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MC4R経路に特定の遺伝子欠損を有する患者におけるセメラノチドの2つの製剤の第3相クロスオーバー試験

2023年11月30日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

現在安定した用量でメラノコルチン-4受容体経路に特定の遺伝子欠損を有する患者におけるセメラノチドの2つの製剤（毎日および毎週）の第3相無作為化二重盲検試験で、オープンラベルの週1回セトメラノチドへのクロスオーバー1日1回処方の

メラノコルチン-4受容体経路に遺伝的欠陥がある患者におけるセットメラノチドの毎週および毎日の処方を比較する試験。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、両アレル性またはヘテロ接合性 POMC (プロオピオメラノコルチン)、PCSK1 (プロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン 1 型)、LEPR (レプチン受容体）遺伝的変異、およびバルデ・ビードル症候群（BBS）の患者。

研究の種類

介入

入学 (実際)

20

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield、Wisconsin、アメリカ、54449
        • Marshfield Clinic Research Institute
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015 CE
        • Erasmus MC
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2E1
        • Alberta Health Services
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
  • プエルトリコ
      • Rio Piedras、プエルトリコ、00935
        • UPR Medical Sciences Campus

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • QDセットメラノチドで治療されている、バイアレルまたはヘテロ接合POMC / PCSK1またはLEPR（PPL）遺伝子変異体、またはバルデ・ビードル症候群（BBS）。
  • スクリーニング時に6歳以上。
  • RM-493-022 試験で、セットメラノチド QD 製剤を少なくとも 6 か月間服用し、許容できる安全性と忍容性、および用量レベルを有する。
  • -患者および/または親または保護者は、研究の要件を理解して遵守するために、治験責任医師と十分にコミュニケーションをとることができ、書面によるインフォームドコンセント/同意を理解して署名することができます。
  • -研究全体および研究後の90日間の非常に効果的な避妊法の使用。

主な除外基準:

  • -スクリーニング時のHbA1C> 9.0％。
  • -慣らし期間の開始前3か月以内の抗肥満薬。
  • -重大な肝疾患または肝障害の病歴。
  • 糸球体濾過率 <30 mL/分。
  • メラノーマまたはプレメラノーマの皮膚病変に関連する重大な皮膚所見。
  • 主な精神障害。
  • 自殺念慮または自殺行動、または自殺未遂の生涯の歴史。
  • -治験薬中の賦形剤に対する重大な過敏症。
  • QWおよびQD注射レジメンを遵守できない。
  • -治験薬/デバイスを使用した臨床研究への参加 投与の初日の3か月以内に、setmelanotide臨床試験を除く。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：セメラノチド皮下注 毎週20mg
毎日2mgのセットメラノチドを服用している患者は、二重盲検期間中にQDまたはQWのいずれかでセットメラノチドを投与されるように1：1で無作為化され、オープンラベル期間にすべてがこのアームに割り当てられます。
薬：セメラノチド 20mg 毎週
二重盲検期間での 1:1 無作為化、その後の非盲検
実験的：セメラノチド皮下注 週30mg
毎日3mgのセットメラノチドを服用している患者は、二重盲検期間中にQDまたはQWのいずれかでセットメラノチドを投与されるように1：1で無作為化され、オープンラベル期間にすべてがこのアームに割り当てられます。
薬：セメラノチド 30mg 毎週
二重盲検期間での 1:1 無作為化、その後の非盲検
実験的：セメラノチド皮下注射 1日2mg
毎日2mgのセットメラノチドを服用している患者は、二重盲検期間中にセットメラノチドをQDまたはQWのいずれかで受け取るように1：1で無作為化されます。
薬：セメラノチドを毎日2mg
二重盲検期間における 1:1 無作為化
実験的：セメラノチド皮下注射 1日3mg
毎日3mgのセットメラノチドを服用している患者は、二重盲検期間中にQDまたはQWのいずれかでセットメラノチドを投与されるように1：1で無作為化されます。
薬：セメラノチドを毎日3mg
二重盲検期間における 1:1 無作為化
プラセボコンパレーター：プラセボ皮下注射 毎日
患者は、二重盲検期間中に QD または QW プラセボのいずれかを受け取るように 1:1 で無作為化されます (および他の製剤ではメラノチドを設定します)。
薬：毎日プラセボ
二重盲検期間における 1:1 無作為化
プラセボコンパレーター：プラセボ皮下注射 毎週
患者は、二重盲検期間中に QD または QW プラセボのいずれかを受け取るように 1:1 で無作為化されます (および他の製剤ではメラノチドを設定します)。
薬：毎週プラセボ
二重盲検期間における 1:1 無作為化

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：27週
週次製剤と日次製剤の定常状態 PK パラメータ（Cmax）の比較
27週
最大血漿濃度までの時間 (Tmax)
時間枠：27週
週次製剤と日次製剤の定常状態 PK パラメータ (Tmax) の比較
27週
トラフ血漿濃度 (Ctrough)
時間枠：27週
週次製剤と日次製剤の定常状態の PK パラメータ（Ctrough）の比較
27週
投与間隔にわたる血漿濃度-時間曲線下面積 (AUC0-tau)
時間枠：27週
週次製剤と日次製剤の定常状態 PK パラメータ（AUC0-tau）の比較
27週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象および重篤な有害事象の件数
時間枠：27週
試験全体の有害事象および重篤な有害事象の数
27週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年12月21日

一次修了 (実際)

2023年10月19日

研究の完了 (実際)

2023年10月19日

試験登録日

最初に提出

2021年7月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年1月3日

最初の投稿 (実際)

2022年1月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年12月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月30日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RM-493-037

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

バルデ・ビードル症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
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    アメリカ, オーストラリア

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