Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

4D-710 bij volwassen patiënten met cystische fibrose (CF)

1 juli 2026 bijgewerkt door: 4D Molecular Therapeutics

Een open-label fase 1/2-onderzoek naar gentherapie 4D-710 bij volwassenen met cystische fibrose

Dit is een fase 1/2 multicenter, open-label, single-dose studie van 4D-710 experimentele gentherapie bij volwassenen met CF die niet in aanmerking komen voor CFTR-modulatortherapie of deze niet kunnen verdragen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 1/2-studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid evalueren van 2 dosisniveaus van 4D-710, een gentherapie in onderzoek, bij volwassenen met cystische fibrose-longziekte die niet in aanmerking komen of CFTR-modulatortherapie niet kunnen verdragen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • Hoofdonderzoeker:
          • George M. Solomon, MD
        • Contact:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Werving
        • The University of Arizona
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cori L Daines, MD
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California San Francisco
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathan Singer, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • University of Florida
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cesar Trillo-Alvarez, MD
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria G Tupayachi Ortiz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joel Mermis, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Allen Lapey, MD
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Voltooid
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44146
        • Werving
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Ingetrokken
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
        • Hoofdonderzoeker:
          • Patrick Flume, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Raksha Jain, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Werving
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. 18 jaar en ouder

  2. Bevestigde diagnose van cystische fibrose (CF) en CF-longziekte, waaronder:

    1. Zweetchloride ≥ 60 mmol/L

    2. Mutatiestatus

      • Bi-allelische mutaties in het CFTR-gen, of
      • Enkele mutatie in het CFTR-gen en klinische manifestaties van CF-longziekte
    3. Komt niet in aanmerking voor CFTR-modulatortherapie, of heeft eerder modulatortherapie gekregen maar is gestopt vanwege bijwerkingen.
  3. Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) ≥50% en ≤100% van voorspeld (volgens Global Lung Function Initiative) bij screening
  4. Rustzuurstofverzadiging ≥ 92% op kamerlucht bij Screening

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Elke eerdere gentherapie voor elke indicatie
  2. Actieve Mycobacterium abscessus-infectie die doorlopende behandeling bij screening vereist
  3. Actieve allergische bronchopulmonale aspergillose die moet worden behandeld met systemische corticosteroïden of antischimmeltherapie
  4. Twee of meer longexacerbaties die behandeling met intraveneuze (IV) antibiotica vereisen binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  5. Contra-indicatie voor systemische therapie met corticosteroïden
  6. Vereist chronisch gebruik van systemische corticosteroïden of immunosuppressiva om een ​​andere aandoening te behandelen
  7. Indien geen bekende diagnose van cystic fibrosis-gerelateerde diabetes (CFRD), diabetes type I of type II: hemoglobine A1C ≥6,5% bij screening
  8. Indien bekende diagnose CFRD, type I of type II diabetes: hemoglobine A1C >7,5% bij screening
  9. Recente geschiedenis van symptomatische hyperglykemie of onstabiele bloedglucosespiegels volgens de beoordeling van de onderzoeker
  10. Andere aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de behandeling van aan corticosteroïden gerelateerde hyperglykemie kunnen verstoren
  11. Lichaamsmassa-index (BMI)

  12. Laboratoriumafwijkingen bij screening:

    • ALT, AST of GGT ≥ 3 × de bovengrens van normaal (ULN)
    • Totaal bilirubine ≥ 2 × ULN
    • Hemoglobine < 10 g/dL
  13. Vereiste voor continue of nachtelijke zuurstofsuppletie
  14. Bekende CF-leverziekte met tekenen van cirrose
  15. Voorgeschiedenis van trombose (met uitzondering van kathetergerelateerde trombose) of aandoeningen die verband houden met een verhoogd risico op trombose

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 4D-710 Fase 1: dosisonderzoek
Deelnemers die niet in aanmerking komen voor modulatortherapie of deze niet verdragen, zullen een van de verschillende dosisniveaus van 4D-710 ontvangen om de aanbevolen fase 2-dosering(en) voor verdere evaluatie te identificeren.
Biologisch: 4D-710
4D-710 is een adeno-geassocieerd virus (AAV)-gentherapie die bestaat uit een AAV-capsidevariant (4D-A101) die een transgencassette draagt ​​die codeert voor menselijke cystische fibrose-transmembraangeleidingsregulator met een deletie in het regulerende domein (CFTRAR).
Experimenteel: 4D-710 Fase 2: Dosisuitbreiding
Deelnemers ontvangen een enkele inhalatietoediening van 4D-710 op de dosisniveau(s) die zijn geselecteerd voor dosisuitbreiding.
Biologisch: 4D-710
4D-710 is een adeno-geassocieerd virus (AAV)-gentherapie die bestaat uit een AAV-capsidevariant (4D-A101) die een transgencassette draagt ​​die codeert voor menselijke cystische fibrose-transmembraangeleidingsregulator met een deletie in het regulerende domein (CFTRAR).
Experimenteel: Dosisverkenning 4D-710 (substudie)
Deelnemers die de momenteel beschikbare CFTR-modulatortherapie ondergaan, zullen een dosis 4D-710 in verschillende dosisniveaus ontvangen.
Biologisch: 4D-710
4D-710 is een adeno-geassocieerd virus (AAV)-gentherapie die bestaat uit een AAV-capsidevariant (4D-A101) die een transgencassette draagt ​​die codeert voor menselijke cystische fibrose-transmembraangeleidingsregulator met een deletie in het regulerende domein (CFTRAR).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: 60 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid van 4D-710 na een eenmalige dosis via inhalatie, beoordeeld op basis van de incidentie en ernst van behandelingsgerelateerde bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en dosisbeperkende toxiciteiten, inclusief klinisch significante veranderingen van baseline tot geplande tijdstippen in veiligheidsparameters.
60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 maart 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 4D-710-C001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren