4D-710 u dospělých pacientů s cystickou fibrózou (CF)
1. července 2026 aktualizováno: 4D Molecular Therapeutics
Otevřená studie fáze 1/2 genové terapie 4D-710 u dospělých s cystickou fibrózou
Toto je multicentrická, otevřená, jednorázová studie fáze 1/2 výzkumné genové terapie 4D-710 u dospělých s CF, kteří nejsou způsobilí nebo nejsou schopni tolerovat terapii modulátorem CFTR.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie fáze 1/2 vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost 2 dávkových úrovní 4D-710, výzkumné genové terapie, u dospělých s plicním onemocněním cystické fibrózy, kteří nejsou způsobilí nebo nejsou schopni tolerovat terapii modulátorem CFTR.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: 4DMT Patient Advocacy
- Telefonní číslo: (888) 748-8881
- E-mail: clinicaltrials@4DMT.com
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Nábor
- University of Alabama Child Health Research Unit
-
Vrchní vyšetřovatel:
- George M. Solomon, MD
-
Kontakt:
- Justin Anderson
- E-mail: justinanderson@uabmc.edu
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- Nábor
- The University of Arizona
-
Kontakt:
- Elizabeth Ryan
- E-mail: elizabethryan@arizona.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cori L Daines, MD
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- University of California San Francisco
-
Kontakt:
- Legna Betancourt
- E-mail: legna.betancourt@ucsf.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jonathan Singer, MD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- Nábor
- National Jewish Health
-
Kontakt:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
- E-mail: TaylorCousarJ@NJHealth.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
-
Kontakt:
- Michele Gaffigan
- E-mail: gaffiganm@njhealth.org
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- Nábor
- University of Florida
-
Kontakt:
- Chrystal Bailey
- E-mail: cbailey1@peds.ufl.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cesar Trillo-Alvarez, MD
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nábor
- University of Miami Hospital
-
Kontakt:
- Ivan Whitaker
- Telefonní číslo: 305-799-9209
- E-mail: yiw2@miami.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Maria G Tupayachi Ortiz, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Northwestern Memorial Hospital
-
Kontakt:
- Rachel Nelson
- E-mail: rachel.nelson@northwestern.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Manu Jain, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Nábor
- University of Kansas Medical Center
-
Kontakt:
- Lawrence Scott
- E-mail: lscott2@kumc.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Joel Mermis, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Nábor
- Johns Hopkins Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Noah Lechtzin, MD
-
Kontakt:
- Kaia Houtman
- E-mail: khoutma1@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Monica Ulles
- E-mail: monica.ulles@childrens.harvard.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alicia Casey, MD
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Massachusetts General Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Allen Lapey, MD
-
Kontakt:
- Margot Hardcastle
- E-mail: mhardcastle@mgh.harvard.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- Dokončeno
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44146
- Nábor
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Kontakt:
- Tia Rone
- E-mail: Tia.Rone@uhhospitals.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alex Gifford, MD
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nábor
- Nationwide Children's Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Karen S. McCoy, MD
-
Kontakt:
- Terri Johnson
- E-mail: terri.johnson@nationwidechildrens.org
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Staženo
- Penn State Health
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- The Hospital of the University of Pennsylvania
-
Kontakt:
- Melissa Molter
- E-mail: melissa.molter@pennmedicine.upenn.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Daniel Dorgan, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Nábor
- Medical University of South Carolina
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Patrick Flume, MD
-
Kontakt:
- Cameron Mathison
- E-mail: mathisoc@musc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Raksha Jain, MD
-
Kontakt:
- Maria McLeod
- E-mail: maria.mcleod@utsouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Nábor
- Virginia Commonwealth University Health System
-
Kontakt:
- Margaret K. Lessard
- E-mail: margaret.lessard@vcuhealth.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nauman A. Chaudary, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- Nábor
- University of Washington Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Christopher Goss, MD
-
Kontakt:
- Roshni Prabhu
- E-mail: rprabhu@medicine.washington.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- 18 let a starší
Potvrzená diagnóza cystické fibrózy (CF) a CF plicního onemocnění včetně:
- Chlorid potu ≥ 60 mmol/l
Stav mutace
- Bialelické mutace v genu CFTR, popř
- Jediná mutace v genu CFTR a klinické projevy CF plicního onemocnění
- Nevhodné pro terapii modulátorem CFTR nebo dříve užívanou modulátorovou terapii, ale byla přerušena kvůli nežádoucím účinkům.
- Objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 50 % a ≤ 100 % předpokládaného (na globální iniciativu plicních funkcí) při screeningu
- Klidová saturace kyslíkem ≥ 92 % na vzduchu v místnosti při screeningu
Klíčová kritéria vyloučení:
- Jakákoli předchozí genová terapie pro jakoukoli indikaci
- Aktivní infekce Mycobacterium abscessus vyžadující průběžnou léčbu při screeningu
- Aktivní alergická bronchopulmonální aspergilóza vyžadující léčbu systémovými kortikosteroidy nebo antifungální léčbou
- Dvě nebo více plicních exacerbací vyžadujících léčbu intravenózními (IV) antibiotiky během 6 měsíců před screeningem
- Kontraindikace systémové léčby kortikosteroidy
- Vyžaduje chronické užívání systémových kortikosteroidů nebo imunosupresiv k léčbě jiného stavu
- Pokud není známa diagnóza diabetu souvisejícího s cystickou fibrózou (CFRD), diabetu typu I nebo typu II: Hemoglobin A1C ≥6,5 % při screeningu
- Pokud je známa diagnóza CFRD, diabetes typu I nebo typu II: Hemoglobin A1C >7,5 % při screeningu
- Nedávná anamnéza symptomatické hyperglykémie nebo nestabilní hladiny glukózy v krvi podle hodnocení zkoušejícího
- Další stavy, které podle názoru zkoušejícího mohou interferovat s léčbou hyperglykémie související s kortikosteroidy
- Index tělesné hmotnosti (BMI)
Laboratorní abnormality při screeningu:
- ALT, AST nebo GGT ≥ 3 × horní hranice normálu (ULN)
- Celkový bilirubin ≥ 2 × ULN
- Hemoglobin < 10 g/dl
- Požadavek na nepřetržité nebo noční doplňování kyslíku
- Známé CF onemocnění jater se známkami cirhózy
- Trombóza v anamnéze (kromě trombózy související s katetrem) nebo stavů spojených se zvýšeným rizikem trombózy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 4D-710 Fáze 1: Zkoumání dávky
Účastníci, kteří nejsou způsobilí pro terapii modulátorem nebo ji netolerují, dostanou jednu z různých úrovní dávek 4D-710 k identifikaci doporučené dávky (dávek) fáze 2 pro další hodnocení.
|
4D-710 je genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV) obsahující AAV kapsidovou variantu (4D-A101) nesoucí transgenní kazetu kódující regulátor transmembránové vodivosti lidské cystické fibrózy s delecí v regulační doméně (CFTRAR).
|
|
Experimentální: 4D-710 Fáze 2: Rozšíření dávky
Účastníci dostanou jednorázové inhalační podání 4D-710 v dávkové hladině (úrovních) vybraných pro expanzi dávky.
|
4D-710 je genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV) obsahující AAV kapsidovou variantu (4D-A101) nesoucí transgenní kazetu kódující regulátor transmembránové vodivosti lidské cystické fibrózy s delecí v regulační doméně (CFTRAR).
|
|
Experimentální: Zkoumání dávky 4D-710 (dílčí studie)
Účastníci, kteří jsou na aktuálně dostupné terapii modulátorem CFTR, dostanou dávku 4D-710 v různých úrovních dávky.
|
4D-710 je genová terapie adeno-asociovaného viru (AAV) obsahující AAV kapsidovou variantu (4D-A101) nesoucí transgenní kazetu kódující regulátor transmembránové vodivosti lidské cystické fibrózy s delecí v regulační doméně (CFTRAR).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod
Časové okno: 60 měsíců
|
Bezpečnost a snášenlivost přípravku 4D-710 po jednorázovém podání inhalací, hodnocená výskytem a závažností nežádoucích účinků vzniklých v souvislosti s léčbou, závažných nežádoucích účinků a toxicit omezujících dávkování, včetně klinicky významných změn od výchozí hodnoty do plánovaných časových bodů v bezpečnostních parametrech.
|
60 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. března 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
21. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 4D-710-C001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .