Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

4D-710 у взрослых пациентов с муковисцидозом (CF)

4 января 2024 г. обновлено: 4D Molecular Therapeutics

Открытое исследование фазы 1/2 генной терапии 4D-710 у взрослых с кистозным фиброзом

Это многоцентровое открытое исследование фазы 1/2 однократной дозы экспериментальной генной терапии 4D-710 у взрослых с муковисцидозом, которые не подходят или не переносят терапию модуляторами CFTR.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом испытании фазы 1/2 будут оцениваться безопасность, переносимость и предварительная эффективность 2 уровней дозы 4D-710, исследуемой генной терапии, у взрослых с муковисцидозом легких, которые не подходят или не могут переносить терапию модулятором CFTR.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: 4DMT Patient Advocacy
  • Номер телефона: (888) 748-8881
  • Электронная почта: clinicaltrials@4DMT.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • George M. Solomon, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • Рекрутинг
        • National Jewish Health
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Jennifer Taylor-Cousar, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Manu Jain, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Joel Mermis, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alicia Casey, MD
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
        • Главный следователь:
          • Allen Lapey, MD
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Рекрутинг
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Scott Donaldson, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44146
        • Рекрутинг
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Рекрутинг
        • Nationwide Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Karen S. McCoy, MD
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Рекрутинг
        • Penn State Health
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Judie A. Howrylak, MD, PhD
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • The Hospital of the University of Pennsylvania
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Daniel Dorgan, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Raksha Jain, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Рекрутинг
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Рекрутинг
        • University of Washington Medical Center
        • Главный следователь:
          • Christopher Goss, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. 18 лет и старше

  2. Подтвержденный диагноз кистозного фиброза (МВ) и МВ заболевания легких, включая:

    1. Хлористый пот ≥ 60 ммоль/л

    2. Статус мутации

      • Биаллельные мутации в гене CFTR или
      • Единичная мутация в гене CFTR и клинические проявления заболевания легких при муковисцидозе
    3. Не подходит для терапии модуляторами CFTR или ранее получал терапию модуляторами, но прекратил ее из-за побочных эффектов.
  3. Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) ≥50% и ≤100% от прогнозируемого (в соответствии с Global Lung Function Initiative) при скрининге
  4. Насыщение кислородом в покое ≥ 92% на комнатном воздухе при скрининге

Ключевые критерии исключения:

  1. Любая предшествующая генная терапия по любому показанию
  2. Активная инфекция Mycobacterium abscessus, требующая постоянного лечения при скрининге
  3. Активный аллергический бронхолегочный аспергиллез, требующий лечения системными кортикостероидами или противогрибковой терапией
  4. Два или более легочных обострения, требующих лечения внутривенными (в/в) антибиотиками в течение 6 месяцев до скрининга
  5. Противопоказания к системной терапии кортикостероидами
  6. Требуется постоянное использование системных кортикостероидов или иммунодепрессантов для лечения другого состояния
  7. Если неизвестен диабет, связанный с кистозным фиброзом (CFRD), диабет типа I или типа II: гемоглобин A1C ≥6,5% при скрининге
  8. Если известен диагноз CFRD, диабет типа I или типа II: гемоглобин A1C> 7,5% при скрининге
  9. Недавняя история симптоматической гипергликемии или нестабильного уровня глюкозы в крови по оценке исследователя.
  10. Другие состояния, которые, по мнению исследователя, могут мешать лечению гипергликемии, связанной с кортикостероидами.
  11. Индекс массы тела (ИМТ)

  12. Лабораторные отклонения при скрининге:

    • АЛТ, АСТ или ГГТ ≥ 3 × верхний предел нормы (ВГН)
    • Общий билирубин ≥ 2 × ВГН
    • Гемоглобин < 10 г/дл
  13. Потребность в постоянной или ночной оксигенотерапии
  14. Известный муковисцидоз печени с признаками цирроза
  15. Тромбоз в анамнезе (за исключением тромбоза, связанного с катетером) или состояния, связанные с повышенным риском тромбоза

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 4D-710 Когорта увеличения дозы
Однократное ингаляционное введение 4D-710 в выбранной дозе
Биологический: 4Д-710
4D-710 представляет собой генную терапию аденоассоциированного вируса (AAV), состоящую из варианта капсида AAV (4D-A101), несущего трансгенную кассету, кодирующую трансмембранный регулятор проводимости муковисцидоза человека с делецией в регуляторном домене (CFTRΔR).
Экспериментальный: 4D-710 Группа исследования дозы 1
Однократное ингаляционное введение 4D-710 Доза 1
Биологический: 4Д-710
4D-710 представляет собой генную терапию аденоассоциированного вируса (AAV), состоящую из варианта капсида AAV (4D-A101), несущего трансгенную кассету, кодирующую трансмембранный регулятор проводимости муковисцидоза человека с делецией в регуляторном домене (CFTRΔR).
Экспериментальный: 4D-710 Группа исследования дозы 2
Однократное ингаляционное введение 4D-710 Доза 2
Биологический: 4Д-710
4D-710 представляет собой генную терапию аденоассоциированного вируса (AAV), состоящую из варианта капсида AAV (4D-A101), несущего трансгенную кассету, кодирующую трансмембранный регулятор проводимости муковисцидоза человека с делецией в регуляторном домене (CFTRΔR).
Экспериментальный: 4D-710 Группа исследования дозы 3
Однократное ингаляционное введение 4D-710 Доза 3
Биологический: 4Д-710
4D-710 представляет собой генную терапию аденоассоциированного вируса (AAV), состоящую из варианта капсида AAV (4D-A101), несущего трансгенную кассету, кодирующую трансмембранный регулятор проводимости муковисцидоза человека с делецией в регуляторном домене (CFTRΔR).
Экспериментальный: 4D-710 Группа исследования дозы 4
Однократное ингаляционное введение 4D-710 Доза 4
Биологический: 4Д-710
4D-710 представляет собой генную терапию аденоассоциированного вируса (AAV), состоящую из варианта капсида AAV (4D-A101), несущего трансгенную кассету, кодирующую трансмембранный регулятор проводимости муковисцидоза человека с делецией в регуляторном домене (CFTRΔR).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений
Временное ограничение: 24 месяца
Безопасность и переносимость 4D-710 после однократного ингаляционного приема, оцениваемая по частоте и тяжести возникающих при лечении нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений и дозолимитирующей токсичности, включая клинически значимые изменения параметров безопасности от исходного уровня до запланированных моментов времени.
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

4D Molecular Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Alan H. Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 марта 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 февраля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 февраля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 февраля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

8 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 января 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 4D-710-C001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования 4Д-710

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться