Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sperimentazione incrociata di fase 3 di due formulazioni di setmelanotide in pazienti con difetti genetici specifici nel percorso MC4R

15 novembre 2024 aggiornato da: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco di due formulazioni di setmelanotide (giornaliero e settimanale) con un crossover a setmelanotide in aperto una volta alla settimana in pazienti con difetti genetici specifici nel percorso del recettore della melanocortina-4 che sono attualmente in una dose stabile della formulazione una volta al giorno

Uno studio per confrontare le formulazioni settimanali e giornaliere di setmelanotide in pazienti con difetti genetici nella via del recettore della melanocortina-4.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è progettato per confrontare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia delle formulazioni settimanali e giornaliere di setmelanotide in pazienti con obesità associata a POMC biallelico o eterozigote (pro-opiomelanocortina), PCSK1 (proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 1), LEPR (leptina del recettore) varianti genetiche e pazienti con sindrome di Bardet-Biedl (BBS).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Alberta Health services
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Porto Rico
      • Rio Piedras, Porto Rico, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Varianti genetiche bialleliche o eterozigoti POMC/PCSK1 o LEPR (PPL) o sindrome di Bardet-Biedl (BBS), per le quali sono in trattamento con QD setmelanotide.
  • 6 anni o più allo screening.
  • Assunzione della formulazione QD setmelanotide per almeno 6 mesi nello studio RM-493-022 con sicurezza e tollerabilità accettabili e livello di dose.
  • Il paziente e/o il genitore o tutore è in grado di comunicare bene con lo Sperimentatore, di comprendere e rispettare i requisiti dello studio ed è in grado di comprendere e firmare il consenso/assenso informato scritto.
  • Uso di una forma di contraccezione altamente efficace durante lo studio e per 90 giorni dopo lo studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • HbA1C >9,0% allo screening.
  • Farmaci anti-obesità entro 3 mesi prima dell'inizio del periodo di rodaggio.
  • Storia di malattia epatica significativa o danno epatico.
  • Velocità di filtrazione glomerulare <30 ml/min.
  • Reperti dermatologici significativi relativi a lesioni cutanee di melanoma o pre-melanoma.
  • Principali disturbi psichiatrici.
  • Qualsiasi idea o comportamento suicidario o qualsiasi storia di vita di un tentativo di suicidio.
  • Ipersensibilità significativa a qualsiasi eccipiente nel farmaco in studio.
  • Incapacità di rispettare i regimi di iniezione QW e QD.
  • Partecipazione a qualsiasi studio clinico con un farmaco/dispositivo sperimentale entro 3 mesi prima del primo giorno di somministrazione, ad eccezione di una sperimentazione clinica con setmelanotide.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo di run-in: Setmelanotide 2 mg una volta al giorno
I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea (SC) di 2 mg di setmelanotide una volta al giorno (QD) per 1 settimana nel periodo di run-in.
Droga: Setmelanotide 2 mg
Somministrato come iniezione SC
Sperimentale: Periodo di run-in: Setmelanotide 2,5 mg una volta al giorno
I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea di 2,5 mg di setmelanotide QD per 1 settimana nel periodo di run-in.
Droga: Setmelanotide 2,5 mg
Somministrato come iniezione SC
Sperimentale: Periodo di run-in: Setmelanotide 3 mg una volta al giorno
I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea di 3 mg di setmelanotide QD per 1 settimana nel periodo di run-in.
Droga: Setmelanotide 3 mg
Somministrato come iniezione SC
Sperimentale: Periodo DB: Setmelanotide 20 mg una volta a settimana
I partecipanti che hanno ricevuto 2 mg di setmelanotide QD nel periodo di run-in, hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea di 20 mg di setmelanotide una volta alla settimana (QW) e un placebo abbinato a setmelanotide QD per 13 settimane nel periodo DB.
Droga: Setmelanotide 20 mg
Somministrato come iniezione SC
Sperimentale: Periodo DB: Setmelanotide 25 mg una volta a settimana
I partecipanti che hanno ricevuto 2,5 mg di setmelanotide QD nel periodo di run-in, hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea di 25 mg di setmelanotide QW e un placebo abbinato a setmelanotide QD per 13 settimane nel periodo DB.
Droga: Setmelanotide 25 mg
Somministrato come iniezione SC
Sperimentale: Periodo DB: Setmelanotide 3 mg una volta al giorno
I partecipanti che hanno ricevuto 3 mg di setmelanotide QD nel periodo di run-in, hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea di 3 mg di setmelanotide QD e un placebo abbinato a setmelanotide QW per 13 settimane nel periodo DB.
Droga: Setmelanotide 3 mg
Somministrato come iniezione SC
Sperimentale: Periodo DB: Setmelanotide 30 mg una volta a settimana
I partecipanti che hanno ricevuto 3 mg di setmelanotide QD nel periodo di run-in, hanno ricevuto un'iniezione SC di 30 mg di setmelanotide QW e un placebo abbinato a setmelanotide QD per 13 settimane nel periodo DB.
Droga: Setmelanotide 30 mg
Somministrato come iniezione SC
Sperimentale: Periodo OL: Setmelanotide 20 mg una volta a settimana
I partecipanti che hanno ricevuto 2 mg di setmelanotide QD nel periodo di run-in e 20 mg di setmelanotide QW nel periodo DB, hanno ricevuto un'iniezione SC di 20 mg di setmelanotide QW per 13 settimane nel periodo OL.
Droga: Setmelanotide 20 mg
Somministrato come iniezione SC
Sperimentale: Periodo OL: Setmelanotide 25 mg una volta a settimana
I partecipanti che hanno ricevuto 2,5 mg di setmelanotide QD nel periodo di run-in e 25 mg di setmelanotide QW nel periodo DB, hanno ricevuto un'iniezione SC di 25 mg di setmelanotide QW per 13 settimane nel periodo OL.
Droga: Setmelanotide 25 mg
Somministrato come iniezione SC
Sperimentale: Periodo OL: Setmelanotide 30 mg una volta a settimana
I partecipanti che hanno ricevuto 3 setmelanotide QD nel periodo di run-in e 3 mg di setmelanotide QD o 30 mg setmelanotide QW nel periodo DB, hanno ricevuto un'iniezione SC di 30 mg di setmelanotide QW per 13 settimane nel periodo OL.
Droga: Setmelanotide 30 mg
Somministrato come iniezione SC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione massima del farmaco (Cmax) di Setmelanotide dopo la somministrazione QD nel periodo di run-in
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore) e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana -1
Concentrazione massima del farmaco determinata direttamente dai dati di concentrazione-tempo individuali.
Pre-dose (0 ore) e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana -1
Cmax di Setmelanotide dopo la somministrazione una settimana
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore) e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 e 168 ore dopo la dose alla settimana 14
Concentrazione massima del farmaco determinata direttamente dai dati di concentrazione-tempo individuali. I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo OL e sequenza di dosaggio (QD-QD-QW o QD-QW-QW).
Pre-dose (0 ore) e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 e 168 ore dopo la dose alla settimana 14
Tempo alla concentrazione plasmatica massima (Tmax) di Setmelanotide dopo la somministrazione di QD nel periodo di run-in
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore) e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana -1
Concentrazione massima del farmaco determinata direttamente dai dati di concentrazione-tempo individuali.
Pre-dose (0 ore) e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 e 24 ore dopo la dose alla settimana -1
Tmax di Setmelanotide dopo la somministrazione una settimana
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore) e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 e 168 ore dopo la dose alla settimana 14
Concentrazione massima del farmaco determinata direttamente dai dati di concentrazione-tempo individuali. I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo OL e sequenza di dosaggio (QD-QD-QW o QD-QW-QW).
Pre-dose (0 ore) e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 e 168 ore dopo la dose alla settimana 14
Concentrazione plasmatica media (Ctrough) di setmelanotide dopo somministrazione QD o QW alla settimana 1
Lasso di tempo: 30 minuti in pre-dose alla settimana 1
Ctrough è la concentrazione alla fine dell'intervallo di dosaggio, prima della successiva somministrazione della dose. I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo DB e sequenza di dosaggio (QD-QD-QW o QD-QW-QW).
30 minuti in pre-dose alla settimana 1
Valore medio del valore minimo di Setmelanotide dopo la somministrazione QD o QW alla settimana 5
Lasso di tempo: 30 minuti in pre-dose alla settimana 5
Ctrough è la concentrazione alla fine dell'intervallo di dosaggio, prima della successiva somministrazione della dose. I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo DB e sequenza di dosaggio (QD-QD-QW o QD-QW-QW).
30 minuti in pre-dose alla settimana 5
Valore medio del valore minimo di Setmelanotide dopo la somministrazione QD o QW alla settimana 9
Lasso di tempo: 30 minuti in pre-dose alla settimana 9
Ctrough è la concentrazione alla fine dell'intervallo di dosaggio, prima della successiva somministrazione della dose. I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo DB e sequenza di dosaggio (QD-QD-QW o QD-QW-QW).
30 minuti in pre-dose alla settimana 9
Valore medio del valore minimo di Setmelanotide dopo la somministrazione QD o QW alla settimana 18
Lasso di tempo: 30 minuti in pre-dose alla settimana 18
Ctrough è la concentrazione alla fine dell'intervallo di dosaggio, prima della successiva somministrazione della dose. I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo DB e sequenza di dosaggio (QD-QD-QW o QD-QW-QW).
30 minuti in pre-dose alla settimana 18
Valore medio del valore minimo di Setmelanotide dopo la somministrazione QD o QW alla settimana 22
Lasso di tempo: 30 minuti pre-dose alla settimana 22
Ctrough è la concentrazione alla fine dell'intervallo di dosaggio, prima della successiva somministrazione della dose. I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo DB e sequenza di dosaggio (QD-QD-QW o QD-QW-QW).
30 minuti pre-dose alla settimana 22
Valore medio del valore minimo di Setmelanotide dopo la somministrazione QD o QW alla settimana 27
Lasso di tempo: 30 minuti pre-dose alla settimana 27
Ctrough è la concentrazione alla fine dell'intervallo di dosaggio, prima della successiva somministrazione della dose. I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo DB e sequenza di dosaggio (QD-QD-QW o QD-QW-QW).
30 minuti pre-dose alla settimana 27
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo durante l'intervallo di dosaggio (AUC0-tau) di Setmelanotide dopo la somministrazione QD nel periodo di run-in
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore) e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose alla settimana -1
L'AUC0-tau è stata registrata dai campioni di sangue raccolti.
Pre-dose (0 ore) e a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la dose alla settimana -1
AUC0-tau di Setmelanotide dopo la somministrazione di QD nel periodo di run-in
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore) e 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 e 168 ore post-dose alla settimana 14
L'AUC0-tau è stata registrata dai campioni di sangue raccolti. I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo OL e sequenza di dosaggio (QD-QD-QW o QD-QW-QW).
Pre-dose (0 ore) e 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 e 168 ore post-dose alla settimana 14

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 30
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in uno studio clinico, temporaneamente associato all'uso del trattamento in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al trattamento in studio. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporaneamente associata all'uso del trattamento in studio. Gli EA segnalati dopo l'inizio del periodo di rodaggio sono stati considerati TEAE.
Dalla prima dose di somministrazione del farmaco in studio fino alla settimana 30
Numero di partecipanti con reazioni al sito di iniezione (ISR) dal basale fino alla settimana 13
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 13
La valutazione del sito di iniezione ha incluso l'identificazione di aree di eritema, edema e indurimento, nonché la presenza di dolore localizzato, dolorabilità e prurito. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione disponibile prima della prima dose di setmelanotide o placebo. È stata riportata una frequenza delle reazioni nel sito di iniezione di una volta al giorno (QD) e una volta alla settimana (QW). I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo DB. È stato riportato il numero di partecipanti con reazioni nel sito di iniezione in base alla gravità.
Riferimento fino alla settimana 13
Numero di partecipanti con ISR dalla settimana 14 alla settimana 27
Lasso di tempo: Dalla settimana 14 alla settimana 27
La valutazione del sito di iniezione ha incluso l'identificazione di aree di eritema, edema e indurimento, nonché la presenza di dolore localizzato, dolorabilità e prurito. Sono state riportate le frequenze delle reazioni nel sito di iniezione di QD e QW. I dati sono riportati per livello di dose (regime di trattamento) nel periodo OL. È stato riportato il numero di partecipanti con reazioni nel sito di iniezione in base alla gravità.
Dalla settimana 14 alla settimana 27

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

19 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

19 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

18 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RM-493-037

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi