4D-710 hos voksne pasienter med cystisk fibrose (CF)
1. juli 2026 oppdatert av: 4D Molecular Therapeutics
En åpen fase 1/2-prøve av genterapi 4D-710 hos voksne med cystisk fibrose
Dette er en fase 1/2 multisenter, åpen enkeltdosestudie av 4D-710 undersøkelsesgenterapi hos voksne med CF som ikke er kvalifisert for eller ikke kan tolerere CFTR-modulatorterapi.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne fase 1/2-studien vil evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og den foreløpige effekten av 2 dosenivåer av 4D-710, en undersøkelsesgenterapi, hos voksne med cystisk fibrose-lungesykdom som ikke er kvalifisert eller ikke kan tolerere CFTR-modulatorterapi.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: 4DMT Patient Advocacy
- Telefonnummer: (888) 748-8881
- E-post: clinicaltrials@4DMT.com
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- University of Alabama Child Health Research Unit
-
Hovedetterforsker:
- George M. Solomon, MD
-
Ta kontakt med:
- Justin Anderson
- E-post: justinanderson@uabmc.edu
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
- Rekruttering
- The University of Arizona
-
Ta kontakt med:
- Elizabeth Ryan
- E-post: elizabethryan@arizona.edu
-
Hovedetterforsker:
- Cori L Daines, MD
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Rekruttering
- University of California San Francisco
-
Ta kontakt med:
- Legna Betancourt
- E-post: legna.betancourt@ucsf.edu
-
Hovedetterforsker:
- Jonathan Singer, MD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- Rekruttering
- National Jewish Health
-
Ta kontakt med:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
- E-post: TaylorCousarJ@NJHealth.org
-
Hovedetterforsker:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
-
Ta kontakt med:
- Michele Gaffigan
- E-post: gaffiganm@njhealth.org
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Rekruttering
- University of Florida
-
Ta kontakt med:
- Chrystal Bailey
- E-post: cbailey1@peds.ufl.edu
-
Hovedetterforsker:
- Cesar Trillo-Alvarez, MD
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Rekruttering
- University of Miami Hospital
-
Ta kontakt med:
- Ivan Whitaker
- Telefonnummer: 305-799-9209
- E-post: yiw2@miami.edu
-
Hovedetterforsker:
- Maria G Tupayachi Ortiz, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Northwestern Memorial Hospital
-
Ta kontakt med:
- Rachel Nelson
- E-post: rachel.nelson@northwestern.edu
-
Hovedetterforsker:
- Manu Jain, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Rekruttering
- University of Kansas Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Lawrence Scott
- E-post: lscott2@kumc.edu
-
Hovedetterforsker:
- Joel Mermis, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Noah Lechtzin, MD
-
Ta kontakt med:
- Kaia Houtman
- E-post: khoutma1@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Monica Ulles
- E-post: monica.ulles@childrens.harvard.edu
-
Hovedetterforsker:
- Alicia Casey, MD
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Allen Lapey, MD
-
Ta kontakt med:
- Margot Hardcastle
- E-post: mhardcastle@mgh.harvard.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- Fullført
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44146
- Rekruttering
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Tia Rone
- E-post: Tia.Rone@uhhospitals.org
-
Hovedetterforsker:
- Alex Gifford, MD
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Rekruttering
- Nationwide Children's Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Karen S. McCoy, MD
-
Ta kontakt med:
- Terri Johnson
- E-post: terri.johnson@nationwidechildrens.org
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Tilbaketrukket
- Penn State Health
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- The Hospital of the University of Pennsylvania
-
Ta kontakt med:
- Melissa Molter
- E-post: melissa.molter@pennmedicine.upenn.edu
-
Hovedetterforsker:
- Daniel Dorgan, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina
-
Hovedetterforsker:
- Patrick Flume, MD
-
Ta kontakt med:
- Cameron Mathison
- E-post: mathisoc@musc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Rekruttering
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Raksha Jain, MD
-
Ta kontakt med:
- Maria McLeod
- E-post: maria.mcleod@utsouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Rekruttering
- Virginia Commonwealth University Health System
-
Ta kontakt med:
- Margaret K. Lessard
- E-post: margaret.lessard@vcuhealth.org
-
Hovedetterforsker:
- Nauman A. Chaudary, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- Rekruttering
- University of Washington Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Christopher Goss, MD
-
Ta kontakt med:
- Roshni Prabhu
- E-post: rprabhu@medicine.washington.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- 18 år og eldre
Bekreftet diagnose av cystisk fibrose (CF) og CF-lungesykdom inkludert:
- Svetteklorid ≥ 60 mmol/L
Mutasjonsstatus
- Bi-alleliske mutasjoner i CFTR-genet, eller
- Enkel mutasjon i CFTR-genet og kliniske manifestasjoner av CF-lungesykdom
- Ikke kvalifisert for CFTR-modulatorterapi, eller tidligere mottatt modulatorterapi, men avbrutt på grunn av bivirkninger.
- Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ≥50 % og ≤100 % av antatt (per Global Lung Function Initiative) ved screening
- Hvilende oksygenmetning ≥ 92 % på romluft ved screening
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Enhver tidligere genterapi for enhver indikasjon
- Aktiv Mycobacterium abscessus infeksjon som krever pågående behandling ved screening
- Aktiv allergisk bronkopulmonal aspergillose som krever behandling med systemiske kortikosteroider eller antifungal terapi
- To eller flere lungeeksaserbasjoner som krever behandling med intravenøs (IV) antibiotika innen 6 måneder før screening
- Kontraindikasjon for systemisk kortikosteroidbehandling
- Krever kronisk bruk av systemiske kortikosteroider eller immunsuppressiva for å behandle en annen tilstand
- Hvis ingen kjent diagnose av cystisk fibrose-relatert diabetes (CFRD), Type I eller Type II diabetes: Hemoglobin A1C ≥6,5 % ved screening
- Ved kjent diagnose av CFRD, Type I eller Type II diabetes: Hemoglobin A1C >7,5 % ved screening
- Nylig historie med symptomatisk hyperglykemi eller ustabile blodsukkernivåer i henhold til etterforskerens vurdering
- Andre tilstander som etter etterforskerens mening kan forstyrre behandlingen av kortikosteroidrelatert hyperglykemi
- Kroppsmasseindeks (BMI)
Laboratorieavvik ved screening:
- ALT, AST eller GGT ≥ 3 × øvre normalgrense (ULN)
- Totalt bilirubin ≥ 2 × ULN
- Hemoglobin < 10 g/dL
- Krav om kontinuerlig eller nattlig oksygentilskudd
- Kjent CF-leversykdom med tegn på skrumplever
- Anamnese med trombose (unntatt kateterrelatert trombose) eller tilstander assosiert med økt risiko for trombose
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 4D-710 Fase 1: Doseutforskning
Deltakere som ikke er kvalifisert for eller intolerante overfor modulatorterapi vil motta ett av ulike dosenivåer av 4D-710 for å identifisere anbefalt(e) fase 2-dose(r) for videre evaluering.
|
4D-710 er en adeno-assosiert virus (AAV) genterapi som består av en AAV-kapsidvariant (4D-A101) som bærer en transgenkassett som koder for human cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator med en delesjon i det regulatoriske domenet (CFTRΔR).
|
|
Eksperimentell: 4D-710 Fase 2: Doseutvidelse
Deltakerne vil motta en enkelt inhalasjonsadministrering av 4D-710 på dosenivået(e) valgt for doseutvidelse.
|
4D-710 er en adeno-assosiert virus (AAV) genterapi som består av en AAV-kapsidvariant (4D-A101) som bærer en transgenkassett som koder for human cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator med en delesjon i det regulatoriske domenet (CFTRΔR).
|
|
Eksperimentell: 4D-710 Dose Exploration (delstudie)
Deltakere som er på tilgjengelig CFTR-modulatorterapi vil motta en dose på 4D-710 ved forskjellige dosenivåer.
|
4D-710 er en adeno-assosiert virus (AAV) genterapi som består av en AAV-kapsidvariant (4D-A101) som bærer en transgenkassett som koder for human cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator med en delesjon i det regulatoriske domenet (CFTRΔR).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger
Tidsramme: 60 måneder
|
Sikkerhet og tolerabilitet av 4D-710 etter en enkeltdose via inhalasjon, vurdert ved forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger, alvorlige bivirkninger og dosebegrensende toksisiteter, inkludert klinisk signifikante endringer fra baseline til planlagte tidspunkter i sikkerhetsparametere.
|
60 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. mars 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
21. februar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 4D-710-C001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .