣らし期間に2 mgのセトメラノチドQD、DB期間に20 mgのセトメラノチドQWを投与された参加者は、OL期間に13週間にわたって20 mgのセトメラノチドQWのSC注射を受けました。
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皮下注射として投与される
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実験的：OL期間: セトメラノチド 25 mg QW
慣らし期間に2.5 mgのセトメラノチドをQD、DB期間に25 mgのセトメラノチドをQW投与した参加者は、OL期間に13週間にわたり25 mgのセトメラノチドをQWで皮下注射しました。
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皮下注射として投与される
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実験的：OL期間: セトメラノチド 30 mg QW
ランイン期間に3セトメラノチドQD、DB期間に3mgセトメラノチドQDまたは30mgセトメラノチドQWを投与された参加者は、OL期間に13週間にわたって30mgセトメラノチドQWの皮下注射を受けた。
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皮下注射として投与される
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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慣らし期間におけるQD投与後のセトメラノチドの最大薬物濃度(Cmax)
時間枠：-1週目の投与前(0時間)および投与後0.5、1、2、3、4、6、8、12、および24時間後
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最大薬物濃度は、個々の濃度時間データから直接決定されます。
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-1週目の投与前(0時間)および投与後0.5、1、2、3、4、6、8、12、および24時間後
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QW投与後のセトメラノチドのCmax
時間枠：14週目の投与前（0時間）および投与後0.5、1、2、3、4、6、8、12、24、48、72、96、120および168時間後
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最大薬物濃度は、個々の濃度時間データから直接決定されます。
データは、OL 期間の用量レベル (治療計画) および投与順序 (QD-QD-QW または QD-QW-QW) ごとに報告されます。
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14週目の投与前（0時間）および投与後0.5、1、2、3、4、6、8、12、24、48、72、96、120および168時間後
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慣らし期間における QD 投与後のセトメラノチドの最大血漿濃度 (Tmax) までの時間
時間枠：-1週目の投与前(0時間)および投与後0.5、1、2、3、4、6、8、12、および24時間後
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最大薬物濃度は、個々の濃度時間データから直接決定されます。
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-1週目の投与前(0時間)および投与後0.5、1、2、3、4、6、8、12、および24時間後
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QW投与後のセトメラノチドのTmax
時間枠：14週目の投与前（0時間）および投与後0.5、1、2、3、4、6、8、12、24、48、72、96、120および168時間後
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最大薬物濃度は、個々の濃度時間データから直接決定されます。
データは、OL 期間の用量レベル (治療計画) および投与順序 (QD-QD-QW または QD-QW-QW) ごとに報告されます。
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14週目の投与前（0時間）および投与後0.5、1、2、3、4、6、8、12、24、48、72、96、120および168時間後
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1週目のQDまたはQW投与後のセトメラノチドの平均トラフ血漿濃度（Ctrough）
時間枠：1週目は投与前に30分
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Ｃｔｒｏｕｇｈは、その後の用量投与前の、投与間隔の終わりにおける濃度である。
データは、DB 期間の用量レベル (治療計画) および投与順序 (QD-QD-QW または QD-QW-QW) ごとに報告されます。
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1週目は投与前に30分
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5 週目の QD または QW 投与後の平均セトメラノチド トラフ
時間枠：5週目では投与前に30分
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Ｃｔｒｏｕｇｈは、その後の用量投与前の、投与間隔の終わりにおける濃度である。
データは、DB 期間の用量レベル (治療計画) および投与順序 (QD-QD-QW または QD-QW-QW) ごとに報告されます。
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5週目では投与前に30分
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9週目のQDまたはQW投与後の平均セトメラノチド・トラフ
時間枠：9週目では投与前に30分
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Ｃｔｒｏｕｇｈは、その後の用量投与前の、投与間隔の終わりにおける濃度である。
データは、DB 期間の用量レベル (治療計画) および投与順序 (QD-QD-QW または QD-QW-QW) ごとに報告されます。
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9週目では投与前に30分
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18週目のQDまたはQW投与後の平均セトメラノチド・トラフ
時間枠：18週目に投与前に30分
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Ｃｔｒｏｕｇｈは、その後の用量投与前の、投与間隔の終わりにおける濃度である。
データは、DB 期間の用量レベル (治療計画) および投与順序 (QD-QD-QW または QD-QW-QW) ごとに報告されます。
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18週目に投与前に30分
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22週目のQDまたはQW投与後の平均セトメラノチド・トラフ
時間枠：22週目に投与前に30分
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Ｃｔｒｏｕｇｈは、その後の用量投与前の、投与間隔の終わりにおける濃度である。
データは、DB 期間の用量レベル (治療計画) および投与順序 (QD-QD-QW または QD-QW-QW) ごとに報告されます。
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22週目に投与前に30分
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27週目のQDまたはQW投与後の平均セトメラノチド・トラフ
時間枠：27週目に投与前に30分
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Ｃｔｒｏｕｇｈは、その後の用量投与前の、投与間隔の終わりにおける濃度である。
データは、DB 期間の用量レベル (治療計画) および投与順序 (QD-QD-QW または QD-QW-QW) ごとに報告されます。
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27週目に投与前に30分
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慣らし期間におけるQD投与後のセトメラノチドの投与間隔(AUC0-tau)にわたる血漿濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：-1 週目の投与前 (0 時間) および投与後 0.5、1、2、3、4、6、および 8 時間目
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AUC0-タウは、採取された血液サンプルから記録されました。
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-1 週目の投与前 (0 時間) および投与後 0.5、1、2、3、4、6、および 8 時間目
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慣らし期間におけるQD投与後のセトメラノチドのAUC0-tau
時間枠：14週目の投与前(0時間)および投与後0.5、1、2、6、8、12、24、48、72、96、120および168時間後
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AUC0-タウは、採取された血液サンプルから記録されました。
データは、OL 期間の用量レベル (治療計画) および投与順序 (QD-QD-QW または QD-QW-QW) ごとに報告されます。
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14週目の投与前(0時間)および投与後0.5、1、2、6、8、12、24、48、72、96、120および168時間後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬初回投与から30週目まで
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有害事象（AE）とは、研究治療に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究治療の使用に一時的に関連する、参加者または臨床試験参加者における望ましくない医学的出来事のことです。
したがって、AE は、研究治療の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候 (異常な検査所見を含む)、症状、または疾患 (新たなまたは悪化) である可能性があります。
慣らし運転期間の開始後に報告された AE は TEAE とみなされました。
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治験薬初回投与から30週目まで
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ベースラインから13週目までに注射部位反応（ISR）があった参加者の数
時間枠：13週目までのベースライン
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注射部位の評価には、局所的な痛み、圧痛、かゆみの存在だけでなく、紅斑、浮腫、硬結の領域の特定も含まれます。
ベースラインは、セトメラノチドまたはプラセボの初回投与前の最後の利用可能な測定値として定義されました。
注射部位の反応頻度は 1 日 1 回 (QD) および週 1 回 (QW) と報告されました。
データは DB 期間の用量レベル (治療計画) ごとに報告されます。
重症度に応じた注射部位反応を起こした参加者の数が報告された。
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13週目までのベースライン
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第 14 週から第 27 週までの ISR を持つ参加者の数
時間枠：第 14 週から第 27 週まで
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注射部位の評価には、局所的な痛み、圧痛、かゆみの存在だけでなく、紅斑、浮腫、硬結の領域の特定も含まれます。
QD と QW の注射部位反応頻度が報告されました。
データは、OL 期間の用量レベル (治療計画) ごとに報告されます。
重症度に応じた注射部位反応を起こした参加者の数が報告された。
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第 14 週から第 27 週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月21日
一次修了 (実際)
2023年10月19日
研究の完了 (実際)
2023年10月19日
試験登録日
最初に提出
2021年7月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月3日
最初の投稿 (実際)
2022年1月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月15日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RM-493-037
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。