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Phase-3-Crossover-Studie mit zwei Formulierungen von Setmelanotid bei Patienten mit spezifischen Gendefekten im MC4R-Signalweg

15. November 2024 aktualisiert von: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde Phase-3-Studie mit zwei Formulierungen von Setmelanotid (täglich und wöchentlich) mit einem Crossover zu Open-Label-Setmelanotid einmal wöchentlich bei Patienten mit spezifischen Gendefekten im Melanocortin-4-Rezeptor-Signalweg, die derzeit eine stabile Dosis erhalten der einmal täglichen Formulierung

Eine Studie zum Vergleich der wöchentlichen und täglichen Formulierungen von Setmelanotid bei Patienten mit genetischen Defekten im Melanocortin-4-Rezeptorweg.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie soll die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von wöchentlichen und täglichen Formulierungen von Setmelanotid bei Patienten mit Adipositas in Verbindung mit biallelischem oder heterozygotem POMC (Pro-Opiomelanocortin), PCSK1 (Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 1), LEPR (Leptin -Rezeptor) genetische Varianten und Patienten mit Bardet-Biedl-Syndrom (BBS).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Alberta Health services
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Biallelische oder heterozygote POMC/PCSK1- oder LEPR (PPL)-Genvarianten oder Bardet-Biedl-Syndrom (BBS), für die sie mit QD-Setmelanotid behandelt werden.
  • 6 Jahre oder älter beim Screening.
  • Einnahme der Setmelanotid-QD-Formulierung für mindestens 6 Monate in der RM-493-022-Studie mit akzeptabler Sicherheit und Verträglichkeit und Dosierung.
  • Der Patient und/oder Elternteil oder Erziehungsberechtigte ist in der Lage, gut mit dem Prüfarzt zu kommunizieren, die Anforderungen der Studie zu verstehen und einzuhalten und ist in der Lage, die schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung zu verstehen und zu unterzeichnen.
  • Verwendung einer hochwirksamen Form der Empfängnisverhütung während der gesamten Studie und für 90 Tage nach der Studie.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • HbA1C > 9,0 % beim Screening.
  • Anti-Adipositas-Medikamente innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Run-in-Periode.
  • Vorgeschichte einer signifikanten Lebererkrankung oder Leberschädigung.
  • Glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min.
  • Signifikante dermatologische Befunde in Bezug auf Melanom- oder Prä-Melanom-Hautläsionen.
  • Schwere psychiatrische Störungen.
  • Jegliche Selbstmordgedanken oder -verhalten oder eine lebenslange Vorgeschichte eines Selbstmordversuchs.
  • Signifikante Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe des Studienmedikaments.
  • Unfähigkeit, die QW- und QD-Injektionsschemata einzuhalten.
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat/Gerät innerhalb von 3 Monaten vor dem ersten Tag der Dosierung, mit Ausnahme einer klinischen Studie zu Setmelanotid.

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einlaufzeit: Setmelanotid 2 mg einmal täglich
In der Einlaufphase erhielten die Teilnehmer eine Woche lang eine subkutane (SC) Injektion von 2 mg Setmelanotid einmal täglich (QD).
Arzneimittel: Setmelanotid 2 mg
Wird als SC-Injektion verabreicht
Experimental: Einlaufzeit: Setmelanotid 2,5 mg einmal täglich
In der Einlaufphase erhielten die Teilnehmer eine Woche lang eine subkutane Injektion von 2,5 mg Setmelanotid einmal täglich.
Arzneimittel: Setmelanotid 2,5 mg
Wird als SC-Injektion verabreicht
Experimental: Einlaufzeit: Setmelanotid 3 mg einmal täglich
In der Einlaufphase erhielten die Teilnehmer eine Woche lang eine SC-Injektion von 3 mg Setmelanotid einmal täglich.
Arzneimittel: Setmelanotid 3 mg
Wird als SC-Injektion verabreicht
Experimental: DB-Zeitraum: Setmelanotid 20 mg QW
Teilnehmer, die in der Einlaufphase 2 mg Setmelanotid QD erhielten, erhielten in der DB-Phase 13 Wochen lang eine subkutane Injektion von 20 mg Setmelanotid einmal wöchentlich (QW) und ein mit Setmelanotid QD abgestimmtes Placebo.
Arzneimittel: Setmelanotid 20 mg
Wird als SC-Injektion verabreicht
Experimental: DB-Zeitraum: Setmelanotid 25 mg QW
Teilnehmer, die in der Einlaufphase 2,5 mg Setmelanotid QD erhielten, erhielten in der DB-Phase 13 Wochen lang eine SC-Injektion von 25 mg Setmelanotid QW und ein Placebo, das zu Setmelanotid QD passte.
Arzneimittel: Setmelanotid 25 mg
Wird als SC-Injektion verabreicht
Experimental: DB-Zeitraum: Setmelanotid 3 mg einmal täglich
Teilnehmer, die in der Einlaufphase 3 mg Setmelanotid einmal täglich erhielten, erhielten in der DB-Phase 13 Wochen lang eine SC-Injektion von 3 mg Setmelanotid einmal täglich und ein Placebo, das an Setmelanotid einmal täglich angepasst war.
Arzneimittel: Setmelanotid 3 mg
Wird als SC-Injektion verabreicht
Experimental: DB-Zeitraum: Setmelanotid 30 mg QW
Teilnehmer, die in der Einlaufphase 3 mg Setmelanotid QD erhielten, erhielten in der DB-Phase 13 Wochen lang eine SC-Injektion von 30 mg Setmelanotid QW und ein mit Setmelanotid QD abgestimmtes Placebo.
Arzneimittel: Setmelanotid 30 mg
Wird als SC-Injektion verabreicht
Experimental: OL-Zeitraum: Setmelanotid 20 mg QW
Teilnehmer, die 2 mg Setmelanotid einmal täglich in der Einlaufphase und 20 mg Setmelanotid einmal täglich in der DB-Phase erhielten, erhielten in der OL-Phase 13 Wochen lang eine subkutane Injektion von 20 mg Setmelanotid einmal täglich.
Arzneimittel: Setmelanotid 20 mg
Wird als SC-Injektion verabreicht
Experimental: OL-Zeitraum: Setmelanotid 25 mg QW
Teilnehmer, die 2,5 mg Setmelanotid einmal täglich in der Einlaufphase und 25 mg Setmelanotid einmal täglich in der DB-Phase erhielten, erhielten in der OL-Phase 13 Wochen lang eine SC-Injektion von 25 mg Setmelanotid einmal täglich.
Arzneimittel: Setmelanotid 25 mg
Wird als SC-Injektion verabreicht
Experimental: OL-Zeitraum: Setmelanotid 30 mg QW
Teilnehmer, die in der Einlaufphase 3 Mal täglich Setmelanotid und in der DB-Phase 3 mg Setmelanotid einmal täglich oder in der DB-Phase 30 mg Setmelanotid einmal täglich erhielten, erhielten in der OL-Phase 13 Wochen lang eine subkutane Injektion von 30 mg Setmelanotid einmal täglich.
Arzneimittel: Setmelanotid 30 mg
Wird als SC-Injektion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Arzneimittelkonzentration (Cmax) von Setmelanotid nach QD-Verabreichung in der Einlaufphase
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme in Woche -1
Maximale Wirkstoffkonzentration direkt aus individuellen Konzentrations-Zeit-Daten ermittelt.
Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme in Woche -1
Cmax von Setmelanotid nach QW-Verabreichung
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 und 168 Stunden nach der Einnahme in Woche 14
Maximale Wirkstoffkonzentration direkt aus individuellen Konzentrations-Zeit-Daten ermittelt. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im OL-Zeitraum und nach Dosierungsreihenfolge (QD-QD-QW oder QD-QW-QW) angegeben.
Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 und 168 Stunden nach der Einnahme in Woche 14
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Setmelanotid nach QD-Verabreichung in der Einlaufphase
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme in Woche -1
Maximale Wirkstoffkonzentration direkt aus individuellen Konzentrations-Zeit-Daten ermittelt.
Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme in Woche -1
Tmax von Setmelanotid nach QW-Verabreichung
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 und 168 Stunden nach der Einnahme in Woche 14
Maximale Wirkstoffkonzentration direkt aus individuellen Konzentrations-Zeit-Daten ermittelt. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im OL-Zeitraum und nach Dosierungsreihenfolge (QD-QD-QW oder QD-QW-QW) angegeben.
Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 und 168 Stunden nach der Einnahme in Woche 14
Mittlere Talplasmakonzentration (Ctrough) von Setmelanotid nach QD- oder QW-Verabreichung in Woche 1
Zeitfenster: 30 Minuten Vordosierung in Woche 1
Ctrough ist die Konzentration am Ende des Dosierungsintervalls vor der anschließenden Dosisverabreichung. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im DB-Zeitraum und nach Dosierungsreihenfolge (QD-QD-QW oder QD-QW-QW) angegeben.
30 Minuten Vordosierung in Woche 1
Mittlerer Setmelanotid-Durchschnitt nach QD- oder QW-Verabreichung in Woche 5
Zeitfenster: 30 Minuten Vordosierung in Woche 5
Ctrough ist die Konzentration am Ende des Dosierungsintervalls vor der anschließenden Dosisverabreichung. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im DB-Zeitraum und nach Dosierungsreihenfolge (QD-QD-QW oder QD-QW-QW) angegeben.
30 Minuten Vordosierung in Woche 5
Mittlerer Setmelanotid-Durchschnitt nach QD- oder QW-Verabreichung in Woche 9
Zeitfenster: 30 Minuten Vordosierung in Woche 9
Ctrough ist die Konzentration am Ende des Dosierungsintervalls vor der anschließenden Dosisverabreichung. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im DB-Zeitraum und nach Dosierungsreihenfolge (QD-QD-QW oder QD-QW-QW) angegeben.
30 Minuten Vordosierung in Woche 9
Mittlerer Setmelanotid-Durchschnittswert nach QD- oder QW-Verabreichung in Woche 18
Zeitfenster: 30 Minuten Vordosierung in Woche 18
Ctrough ist die Konzentration am Ende des Dosierungsintervalls vor der anschließenden Dosisverabreichung. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im DB-Zeitraum und nach Dosierungsreihenfolge (QD-QD-QW oder QD-QW-QW) angegeben.
30 Minuten Vordosierung in Woche 18
Mittlerer Setmelanotid-Durchschnittswert nach QD- oder QW-Verabreichung in Woche 22
Zeitfenster: 30 Minuten Vordosierung in Woche 22
Ctrough ist die Konzentration am Ende des Dosierungsintervalls vor der anschließenden Dosisverabreichung. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im DB-Zeitraum und nach Dosierungsreihenfolge (QD-QD-QW oder QD-QW-QW) angegeben.
30 Minuten Vordosierung in Woche 22
Mittlerer Setmelanotid-Durchschnittswert nach QD- oder QW-Verabreichung in Woche 27
Zeitfenster: 30 Minuten Vordosierung in Woche 27
Ctrough ist die Konzentration am Ende des Dosierungsintervalls vor der anschließenden Dosisverabreichung. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im DB-Zeitraum und nach Dosierungsreihenfolge (QD-QD-QW oder QD-QW-QW) angegeben.
30 Minuten Vordosierung in Woche 27
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve über das Dosierungsintervall (AUC0-tau) von Setmelanotid nach QD-Verabreichung in der Einlaufphase
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme in Woche -1
AUC0-tau wurde aus gesammelten Blutproben aufgezeichnet.
Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 und 8 Stunden nach der Einnahme in Woche -1
AUC0-tau von Setmelanotid nach QD-Verabreichung in der Einlaufphase
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 und 168 Stunden nach der Einnahme in Woche 14
AUC0-tau wurde aus gesammelten Blutproben aufgezeichnet. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im OL-Zeitraum und nach Dosierungsreihenfolge (QD-QD-QW oder QD-QW-QW) angegeben.
Vor der Einnahme (0 Stunden) und 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 und 168 Stunden nach der Einnahme in Woche 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zur 30. Woche
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung verbunden ist, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienbehandlung angesehen wird oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Anwendung des Studienmedikaments verbunden ist. Die nach Beginn der Einlaufphase gemeldeten UEs wurden als TEAEs betrachtet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zur 30. Woche
Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen an der Injektionsstelle (ISRs) vom Ausgangswert bis Woche 13
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 13
Die Beurteilung der Injektionsstelle umfasste die Identifizierung von Bereichen mit Erythemen, Ödemen und Verhärtungen sowie das Vorhandensein lokaler Schmerzen, Druckempfindlichkeit und Juckreiz. Der Ausgangswert wurde als der letzte verfügbare Messwert vor der ersten Dosis Setmelanotid oder Placebo definiert. Es wurde über eine Häufigkeit von Reaktionen an der Injektionsstelle einmal täglich (QD) und einmal wöchentlich (QW) berichtet. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im DB-Zeitraum angegeben. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen an der Injektionsstelle nach Schweregrad angegeben.
Ausgangswert bis Woche 13
Anzahl der Teilnehmer mit ISRs von Woche 14 bis Woche 27
Zeitfenster: Woche 14 bis Woche 27
Die Beurteilung der Injektionsstelle umfasste die Identifizierung von Bereichen mit Erythemen, Ödemen und Verhärtungen sowie das Vorhandensein lokaler Schmerzen, Druckempfindlichkeit und Juckreiz. Es wurde über die Häufigkeit von QD- und QW-Reaktionen an der Injektionsstelle berichtet. Die Daten werden nach Dosisstufe (Behandlungsschema) im OL-Zeitraum angegeben. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen an der Injektionsstelle nach Schweregrad angegeben.
Woche 14 bis Woche 27

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RM-493-037

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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