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4D-710 chez les patients adultes atteints de fibrose kystique (CF)

1 juillet 2026 mis à jour par: 4D Molecular Therapeutics

Un essai ouvert de phase 1/2 de la thérapie génique 4D-710 chez des adultes atteints de fibrose kystique

Il s'agit d'un essai multicentrique de phase 1/2, ouvert, à dose unique de thérapie génique expérimentale 4D-710 chez des adultes atteints de mucoviscidose inéligibles ou incapables de tolérer le traitement par modulateur CFTR.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai de phase 1/2 évaluera l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire de 2 niveaux de dose de 4D-710, une thérapie génique expérimentale, chez des adultes atteints d'une maladie pulmonaire liée à la mucoviscidose qui ne sont pas éligibles ou ne peuvent pas tolérer le traitement par modulateur CFTR.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • Chercheur principal:
          • George M. Solomon, MD
        • Contact:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Recrutement
        • The University of Arizona
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cori L Daines, MD
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California San Francisco
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jonathan Singer, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Recrutement
        • University of Florida
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cesar Trillo-Alvarez, MD
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami Hospital
        • Contact:
          • Ivan Whitaker
          • Numéro de téléphone: 305-799-9209
          • E-mail: yiw2@miami.edu
        • Chercheur principal:
          • Maria G Tupayachi Ortiz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Joel Mermis, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • Johns Hopkins Hospital
        • Chercheur principal:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Chercheur principal:
          • Allen Lapey, MD
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Complété
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44146
        • Recrutement
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Retiré
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
        • Chercheur principal:
          • Patrick Flume, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Raksha Jain, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Recrutement
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Recrutement
        • University of Washington Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Christopher Goss, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. 18 ans et plus

  2. Diagnostic confirmé de fibrose kystique (FK) et de maladie pulmonaire FK, y compris :

    1. Chlorure de sueur ≥ 60 mmol/L

    2. Statut de mutation

      • Mutations bi-alléliques du gène CFTR, ou
      • Mutation unique du gène CFTR et manifestations cliniques de la maladie pulmonaire FK
    3. Inadmissible au traitement par modulateur CFTR, ou a déjà reçu un traitement par modulateur mais a été interrompu en raison d'effets indésirables.
  3. Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) ≥ 50 % et ≤ 100 % de la valeur prédite (selon la Global Lung Function Initiative) lors du dépistage
  4. Saturation en oxygène au repos ≥ 92 % dans l'air ambiant lors du dépistage

Critères d'exclusion clés :

  1. Toute thérapie génique antérieure pour toute indication
  2. Infection active à Mycobacterium abscessus nécessitant un traitement continu au moment du dépistage
  3. Aspergillose broncho-pulmonaire allergique active nécessitant une prise en charge par des corticoïdes systémiques ou un traitement antifongique
  4. Deux ou plusieurs exacerbations pulmonaires nécessitant un traitement avec des antibiotiques intraveineux (IV) dans les 6 mois précédant le dépistage
  5. Contre-indication à la corticothérapie systémique
  6. Nécessite l'utilisation chronique de corticostéroïdes systémiques ou d'immunosuppresseurs pour traiter une autre affection
  7. Si aucun diagnostic connu de diabète lié à la fibrose kystique (CFRD), de diabète de type I ou de type II : hémoglobine A1C ≥ 6,5 % au moment du dépistage
  8. Si diagnostic connu de DAFK, de diabète de type I ou de type II : hémoglobine A1C > 7,5 % au moment du dépistage
  9. Antécédents récents d'hyperglycémie symptomatique ou de glycémie instable selon l'évaluation de l'investigateur
  10. Autres conditions qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent interférer avec la gestion de l'hyperglycémie liée aux corticostéroïdes
  11. Indice de masse corporelle (IMC)

  12. Anomalies de laboratoire lors du dépistage :

    • ALT, AST ou GGT ≥ 3 × la limite supérieure de la normale (LSN)
    • Bilirubine totale ≥ 2 × LSN
    • Hémoglobine < 10 g/dL
  13. Nécessité d'une supplémentation continue ou nocturne en oxygène
  14. Maladie hépatique connue de la mucoviscidose avec signes de cirrhose
  15. Antécédents de thrombose (à l'exclusion de la thrombose liée au cathéter) ou affections associées à un risque accru de thrombose

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 4D-710 Phase 1 : Exploration des doses
Les participants qui ne sont pas éligibles ou intolérants au traitement modulateur recevront l'un des différents niveaux de dose de 4D-710 pour identifier la ou les doses de phase 2 recommandées pour une évaluation plus approfondie.
Biologique: 4D-710
4D-710 est une thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) composée d'un variant de capside d'AAV (4D-A101) portant une cassette transgénique codant pour le régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique humaine avec une délétion dans le domaine régulateur (CFTRΔR).
Expérimental: 4D-710 Phase 2 : Expansion de la dose
Les participants recevront une seule administration par inhalation de 4D-710 au(x) niveau(x) de dose sélectionné(s) pour l'expansion de la dose.
Biologique: 4D-710
4D-710 est une thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) composée d'un variant de capside d'AAV (4D-A101) portant une cassette transgénique codant pour le régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique humaine avec une délétion dans le domaine régulateur (CFTRΔR).
Expérimental: Exploration de la dose 4D-710 (sous-étude)
Les participants qui suivent un traitement modulateur CFTR actuellement disponible recevront une dose de 4D-710 à différents niveaux de dose.
Biologique: 4D-710
4D-710 est une thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) composée d'un variant de capside d'AAV (4D-A101) portant une cassette transgénique codant pour le régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique humaine avec une délétion dans le domaine régulateur (CFTRΔR).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et sévérité des événements indésirables
Délai: 60 mois
Sécurité et tolérabilité du 4D-710 après une dose unique par inhalation, évaluées par l'incidence et la gravité des événements indésirables émergents du traitement, des événements indésirables graves et des toxicités limitant la dose, y compris les changements cliniquement significatifs des paramètres de sécurité entre la valeur initiale et les points temporels programmés.
60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

4D Molecular Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 mars 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2022

Première publication (Réel)

21 février 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 4D-710-C001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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