Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3 cross-over-onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide bij patiënten met specifieke gendefecten in de MC4R-route

30 november 2023 bijgewerkt door: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3-studie van twee formuleringen van setmelanotide (dagelijks en wekelijks) met een overstap naar open-label eenmaal per week setmelanotide bij patiënten met specifieke gendefecten in de melanocortine-4-receptorroute die momenteel een stabiele dosis hebben van de eenmaal daagse formulering

Een proef om de wekelijkse en dagelijkse formuleringen van setmelanotide te vergelijken bij patiënten met genetische defecten in de melanocortine-4-receptorroute.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is opgezet om de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van wekelijkse en dagelijkse formuleringen van setmelanotide te vergelijken bij patiënten met obesitas geassocieerd met biallelische of heterozygote POMC (pro-opiomelanocortine), PCSK1 (proproteïne convertase subtilisine/kexine Type 1), LEPR (leptine receptor) genetische varianten en patiënten met het Bardet-Biedl-syndroom (BBS).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Alberta Health Services
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Biallelische of heterozygote genetische varianten van POMC/PCSK1 of LEPR (PPL) of Bardet-Biedl-syndroom (BBS), waarvoor ze worden behandeld met QD setmelanotide.
  • 6 jaar of ouder bij screening.
  • Inname van de setmelanotide QD-formulering gedurende ten minste 6 maanden in de RM-493-022-studie met aanvaardbare veiligheid en verdraagbaarheid en dosisniveau.
  • Patiënt en/of ouder of voogd is in staat om goed met de onderzoeker te communiceren, de vereisten van het onderzoek te begrijpen en na te leven en kan de schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming begrijpen en ondertekenen.
  • Gebruik van een zeer effectieve vorm van anticonceptie tijdens het onderzoek en gedurende 90 dagen na het onderzoek.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • HbA1C >9,0% bij screening.
  • Anti-obesitas medicijnen binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van de inloopperiode.
  • Geschiedenis van significante leverziekte of leverbeschadiging.
  • Glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min.
  • Significante dermatologische bevindingen met betrekking tot melanoom of pre-melanoom huidlaesies.
  • Grote psychiatrische stoornissen.
  • Elke zelfmoordgedachte of -gedrag, of elke levenslange geschiedenis van een zelfmoordpoging.
  • Aanzienlijke overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen in het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Onvermogen om te voldoen aan de QW- en QD-injectieregimes.
  • Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel/apparaat binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dag van toediening, met uitzondering van een klinische studie met setmelanotide.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Setmelanotide subcutane injectie Wekelijks 20 mg
Patiënten die dagelijks 2 mg setmelanotide krijgen, worden 1:1 gerandomiseerd om setmelanotide QD of QW te krijgen tijdens de dubbelblinde periode, en ze worden allemaal toegewezen aan deze arm in de open-labelperiode.
Geneesmiddel: Stel melanotide 20 mg per week in
1:1 randomisatie in de dubbelblinde periode, gevolgd door open label
Experimenteel: Setmelanotide subcutane injectie Wekelijks 30 mg
Patiënten die dagelijks 3 mg setmelanotide krijgen, worden 1:1 gerandomiseerd om setmelanotide QD of QW te krijgen tijdens de dubbelblinde periode, en ze worden allemaal toegewezen aan deze arm in de open-labelperiode.
Geneesmiddel: Stel melanotide 30 mg per week in
1:1 randomisatie in de dubbelblinde periode, gevolgd door open label
Experimenteel: Setmelanotide subcutane injectie Dagelijks 2 mg
Patiënten die dagelijks 2 mg setmelanotide krijgen, worden 1:1 gerandomiseerd om setmelanotide QD of QW te krijgen tijdens de dubbelblinde periode.
Geneesmiddel: Set melanotide 2 mg per dag
1:1 randomisatie in de dubbelblinde periode
Experimenteel: Setmelanotide subcutane injectie Dagelijks 3 mg
Patiënten die dagelijks 3 mg setmelanotide krijgen, worden 1:1 gerandomiseerd om setmelanotide QD of QW te krijgen tijdens de dubbelblinde periode.
Geneesmiddel: Stel melanotide 3 mg per dag in
1:1 randomisatie in de dubbelblinde periode
Placebo-vergelijker: Placebo subcutane injectie Dagelijks
Patiënten zullen 1:1 gerandomiseerd worden om QD of QW placebo te krijgen tijdens de dubbelblinde periode (en setmelanotide in de andere formulering).
Geneesmiddel: Placebo dagelijks
1:1 randomisatie in de dubbelblinde periode
Placebo-vergelijker: Placebo subcutane injectie Wekelijks
Patiënten zullen 1:1 gerandomiseerd worden om QD of QW placebo te krijgen tijdens de dubbelblinde periode (en setmelanotide in de andere formulering).
Geneesmiddel: Placebo wekelijks
1:1 randomisatie in de dubbelblinde periode

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 27 weken
Vergelijking van steady-state PK-parameter (Cmax) tussen wekelijkse en dagelijkse formuleringen
27 weken
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax)
Tijdsspanne: 27 weken
Vergelijking van steady-state PK-parameter (Tmax) tussen wekelijkse en dagelijkse formuleringen
27 weken
Dalplasmaconcentratie (Ctrough)
Tijdsspanne: 27 weken
Vergelijking van steady-state PK-parameter (Ctrough) tussen wekelijkse en dagelijkse formuleringen
27 weken
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve over het doseringsinterval (AUC0-tau)
Tijdsspanne: 27 weken
Vergelijking van steady-state PK-parameter (AUC0-tau) tussen wekelijkse en dagelijkse formuleringen
27 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 27 weken
Aantal bijwerkingen en ernstige bijwerkingen tijdens de studie
27 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 december 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RM-493-037

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bardet-Biedl-syndroom

Klinische onderzoeken op Stel melanotide 20 mg per week in

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kuwait

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren