Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkřížená studie fáze 3 se dvěma formulacemi setmelanotidu u pacientů se specifickými genovými defekty v dráze MC4R

30. listopadu 2023 aktualizováno: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 se dvěma formulacemi setmelanotidu (denní a týdenní) s přechodem na otevřený setmelanotid jednou týdně u pacientů se specifickými genovými defekty v dráze receptoru melanokortinu-4, kteří jsou v současné době na stabilní dávce formulace jednou denně

Studie k porovnání týdenních a denních formulací setmelanotidu u pacientů s genetickými defekty v cestě receptoru melanokortinu-4.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena tak, aby porovnala bezpečnost, farmakokinetiku a účinnost týdenních a denních formulací setmelanotidu u pacientů s obezitou spojenou s bialelickým nebo heterozygotním POMC (pro-opiomelanokortin), PCSK1 (proprotein konvertáza subtilisin/kexin typu 1), LEPR (leptin genetické varianty a pacienti s Bardet-Biedlovým syndromem (BBS).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Alberta Health Services
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
  • Portoriko
      • Rio Piedras, Portoriko, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Spojené státy, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Bialelické nebo heterozygotní genetické varianty POMC/PCSK1 nebo LEPR (PPL) nebo Bardet-Biedlův syndrom (BBS), pro které jsou léčeny QD setmelanotidem.
  • 6 let nebo starší na screeningu.
  • Užívání přípravku setmelanotid QD po dobu alespoň 6 měsíců ve studii RM-493-022 s přijatelnou bezpečností a snášenlivostí a úrovní dávky.
  • Pacient a/nebo rodič nebo opatrovník je schopen dobře komunikovat se zkoušejícím, chápat a dodržovat požadavky studie a je schopen porozumět a podepsat písemný informovaný souhlas/souhlas.
  • Použití vysoce účinné formy antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 90 dnů po studii.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • HbA1C >9,0 % při screeningu.
  • Léky proti obezitě do 3 měsíců před zahájením záběhového období.
  • Anamnéza významného onemocnění jater nebo poškození jater.
  • Rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min.
  • Významné dermatologické nálezy týkající se melanomových nebo premelanomových kožních lézí.
  • Závažné psychiatrické poruchy.
  • Jakékoli sebevražedné myšlenky nebo chování nebo jakýkoli celoživotní pokus o sebevraždu.
  • Významná přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku ve studovaném léku.
  • Neschopnost dodržet režimy injekcí QW a QD.
  • Účast na jakékoli klinické studii s hodnoceným lékem/přístrojem během 3 měsíců před prvním dnem podání dávky, s výjimkou klinické studie setmelanotidu.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Setmelanotid subkutánní injekce Týdně 20 mg
Pacienti užívající 2 mg setmelanotidu denně budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostávali setmelanotid buď QD nebo QW během dvojitě zaslepeného období, a všichni budou zařazeni do tohoto ramene v otevřeném období.
Lék: Setmelanotid 20 mg týdně
Randomizace 1:1 ve dvojitě zaslepené periodě, následovaná otevřeným štítkem
Experimentální: Setmelanotid subkutánní injekce Týdně 30 mg
Pacienti užívající 3 mg setmelanotidu denně budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostávali setmelanotid buď QD nebo QW během dvojitě zaslepeného období, a všichni budou zařazeni do tohoto ramene v otevřeném období.
Lék: Setmelanotid 30 mg týdně
Randomizace 1:1 ve dvojitě zaslepené periodě, následovaná otevřeným štítkem
Experimentální: Setmelanotid subkutánní injekce Denně 2 mg
Pacienti užívající 2 mg setmelanotidu denně budou randomizováni v poměru 1:1 k podávání setmelanotidu buď QD nebo QW během dvojitě zaslepeného období.
Lék: Setmelanotid 2 mg denně
Randomizace 1:1 ve dvojitě slepém období
Experimentální: Setmelanotid subkutánní injekce Denně 3 mg
Pacienti užívající 3 mg setmelanotidu denně budou randomizováni v poměru 1:1 k podávání setmelanotidu buď QD nebo QW během dvojitě zaslepeného období.
Lék: Setmelanotid 3 mg denně
Randomizace 1:1 ve dvojitě slepém období
Komparátor placeba: Placebo subkutánní injekce Denně
Pacienti budou randomizováni v poměru 1:1, aby během dvojitě zaslepeného období dostávali buď QD nebo QW placebo (a setmelanotid v druhé formulaci).
Lék: Placebo denně
Randomizace 1:1 ve dvojitě slepém období
Komparátor placeba: Subkutánní injekce placeba Týdně
Pacienti budou randomizováni v poměru 1:1, aby během dvojitě zaslepeného období dostávali buď QD nebo QW placebo (a setmelanotid v druhé formulaci).
Lék: Placebo týdně
Randomizace 1:1 ve dvojitě slepém období

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 27 týdnů
Srovnání PK parametru v ustáleném stavu (Cmax) mezi týdenními a denními formulacemi
27 týdnů
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: 27 týdnů
Srovnání PK parametru v ustáleném stavu (Tmax) mezi týdenními a denními formulacemi
27 týdnů
Minimální plazmatická koncentrace (Ctrough)
Časové okno: 27 týdnů
Srovnání PK parametru v ustáleném stavu (Ctrough) mezi týdenními a denními formulacemi
27 týdnů
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas v průběhu dávkovacího intervalu (AUC0-tau)
Časové okno: 27 týdnů
Srovnání PK parametru v ustáleném stavu (AUC0-tau) mezi týdenními a denními formulacemi
27 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 27 týdnů
Počet nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod v průběhu studie
27 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

19. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

19. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

18. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RM-493-037

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Bardet-Biedlův syndrom

Klinické studie na Setmelanotid 20 mg týdně

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit