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4D-710 bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose (CF)

4. Januar 2024 aktualisiert von: 4D Molecular Therapeutics

Eine offene Phase-1/2-Studie zur Gentherapie 4D-710 bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Einzeldosisstudie der Phase 1/2 der 4D-710-Gentherapie in der Prüfphase bei Erwachsenen mit CF, die für eine CFTR-Modulatortherapie nicht geeignet sind oder diese nicht vertragen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-1/2-Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von 2 Dosierungsstufen von 4D-710, einer in der Erprobung befindlichen Gentherapie, bei Erwachsenen mit Mukoviszidose-Lungenerkrankung untersuchen, die für eine CFTR-Modulatortherapie nicht geeignet sind oder diese nicht vertragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Joel Mermis, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Hauptermittler:
          • Allen Lapey, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44146
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Raksha Jain, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. 18 Jahre und älter

  2. Bestätigte Diagnose von Mukoviszidose (CF) und CF-Lungenerkrankung, einschließlich:

    1. Schweißchlorid ≥ 60 mmol/L

    2. Mutationsstatus

      • Bi-allelische Mutationen im CFTR-Gen, oder
      • Einzelne Mutation im CFTR-Gen und klinische Manifestationen der CF-Lungenerkrankung
    3. Nicht für eine CFTR-Modulatortherapie geeignet oder zuvor eine Modulatortherapie erhalten, aber aufgrund von Nebenwirkungen abgebrochen.
  3. Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) ≥ 50 % und ≤ 100 % des vorhergesagten Werts (gemäß Global Lung Function Initiative) beim Screening
  4. Ruhesauerstoffsättigung ≥ 92 % der Raumluft beim Screening

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Jede vorherige Gentherapie für jede Indikation
  2. Aktive Infektion mit Mycobacterium abscessus, die eine laufende Behandlung beim Screening erfordert
  3. Aktive allergische bronchopulmonale Aspergillose, die eine Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden oder einer antimykotischen Therapie erfordert
  4. Zwei oder mehr Lungenexazerbationen, die eine Behandlung mit intravenösen (IV) Antibiotika innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening erfordern
  5. Kontraindikation für eine systemische Kortikosteroidtherapie
  6. Erfordert die chronische Anwendung von systemischen Kortikosteroiden oder Immunsuppressiva zur Behandlung einer anderen Erkrankung
  7. Wenn keine Diagnose von Diabetes im Zusammenhang mit zystischer Fibrose (CFRD), Typ-I- oder Typ-II-Diabetes bekannt ist: Hämoglobin A1C ≥6,5 % beim Screening
  8. Bei bekannter Diagnose von CFRD, Typ-I- oder Typ-II-Diabetes: Hämoglobin A1C > 7,5 % beim Screening
  9. Jüngste Vorgeschichte von symptomatischer Hyperglykämie oder instabilen Blutzuckerwerten gemäß Beurteilung des Prüfarztes
  10. Andere Zustände, die nach Meinung des Prüfarztes die Behandlung von Kortikosteroid-bedingter Hyperglykämie beeinträchtigen können
  11. Body-Mass-Index (BMI)

  12. Laboranomalien beim Screening:

    • ALT, AST oder GGT ≥ 3 × der oberen Normgrenze (ULN)
    • Gesamtbilirubin ≥ 2 × ULN
    • Hämoglobin < 10 g/dl
  13. Erfordernis einer kontinuierlichen oder nächtlichen Sauerstoffergänzung
  14. Bekannte CF-Lebererkrankung mit Anzeichen einer Zirrhose
  15. Vorgeschichte von Thrombosen (ausgenommen katheterbedingte Thrombosen) oder Erkrankungen, die mit einem erhöhten Thromboserisiko verbunden sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 4D-710 Dosiserweiterungskohorte
Einmalige Inhalationsverabreichung von 4D-710 in der gewählten Dosis
Biologisch: 4D-710
4D-710 ist eine Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie, die aus einer AAV-Kapsidvariante (4D-A101) besteht, die eine Transgenkassette trägt, die für den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator der humanen Mukoviszidose mit einer Deletion in der regulatorischen Domäne (CFTRΔR) kodiert.
Experimental: 4D-710 Dosisexplorationskohorte 1
Einmalige inhalative Verabreichung von 4D-710 Dosis 1
Biologisch: 4D-710
4D-710 ist eine Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie, die aus einer AAV-Kapsidvariante (4D-A101) besteht, die eine Transgenkassette trägt, die für den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator der humanen Mukoviszidose mit einer Deletion in der regulatorischen Domäne (CFTRΔR) kodiert.
Experimental: 4D-710 Dosisexplorationskohorte 2
Einmalige inhalative Verabreichung von 4D-710 Dosis 2
Biologisch: 4D-710
4D-710 ist eine Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie, die aus einer AAV-Kapsidvariante (4D-A101) besteht, die eine Transgenkassette trägt, die für den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator der humanen Mukoviszidose mit einer Deletion in der regulatorischen Domäne (CFTRΔR) kodiert.
Experimental: 4D-710 Dosisexplorationskohorte 3
Einmalige inhalative Verabreichung von 4D-710 Dosis 3
Biologisch: 4D-710
4D-710 ist eine Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie, die aus einer AAV-Kapsidvariante (4D-A101) besteht, die eine Transgenkassette trägt, die für den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator der humanen Mukoviszidose mit einer Deletion in der regulatorischen Domäne (CFTRΔR) kodiert.
Experimental: 4D-710 Dosisexplorationskohorte 4
Einmalige inhalative Verabreichung von 4D-710 Dosis 4
Biologisch: 4D-710
4D-710 ist eine Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie, die aus einer AAV-Kapsidvariante (4D-A101) besteht, die eine Transgenkassette trägt, die für den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator der humanen Mukoviszidose mit einer Deletion in der regulatorischen Domäne (CFTRΔR) kodiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 24 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit von 4D-710 nach einer einzelnen Inhalationsdosis, bewertet anhand der Häufigkeit und Schwere der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und dosislimitierenden Toxizitäten, einschließlich klinisch signifikanter Änderungen der Sicherheitsparameter vom Ausgangswert bis zu geplanten Zeitpunkten.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Alan H. Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

8. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4D-710-C001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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