Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 3 Crossover-studie av två formuleringar av Setmelanotid hos patienter med specifika gendefekter i MC4R-vägen

30 november 2023 uppdaterad av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, randomiserad, dubbelblind studie av två formuleringar av Setmelanotid (dagligen och veckovis) med en övergång till Open-Label setmelanotid en gång i veckan hos patienter med specifika gendefekter i melanokortin-4-receptorn som för närvarande har en stabil dos av formuleringen En gång dagligen

En studie för att jämföra de veckovisa och dagliga formuleringarna av setmelanotid hos patienter med genetiska defekter i melanokortin-4-receptorvägen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är utformad för att jämföra säkerheten, farmakokinetiken och effekten av veckovisa och dagliga formuleringar av setmelanotid hos patienter med fetma associerad med biallelisk eller heterozygot POMC (pro-opiomelanokortin), PCSK1 (proproteinkonvertas subtilisin/kexin typ 1), LEPR (leptin). receptor) genetiska varianter och patienter med Bardet-Biedls syndrom (BBS).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Alberta Health Services
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Bialleliska eller heterozygota POMC/PCSK1 eller LEPR (PPL) genetiska varianter eller Bardet-Biedl syndrom (BBS), för vilka de behandlas med QD setmelanotid.
  • 6 år eller äldre vid screening.
  • Intag av setmelanotid QD-formuleringen i minst 6 månader i RM-493-022-studien med acceptabel säkerhet och tolerabilitet samt dosnivå.
  • Patient och/eller förälder eller vårdnadshavare kan kommunicera väl med utredaren, förstå och följa studiens krav och kan förstå och underteckna det skriftliga informerade samtycket/samtycket.
  • Användning av en mycket effektiv form av preventivmedel under hela studien och i 90 dagar efter studien.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • HbA1C >9,0 % vid screening.
  • Läkemedel mot fetma inom 3 månader före start av inkörningsperioden.
  • Historik av betydande leversjukdom eller leverskada.
  • Glomerulär filtreringshastighet <30 ml/min.
  • Signifikanta dermatologiska fynd relaterade till melanom eller hudskador före melanom.
  • Stora psykiatriska störningar.
  • Alla självmordstankar eller -beteende, eller någon livstidshistoria av ett självmordsförsök.
  • Betydande överkänslighet mot något hjälpämne i studieläkemedlet.
  • Oförmåga att följa QW- och QD-injektionsregimerna.
  • Deltagande i någon klinisk studie med ett prövningsläkemedel/enhet inom 3 månader före den första doseringsdagen, med undantag för en klinisk prövning av setmelanotid.

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Setmelanotid subkutan injektion Varje vecka 20 mg
Patienter på 2 mg setmelanotid dagligen kommer att randomiseras 1:1 för att få setmelanotid antingen QD eller QW under den dubbelblinda perioden, och alla kommer att tilldelas denna arm under den öppna perioden.
Läkemedel: Setmelanotide 20mg varje vecka
1:1 randomisering i dubbelblindperioden, följt av öppen etikett
Experimentell: Setmelanotid subkutan injektion Veckovis 30 mg
Patienter på 3 mg setmelanotid dagligen kommer att randomiseras 1:1 för att få setmelanotid antingen QD eller QW under den dubbelblinda perioden, och alla kommer att tilldelas denna arm under den öppna perioden.
Läkemedel: Setmelanotid 30 mg varje vecka
1:1 randomisering i dubbelblindperioden, följt av öppen etikett
Experimentell: Setmelanotid subkutan injektion Dagligen 2 mg
Patienter på 2 mg setmelanotid dagligen kommer att randomiseras 1:1 för att få setmelanotid antingen QD eller QW under den dubbelblinda perioden.
Läkemedel: Setmelanotid 2 mg dagligen
1:1 randomisering i dubbelblindperioden
Experimentell: Setmelanotid subkutan injektion Dagligen 3 mg
Patienter på 3 mg setmelanotid dagligen kommer att randomiseras 1:1 för att få setmelanotid antingen QD eller QW under den dubbelblinda perioden.
Läkemedel: Setmelanotid 3 mg dagligen
1:1 randomisering i dubbelblindperioden
Placebo-jämförare: Placebo subkutan injektion dagligen
Patienterna kommer att randomiseras 1:1 för att få antingen QD eller QW placebo under den dubbelblinda perioden (och setmelanotid i den andra formuleringen).
Läkemedel: Placebo dagligen
1:1 randomisering i dubbelblindperioden
Placebo-jämförare: Placebo subkutan injektion Varje vecka
Patienterna kommer att randomiseras 1:1 för att få antingen QD eller QW placebo under den dubbelblinda perioden (och setmelanotid i den andra formuleringen).
Läkemedel: Placebo varje vecka
1:1 randomisering i dubbelblindperioden

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: 27 veckor
Jämförelse av steady-state PK-parameter (Cmax) mellan vecko- och dagliga formuleringar
27 veckor
Tid till maximal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsram: 27 veckor
Jämförelse av steady-state PK-parameter (Tmax) mellan vecko- och dagliga formuleringar
27 veckor
Lägsta plasmakoncentration (Ctrough)
Tidsram: 27 veckor
Jämförelse av steady-state PK-parameter (Ctrough) mellan vecko- och dagliga formuleringar
27 veckor
Area under plasmakoncentration-tidkurvan över doseringsintervallet (AUC0-tau)
Tidsram: 27 veckor
Jämförelse av steady-state PK-parameter (AUC0-tau) mellan vecko- och dagliga formuleringar
27 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: 27 veckor
Antal biverkningar och allvarliga biverkningar under hela försöket
27 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 december 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

19 oktober 2023

Avslutad studie (Faktisk)

19 oktober 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2022

Första postat (Faktisk)

18 januari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RM-493-037

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Bardet-Biedls syndrom

Kliniska prövningar på Setmelanotide 20mg varje vecka

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera