Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-krydsningsforsøg med to formuleringer af setmelanotid hos patienter med specifikke gendefekter i MC4R-vejen

15. november 2024 opdateret af: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt forsøg med to formuleringer af setmelanotid (dagligt og ugentligt) med en overgang til Open-label setmelanotid én gang om ugen hos patienter med specifikke gendefekter i melanocortin-4-receptoren, som i øjeblikket har en stabil dosis af formuleringen én gang dagligt

Et forsøg til at sammenligne de ugentlige og daglige formuleringer af setmelanotid hos patienter med genetiske defekter i melanocortin-4-receptorvejen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet til at sammenligne sikkerheden, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​ugentlige og daglige formuleringer af setmelanotid hos patienter med fedme forbundet med biallel eller heterozygot POMC (pro-opiomelanocortin), PCSK1 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 1), LEPR (leptin). receptor) genetiske varianter og patienter med Bardet-Biedl syndrom (BBS).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Alberta Health services
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Biallel eller heterozygot POMC/PCSK1 eller LEPR (PPL) genetiske varianter eller Bardet-Biedl syndrom (BBS), for hvilke de behandles med QD setmelanotid.
  • 6 år eller ældre ved screening.
  • Indtagelse af setmelanotid QD-formuleringen i mindst 6 måneder i RM-493-022-studiet med acceptabel sikkerhed og tolerabilitet samt dosisniveau.
  • Patient og/eller forælder eller værge er i stand til at kommunikere godt med investigator, at forstå og overholde kravene i undersøgelsen og er i stand til at forstå og underskrive det skriftlige informerede samtykke/samtykke.
  • Brug af en yderst effektiv form for prævention gennem hele undersøgelsen og i 90 dage efter undersøgelsen.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • HbA1C >9,0 % ved screening.
  • Medicin mod fedme inden for 3 måneder før start af indkøringsperioden.
  • Anamnese med betydelig leversygdom eller leverskade.
  • Glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min.
  • Væsentlige dermatologiske fund relateret til melanom eller præ-melanom hudlæsioner.
  • Større psykiatriske lidelser.
  • Enhver selvmordstanker eller -adfærd, eller enhver livshistorie om et selvmordsforsøg.
  • Betydelig overfølsomhed over for ethvert hjælpestof i undersøgelseslægemidlet.
  • Manglende evne til at overholde QW- og QD-injektionsregimerne.
  • Deltagelse i ethvert klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før den første dag af dosering, med undtagelse af et setmelanotid klinisk forsøg.

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Indkøringsperiode: Setmelanotid 2 mg én gang daglig
Deltagerne modtog subkutan (SC) injektion af 2 mg setmelanotid én gang dagligt (QD) i 1 uge i indkøringsperioden.
Medicin: Setmelanotid 2 mg
Indgivet som SC-injektion
Eksperimentel: Indkøringsperiode: Setmelanotid 2,5 mg én gang daglig
Deltagerne modtog SC-injektion af 2,5 mg setmelanotid QD i 1 uge i indkøringsperioden.
Medicin: Setmelanotid 2,5 mg
Indgivet som SC-injektion
Eksperimentel: Indkøringsperiode: Setmelanotid 3 mg én gang daglig
Deltagerne modtog SC-injektion af 3 mg setmelanotid QD i 1 uge i indkøringsperioden.
Medicin: Setmelanotid 3 mg
Indgivet som SC-injektion
Eksperimentel: DB-periode: Setmelanotid 20 mg QW
Deltagere, der modtog 2 mg setmelanotid QD i indkøringsperioden, modtog SC-injektion af 20 mg setmelanotid én gang om ugen (QW) og placebo matchet til setmelanotid QD i 13 uger i DB-perioden.
Medicin: Setmelanotid 20 mg
Indgivet som SC-injektion
Eksperimentel: DB-periode: Setmelanotid 25 mg QW
Deltagere, der modtog 2,5 mg setmelanotid QD i indkøringsperioden, modtog SC-injektion af 25 mg setmelanotid QW og placebo matchet til setmelanotid QD i 13 uger i DB-perioden.
Medicin: Setmelanotid 25 mg
Indgivet som SC-injektion
Eksperimentel: DB-periode: Setmelanotid 3 mg QD
Deltagere, der modtog 3 mg setmelanotid QD i indkøringsperioden, modtog SC-injektion af 3 mg setmelanotid QD og placebo matchet til setmelanotid QW i 13 uger i DB-perioden.
Medicin: Setmelanotid 3 mg
Indgivet som SC-injektion
Eksperimentel: DB-periode: Setmelanotid 30 mg QW
Deltagere, der modtog 3 mg setmelanotid QD i indkøringsperioden, modtog SC-injektion af 30 mg setmelanotid QW og placebo matchet til setmelanotid QD i 13 uger i DB-perioden.
Medicin: Setmelanotid 30 mg
Indgivet som SC-injektion
Eksperimentel: OL-periode: Setmelanotid 20 mg QW
Deltagere, der modtog 2 mg setmelanotid QD i indkøringsperioden og 20 mg setmelanotid QW i DB-perioden, modtog SC-injektion af 20 mg setmelanotid QW i 13 uger i OL-perioden.
Medicin: Setmelanotid 20 mg
Indgivet som SC-injektion
Eksperimentel: OL-periode: Setmelanotid 25 mg QW
Deltagere, der modtog 2,5 mg setmelanotid QD i indkøringsperioden og 25 mg setmelanotid QW i DB-perioden, modtog SC-injektion af 25 mg setmelanotid QW i 13 uger i OL-perioden.
Medicin: Setmelanotid 25 mg
Indgivet som SC-injektion
Eksperimentel: OL-periode: Setmelanotid 30 mg QW
Deltagere, der modtog 3 setmelanotid QD i indkøringsperioden og 3 mg setmelanotid QD eller 30 mg setmelanotid QW i DB-perioden, modtog SC-injektion af 30 mg setmelanotid QW i 13 uger i OL-perioden.
Medicin: Setmelanotid 30 mg
Indgivet som SC-injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal lægemiddelkoncentration (Cmax) af setmelanotid efter QD administration i indkøringsperioden
Tidsramme: Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge -1
Maksimal lægemiddelkoncentration bestemt direkte ud fra individuelle koncentration-tidsdata.
Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge -1
Cmax af Setmelanotid efter QW administration
Tidsramme: Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer efter dosis i uge 14
Maksimal lægemiddelkoncentration bestemt direkte ud fra individuelle koncentration-tidsdata. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i OL-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer efter dosis i uge 14
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af setmelanotid efter QD administration i indkøringsperioden
Tidsramme: Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge -1
Maksimal lægemiddelkoncentration bestemt direkte ud fra individuelle koncentration-tidsdata.
Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 og 24 timer efter dosis i uge -1
Tmax af Setmelanotid efter QW-administration
Tidsramme: Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer efter dosis i uge 14
Maksimal lægemiddelkoncentration bestemt direkte ud fra individuelle koncentration-tidsdata. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i OL-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer efter dosis i uge 14
Gennemsnitlig lavplasmakoncentration (Ctrough) af setmelanotid efter QD eller QW administration i uge 1
Tidsramme: 30 minutters foruddosis i uge 1
Ctrough er koncentrationen ved slutningen af ​​doseringsintervallet før efterfølgende dosisadministration. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters foruddosis i uge 1
Gennemsnitlig setmelanotid Ctrough efter QD eller QW administration i uge 5
Tidsramme: 30 minutters foruddosis i uge 5
Ctrough er koncentrationen ved slutningen af ​​doseringsintervallet før efterfølgende dosisadministration. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters foruddosis i uge 5
Gennemsnitlig setmelanotid Ctrough efter QD eller QW administration i uge 9
Tidsramme: 30 minutters foruddosis i uge 9
Ctrough er koncentrationen ved slutningen af ​​doseringsintervallet før efterfølgende dosisadministration. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters foruddosis i uge 9
Gennemsnitlig setmelanotid Ctrough efter QD eller QW administration i uge 18
Tidsramme: 30 minutters foruddosis i uge 18
Ctrough er koncentrationen ved slutningen af ​​doseringsintervallet før efterfølgende dosisadministration. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters foruddosis i uge 18
Gennemsnitlig setmelanotid Ctrough efter QD eller QW administration i uge 22
Tidsramme: 30 minutters foruddosis i uge 22
Ctrough er koncentrationen ved slutningen af ​​doseringsintervallet før efterfølgende dosisadministration. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters foruddosis i uge 22
Gennemsnitlig setmelanotid Ctrough efter QD eller QW administration i uge 27
Tidsramme: 30 minutters foruddosis i uge 27
Ctrough er koncentrationen ved slutningen af ​​doseringsintervallet før efterfølgende dosisadministration. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters foruddosis i uge 27
Areal under plasmakoncentration-tidskurven over doseringsintervallet (AUC0-tau) af setmelanotid efter QD-administration i indkøringsperioden
Tidsramme: Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 og 8 timer efter dosis ved uge -1
AUC0-tau blev registreret fra indsamlede blodprøver.
Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 og 8 timer efter dosis ved uge -1
AUC0-tau af Setmelanotid efter QD administration i indkøringsperioden
Tidsramme: Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer efter dosis i uge 14
AUC0-tau blev registreret fra indsamlede blodprøver. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i OL-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
Før dosis (0 time) og 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer efter dosis i uge 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemiddeladministration op til uge 30
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller en klinisk forsøgsdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom (ny eller forværret), der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling. De bivirkninger, der blev rapporteret efter starten af ​​indkøringsperioden, blev betragtet som TEAE.
Fra første dosis af undersøgelseslægemiddeladministration op til uge 30
Antal deltagere med reaktioner på injektionsstedet (ISR'er) fra baseline til uge 13
Tidsramme: Baseline til og med uge 13
Evalueringen af ​​injektionsstedet omfattede identifikation af områder med erytem, ​​ødem og induration, samt tilstedeværelsen af ​​lokaliseret smerte, ømhed og kløe. Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige måling før den første dosis setmelanotid eller placebo. Frekvensen af ​​reaktioner på injektionsstedet på én gang dagligt (QD) og én gang om ugen (QW) blev rapporteret. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i DB-perioden. Antallet af deltagere med reaktioner på injektionsstedet efter sværhedsgrad blev rapporteret.
Baseline til og med uge 13
Antal deltagere med ISR'er fra uge 14 til og med uge 27
Tidsramme: Uge 14 til og med uge 27
Evalueringen af ​​injektionsstedet omfattede identifikation af områder med erytem, ​​ødem og induration, samt tilstedeværelsen af ​​lokaliseret smerte, ømhed og kløe. Frekvens af QD og QW blev rapporteret om reaktioner på injektionsstedet. Data rapporteres efter dosisniveau (behandlingsregime) i OL-perioden. Antallet af deltagere med reaktioner på injektionsstedet efter sværhedsgrad blev rapporteret.
Uge 14 til og med uge 27

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

19. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

18. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RM-493-037

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner