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4D-710 em pacientes adultos com fibrose cística (CF)

1 de julho de 2026 atualizado por: 4D Molecular Therapeutics

Um estudo aberto de fase 1/2 da terapia gênica 4D-710 em adultos com fibrose cística

Este é um estudo de fase 1/2, multicêntrico, aberto, de dose única da terapia genética experimental 4D-710 em adultos com FC que não são elegíveis ou incapazes de tolerar a terapia moduladora de CFTR.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de Fase 1/2 avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de 2 níveis de dose de 4D-710, uma terapia genética experimental, em adultos com doença pulmonar de fibrose cística que são inelegíveis ou incapazes de tolerar a terapia moduladora de CFTR.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • Investigador principal:
          • George M. Solomon, MD
        • Contato:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Recrutamento
        • The University of Arizona
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cori L Daines, MD
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California San Francisco
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jonathan Singer, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Recrutamento
        • University of Florida
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cesar Trillo-Alvarez, MD
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami Hospital
        • Contato:
          • Ivan Whitaker
          • Número de telefone: 305-799-9209
          • E-mail: yiw2@miami.edu
        • Investigador principal:
          • Maria G Tupayachi Ortiz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Joel Mermis, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Investigador principal:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Allen Lapey, MD
        • Contato:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Concluído
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44146
        • Recrutamento
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Retirado
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigador principal:
          • Patrick Flume, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Investigador principal:
          • Raksha Jain, MD
        • Contato:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Recrutamento
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington Medical Center
        • Investigador principal:
          • Christopher Goss, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. 18 anos ou mais

  2. Diagnóstico confirmado de fibrose cística (FC) e doença pulmonar por FC, incluindo:

    1. Cloreto de suor ≥ 60 mmol/L

    2. Status da mutação

      • Mutações bialélicas no gene CFTR, ou
      • Mutação única no gene CFTR e manifestações clínicas da doença pulmonar da FC
    3. Inelegível para terapia de modulador de CFTR, ou terapia de modulador recebida anteriormente, mas descontinuada devido a efeitos adversos.
  3. Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥50% e ≤100% do previsto (por Global Lung Function Initiative) na triagem
  4. Saturação de oxigênio em repouso ≥ 92% em ar ambiente na Triagem

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Qualquer terapia genética anterior para qualquer indicação
  2. Infecção ativa por Mycobacterium abscessus requerendo tratamento contínuo na Triagem
  3. Aspergilose broncopulmonar alérgica ativa que requer tratamento com corticosteroides sistêmicos ou terapia antifúngica
  4. Duas ou mais exacerbações pulmonares que requerem tratamento com antibióticos intravenosos (IV) dentro de 6 meses antes da triagem
  5. Contra-indicação para corticoterapia sistêmica
  6. Requer uso crônico de corticosteroides sistêmicos ou imunossupressores para tratar outra condição
  7. Se nenhum diagnóstico conhecido de diabetes relacionado à fibrose cística (CFRD), diabetes tipo I ou tipo II: Hemoglobina A1C ≥6,5% na triagem
  8. Se diagnóstico conhecido de DMFC, diabetes tipo I ou tipo II: Hemoglobina A1C >7,5% na triagem
  9. História recente de hiperglicemia sintomática ou níveis instáveis ​​de glicose no sangue de acordo com a avaliação do investigador
  10. Outras condições que, na opinião do investigador, podem interferir no tratamento da hiperglicemia relacionada a corticosteroides
  11. Índice de Massa Corporal (IMC)

  12. Anormalidades laboratoriais na triagem:

    • ALT, AST ou GGT ≥ 3 × o limite superior do normal (LSN)
    • Bilirrubina total ≥ 2 × LSN
    • Hemoglobina < 10 g/dL
  13. Necessidade de suplementação contínua ou noturna de oxigênio
  14. Doença hepática conhecida por FC com evidência de cirrose
  15. Histórico de trombose (excluindo trombose relacionada a cateter) ou condições associadas a risco aumentado de trombose

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 4D-710 Fase 1: Exploração de Dose
Os participantes que são inelegíveis ou intolerantes à terapia moduladora receberão um dos vários níveis de dose de 4D-710 para identificar a(s) dose(s) recomendada(s) de fase 2 para avaliação adicional.
Biológico: 4D-710
4D-710 é uma terapia gênica de vírus adeno-associado (AAV) composta por uma variante do capsídeo AAV (4D-A101) carregando um cassete transgênico que codifica o regulador de condutância transmembrana de fibrose cística humana com uma deleção no domínio regulatório (CFTRΔR).
Experimental: 4D-710 Fase 2: Expansão da Dose
Os participantes receberão uma única administração inalatória de 4D-710 nos níveis de dose selecionados para expansão da dose.
Biológico: 4D-710
4D-710 é uma terapia gênica de vírus adeno-associado (AAV) composta por uma variante do capsídeo AAV (4D-A101) carregando um cassete transgênico que codifica o regulador de condutância transmembrana de fibrose cística humana com uma deleção no domínio regulatório (CFTRΔR).
Experimental: Exploração de Dose 4D-710 (Subestudo)
Os participantes que estão em terapia moduladora CFTR atualmente disponível receberão uma dose de 4D-710 em vários níveis de dose.
Biológico: 4D-710
4D-710 é uma terapia gênica de vírus adeno-associado (AAV) composta por uma variante do capsídeo AAV (4D-A101) carregando um cassete transgênico que codifica o regulador de condutância transmembrana de fibrose cística humana com uma deleção no domínio regulatório (CFTRΔR).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos
Prazo: 60 Meses
Segurança e tolerabilidade do 4D-710 após uma dose única por inalação, conforme avaliado pela incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento, eventos adversos graves e toxicidades limitantes da dose, incluindo alterações clinicamente significativas dos valores basais para os pontos de tempo programados nos parâmetros de segurança.
60 Meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

4D Molecular Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de março de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de fevereiro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de fevereiro de 2022

Primeira postagem (Real)

21 de fevereiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4D-710-C001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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