Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie krzyżowe fazy 3 dwóch preparatów setmelanotydu u pacjentów ze specyficznymi defektami genów w szlaku MC4R

15 listopada 2024 zaktualizowane przez: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowana, podwójnie ślepa próba fazy 3 dwóch preparatów setmelanotydu (codziennie i co tydzień) z przejściem do otwartego raz w tygodniu setmelanotydu u pacjentów ze specyficznymi defektami genu w szlaku receptora melanokortyny-4, którzy obecnie przyjmują stabilną dawkę Formuły Raz dziennie

Próba porównania tygodniowych i codziennych preparatów setmelanotydu u pacjentów z defektami genetycznymi w szlaku receptora melanokortyny-4.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to ma na celu porównanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności cotygodniowych i codziennych preparatów setmelanotydu u pacjentów z otyłością związaną z bialleliczną lub heterozygotyczną POMC (proopiomelanokortyna), PCSK1 (konwertaza probiałkowa subtilizyna/keksyna typu 1), LEPR (leptyna receptora) warianty genetyczne oraz pacjenci z zespołem Bardeta-Biedla (BBS).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • Alberta Health services
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
  • Portoryko
      • Rio Piedras, Portoryko, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Bialleliczne lub heterozygotyczne warianty genetyczne POMC/PCSK1 lub LEPR (PPL) lub zespół Bardeta-Biedla (BBS), z powodu którego są leczeni zestawem melanotydu QD.
  • 6 lat lub więcej podczas badania przesiewowego.
  • Przyjmowanie preparatu setmelanotydu QD przez co najmniej 6 miesięcy w badaniu RM-493-022 z akceptowalnym bezpieczeństwem i tolerancją oraz poziomem dawki.
  • Pacjent i/lub rodzic lub opiekun jest w stanie dobrze komunikować się z badaczem, rozumieć i przestrzegać wymagań badania oraz jest w stanie zrozumieć i podpisać pisemną świadomą zgodę/zgodę.
  • Stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji w trakcie badania i przez 90 dni po jego zakończeniu.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • HbA1C >9,0% w badaniu przesiewowym.
  • Leki przeciw otyłości w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem okresu wstępnego.
  • Historia znaczącej choroby wątroby lub uszkodzenia wątroby.
  • Szybkość filtracji kłębuszkowej <30 ml/min.
  • Znaczące zmiany dermatologiczne dotyczące czerniaka lub zmian przedczerniakowych skóry.
  • Główne zaburzenia psychiczne.
  • Jakiekolwiek myśli lub zachowania samobójcze lub historia próby samobójczej w ciągu całego życia.
  • Znacząca nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku.
  • Niezdolność do przestrzegania schematów wstrzyknięć QW i QD.
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym dniem dawkowania, z wyjątkiem badania klinicznego setmelanotydu.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Okres docierania: Setmelanotyd 2 mg QD
Uczestnicy otrzymywali podskórne (SC) wstrzyknięcie 2 mg setmelanotydu raz dziennie (QD) przez 1 tydzień w okresie wstępnym.
Lek: Setmelanotyd 2 mg
Podawany jako wstrzyknięcie SC
Eksperymentalny: Okres docierania: Setmelanotyd 2,5 mg QD
Uczestnicy otrzymywali podskórne wstrzyknięcie 2,5 mg setmelanotydu QD przez 1 tydzień w okresie wstępnym.
Lek: Setmelanotyd 2,5 mg
Podawany jako wstrzyknięcie SC
Eksperymentalny: Okres docierania: Setmelanotyd 3 mg QD
Uczestnicy otrzymywali podskórne wstrzyknięcie 3 mg setmelanotydu QD przez 1 tydzień w okresie wstępnym.
Lek: Setmelanotyd 3 mg
Podawany jako wstrzyknięcie SC
Eksperymentalny: Okres DB: Setmelanotyd 20 mg QW
Uczestnicy, którzy otrzymywali 2 mg setmelanotydu QD w okresie wstępnym, otrzymywali podskórny zastrzyk 20 mg setmelanotydu raz na tydzień (QW), a placebo dopasowane do setmelanotydu QD przez 13 tygodni w okresie DB.
Lek: Setmelanotyd 20 mg
Podawany jako wstrzyknięcie SC
Eksperymentalny: Okres DB: Setmelanotyd 25 mg QW
Uczestnicy, którzy otrzymywali 2,5 mg setmelanotydu QD w okresie wstępnym, otrzymywali podskórny zastrzyk 25 mg setmelanotydu QW i placebo dopasowane do setmelanotydu QD przez 13 tygodni w okresie DB.
Lek: Setmelanotyd 25 mg
Podawany jako wstrzyknięcie SC
Eksperymentalny: Okres DB: Setmelanotyd 3 mg QD
Uczestnicy, którzy otrzymywali 3 mg setmelanotydu QD w okresie wstępnym, otrzymywali podskórny zastrzyk 3 mg setmelanotydu QD i placebo dopasowane do setmelanotydu QW przez 13 tygodni w okresie DB.
Lek: Setmelanotyd 3 mg
Podawany jako wstrzyknięcie SC
Eksperymentalny: Okres DB: Setmelanotyd 30 mg QW
Uczestnicy, którzy otrzymywali 3 mg setmelanotydu QD w okresie wstępnym, otrzymywali podskórny zastrzyk 30 mg setmelanotydu QW i placebo dopasowane do setmelanotydu QD przez 13 tygodni w okresie DB.
Lek: Setmelanotyd 30 mg
Podawany jako wstrzyknięcie SC
Eksperymentalny: Okres OL: Setmelanotyd 20 mg QW
Uczestnicy, którzy otrzymywali 2 mg setmelanotydu QD w okresie wstępnym i 20 mg setmelanotydu QW w okresie DB, otrzymywali podskórnie wstrzyknięcie 20 mg setmelanotydu QW przez 13 tygodni w okresie OL.
Lek: Setmelanotyd 20 mg
Podawany jako wstrzyknięcie SC
Eksperymentalny: Okres OL: Setmelanotyd 25 mg QW
Uczestnicy, którzy otrzymywali 2,5 mg setmelanotydu QD w okresie wstępnym i 25 mg setmelanotydu QW w okresie DB, otrzymywali podskórnie wstrzyknięcie 25 mg setmelanotydu QW przez 13 tygodni w okresie OL.
Lek: Setmelanotyd 25 mg
Podawany jako wstrzyknięcie SC
Eksperymentalny: Okres OL: Setmelanotyd 30 mg QW
Uczestnicy, którzy otrzymywali 3 setmelanotyd QD w okresie wstępnym i 3 mg setmelanotydu QD lub 30 mg setmelanotydu QW w okresie DB, otrzymywali podskórnie wstrzyknięcie 30 mg setmelanotydu QW przez 13 tygodni w okresie OL.
Lek: Setmelanotyd 30 mg
Podawany jako wstrzyknięcie SC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie leku (Cmax) setmelanotydu po podaniu QD w okresie docierania
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin) oraz po 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 i 24 godzinach po podaniu w 1. tygodniu
Maksymalne stężenie leku określone bezpośrednio na podstawie indywidualnych danych dotyczących stężenia w czasie.
Przed podaniem (0 godzin) oraz po 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 i 24 godzinach po podaniu w 1. tygodniu
Cmax setmelanotydu po podaniu QW
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin) oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 i 168 godzin po podaniu w 14. tygodniu
Maksymalne stężenie leku określone bezpośrednio na podstawie indywidualnych danych dotyczących stężenia w czasie. Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie OL i kolejności dawkowania (QD-QD-QW lub QD-QW-QW).
Przed podaniem (0 godzin) oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 i 168 godzin po podaniu w 14. tygodniu
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia setmelanotydu w osoczu (Tmax) po podaniu QD w okresie docierania
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin) oraz po 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 i 24 godzinach po podaniu w 1. tygodniu
Maksymalne stężenie leku określone bezpośrednio na podstawie indywidualnych danych dotyczących stężenia w czasie.
Przed podaniem (0 godzin) oraz po 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 i 24 godzinach po podaniu w 1. tygodniu
Tmax setmelanotydu po podaniu QW
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin) oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 i 168 godzin po podaniu w 14. tygodniu
Maksymalne stężenie leku określone bezpośrednio na podstawie indywidualnych danych dotyczących stężenia w czasie. Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie OL i kolejności dawkowania (QD-QD-QW lub QD-QW-QW).
Przed podaniem (0 godzin) oraz 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 i 168 godzin po podaniu w 14. tygodniu
Średnie minimalne stężenie w osoczu (Ctrough) setmelanotydu po podaniu QD lub QW w 1. tygodniu
Ramy czasowe: 30 minut przed podaniem w 1. tygodniu
Cmin oznacza stężenie na końcu okresu pomiędzy dawkami, przed podaniem kolejnej dawki. Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie DB i kolejności dawkowania (QD-QD-QW lub QD-QW-QW).
30 minut przed podaniem w 1. tygodniu
Średnie stężenie setmelanotydu po podaniu QD lub QW w 5. tygodniu
Ramy czasowe: 30 minut przed podaniem w tygodniu 5
Cmin oznacza stężenie na koniec okresu między dawkami, przed podaniem kolejnej dawki. Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie DB i kolejności dawkowania (QD-QD-QW lub QD-QW-QW).
30 minut przed podaniem w tygodniu 5
Średnie stężenie setmelanotydu po podaniu QD lub QW w 9. tygodniu
Ramy czasowe: 30 minut przed podaniem w 9. tygodniu
Cmin oznacza stężenie na końcu okresu pomiędzy dawkami, przed podaniem kolejnej dawki. Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie DB i kolejności dawkowania (QD-QD-QW lub QD-QW-QW).
30 minut przed podaniem w 9. tygodniu
Średnie stężenie setmelanotydu po podaniu QD lub QW w 18. tygodniu
Ramy czasowe: 30 minut przed podaniem w 18. tygodniu
Cmin oznacza stężenie na końcu okresu pomiędzy dawkami, przed podaniem kolejnej dawki. Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie DB i kolejności dawkowania (QD-QD-QW lub QD-QW-QW).
30 minut przed podaniem w 18. tygodniu
Średnie stężenie setmelanotydu po podaniu QD lub QW w 22. tygodniu
Ramy czasowe: 30 minut przed podaniem w 22. tygodniu
Cmin oznacza stężenie na końcu okresu pomiędzy dawkami, przed podaniem kolejnej dawki. Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie DB i kolejności dawkowania (QD-QD-QW lub QD-QW-QW).
30 minut przed podaniem w 22. tygodniu
Średnie stężenie setmelanotydu po podaniu QD lub QW w 27. tygodniu
Ramy czasowe: 30 minut przed podaniem w 27. tygodniu
Cmin oznacza stężenie na końcu okresu pomiędzy dawkami, przed podaniem kolejnej dawki. Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie DB i kolejności dawkowania (QD-QD-QW lub QD-QW-QW).
30 minut przed podaniem w 27. tygodniu
Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu w odstępie między dawkami (AUC0-tau) setmelanotydu po podaniu QD w okresie wstępnym
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin) oraz po 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzinach po podaniu w 1. tygodniu
Z pobranych próbek krwi rejestrowano AUC0-tau.
Przed podaniem (0 godzin) oraz po 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzinach po podaniu w 1. tygodniu
AUC0-tau setmelanotydu po podaniu QD w okresie docierania
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin) i 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 i 168 godzin po podaniu w 14. tygodniu
Z pobranych próbek krwi rejestrowano AUC0-tau. Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie OL i kolejności dawkowania (QD-QD-QW lub QD-QW-QW).
Przed podaniem (0 godzin) i 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 i 168 godzin po podaniu w 14. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30. tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, tymczasowo związane ze stosowaniem badanego leczenia, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z badanym leczeniem, czy też nie. Zatem zdarzenie niepożądane może oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem badanego leku. AE zgłoszone po rozpoczęciu okresu docierania uznano za TEAE.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły reakcje w miejscu wstrzyknięcia (ISR) od wartości początkowej do 13. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 13. tygodnia
Ocena miejsca wstrzyknięcia obejmowała identyfikację obszarów objętych rumieniem, obrzękiem i stwardnieniem, a także obecność zlokalizowanego bólu, tkliwości i swędzenia. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni dostępny pomiar przed pierwszą dawką setmelanotydu lub placebo. Zgłaszano częstość występowania reakcji w miejscu wstrzyknięcia: raz dziennie (QD) i raz w tygodniu (QW). Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie DB. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły reakcje w miejscu wstrzyknięcia w zależności od ich nasilenia.
Wartość wyjściowa do 13. tygodnia
Liczba uczestników z ISR od tygodnia 14 do tygodnia 27
Ramy czasowe: Tydzień 14 do tygodnia 27
Ocena miejsca wstrzyknięcia obejmowała identyfikację obszarów objętych rumieniem, obrzękiem i stwardnieniem, a także obecność zlokalizowanego bólu, tkliwości i swędzenia. Zgłaszano częstość występowania reakcji w miejscu wstrzyknięcia QD i QW. Dane przedstawiono według poziomu dawki (schematu leczenia) w okresie OL. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły reakcje w miejscu wstrzyknięcia w zależności od ich nasilenia.
Tydzień 14 do tygodnia 27

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

26 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RM-493-037

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj