4D-710 у взрослых пациентов с муковисцидозом (CF)
1 июля 2026 г. обновлено: 4D Molecular Therapeutics
Открытое исследование фазы 1/2 генной терапии 4D-710 у взрослых с кистозным фиброзом
Это многоцентровое открытое исследование фазы 1/2 однократной дозы экспериментальной генной терапии 4D-710 у взрослых с муковисцидозом, которые не подходят или не переносят терапию модуляторами CFTR.
Обзор исследования
Подробное описание
В этом испытании фазы 1/2 будут оцениваться безопасность, переносимость и предварительная эффективность 2 уровней дозы 4D-710, исследуемой генной терапии, у взрослых с муковисцидозом легких, которые не подходят или не могут переносить терапию модулятором CFTR.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
30
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: 4DMT Patient Advocacy
- Номер телефона: (888) 748-8881
- Электронная почта: clinicaltrials@4DMT.com
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Рекрутинг
- University of Alabama Child Health Research Unit
-
Главный следователь:
- George M. Solomon, MD
-
Контакт:
- Justin Anderson
- Электронная почта: justinanderson@uabmc.edu
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- Рекрутинг
- The University of Arizona
-
Контакт:
- Elizabeth Ryan
- Электронная почта: elizabethryan@arizona.edu
-
Главный следователь:
- Cori L Daines, MD
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Рекрутинг
- University of California San Francisco
-
Контакт:
- Legna Betancourt
- Электронная почта: legna.betancourt@ucsf.edu
-
Главный следователь:
- Jonathan Singer, MD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- Рекрутинг
- National Jewish Health
-
Контакт:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
- Электронная почта: TaylorCousarJ@NJHealth.org
-
Главный следователь:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
-
Контакт:
- Michele Gaffigan
- Электронная почта: gaffiganm@njhealth.org
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- Рекрутинг
- University of Florida
-
Контакт:
- Chrystal Bailey
- Электронная почта: cbailey1@peds.ufl.edu
-
Главный следователь:
- Cesar Trillo-Alvarez, MD
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Рекрутинг
- University of Miami Hospital
-
Контакт:
- Ivan Whitaker
- Номер телефона: 305-799-9209
- Электронная почта: yiw2@miami.edu
-
Главный следователь:
- Maria G Tupayachi Ortiz, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Рекрутинг
- Northwestern Memorial Hospital
-
Контакт:
- Rachel Nelson
- Электронная почта: rachel.nelson@northwestern.edu
-
Главный следователь:
- Manu Jain, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Рекрутинг
- University of Kansas Medical Center
-
Контакт:
- Lawrence Scott
- Электронная почта: lscott2@kumc.edu
-
Главный следователь:
- Joel Mermis, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Рекрутинг
- Johns Hopkins Hospital
-
Главный следователь:
- Noah Lechtzin, MD
-
Контакт:
- Kaia Houtman
- Электронная почта: khoutma1@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Boston Children's Hospital
-
Контакт:
- Monica Ulles
- Электронная почта: monica.ulles@childrens.harvard.edu
-
Главный следователь:
- Alicia Casey, MD
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Massachusetts General Hospital
-
Главный следователь:
- Allen Lapey, MD
-
Контакт:
- Margot Hardcastle
- Электронная почта: mhardcastle@mgh.harvard.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- Завершенный
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44146
- Рекрутинг
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Контакт:
- Tia Rone
- Электронная почта: Tia.Rone@uhhospitals.org
-
Главный следователь:
- Alex Gifford, MD
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Рекрутинг
- Nationwide Children's Hospital
-
Главный следователь:
- Karen S. McCoy, MD
-
Контакт:
- Terri Johnson
- Электронная почта: terri.johnson@nationwidechildrens.org
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Отозван
- Penn State Health
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- The Hospital of the University of Pennsylvania
-
Контакт:
- Melissa Molter
- Электронная почта: melissa.molter@pennmedicine.upenn.edu
-
Главный следователь:
- Daniel Dorgan, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Рекрутинг
- Medical University of South Carolina
-
Главный следователь:
- Patrick Flume, MD
-
Контакт:
- Cameron Mathison
- Электронная почта: mathisoc@musc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- Рекрутинг
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Главный следователь:
- Raksha Jain, MD
-
Контакт:
- Maria McLeod
- Электронная почта: maria.mcleod@utsouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Рекрутинг
- Virginia Commonwealth University Health System
-
Контакт:
- Margaret K. Lessard
- Электронная почта: margaret.lessard@vcuhealth.org
-
Главный следователь:
- Nauman A. Chaudary, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- Рекрутинг
- University of Washington Medical Center
-
Главный следователь:
- Christopher Goss, MD
-
Контакт:
- Roshni Prabhu
- Электронная почта: rprabhu@medicine.washington.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- 18 лет и старше
Подтвержденный диагноз кистозного фиброза (МВ) и МВ заболевания легких, включая:
- Хлористый пот ≥ 60 ммоль/л
Статус мутации
- Биаллельные мутации в гене CFTR или
- Единичная мутация в гене CFTR и клинические проявления заболевания легких при муковисцидозе
- Не подходит для терапии модуляторами CFTR или ранее получал терапию модуляторами, но прекратил ее из-за побочных эффектов.
- Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) ≥50% и ≤100% от прогнозируемого (в соответствии с Global Lung Function Initiative) при скрининге
- Насыщение кислородом в покое ≥ 92% на комнатном воздухе при скрининге
Ключевые критерии исключения:
- Любая предшествующая генная терапия по любому показанию
- Активная инфекция Mycobacterium abscessus, требующая постоянного лечения при скрининге
- Активный аллергический бронхолегочный аспергиллез, требующий лечения системными кортикостероидами или противогрибковой терапией
- Два или более легочных обострения, требующих лечения внутривенными (в/в) антибиотиками в течение 6 месяцев до скрининга
- Противопоказания к системной терапии кортикостероидами
- Требуется постоянное использование системных кортикостероидов или иммунодепрессантов для лечения другого состояния
- Если неизвестен диабет, связанный с кистозным фиброзом (CFRD), диабет типа I или типа II: гемоглобин A1C ≥6,5% при скрининге
- Если известен диагноз CFRD, диабет типа I или типа II: гемоглобин A1C> 7,5% при скрининге
- Недавняя история симптоматической гипергликемии или нестабильного уровня глюкозы в крови по оценке исследователя.
- Другие состояния, которые, по мнению исследователя, могут мешать лечению гипергликемии, связанной с кортикостероидами.
- Индекс массы тела (ИМТ)
Лабораторные отклонения при скрининге:
- АЛТ, АСТ или ГГТ ≥ 3 × верхний предел нормы (ВГН)
- Общий билирубин ≥ 2 × ВГН
- Гемоглобин < 10 г/дл
- Потребность в постоянной или ночной оксигенотерапии
- Известный муковисцидоз печени с признаками цирроза
- Тромбоз в анамнезе (за исключением тромбоза, связанного с катетером) или состояния, связанные с повышенным риском тромбоза
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 4D-710 Фаза 1: Исследование дозы
Участники, которые не имеют права на модуляторную терапию или не переносят ее, получат один из различных уровней дозы 4D-710 для определения рекомендуемой дозы(й) фазы 2 для дальнейшей оценки.
|
4D-710 представляет собой генную терапию аденоассоциированного вируса (AAV), состоящую из варианта капсида AAV (4D-A101), несущего трансгенную кассету, кодирующую трансмембранный регулятор проводимости муковисцидоза человека с делецией в регуляторном домене (CFTRΔR).
|
|
Экспериментальный: 4D-710 Фаза 2: Увеличение дозы
Участники получат однократное ингаляционное введение 4D-710 на уровне дозы, выбранном для увеличения дозы.
|
4D-710 представляет собой генную терапию аденоассоциированного вируса (AAV), состоящую из варианта капсида AAV (4D-A101), несущего трансгенную кассету, кодирующую трансмембранный регулятор проводимости муковисцидоза человека с делецией в регуляторном домене (CFTRΔR).
|
|
Экспериментальный: 4D-710 Исследование дозы (дополнительное исследование)
Участники, которые в настоящее время проходят курс терапии модулятором CFTR, получат дозу 4D-710 на различных уровнях дозы.
|
4D-710 представляет собой генную терапию аденоассоциированного вируса (AAV), состоящую из варианта капсида AAV (4D-A101), несущего трансгенную кассету, кодирующую трансмембранный регулятор проводимости муковисцидоза человека с делецией в регуляторном домене (CFTRΔR).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Безопасность и переносимость 4D-710 после однократного введения путем ингаляции, оцененная по частоте и степени тяжести нежелательных явлений, возникших на фоне лечения, серьезных нежелательных явлений и дозолимитирующих токсичностей, включая клинически значимые изменения от исходного уровня до запланированных временных точек по параметрам безопасности.
|
60 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 марта 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 февраля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 февраля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 февраля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 4D-710-C001
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .