Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 risteytyskoe kahdelle setmelanotidiformulaatiolle potilailla, joilla on spesifisiä geenivirheitä MC4R-reitillä

perjantai 15. marraskuuta 2024 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus kahdella setmelanotidiformulaatiolla (päivittäin ja viikoittain), jossa risteytys avoimeen kerran viikoittaiseen setmelanotidiin potilailla, joilla on spesifisiä geenivirheitä melanokortiini-4-reseptorireitissä ja jotka ovat tällä hetkellä vakaalla annoksella kerran päivässä -valmisteesta

Tutkimus, jossa verrataan setmelanotidin viikoittaisia ​​ja päivittäisiä formulaatioita potilailla, joilla on geneettisiä vikoja melanokortiini-4-reseptorireitissä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on suunniteltu vertailemaan setmelanotidin viikoittaisten ja päivittäisten formulaatioiden turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tehoa potilailla, joilla on liikalihavuus, joka liittyy bialleeliseen tai heterotsygoottiseen POMC:hen (pro-opiomelanokortiini), PCSK1:een (proteiinikonvertaasin subtilisiini/keksiini tyyppi 1), LEPR:iin (leptiini). reseptori) geneettiset variantit ja potilaat, joilla on Bardet-Biedlin oireyhtymä (BBS).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Alberta Health services
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Bialleeliset tai heterotsygoottiset POMC/PCSK1- tai LEPR- (PPL) geneettiset variantit tai Bardet-Biedlin oireyhtymä (BBS), joihin niitä hoidetaan QD-setmelanotidella.
  • 6 vuotta tai vanhempi seulonnassa.
  • Semelanotidi QD -formulaation ottaminen vähintään 6 kuukauden ajan RM-493-022-tutkimuksessa hyväksyttävällä turvallisuudella ja siedettävyydellä ja annostasolla.
  • Potilas ja/tai vanhempi tai huoltaja pystyy kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia sekä ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen/suostumuksen.
  • Erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttö koko tutkimuksen ajan ja 90 päivän ajan tutkimuksen jälkeen.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • HbA1C >9,0 % seulonnassa.
  • Liikalihavuuslääkkeet 3 kuukauden sisällä ennen sisäänajojakson aloittamista.
  • Aiempi merkittävä maksasairaus tai maksavaurio.
  • Glomerulaarinen suodatusnopeus <30 ml/min.
  • Merkittävät dermatologiset löydökset, jotka liittyvät melanoomaan tai melanoomaa edeltäviin ihovaurioihin.
  • Tärkeimmät psykiatriset häiriöt.
  • Mikä tahansa itsemurha-ajatus tai -käyttäytyminen tai itsemurhayrityksen elinikäinen historia.
  • Merkittävä yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle.
  • Kyvyttömyys noudattaa QW- ja QD-injektioohjelmia.
  • Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkittavalla lääkkeellä/laitteella 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä annostelupäivää, lukuun ottamatta kliinistä setmelanotiditutkimusta.

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sisäänajoaika: Setmelanotide 2 mg QD
Osallistujat saivat ihonalaisen (SC) injektion 2 mg setmelanotidia kerran päivässä (QD) viikon ajan sisäänajojakson aikana.
Lääke: Setmelanotidi 2 mg
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: Sisäänajoaika: Setmelanotide 2,5 mg QD
Osallistujat saivat SC-injektion 2,5 mg setmelanotidia QD viikon ajan sisäänajojakson aikana.
Lääke: Setmelanotidi 2,5 mg
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: Sisäänajoaika: Setmelanotide 3 mg QD
Osallistujat saivat SC-injektion 3 mg setmelanotidia QD viikon ajan sisäänajojakson aikana.
Lääke: Setmelanotidi 3 mg
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: DB-jakso: Setmelanotide 20 mg QW
Osallistujat, jotka saivat 2 mg setmelanotidia QD sisäänajojakson aikana, saivat 20 mg setmelanotidia SC-injektiona kerran viikossa (QW) ja lumelääkettä sovitettiin setmelanotidia QD 13 viikon ajan DB-jakson aikana.
Lääke: Setmelanotidi 20 mg
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: DB-jakso: Setmelanotide 25 mg QW
Osallistujat, jotka saivat 2,5 mg setmelanotidia QD sisäänajojakson aikana, saivat SC-injektion 25 mg setmelanotidia QW ja lumelääkettä, joka sovitettiin setmelanotide QD:hen 13 viikon ajan DB-jakson aikana.
Lääke: Setmelanotidi 25 mg
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: DB-jakso: Setmelanotide 3 mg QD
Osallistujat, jotka saivat 3 mg setmelanotidia QD sisäänajojakson aikana, saivat SC-injektion 3 mg setmelanotidia QD ja lumelääkettä, joka sovitettiin setmelanotidia QW 13 viikon ajan DB-jakson aikana.
Lääke: Setmelanotidi 3 mg
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: DB-jakso: Setmelanotide 30 mg QW
Osallistujat, jotka saivat 3 mg setmelanotidia QD sisäänajojakson aikana, saivat SC-injektion 30 mg setmelanotidia QW ja lumelääkettä, joka sovitettiin setmelanotide QD:hen 13 viikon ajan DB-jakson aikana.
Lääke: Setmelanotidi 30 mg
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: OL-jakso: Setmelanotide 20 mg QW
Osallistujat, jotka saivat 2 mg setmelanotidia QD sisäänajojaksolla ja 20 mg setmelanotidia QW DB-jaksolla, saivat 20 mg setmelanotidia QW SC-injektiona 13 viikon ajan OL-jakson aikana.
Lääke: Setmelanotidi 20 mg
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: OL-jakso: Setmelanotide 25 mg QW
Osallistujat, jotka saivat 2,5 mg setmelanotidia QD sisäänajojaksolla ja 25 mg setmelanotidia QW DB-jaksolla, saivat 25 mg setmelanotidia QW SC-injektiona 13 viikon ajan OL-jakson aikana.
Lääke: Setmelanotidi 25 mg
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: OL-jakso: Setmelanotide 30 mg QW
Osallistujat, jotka saivat 3 setmelanotidia QD sisäänajojaksolla ja 3 mg setmelanotidia QD tai 30 mg setmelanotidia QW DB-jaksolla, saivat 30 mg setmelanotidia QW SC-injektiona 13 viikon ajan OL-jakson aikana.
Lääke: Setmelanotidi 30 mg
Annetaan SC-injektiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Setmelanotiden suurin lääkeainepitoisuus (Cmax) QD-annon jälkeen sisäänajojakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla -1
Lääkkeen enimmäispitoisuus määritetään suoraan yksittäisistä pitoisuus-aikatiedoista.
Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla -1
Setmelanotidin Cmax QW-annon jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 ja 168 tuntia annoksen jälkeen viikolla 14
Lääkkeen enimmäispitoisuus määritetään suoraan yksittäisistä pitoisuus-aikatiedoista. Tiedot raportoidaan annostason (hoito-ohjelman) mukaan OL-jaksossa ja annostelujaksossa (QD-QD-QW tai QD-QW-QW).
Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 ja 168 tuntia annoksen jälkeen viikolla 14
Aika Setmelanotiden plasman maksimipitoisuuteen (Tmax) saavuttamiseen QD-annon jälkeen sisäänajojakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla -1
Lääkkeen enimmäispitoisuus määritetään suoraan yksittäisistä pitoisuus-aikatiedoista.
Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla -1
Setmelanotiden Tmax QW-annon jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 ja 168 tuntia annoksen jälkeen viikolla 14
Lääkkeen enimmäispitoisuus määritetään suoraan yksittäisistä pitoisuus-aikatiedoista. Tiedot raportoidaan annostason (hoito-ohjelman) mukaan OL-jaksossa ja annostelujaksossa (QD-QD-QW tai QD-QW-QW).
Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 ja 168 tuntia annoksen jälkeen viikolla 14
Setmelanotidin keskimääräinen plasmapitoisuus (Ctrough) QD- tai QW-annon jälkeen viikolla 1
Aikaikkuna: 30 minuuttia ennen annosta viikolla 1
Ctrough on pitoisuus annosteluvälin lopussa ennen seuraavaa annoksen antamista. Tiedot raportoidaan annostason (hoito-ohjelma) mukaan DB-jaksossa ja annostelujaksossa (QD-QD-QW tai QD-QW-QW).
30 minuuttia ennen annosta viikolla 1
Keskimääräinen Setmelanotide Ctrough QD- tai QW-annon jälkeen viikolla 5
Aikaikkuna: 30 minuuttia ennen annosta viikolla 5
Ctrough on pitoisuus annosteluvälin lopussa ennen seuraavaa annoksen antamista. Tiedot raportoidaan annostason (hoito-ohjelma) mukaan DB-jaksossa ja annostelujaksossa (QD-QD-QW tai QD-QW-QW).
30 minuuttia ennen annosta viikolla 5
Keskimääräinen Setmelanotide Ctrough QD- tai QW-annon jälkeen viikolla 9
Aikaikkuna: 30 minuuttia ennen annosta viikolla 9
Ctrough on pitoisuus annosteluvälin lopussa ennen seuraavaa annoksen antamista. Tiedot raportoidaan annostason (hoito-ohjelma) mukaan DB-jaksossa ja annostelujaksossa (QD-QD-QW tai QD-QW-QW).
30 minuuttia ennen annosta viikolla 9
Keskimääräinen Setmelanotide Ctrough QD- tai QW-annon jälkeen viikolla 18
Aikaikkuna: 30 minuuttia ennen annosta viikolla 18
Ctrough on pitoisuus annosteluvälin lopussa ennen seuraavaa annoksen antamista. Tiedot raportoidaan annostason (hoito-ohjelma) mukaan DB-jaksossa ja annostelujaksossa (QD-QD-QW tai QD-QW-QW).
30 minuuttia ennen annosta viikolla 18
Keskimääräinen Setmelanotide Ctrough QD- tai QW-annon jälkeen viikolla 22
Aikaikkuna: 30 minuuttia ennen annosta viikolla 22
Ctrough on pitoisuus annosteluvälin lopussa ennen seuraavaa annoksen antamista. Tiedot raportoidaan annostason (hoito-ohjelma) mukaan DB-jaksossa ja annostelujaksossa (QD-QD-QW tai QD-QW-QW).
30 minuuttia ennen annosta viikolla 22
Keskimääräinen Setmelanotide Ctrough QD- tai QW-annon jälkeen viikolla 27
Aikaikkuna: 30 minuuttia ennen annosta viikolla 27
Ctrough on pitoisuus annosteluvälin lopussa ennen seuraavaa annoksen antamista. Tiedot raportoidaan annostason (hoito-ohjelma) mukaan DB-jaksossa ja annostelujaksossa (QD-QD-QW tai QD-QW-QW).
30 minuuttia ennen annosta viikolla 27
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue setmelanotidin annosteluvälin (AUC0-tau) yli QD-annon jälkeen sisäänajojakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen viikolla -1
AUC0-tau kirjattiin kerätyistä verinäytteistä.
Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen viikolla -1
Setmelanotidin AUC0-tau QD-annon jälkeen sisäänajojakson aikana
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 ja 168 tuntia annoksen jälkeen viikolla 14
AUC0-tau kirjattiin kerätyistä verinäytteistä. Tiedot raportoidaan annostason (hoito-ohjelman) mukaan OL-jaksossa ja annostelujaksossa (QD-QD-QW tai QD-QW-QW).
Ennen annosta (0 tuntia) ja 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 ja 168 tuntia annoksen jälkeen viikolla 14

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 30 asti
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisen tutkimuksen osanottajassa, joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko se liittyvän tutkimushoitoon vai ei. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön. Sisäänajojakson alun jälkeen raportoituja haittavaikutuksia pidettiin TEAE-tapauksina.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 30 asti
Injektiokohdan reaktiot (ISR) saaneiden osallistujien määrä lähtötilanteesta viikkoon 13
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 13 asti
Pistoskohdan arviointi sisälsi punoituksen, turvotuksen ja kovettuman alueiden tunnistamisen sekä paikallisen kivun, arkuuden ja kutinan esiintymisen. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi saatavilla olevaksi mittaukseksi ennen ensimmäistä setmelanotidin tai lumelääkkeen annosta. Pistoskohdan reaktioita raportoitiin kerran päivässä (QD) ja kerran viikossa (QW). Tiedot raportoidaan annostason (hoito-ohjelman) mukaan DB-jaksolla. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli pistoskohdan reaktioita vaikeusasteen mukaan, raportoitiin.
Lähtötilanne viikolle 13 asti
Osallistujien määrä, joilla on ISR:t viikosta 14 viikolle 27
Aikaikkuna: Viikko 14 - viikko 27
Pistoskohdan arviointi sisälsi punoituksen, turvotuksen ja kovettuman alueiden tunnistamisen sekä paikallisen kivun, arkuuden ja kutinan esiintymisen. Pistoskohdan reaktioiden esiintymistiheys QD ja QW raportoitiin. Tiedot raportoidaan annostasoittain (hoito-ohjelma) OL-jakson aikana. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli pistoskohdan reaktioita vaikeusasteen mukaan, raportoitiin.
Viikko 14 - viikko 27

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 26. marraskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. marraskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RM-493-037

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa