Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3 Crossover-forsøk med to formuleringer av Setmelanotid hos pasienter med spesifikke gendefekter i MC4R-banen

15. november 2024 oppdatert av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind studie av to formuleringer av setmelanotid (daglig og ukentlig) med overgang til åpen etikett én gang ukentlig setmelanotid hos pasienter med spesifikke gendefekter i melanokortin-4-reseptorbanen som for øyeblikket har en stabil dose av formuleringen én gang daglig

En studie for å sammenligne de ukentlige og daglige formuleringene av setmelanotid hos pasienter med genetiske defekter i melanokortin-4-reseptorveien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet for å sammenligne sikkerheten, farmakokinetikken og effekten av ukentlige og daglige formuleringer av setmelanotid hos pasienter med fedme assosiert med biallelisk eller heterozygot POMC (pro-opiomelanocortin), PCSK1 (proprotein convertase subtilisin/kexin Type 1), LEPR (leptin). reseptor) genetiske varianter, og pasienter med Bardet-Biedl syndrom (BBS).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Alberta Health services
  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forente stater, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Puerto Rico
      • Rio Piedras, Puerto Rico, 00935
        • UPR Medical Sciences Campus
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CA2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Bialleliske eller heterozygote POMC/PCSK1 eller LEPR (PPL) genetiske varianter eller Bardet-Biedl syndrom (BBS), som de blir behandlet med QD setmelanotid for.
  • 6 år eller eldre ved screening.
  • Tar setmelanotid QD-formuleringen i minst 6 måneder i RM-493-022-studien med akseptabel sikkerhet og tolerabilitet, og dosenivå.
  • Pasient og/eller forelder eller foresatt er i stand til å kommunisere godt med etterforskeren, forstå og etterkomme kravene til studien og er i stand til å forstå og signere det skriftlige informerte samtykket/samtykket.
  • Bruk av en svært effektiv form for prevensjon gjennom hele studien og i 90 dager etter studien.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • HbA1C >9,0 % ved screening.
  • Medisiner mot fedme innen 3 måneder før start av innkjøringsperioden.
  • Historie med betydelig leversykdom eller leverskade.
  • Glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min.
  • Betydelige dermatologiske funn relatert til melanom eller pre-melanom hudlesjoner.
  • Store psykiatriske lidelser.
  • Enhver selvmordstanker eller -adferd, eller enhver livshistorie med et selvmordsforsøk.
  • Betydelig overfølsomhet overfor ethvert hjelpestoff i studiemedikamentet.
  • Manglende evne til å overholde QW- og QD-injeksjonsregimene.
  • Deltakelse i en hvilken som helst klinisk studie med et undersøkelseslegemiddel/-utstyr innen 3 måneder før den første doseringsdagen, med unntak av en klinisk studie med setmelanotid.

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Innkjøringsperiode: Setmelanotide 2 mg QD
Deltakerne fikk subkutan (SC) injeksjon av 2 mg setmelanotid én gang daglig (QD) i 1 uke i innkjøringsperioden.
Legemiddel: Setmelanotid 2 mg
Administreres som SC-injeksjon
Eksperimentell: Innkjøringsperiode: Setmelanotide 2,5 mg QD
Deltakerne fikk SC-injeksjon med 2,5 mg setmelanotid QD i 1 uke i innkjøringsperioden.
Legemiddel: Setmelanotid 2,5 mg
Administreres som SC-injeksjon
Eksperimentell: Innkjøringsperiode: Setmelanotide 3 mg QD
Deltakerne fikk SC-injeksjon med 3 mg setmelanotid QD i 1 uke i innkjøringsperioden.
Legemiddel: Setmelanotid 3 mg
Administreres som SC-injeksjon
Eksperimentell: DB-periode: Setmelanotid 20 mg QW
Deltakere som fikk 2 mg setmelanotid QD i innkjøringsperioden, fikk SC-injeksjon av 20 mg setmelanotid en gang i uken (QW) og placebo matchet til setmelanotid QD i 13 uker i DB-perioden.
Legemiddel: Setmelanotid 20 mg
Administreres som SC-injeksjon
Eksperimentell: DB-periode: Setmelanotid 25 mg QW
Deltakere som fikk 2,5 mg setmelanotid QD i innkjøringsperioden, fikk SC-injeksjon på 25 mg setmelanotid QW og placebo matchet til setmelanotid QD i 13 uker i DB-perioden.
Legemiddel: Setmelanotid 25 mg
Administreres som SC-injeksjon
Eksperimentell: DB-periode: Setmelanotid 3 mg QD
Deltakere som fikk 3 mg setmelanotid QD i innkjøringsperioden, fikk SC-injeksjon med 3 mg setmelanotid QD og placebo matchet til setmelanotid QW i 13 uker i DB-perioden.
Legemiddel: Setmelanotid 3 mg
Administreres som SC-injeksjon
Eksperimentell: DB-periode: Setmelanotide 30 mg QW
Deltakere som fikk 3 mg setmelanotid QD i innkjøringsperioden, fikk SC-injeksjon med 30 mg setmelanotid QW og placebo matchet til setmelanotid QD i 13 uker i DB-perioden.
Legemiddel: Setmelanotid 30 mg
Administreres som SC-injeksjon
Eksperimentell: OL-periode: Setmelanotide 20 mg QW
Deltakere som fikk 2 mg setmelanotid QD i innkjøringsperioden og 20 mg setmelanotid QW i DB-perioden, fikk SC-injeksjon med 20 mg setmelanotid QW i 13 uker i OL-perioden.
Legemiddel: Setmelanotid 20 mg
Administreres som SC-injeksjon
Eksperimentell: OL-periode: Setmelanotide 25 mg QW
Deltakere som fikk 2,5 mg setmelanotid QD i innkjøringsperioden og 25 mg setmelanotid QW i DB-perioden, fikk SC-injeksjon med 25 mg setmelanotid QW i 13 uker i OL-perioden.
Legemiddel: Setmelanotid 25 mg
Administreres som SC-injeksjon
Eksperimentell: OL-periode: Setmelanotide 30 mg QW
Deltakere som fikk 3 setmelanotid QD i innkjøringsperioden og 3 mg setmelanotid QD eller 30 mg setmelanotid QW i DB-perioden, fikk SC-injeksjon med 30 mg setmelanotid QW i 13 uker i OL-perioden.
Legemiddel: Setmelanotid 30 mg
Administreres som SC-injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal legemiddelkonsentrasjon (Cmax) av setmelanotid etter QD-administrasjon i innkjøringsperioden
Tidsramme: Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 og 24 timer etter dose ved uke -1
Maksimal legemiddelkonsentrasjon bestemt direkte fra individuelle konsentrasjon-tidsdata.
Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 og 24 timer etter dose ved uke -1
Cmax for Setmelanotid etter QW-administrasjon
Tidsramme: Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer etter dose ved uke 14
Maksimal legemiddelkonsentrasjon bestemt direkte fra individuelle konsentrasjon-tidsdata. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i OL-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer etter dose ved uke 14
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av Setmelanotid etter QD-administrasjon i innkjøringsperioden
Tidsramme: Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 og 24 timer etter dose ved uke -1
Maksimal legemiddelkonsentrasjon bestemt direkte fra individuelle konsentrasjon-tidsdata.
Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 og 24 timer etter dose ved uke -1
Tmax for Setmelanotid etter QW-administrasjon
Tidsramme: Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer etter dose ved uke 14
Maksimal legemiddelkonsentrasjon bestemt direkte fra individuelle konsentrasjon-tidsdata. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i OL-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer etter dose ved uke 14
Gjennomsnittlig bunnplasmakonsentrasjon (Ctrough) av Setmelanotid etter QD- eller QW-administrasjon ved uke 1
Tidsramme: 30 minutters forhåndsdosering ved uke 1
Ctrough er konsentrasjonen ved slutten av doseringsintervallet, før påfølgende doseadministrasjon. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters forhåndsdosering ved uke 1
Gjennomsnittlig Setmelanotid Ctrough etter QD eller QW administrasjon i uke 5
Tidsramme: 30 minutters forhåndsdosering ved uke 5
Ctrough er konsentrasjonen ved slutten av doseringsintervallet, før påfølgende doseadministrasjon. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters forhåndsdosering ved uke 5
Gjennomsnittlig Setmelanotid Ctrough etter QD eller QW administrasjon i uke 9
Tidsramme: 30 minutters forhåndsdosering i uke 9
Ctrough er konsentrasjonen ved slutten av doseringsintervallet, før påfølgende doseadministrasjon. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters forhåndsdosering i uke 9
Gjennomsnittlig Setmelanotid Ctrough etter QD eller QW administrasjon i uke 18
Tidsramme: 30 minutters forhåndsdosering i uke 18
Ctrough er konsentrasjonen ved slutten av doseringsintervallet, før påfølgende doseadministrasjon. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters forhåndsdosering i uke 18
Gjennomsnittlig Setmelanotid Ctrough etter QD eller QW administrasjon i uke 22
Tidsramme: 30 minutters forhåndsdosering i uke 22
Ctrough er konsentrasjonen ved slutten av doseringsintervallet, før påfølgende doseadministrasjon. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters forhåndsdosering i uke 22
Gjennomsnittlig Setmelanotid Ctrough etter QD eller QW administrasjon i uke 27
Tidsramme: 30 minutters forhåndsdosering i uke 27
Ctrough er konsentrasjonen ved slutten av doseringsintervallet, før påfølgende doseadministrasjon. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i DB-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
30 minutters forhåndsdosering i uke 27
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven over doseringsintervallet (AUC0-tau) av Setmelanotid etter QD-administrasjon i innkjøringsperioden
Tidsramme: Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 og 8 timer etter dose ved uke -1
AUC0-tau ble registrert fra innsamlede blodprøver.
Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 og 8 timer etter dose ved uke -1
AUC0-tau av Setmelanotid etter QD-administrasjon i innkjøringsperioden
Tidsramme: Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer etter dose ved uke 14
AUC0-tau ble registrert fra innsamlede blodprøver. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i OL-perioden og doseringssekvens (QD-QD-QW eller QD-QW-QW).
Førdose (0 timer) og 0,5, 1, 2, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120 og 168 timer etter dose ved uke 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose med administrasjon av studiemedisin opp til uke 30
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller en klinisk prøvedeltaker, tidsmessig assosiert med bruk av studiebehandling, uansett om den anses relatert til studiebehandlingen eller ikke. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig forbundet med bruk av studiebehandling. Bivirkningene rapportert etter starten av innkjøringsperioden ble ansett som TEAE.
Fra første dose med administrasjon av studiemedisin opp til uke 30
Antall deltakere med reaksjoner på injeksjonsstedet (ISR) fra baseline til uke 13
Tidsramme: Baseline til og med uke 13
Evalueringen av injeksjonsstedet inkluderte identifisering av områder med erytem, ​​ødem og indurasjon, samt tilstedeværelsen av lokalisert smerte, ømhet og kløe. Baseline ble definert som den siste tilgjengelige målingen før den første dosen av setmelanotid eller placebo. Frekvens av reaksjoner på injeksjonsstedet på én gang daglig (QD) og én gang ukentlig (QW) ble rapportert. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i DB-perioden. Antall deltakere med reaksjoner på injeksjonsstedet i henhold til alvorlighetsgrad ble rapportert.
Baseline til og med uke 13
Antall deltakere med ISR fra uke 14 til og med uke 27
Tidsramme: Uke 14 til og med uke 27
Evalueringen av injeksjonsstedet inkluderte identifisering av områder med erytem, ​​ødem og indurasjon, samt tilstedeværelsen av lokalisert smerte, ømhet og kløe. Frekvens for reaksjoner på injeksjonsstedet på QD og QW ble rapportert. Data rapporteres etter dosenivå (behandlingsregime) i OL-perioden. Antall deltakere med reaksjoner på injeksjonsstedet i henhold til alvorlighetsgrad ble rapportert.
Uke 14 til og med uke 27

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. desember 2021

Primær fullføring (Faktiske)

19. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

19. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

18. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

26. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RM-493-037

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere