Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkřížená studie fáze 3 se dvěma formulacemi setmelanotidu u pacientů se specifickými genovými defekty v dráze MC4R

15. listopadu 2024 aktualizováno: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 se dvěma formulacemi setmelanotidu (denní a týdenní) s přechodem na otevřený setmelanotid jednou týdně u pacientů se specifickými genovými defekty v dráze receptoru melanokortinu-4, kteří jsou v současné době na stabilní dávce formulace jednou denně

Studie k porovnání týdenních a denních formulací setmelanotidu u pacientů s genetickými defekty v cestě receptoru melanokortinu-4.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena tak, aby porovnala bezpečnost, farmakokinetiku a účinnost týdenních a denních formulací setmelanotidu u pacientů s obezitou spojenou s bialelickým nebo heterozygotním POMC (pro-opiomelanokortin), PCSK1 (proprotein konvertáza subtilisin/kexin typu 1), LEPR (leptin genetické varianty a pacienti s Bardet-Biedlovým syndromem (BBS).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Alberta Health services
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
  • Portoriko
      • Rio Piedras, Portoriko, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Spojené státy, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Bialelické nebo heterozygotní genetické varianty POMC/PCSK1 nebo LEPR (PPL) nebo Bardet-Biedlův syndrom (BBS), pro které jsou léčeny QD setmelanotidem.
  • 6 let nebo starší na screeningu.
  • Užívání přípravku setmelanotid QD po dobu alespoň 6 měsíců ve studii RM-493-022 s přijatelnou bezpečností a snášenlivostí a úrovní dávky.
  • Pacient a/nebo rodič nebo opatrovník je schopen dobře komunikovat se zkoušejícím, chápat a dodržovat požadavky studie a je schopen porozumět a podepsat písemný informovaný souhlas/souhlas.
  • Použití vysoce účinné formy antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 90 dnů po studii.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • HbA1C >9,0 % při screeningu.
  • Léky proti obezitě do 3 měsíců před zahájením záběhového období.
  • Anamnéza významného onemocnění jater nebo poškození jater.
  • Rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min.
  • Významné dermatologické nálezy týkající se melanomových nebo premelanomových kožních lézí.
  • Závažné psychiatrické poruchy.
  • Jakékoli sebevražedné myšlenky nebo chování nebo jakýkoli celoživotní pokus o sebevraždu.
  • Významná přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku ve studovaném léku.
  • Neschopnost dodržet režimy injekcí QW a QD.
  • Účast na jakékoli klinické studii s hodnoceným lékem/přístrojem během 3 měsíců před prvním dnem podání dávky, s výjimkou klinické studie setmelanotidu.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zaváděcí období: Setmelanotid 2 mg QD
Účastníci dostávali subkutánní (SC) injekci 2 mg setmelanotidu jednou denně (QD) po dobu 1 týdne v zaváděcím období.
Lék: Setmelanotid 2 mg
Podává se jako SC injekce
Experimentální: Zaváděcí období: Setmelanotid 2,5 mg QD
Účastníci dostávali SC injekci 2,5 mg setmelanotidu QD po dobu 1 týdne v zaváděcím období.
Lék: Setmelanotid 2,5 mg
Podává se jako SC injekce
Experimentální: Zaváděcí období: Setmelanotid 3 mg QD
Účastníci dostávali SC injekci 3 mg setmelanotidu QD po dobu 1 týdne v zaváděcím období.
Lék: Setmelanotid 3 mg
Podává se jako SC injekce
Experimentální: DB Perioda: Setmelanotid 20 mg QW
Účastníci, kteří dostávali 2 mg setmelanotidu QD v zaváděcím období, dostávali SC injekci 20 mg setmelanotidu jednou týdně (QW) a placebo odpovídající setmelanotidu QD po dobu 13 týdnů v období DB.
Lék: Setmelanotid 20 mg
Podává se jako SC injekce
Experimentální: DB Perioda: Setmelanotid 25 mg QW
Účastníci, kteří dostávali 2,5 mg setmelanotidu QD v zaváděcím období, dostávali SC injekci 25 mg setmelanotidu QW a placebo odpovídající setmelanotidu QD po dobu 13 týdnů v období DB.
Lék: Setmelanotid 25 mg
Podává se jako SC injekce
Experimentální: DB období: Setmelanotid 3 mg QD
Účastníci, kteří dostávali 3 mg setmelanotidu QD v zaváděcím období, dostávali SC injekci 3 mg setmelanotidu QD a placebo odpovídající setmelanotidu QW po dobu 13 týdnů v období DB.
Lék: Setmelanotid 3 mg
Podává se jako SC injekce
Experimentální: DB období: Setmelanotid 30 mg QW
Účastníci, kteří dostali 3 mg setmelanotidu QD v zaváděcím období, dostali SC injekci 30 mg setmelanotidu QW a placebo odpovídající setmelanotidu QD po dobu 13 týdnů v období DB.
Lék: Setmelanotid 30 mg
Podává se jako SC injekce
Experimentální: OL Perioda: Setmelanotid 20 mg QW
Účastníci, kteří dostávali 2 mg setmelanotidu QD v záběhovém období a 20 mg setmelanotidu QW v období DB, dostávali SC injekci 20 mg setmelanotidu QW po dobu 13 týdnů v období OL.
Lék: Setmelanotid 20 mg
Podává se jako SC injekce
Experimentální: OL Perioda: Setmelanotid 25 mg QW
Účastníci, kteří dostávali 2,5 mg setmelanotidu QD v zaváděcím období a 25 mg setmelanotidu QW v období DB, dostávali SC injekci 25 mg setmelanotidu QW po dobu 13 týdnů v období OL.
Lék: Setmelanotid 25 mg
Podává se jako SC injekce
Experimentální: OL Perioda: Setmelanotid 30 mg QW
Účastníci, kteří dostávali 3 setmelanotid QD v zaváděcím období a 3 mg setmelanotidu QD nebo 30 mg setmelanotidu QW v období DB, dostávali SC injekci 30 mg setmelanotidu QW po dobu 13 týdnů v období OL.
Lék: Setmelanotid 30 mg
Podává se jako SC injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální koncentrace léčiva (Cmax) setmelanotidu po podání QD v období záběhu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 a 24 hodin po dávce v týdnu -1
Maximální koncentrace léčiva určená přímo z údajů o individuální koncentraci v čase.
Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 a 24 hodin po dávce v týdnu -1
Cmax setmelanotidu po podání QW
Časové okno: Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 a 168 hodin po dávce v týdnu 14
Maximální koncentrace léčiva určená přímo z údajů o individuální koncentraci v čase. Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období OL a dávkovací sekvence (QD-QD-QW nebo QD-QW-QW).
Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 a 168 hodin po dávce v týdnu 14
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) setmelanotidu po podání QD v období záběhu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 a 24 hodin po dávce v týdnu -1
Maximální koncentrace léčiva určená přímo z údajů o individuální koncentraci v čase.
Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 a 24 hodin po dávce v týdnu -1
Tmax setmelanotidu po podání QW
Časové okno: Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 a 168 hodin po dávce v týdnu 14
Maximální koncentrace léčiva určená přímo z údajů o individuální koncentraci v čase. Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období OL a dávkovací sekvence (QD-QD-QW nebo QD-QW-QW).
Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 a 168 hodin po dávce v týdnu 14
Střední minimální plazmatická koncentrace (Ctrough) setmelanotidu po podání QD nebo QW v 1. týdnu
Časové okno: 30 minut před dávkou v týdnu 1
Ctrough je koncentrace na konci dávkovacího intervalu před následným podáním dávky. Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období DB a dávkovací sekvence (QD-QD-QW nebo QD-QW-QW).
30 minut před dávkou v týdnu 1
Střední Ctrough setmelanotidu po podání QD nebo QW v 5. týdnu
Časové okno: 30 minut před dávkou v 5. týdnu
Ctrough je koncentrace na konci dávkovacího intervalu před následným podáním dávky. Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období DB a dávkovací sekvence (QD-QD-QW nebo QD-QW-QW).
30 minut před dávkou v 5. týdnu
Střední Ctrough setmelanotidu po podání QD nebo QW v 9. týdnu
Časové okno: 30 minut před dávkou v 9. týdnu
Ctrough je koncentrace na konci dávkovacího intervalu před následným podáním dávky. Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období DB a dávkovací sekvence (QD-QD-QW nebo QD-QW-QW).
30 minut před dávkou v 9. týdnu
Střední Ctrough setmelanotidu po podání QD nebo QW v 18. týdnu
Časové okno: 30 minut před dávkou v 18. týdnu
Ctrough je koncentrace na konci dávkovacího intervalu před následným podáním dávky. Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období DB a dávkovací sekvence (QD-QD-QW nebo QD-QW-QW).
30 minut před dávkou v 18. týdnu
Střední Ctrough setmelanotidu po podání QD nebo QW v týdnu 22
Časové okno: 30 minut před dávkou v týdnu 22
Ctrough je koncentrace na konci dávkovacího intervalu před následným podáním dávky. Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období DB a dávkovací sekvence (QD-QD-QW nebo QD-QW-QW).
30 minut před dávkou v týdnu 22
Střední Ctrough setmelanotidu po podání QD nebo QW v týdnu 27
Časové okno: 30 minut před dávkou v týdnu 27
Ctrough je koncentrace na konci dávkovacího intervalu před následným podáním dávky. Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období DB a dávkovací sekvence (QD-QD-QW nebo QD-QW-QW).
30 minut před dávkou v týdnu 27
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas v průběhu dávkovacího intervalu (AUC0-tau) setmelanotidu po podání QD v období záběhu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce v týdnu -1
AUC0-tau byla zaznamenána z odebraných vzorků krve.
Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 a 8 hodin po dávce v týdnu -1
AUC0-tau setmelanotidu po podání QD v období záběhu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 a 168 hodin po dávce v týdnu 14
AUC0-tau byla zaznamenána z odebraných vzorků krve. Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období OL a dávkovací sekvence (QD-QD-QW nebo QD-QW-QW).
Před dávkou (0 hodin) a 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 a 168 hodin po dávce v týdnu 14

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od podání první dávky studovaného léku do 30. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, dočasně spojená s použitím studijní léčby, ať už je nebo není považována za související se studijní léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím studijní léčby. AE hlášené po začátku období záběhu byly považovány za TEAE.
Od podání první dávky studovaného léku do 30. týdne
Počet účastníků s reakcemi v místě vpichu (ISR) od výchozího stavu do týdne 13
Časové okno: Výchozí stav do 13. týdne
Hodnocení místa vpichu zahrnovalo identifikaci oblastí erytému, edému a indurace, stejně jako přítomnost lokalizované bolesti, citlivosti a svědění. Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupné měření před první dávkou setmelanotidu nebo placeba. Byla hlášena frekvence reakcí v místě vpichu jednou denně (QD) a jednou týdně (QW). Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období DB. Byl hlášen počet účastníků s reakcemi v místě vpichu podle závažnosti.
Výchozí stav do 13. týdne
Počet účastníků s ISR od týdne 14 do týdne 27
Časové okno: Týden 14 až 27
Hodnocení místa vpichu zahrnovalo identifikaci oblastí erytému, edému a indurace, stejně jako přítomnost lokalizované bolesti, citlivosti a svědění. Byla hlášena frekvence reakcí v místě vpichu QD a QW. Údaje jsou uváděny podle úrovně dávky (léčebného režimu) v období OL. Byl hlášen počet účastníků s reakcemi v místě vpichu podle závažnosti.
Týden 14 až 27

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

19. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

19. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

18. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RM-493-037

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit