- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05248230
4D-710 u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą (CF)
4 stycznia 2024 zaktualizowane przez: 4D Molecular Therapeutics
Otwarta próba fazy 1/2 terapii genowej 4D-710 u dorosłych z mukowiscydozą
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 1/2 z pojedynczą dawką eksperymentalnej terapii genowej 4D-710 u osób dorosłych z mukowiscydozą, którzy nie kwalifikują się lub nie tolerują terapii modulatorem CFTR.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To badanie fazy 1/2 oceni bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność 2 poziomów dawek 4D-710, eksperymentalnej terapii genowej, u dorosłych z mukowiscydozą płuc, którzy nie kwalifikują się lub nie mogą tolerować terapii modulatorem CFTR.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
24
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: 4DMT Patient Advocacy
- Numer telefonu: (888) 748-8881
- E-mail: clinicaltrials@4DMT.com
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Rekrutacyjny
- University of Alabama Child Health Research Unit
-
Kontakt:
- Heather Hathorne
- E-mail: hyhathorne@uabmc.edu
-
Kontakt:
- Kathryn Monroe
- E-mail: kathrynmonroe@uabmc.edu
-
Główny śledczy:
- George M. Solomon, MD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
- Rekrutacyjny
- National Jewish Health
-
Kontakt:
- Alexandra Wilson
- E-mail: wilsona@njhealth.org
-
Kontakt:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
- E-mail: TaylorCousarJ@NJHealth.org
-
Główny śledczy:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Northwestern Memorial Hospital
-
Kontakt:
- Rachel Nelson
- E-mail: rachel.nelson@northwestern.edu
-
Główny śledczy:
- Manu Jain, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Rekrutacyjny
- University of Kansas Medical Center
-
Kontakt:
- Lawrence Scott
- E-mail: lscott2@kumc.edu
-
Główny śledczy:
- Joel Mermis, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Monica Ulles
- E-mail: monica.ulles@childrens.harvard.edu
-
Główny śledczy:
- Alicia Casey, MD
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Rekrutacyjny
- Massachusetts General Hospital
-
Główny śledczy:
- Allen Lapey, MD
-
Kontakt:
- Margot Hardcastle
- E-mail: mhardcastle@mgh.harvard.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- Rekrutacyjny
- University of North Carolina At Chapel Hill
-
Kontakt:
- Alexandria Nesbit
- E-mail: alexandria_nesbit@med.unc.edu
-
Kontakt:
- Margret Powell
- E-mail: margret_powell@med.unc.edu
-
Główny śledczy:
- Scott Donaldson, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44146
- Rekrutacyjny
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Kontakt:
- Tia Rone
- E-mail: Tia.Rone@uhhospitals.org
-
Kontakt:
- Laura Batke
- E-mail: Laura.Batke@UHhospitals.org
-
Główny śledczy:
- Alex Gifford, MD
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Rekrutacyjny
- Nationwide Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Karen S. McCoy, MD
-
Kontakt:
- Terri Johnson
- E-mail: terri.johnson@nationwidechildrens.org
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Rekrutacyjny
- Penn State Health
-
Kontakt:
- Diane Kitch
- E-mail: dkitch@pennstatehealth.psu.edu
-
Główny śledczy:
- Judie A. Howrylak, MD, PhD
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- The Hospital of the University of Pennsylvania
-
Kontakt:
- Melissa Molter
- E-mail: melissa.molter@pennmedicine.upenn.edu
-
Główny śledczy:
- Daniel Dorgan, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Rekrutacyjny
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Kontakt:
- Ashley Keller
- E-mail: Ashley.Keller@UTSouthwestern.edu
-
Główny śledczy:
- Raksha Jain, MD
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Rekrutacyjny
- Virginia Commonwealth University Health System
-
Kontakt:
- Margaret K. Lessard
- E-mail: margaret.lessard@vcuhealth.org
-
Główny śledczy:
- Nauman A. Chaudary, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- Rekrutacyjny
- University of Washington Medical Center
-
Główny śledczy:
- Christopher Goss, MD
-
Kontakt:
- Roshni Prabhu
- E-mail: rprabhu@medicine.washington.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- 18 lat i więcej
Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy (CF) i mukowiscydozy płuc, w tym:
- Chlorek w pocie ≥ 60 mmol/l
Stan mutacji
- Bi-alleliczne mutacje w genie CFTR lub
- Pojedyncza mutacja w genie CFTR i objawy kliniczne choroby płuc CF
- Nie kwalifikuje się do terapii modulatorem CFTR lub wcześniej otrzymywała terapię modulatorem, ale została przerwana z powodu działań niepożądanych.
- Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥50% i ≤100% wartości przewidywanej (według Global Lung Function Initiative) podczas badania przesiewowego
- Spoczynkowe nasycenie tlenem ≥ 92% w powietrzu pokojowym podczas badania przesiewowego
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Jakakolwiek wcześniejsza terapia genowa dla dowolnego wskazania
- Aktywna infekcja Mycobacterium abscessus wymagająca ciągłego leczenia podczas badania przesiewowego
- Czynna alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna wymagająca leczenia kortykosteroidami ogólnoustrojowymi lub leczenia przeciwgrzybiczego
- Dwa lub więcej zaostrzeń płucnych wymagających leczenia antybiotykami dożylnymi (IV) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Przeciwwskazania do ogólnoustrojowej terapii kortykosteroidami
- Wymaga przewlekłego stosowania ogólnoustrojowych kortykosteroidów lub leków immunosupresyjnych w celu leczenia innego schorzenia
- Jeśli nie jest znane rozpoznanie cukrzycy związanej z mukowiscydozą (CFRD), cukrzycy typu I lub typu II: Hemoglobina A1C ≥6,5% podczas badania przesiewowego
- Jeśli znane jest rozpoznanie CFRD, cukrzycy typu I lub typu II: Hemoglobina A1C >7,5% podczas badania przesiewowego
- Niedawno przebyta objawowa hiperglikemia lub niestabilny poziom glukozy we krwi zgodnie z oceną badacza
- Inne stany, które w opinii badacza mogą zakłócać leczenie hiperglikemii związanej z kortykosteroidami
- Wskaźnik masy ciała (BMI)
Nieprawidłowości laboratoryjne podczas badań przesiewowych:
- AlAT, AspAT lub GGT ≥ 3 × górna granica normy (GGN)
- Bilirubina całkowita ≥ 2 × GGN
- Hemoglobina < 10 g/dl
- Konieczność ciągłej lub nocnej suplementacji tlenem
- Znana choroba wątroby CF z objawami marskości
- Historia zakrzepicy (z wyjątkiem zakrzepicy związanej z cewnikiem) lub stanów związanych ze zwiększonym ryzykiem zakrzepicy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: 4D-710 Kohorta rozszerzania dawki
Pojedyncza inhalacja 4D-710 w wybranej dawce
|
4D-710 jest terapią genową wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składającą się z wariantu kapsydu AAV (4D-A101) niosącego kasetę transgenu kodującą regulator przewodnictwa przezbłonowego ludzkiego mukowiscydozy z delecją w domenie regulatorowej (CFTR∆R).
|
Eksperymentalny: Kohorta badania dawki 4D-710 1
Pojedyncza inhalacja 4D-710 Dawka 1
|
4D-710 jest terapią genową wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składającą się z wariantu kapsydu AAV (4D-A101) niosącego kasetę transgenu kodującą regulator przewodnictwa przezbłonowego ludzkiego mukowiscydozy z delecją w domenie regulatorowej (CFTR∆R).
|
Eksperymentalny: Kohorta badania dawki 4D-710 2
Pojedyncza inhalacja 4D-710 Dawka 2
|
4D-710 jest terapią genową wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składającą się z wariantu kapsydu AAV (4D-A101) niosącego kasetę transgenu kodującą regulator przewodnictwa przezbłonowego ludzkiego mukowiscydozy z delecją w domenie regulatorowej (CFTR∆R).
|
Eksperymentalny: Kohorta badania dawki 4D-710 3
Pojedyncza inhalacja 4D-710 Dawka 3
|
4D-710 jest terapią genową wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składającą się z wariantu kapsydu AAV (4D-A101) niosącego kasetę transgenu kodującą regulator przewodnictwa przezbłonowego ludzkiego mukowiscydozy z delecją w domenie regulatorowej (CFTR∆R).
|
Eksperymentalny: Kohorta badania dawki 4D-710 4
Pojedyncza inhalacja 4D-710 Dawka 4
|
4D-710 jest terapią genową wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składającą się z wariantu kapsydu AAV (4D-A101) niosącego kasetę transgenu kodującą regulator przewodnictwa przezbłonowego ludzkiego mukowiscydozy z delecją w domenie regulatorowej (CFTR∆R).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Bezpieczeństwo i tolerancja 4D-710 po pojedynczej dawce wziewnej, oceniane na podstawie częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia, poważnych zdarzeń niepożądanych i toksyczności ograniczających dawkę, w tym klinicznie istotnych zmian parametrów bezpieczeństwa od wartości wyjściowych do zaplanowanych punktów czasowych.
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Alan H. Cohen, MD, 4D Molecular Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 marca 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 stycznia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 lutego 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 lutego 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
8 stycznia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 4D-710-C001
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Mukowiscydoza płuc
-
Igdir UniversityOkan UniversityRekrutacyjnyDieta, zdrowy | Trądzik CysticIndyk
-
Samuel HatfieldRekrutacyjnyKrzemica | Silicotic Fibrosis (masywne) płucRwanda
-
IRCCS Sacro Cuore Don Calabria di NegrarRekrutacyjny
-
University College, LondonNieznanyCystic Echincoccosis | Choroba bąblowcowaZjednoczone Królestwo
-
Dong meiNieznany
-
Centro Hospitalar do Medio TejoZakończonyCystic Echinococcus
-
Ayala Pharmaceuticals, Inc,Memorial Sloan Kettering Cancer Center; Hadassah Medical Organization; Adenoid... i inni współpracownicyZakończony
-
M.D. Anderson Cancer CenterZakończonyRak gruczołowo-torbielowatyStany Zjednoczone
-
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...Adenoid Cystic Carcinoma Research Foundation; Progenics Pharmaceuticals, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaRak gruczołowo-torbielowatyStany Zjednoczone
-
Peking Union Medical College HospitalRekrutacyjnyRak gruczołowo-torbielowatyChiny
Badania kliniczne na 4D-710
-
University of Wisconsin, MadisonNational Cancer Institute (NCI); National Institutes of Health (NIH)Zakończony
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyRak płuc w stadium IVA AJCC v8 | Rak płuc w stadium IVB AJCC v8 | Rak płuc w stadium IV AJCC v8 | Przerzutowy nowotwór złośliwy w wątrobie | Rak jelita grubego w stadium IV AJCC v8 | Stadium IVA Rak jelita grubego AJCC v8 | Rak jelita grubego w stadium IVB AJCC v8 | Stadium IVC Rak jelita grubego AJCC v8 | Przerzutowy nowotwór złośliwy w płucachStany Zjednoczone
-
4D Molecular TherapeuticsAktywny, nie rekrutującyChoroideremiaStany Zjednoczone
-
University Hospital, MontpellierZakończonyPronacja-supinacja przedramienia, upośledzenieFrancja
-
Centre Hospitalier Universitaire, AmiensNieznanyTetralogia Fallota | Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznegoFrancja
-
Turku University HospitalNieznany
-
Shalvata Mental Health CenterBar-Ilan University, IsraelNieznany
-
University of LouisvilleJames Graham Brown Cancer CenterAktywny, nie rekrutującyRak płucStany Zjednoczone
-
Assistance Publique Hopitaux De MarseilleZakończony
-
Laval UniversityAktywny, nie rekrutującySyndrom metabliczny | Mikrobiota jelitowaKanada