Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

4D-710 bij volwassen patiënten met cystische fibrose (CF)

4 januari 2024 bijgewerkt door: 4D Molecular Therapeutics

Een open-label fase 1/2-onderzoek naar gentherapie 4D-710 bij volwassenen met cystische fibrose

Dit is een fase 1/2 multicenter, open-label, single-dose studie van 4D-710 experimentele gentherapie bij volwassenen met CF die niet in aanmerking komen voor CFTR-modulatortherapie of deze niet kunnen verdragen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 1/2-studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid evalueren van 2 dosisniveaus van 4D-710, een gentherapie in onderzoek, bij volwassenen met cystische fibrose-longziekte die niet in aanmerking komen of CFTR-modulatortherapie niet kunnen verdragen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joel Mermis, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Allen Lapey, MD
        • Contact:
    • North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44146
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Werving
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. 18 jaar en ouder

  2. Bevestigde diagnose van cystische fibrose (CF) en CF-longziekte, waaronder:

    1. Zweetchloride ≥ 60 mmol/L

    2. Mutatiestatus

      • Bi-allelische mutaties in het CFTR-gen, of
      • Enkele mutatie in het CFTR-gen en klinische manifestaties van CF-longziekte
    3. Komt niet in aanmerking voor CFTR-modulatortherapie, of heeft eerder modulatortherapie gekregen maar is gestopt vanwege bijwerkingen.
  3. Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) ≥50% en ≤100% van voorspeld (volgens Global Lung Function Initiative) bij screening
  4. Rustzuurstofverzadiging ≥ 92% op kamerlucht bij Screening

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Elke eerdere gentherapie voor elke indicatie
  2. Actieve Mycobacterium abscessus-infectie die doorlopende behandeling bij screening vereist
  3. Actieve allergische bronchopulmonale aspergillose die moet worden behandeld met systemische corticosteroïden of antischimmeltherapie
  4. Twee of meer longexacerbaties die behandeling met intraveneuze (IV) antibiotica vereisen binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  5. Contra-indicatie voor systemische therapie met corticosteroïden
  6. Vereist chronisch gebruik van systemische corticosteroïden of immunosuppressiva om een ​​andere aandoening te behandelen
  7. Indien geen bekende diagnose van cystic fibrosis-gerelateerde diabetes (CFRD), diabetes type I of type II: hemoglobine A1C ≥6,5% bij screening
  8. Indien bekende diagnose CFRD, type I of type II diabetes: hemoglobine A1C >7,5% bij screening
  9. Recente geschiedenis van symptomatische hyperglykemie of onstabiele bloedglucosespiegels volgens de beoordeling van de onderzoeker
  10. Andere aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de behandeling van aan corticosteroïden gerelateerde hyperglykemie kunnen verstoren
  11. Lichaamsmassa-index (BMI)

  12. Laboratoriumafwijkingen bij screening:

    • ALT, AST of GGT ≥ 3 × de bovengrens van normaal (ULN)
    • Totaal bilirubine ≥ 2 × ULN
    • Hemoglobine < 10 g/dL
  13. Vereiste voor continue of nachtelijke zuurstofsuppletie
  14. Bekende CF-leverziekte met tekenen van cirrose
  15. Voorgeschiedenis van trombose (met uitzondering van kathetergerelateerde trombose) of aandoeningen die verband houden met een verhoogd risico op trombose

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 4D-710 dosisuitbreidingscohort
Eenmalige inhalatietoediening van 4D-710 in de geselecteerde dosis
Biologisch: 4D-710
4D-710 is een adeno-geassocieerd virus (AAV)-gentherapie die bestaat uit een AAV-capsidevariant (4D-A101) die een transgencassette draagt ​​die codeert voor menselijke cystische fibrose-transmembraangeleidingsregulator met een deletie in het regulerende domein (CFTRAR).
Experimenteel: 4D-710 dosisonderzoekcohort 1
Enkelvoudige inhalatietoediening van 4D-710 dosis 1
Biologisch: 4D-710
4D-710 is een adeno-geassocieerd virus (AAV)-gentherapie die bestaat uit een AAV-capsidevariant (4D-A101) die een transgencassette draagt ​​die codeert voor menselijke cystische fibrose-transmembraangeleidingsregulator met een deletie in het regulerende domein (CFTRAR).
Experimenteel: 4D-710 dosisonderzoekcohort 2
Enkelvoudige inhalatietoediening van 4D-710 dosis 2
Biologisch: 4D-710
4D-710 is een adeno-geassocieerd virus (AAV)-gentherapie die bestaat uit een AAV-capsidevariant (4D-A101) die een transgencassette draagt ​​die codeert voor menselijke cystische fibrose-transmembraangeleidingsregulator met een deletie in het regulerende domein (CFTRAR).
Experimenteel: 4D-710 dosisonderzoekcohort 3
Enkelvoudige inhalatietoediening van 4D-710 dosis 3
Biologisch: 4D-710
4D-710 is een adeno-geassocieerd virus (AAV)-gentherapie die bestaat uit een AAV-capsidevariant (4D-A101) die een transgencassette draagt ​​die codeert voor menselijke cystische fibrose-transmembraangeleidingsregulator met een deletie in het regulerende domein (CFTRAR).
Experimenteel: 4D-710 dosisonderzoekcohort 4
Enkelvoudige inhalatietoediening van 4D-710 dosis 4
Biologisch: 4D-710
4D-710 is een adeno-geassocieerd virus (AAV)-gentherapie die bestaat uit een AAV-capsidevariant (4D-A101) die een transgencassette draagt ​​die codeert voor menselijke cystische fibrose-transmembraangeleidingsregulator met een deletie in het regulerende domein (CFTRAR).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid van 4D-710 na een enkele inhalatiedosis, zoals beoordeeld aan de hand van de incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en dosisbeperkende toxiciteiten, inclusief klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde tot geplande tijdstippen in veiligheidsparameters.
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Alan H. Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 maart 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

8 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 4D-710-C001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cystic Fibrosis Long

Klinische onderzoeken op 4D-710

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Macedonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren