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Ensaio cruzado de fase 3 de duas formulações de setmelanotida em pacientes com defeitos genéticos específicos na via MC4R

30 de novembro de 2023 atualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo duplo-cego randomizado de fase 3 de duas formulações de setmelanotida (diária e semanal) com um cruzamento para setmelanotida de rótulo aberto uma vez por semana em pacientes com defeitos genéticos específicos na via do receptor de melanocortina-4 que estão atualmente em uma dose estável da Formulação Uma Vez Diária

Um estudo para comparar as formulações semanais e diárias de setmelanotida em pacientes com defeitos genéticos na via do receptor de melanocortina-4.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi concebido para comparar a segurança, farmacocinética e eficácia de formulações semanais e diárias de setmelanotida em pacientes com obesidade associada a POMC bialélico ou heterozigoto (pró-opiomelanocortina), PCSK1 (pró-proteína convertase subtilisina/kexina tipo 1), LEPR (leptina receptor) variantes genéticas e pacientes com Síndrome de Bardet-Biedl (BBS).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2E1
        • Alberta Health Services
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Porto Rico
      • Rio Piedras, Porto Rico, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Variantes genéticas bialélicas ou heterozigóticas POMC/PCSK1 ou LEPR (PPL) ou síndrome de Bardet-Biedl (BBS), para as quais estão sendo tratadas com QD setmelanotida.
  • 6 anos ou mais na triagem.
  • Tomar a formulação setmelanotida QD por pelo menos 6 meses no estudo RM-493-022 com segurança e tolerabilidade aceitáveis ​​e nível de dosagem.
  • O paciente e/ou pai ou responsável é capaz de se comunicar bem com o investigador, entender e cumprir os requisitos do estudo e é capaz de entender e assinar o consentimento/consentimento informado por escrito.
  • Uso de uma forma altamente eficaz de contracepção durante todo o estudo e por 90 dias após o estudo.

Principais Critérios de Exclusão:

  • HbA1C >9,0% na triagem.
  • Medicamentos anti-obesidade dentro de 3 meses antes do início do período inicial.
  • História de doença hepática significativa ou lesão hepática.
  • Taxa de filtração glomerular <30 mL/min.
  • Achados dermatológicos significativos relacionados a lesões cutâneas de melanoma ou pré-melanoma.
  • Principais transtornos psiquiátricos.
  • Qualquer ideação ou comportamento suicida, ou qualquer história de tentativa de suicídio ao longo da vida.
  • Hipersensibilidade significativa a qualquer excipiente da droga em estudo.
  • Incapacidade de cumprir os regimes de injeção QW e QD.
  • Participação em qualquer estudo clínico com um medicamento/dispositivo experimental dentro de 3 meses antes do primeiro dia de dosagem, com exceção de um ensaio clínico setmelanotida.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Setmelanotida injeção subcutânea Semanal 20 mg
Os pacientes em 2 mg de setmelanotida diariamente serão randomizados 1:1 para receber setmelanotida QD ou QW durante o período duplo-cego, e todos serão designados para este braço no período de rótulo aberto.
Medicamento: Setmelanotida 20mg semanalmente
Randomização 1:1 no período duplo-cego, seguido de rótulo aberto
Experimental: Setmelanotida injeção subcutânea Semanal 30 mg
Os pacientes em 3 mg de setmelanotida diariamente serão randomizados 1:1 para receber setmelanotida QD ou QW durante o período duplo-cego, e todos serão designados para este braço no período de rótulo aberto.
Medicamento: Setmelanotida 30mg semanalmente
Randomização 1:1 no período duplo-cego, seguido de rótulo aberto
Experimental: Injeção subcutânea de Setmelanotida Diariamente 2 mg
Os pacientes em 2 mg de setmelanotida diariamente serão randomizados 1:1 para receber setmelanotida QD ou QW durante o período duplo-cego.
Medicamento: Setmelanotida 2mg ao dia
Randomização 1:1 no período duplo-cego
Experimental: Injeção subcutânea de Setmelanotida Diariamente 3 mg
Os pacientes em 3 mg de setmelanotida diariamente serão randomizados 1:1 para receber setmelanotida QD ou QW durante o período duplo-cego.
Medicamento: Setmelanotida 3mg ao dia
Randomização 1:1 no período duplo-cego
Comparador de Placebo: Placebo injeção subcutânea Diariamente
Os pacientes serão randomizados 1:1 para receber placebo QD ou QW durante o período duplo-cego (e setmelanotida na outra formulação).
Medicamento: Placebo diariamente
Randomização 1:1 no período duplo-cego
Comparador de Placebo: Placebo injeção subcutânea Semanal
Os pacientes serão randomizados 1:1 para receber placebo QD ou QW durante o período duplo-cego (e setmelanotida na outra formulação).
Medicamento: Placebo semanalmente
Randomização 1:1 no período duplo-cego

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: 27 semanas
Comparação do parâmetro PK em estado estacionário (Cmax) entre formulações semanais e diárias
27 semanas
Tempo para a concentração plasmática máxima (Tmax)
Prazo: 27 semanas
Comparação do parâmetro PK em estado estacionário (Tmax) entre formulações semanais e diárias
27 semanas
Concentração plasmática mínima (Cvale)
Prazo: 27 semanas
Comparação do parâmetro PK em estado estacionário (Ctrough) entre formulações semanais e diárias
27 semanas
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo ao longo do intervalo de dosagem (AUC0-tau)
Prazo: 27 semanas
Comparação do parâmetro PK em estado estacionário (AUC0-tau) entre formulações semanais e diárias
27 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: 27 semanas
Número de eventos adversos e eventos adversos graves durante o estudo
27 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

19 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

19 de outubro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

18 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RM-493-037

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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