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嚢胞性線維症の成人患者における4D-710 (CF)

2024年1月4日 更新者:4D Molecular Therapeutics

嚢胞性線維症の成人における遺伝子治療4D-710の非盲検第1/2相試験

これは、CFTR モジュレーター療法に不適格または忍容できない成人 CF 患者を対象とした 4D-710 遺伝子治療の第 1/2 相多施設共同非盲検単回投与試験です。

調査の概要

状態

募集

介入・治療

詳細な説明

この第 1/2 相試験では、CFTR モジュレーター療法に不適格または忍容できない嚢胞性線維症肺疾患の成人を対象に、開発中の遺伝子治療である 4D-710 の 2 つの用量レベルの安全性、忍容性、および予備的な有効性を評価します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

24

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • George M. Solomon, MD
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • 募集
        • National Jewish Health
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Jennifer Taylor-Cousar, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Joel Mermis, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • 主任研究者:
          • Allen Lapey, MD
        • コンタクト:
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44146
        • 募集
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Raksha Jain, MD
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • 募集
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • 募集
        • University of Washington Medical Center
        • 主任研究者:
          • Christopher Goss, MD
        • コンタクト:

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  1. 18歳以上
  2. -嚢胞性線維症(CF)および以下を含むCF肺疾患の確定診断:

    1. 汗の塩化物≧60mmol/L
    2. 変異状態

      • CFTR 遺伝子の両対立遺伝子変異、または
      • CFTR 遺伝子の単一変異と CF 肺疾患の臨床症状
    3. -CFTRモジュレーター療法の対象外、または以前にモジュレーター療法を受けたが、副作用のために中止されました。
  3. -スクリーニング時の1秒間の強制呼気量(FEV1)が予測の50%以上100%以下(グローバル肺機能イニシアチブによる)
  4. -スクリーニング時の室内空気の安静時酸素飽和度≧92%

主な除外基準:

  1. あらゆる適応症に対する以前の遺伝子治療
  2. スクリーニング時に継続的な治療が必要な活動性マイコバクテリア アブセサス感染症
  3. -全身性コルチコステロイドまたは抗真菌療法による管理を必要とする活動性アレルギー性気管支肺アスペルギルス症
  4. -スクリーニング前の6か月以内に静脈内(IV)抗生物質による治療を必要とする2つ以上の肺の増悪
  5. -全身性コルチコステロイド療法の禁忌
  6. 別の状態を治療するために全身性コルチコステロイドまたは免疫抑制剤を慢性的に使用する必要がある
  7. -嚢胞性線維症関連糖尿病(CFRD)、I型、またはII型糖尿病の既知の診断がない場合:スクリーニング時のヘモグロビンA1C≧6.5%
  8. CFRD、I型またはII型糖尿病の診断が判明している場合: スクリーニング時のヘモグロビンA1C >7.5%
  9. -治験責任医師の評価による、症候性高血糖または不安定な血糖値の最近の病歴
  10. -治験責任医師の意見では、コルチコステロイド関連の高血糖の管理を妨げる可能性のあるその他の状態
  11. 体格指数 (BMI)
  12. スクリーニング時の検査異常:

    • -ALT、ASTまたはGGT≧3×正常の上限(ULN)
    • 総ビリルビン≧2×ULN
    • ヘモグロビン < 10 g/dL
  13. 継続的または夜間の酸素補給の必要性
  14. -肝硬変の証拠を伴う既知のCF肝疾患
  15. -血栓症の病歴(カテーテル関連の血栓症を除く)または血栓症のリスクの増加に関連する状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:非ランダム化
  • 介入モデル:順次割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:4D-710 用量拡大コホート
選択した用量での 4D-710 の単回吸入投与
4D-710 は、調節ドメイン (CFTRΔR) に欠失があるヒト嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子をコードする導入遺伝子カセットを運ぶ AAV キャプシドバリアント (4D-A101) で構成されるアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療です。
実験的:4D-710 線量探索コホート 1
4D-710 Dose 1 の単回吸入投与
4D-710 は、調節ドメイン (CFTRΔR) に欠失があるヒト嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子をコードする導入遺伝子カセットを運ぶ AAV キャプシドバリアント (4D-A101) で構成されるアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療です。
実験的:4D-710 線量探索コホート 2
4D-710 2 回目の単回吸入投与
4D-710 は、調節ドメイン (CFTRΔR) に欠失があるヒト嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子をコードする導入遺伝子カセットを運ぶ AAV キャプシドバリアント (4D-A101) で構成されるアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療です。
実験的:4D-710 線量探索コホート 3
4D-710 3 回分の単回吸入投与
4D-710 は、調節ドメイン (CFTRΔR) に欠失があるヒト嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子をコードする導入遺伝子カセットを運ぶ AAV キャプシドバリアント (4D-A101) で構成されるアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療です。
実験的:4D-710 線量探索コホート 4
4D-710 用量 4 の単回吸入投与
4D-710 は、調節ドメイン (CFTRΔR) に欠失があるヒト嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子をコードする導入遺伝子カセットを運ぶ AAV キャプシドバリアント (4D-A101) で構成されるアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療です。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率と重症度
時間枠:24ヶ月
単回吸入投与後の 4D-710 の安全性と忍容性。治療により緊急に発生した有害事象、重篤な有害事象、用量制限毒性の発生率と重症度によって評価されます。これには、安全性パラメーターのベースラインから予定された時点までの臨床的に重要な変化が含まれます。
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • スタディディレクター:Alan H. Cohen, MD、4D Molecular Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年3月29日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2027年1月1日

試験登録日

最初に提出

2022年2月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年2月10日

最初の投稿 (実際)

2022年2月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年1月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月4日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

4D-710の臨床試験

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