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- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT05248230
낭포성 섬유증이 있는 성인 환자의 4D-710 (CF)
2026년 7월 1일 업데이트: 4D Molecular Therapeutics
낭포성 섬유증이 있는 성인에서 유전자 치료 4D-710의 공개 라벨, 1/2상 시험
이것은 CFTR 조절제 요법에 부적격하거나 견딜 수 없는 CF를 가진 성인을 대상으로 하는 4D-710 연구 유전자 요법의 1/2상 다기관, 공개 라벨, 단일 용량 시험입니다.
연구 개요
상세 설명
이 1/2상 시험은 CFTR 조절제 요법을 견딜 수 없거나 부적합한 낭포성 섬유증 폐질환이 있는 성인을 대상으로 조사 유전자 요법인 4D-710의 2가지 용량 수준의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: 4DMT Patient Advocacy
- 전화번호: (888) 748-8881
- 이메일: clinicaltrials@4DMT.com
연구 장소
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- University of Alabama Child Health Research Unit
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수석 연구원:
- George M. Solomon, MD
-
연락하다:
- Justin Anderson
- 이메일: justinanderson@uabmc.edu
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, 미국, 85724
- 모병
- The University of Arizona
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연락하다:
- Elizabeth Ryan
- 이메일: elizabethryan@arizona.edu
-
수석 연구원:
- Cori L Daines, MD
-
-
California
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California San Francisco
-
연락하다:
- Legna Betancourt
- 이메일: legna.betancourt@ucsf.edu
-
수석 연구원:
- Jonathan Singer, MD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80206
- 모병
- National Jewish Health
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연락하다:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
- 이메일: TaylorCousarJ@NJHealth.org
-
수석 연구원:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
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연락하다:
- Michele Gaffigan
- 이메일: gaffiganm@njhealth.org
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610
- 모병
- University of Florida
-
연락하다:
- Chrystal Bailey
- 이메일: cbailey1@peds.ufl.edu
-
수석 연구원:
- Cesar Trillo-Alvarez, MD
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- 모병
- University of Miami Hospital
-
연락하다:
- Ivan Whitaker
- 전화번호: 305-799-9209
- 이메일: yiw2@miami.edu
-
수석 연구원:
- Maria G Tupayachi Ortiz, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Northwestern Memorial Hospital
-
연락하다:
- Rachel Nelson
- 이메일: rachel.nelson@northwestern.edu
-
수석 연구원:
- Manu Jain, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모병
- University of Kansas Medical Center
-
연락하다:
- Lawrence Scott
- 이메일: lscott2@kumc.edu
-
수석 연구원:
- Joel Mermis, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Johns Hopkins Hospital
-
수석 연구원:
- Noah Lechtzin, MD
-
연락하다:
- Kaia Houtman
- 이메일: khoutma1@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
-
연락하다:
- Monica Ulles
- 이메일: monica.ulles@childrens.harvard.edu
-
수석 연구원:
- Alicia Casey, MD
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital
-
수석 연구원:
- Allen Lapey, MD
-
연락하다:
- Margot Hardcastle
- 이메일: mhardcastle@mgh.harvard.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- 완전한
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44146
- 모병
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
연락하다:
- Tia Rone
- 이메일: Tia.Rone@uhhospitals.org
-
수석 연구원:
- Alex Gifford, MD
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- 모병
- Nationwide Children's Hospital
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수석 연구원:
- Karen S. McCoy, MD
-
연락하다:
- Terri Johnson
- 이메일: terri.johnson@nationwidechildrens.org
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-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 빼는
- Penn State Health
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- The Hospital of the University of Pennsylvania
-
연락하다:
- Melissa Molter
- 이메일: melissa.molter@pennmedicine.upenn.edu
-
수석 연구원:
- Daniel Dorgan, MD
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Medical University of South Carolina
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수석 연구원:
- Patrick Flume, MD
-
연락하다:
- Cameron Mathison
- 이메일: mathisoc@musc.edu
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Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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수석 연구원:
- Raksha Jain, MD
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연락하다:
- Maria McLeod
- 이메일: maria.mcleod@utsouthwestern.edu
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-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 모병
- Virginia Commonwealth University Health System
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연락하다:
- Margaret K. Lessard
- 이메일: margaret.lessard@vcuhealth.org
-
수석 연구원:
- Nauman A. Chaudary, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- 모병
- University of Washington Medical Center
-
수석 연구원:
- Christopher Goss, MD
-
연락하다:
- Roshni Prabhu
- 이메일: rprabhu@medicine.washington.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 18세 이상
다음을 포함하는 낭포성 섬유증(CF) 및 CF 폐 질환의 확인된 진단:
- 땀 염화물 ≥ 60mmol/L
돌연변이 상태
- CFTR 유전자의 이중 대립유전자 돌연변이, 또는
- CFTR 유전자의 단일 돌연변이 및 CF 폐 질환의 임상 증상
- CFTR 조절제 요법에 적합하지 않거나 이전에 조절제 요법을 받았지만 부작용으로 인해 중단되었습니다.
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 스크리닝 시 예상(Global Lung Function Initiative에 따라) ≥50% 및 ≤100%
- 스크리닝 시 실내 공기의 휴식 산소 포화도 ≥ 92%
주요 제외 기준:
- 모든 적응증에 대한 이전 유전자 치료
- 스크리닝 시 지속적인 치료가 필요한 활성 마이코박테리움 농양 감염
- 전신 코르티코스테로이드 또는 항진균 요법으로 관리가 필요한 활동성 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증
- 스크리닝 전 6개월 이내에 정맥내(IV) 항생제 치료를 요하는 2회 이상의 폐 악화
- 전신 코르티코스테로이드 요법에 대한 금기
- 다른 상태를 치료하기 위해 전신 코르티코스테로이드 또는 면역억제제의 만성 사용이 필요함
- 낭포성 섬유증 관련 당뇨병(CFRD), I형 또는 II형 당뇨병의 알려진 진단이 없는 경우: 스크리닝 시 헤모글로빈 A1C ≥6.5%
- CFRD, I형 또는 II형 당뇨병 진단이 알려진 경우: 스크리닝 시 헤모글로빈 A1C >7.5%
- 연구자의 평가에 따른 증후성 고혈당증 또는 불안정한 혈당 수치의 최근 이력
- 연구자의 의견으로 코르티코스테로이드 관련 고혈당증의 관리를 방해할 수 있는 기타 상태
- 체질량지수(BMI)
스크리닝 시 검사실 이상:
- ALT, AST 또는 GGT ≥ 3 × 정상 상한(ULN)
- 총 빌리루빈 ≥ 2 × ULN
- 헤모글로빈 < 10g/dL
- 지속적인 또는 야간 산소 보충에 대한 요구 사항
- 간경변의 증거가 있는 알려진 CF 간 질환
- 혈전증 병력(카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전증 위험 증가와 관련된 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 4D-710 1단계: 용량 탐색
조절제 치료에 부적격하거나 불내성인 참가자는 추가 평가를 위해 권장되는 2상 용량을 확인하기 위해 다양한 용량 수준의 4D-710 중 하나를 투여받게 됩니다.
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4D-710은 AAV 캡시드 변이체(4D-A101)로 구성된 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료제로, 조절 도메인(CFTRΔR)이 결실된 인간 낭포성 섬유증 막관통 전도도 조절자를 암호화하는 트랜스진 카세트를 포함합니다.
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실험적: 4D-710 2상: 용량 확장
참가자는 용량 확장을 위해 선택된 용량 수준에서 4D-710을 단일 흡입 투여받게 됩니다.
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4D-710은 AAV 캡시드 변이체(4D-A101)로 구성된 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료제로, 조절 도메인(CFTRΔR)이 결실된 인간 낭포성 섬유증 막관통 전도도 조절자를 암호화하는 트랜스진 카세트를 포함합니다.
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실험적: 4D-710 용량 탐색(하위 연구)
현재 이용 가능한 CFTR 조절제 요법을 받고 있는 참가자는 다양한 용량 수준에서 4D-710을 투여받게 됩니다.
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4D-710은 AAV 캡시드 변이체(4D-A101)로 구성된 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료제로, 조절 도메인(CFTRΔR)이 결실된 인간 낭포성 섬유증 막관통 전도도 조절자를 암호화하는 트랜스진 카세트를 포함합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 발생률 및 심각도
기간: 60개월
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단일 흡입 투여 후 4D-710의 안전성과 내약성을, 치료 중 발생한 이상반응, 중대한 이상반응 및 용량 제독성의 발생률 및 중증도를 포함한 안전성 변수의 기준치부터 계획된 시점까지의 임상적으로 유의한 변화를 평가하여 측정한 결과입니다.
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60개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 29일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2031년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 10일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .