Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

4D-710 u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą (CF)

1 lipca 2026 zaktualizowane przez: 4D Molecular Therapeutics

Otwarta próba fazy 1/2 terapii genowej 4D-710 u dorosłych z mukowiscydozą

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 1/2 z pojedynczą dawką eksperymentalnej terapii genowej 4D-710 u osób dorosłych z mukowiscydozą, którzy nie kwalifikują się lub nie tolerują terapii modulatorem CFTR.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie fazy 1/2 oceni bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność 2 poziomów dawek 4D-710, eksperymentalnej terapii genowej, u dorosłych z mukowiscydozą płuc, którzy nie kwalifikują się lub nie mogą tolerować terapii modulatorem CFTR.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • Główny śledczy:
          • George M. Solomon, MD
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Rekrutacyjny
        • The University of Arizona
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cori L Daines, MD
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jonathan Singer, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cesar Trillo-Alvarez, MD
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria G Tupayachi Ortiz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joel Mermis, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins Hospital
        • Główny śledczy:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Allen Lapey, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Zakończony
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44146
        • Rekrutacyjny
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Wycofane
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
        • Główny śledczy:
          • Patrick Flume, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • The University Of Texas Southwestern Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Raksha Jain, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Christopher Goss, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. 18 lat i więcej

  2. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy (CF) i mukowiscydozy płuc, w tym:

    1. Chlorek w pocie ≥ 60 mmol/l

    2. Stan mutacji

      • Bi-alleliczne mutacje w genie CFTR lub
      • Pojedyncza mutacja w genie CFTR i objawy kliniczne choroby płuc CF
    3. Nie kwalifikuje się do terapii modulatorem CFTR lub wcześniej otrzymywała terapię modulatorem, ale została przerwana z powodu działań niepożądanych.
  3. Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥50% i ≤100% wartości przewidywanej (według Global Lung Function Initiative) podczas badania przesiewowego
  4. Spoczynkowe nasycenie tlenem ≥ 92% w powietrzu pokojowym podczas badania przesiewowego

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Jakakolwiek wcześniejsza terapia genowa dla dowolnego wskazania
  2. Aktywna infekcja Mycobacterium abscessus wymagająca ciągłego leczenia podczas badania przesiewowego
  3. Czynna alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna wymagająca leczenia kortykosteroidami ogólnoustrojowymi lub leczenia przeciwgrzybiczego
  4. Dwa lub więcej zaostrzeń płucnych wymagających leczenia antybiotykami dożylnymi (IV) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  5. Przeciwwskazania do ogólnoustrojowej terapii kortykosteroidami
  6. Wymaga przewlekłego stosowania ogólnoustrojowych kortykosteroidów lub leków immunosupresyjnych w celu leczenia innego schorzenia
  7. Jeśli nie jest znane rozpoznanie cukrzycy związanej z mukowiscydozą (CFRD), cukrzycy typu I lub typu II: Hemoglobina A1C ≥6,5% podczas badania przesiewowego
  8. Jeśli znane jest rozpoznanie CFRD, cukrzycy typu I lub typu II: Hemoglobina A1C >7,5% podczas badania przesiewowego
  9. Niedawno przebyta objawowa hiperglikemia lub niestabilny poziom glukozy we krwi zgodnie z oceną badacza
  10. Inne stany, które w opinii badacza mogą zakłócać leczenie hiperglikemii związanej z kortykosteroidami
  11. Wskaźnik masy ciała (BMI)

  12. Nieprawidłowości laboratoryjne podczas badań przesiewowych:

    • AlAT, AspAT lub GGT ≥ 3 × górna granica normy (GGN)
    • Bilirubina całkowita ≥ 2 × GGN
    • Hemoglobina < 10 g/dl
  13. Konieczność ciągłej lub nocnej suplementacji tlenem
  14. Znana choroba wątroby CF z objawami marskości
  15. Historia zakrzepicy (z wyjątkiem zakrzepicy związanej z cewnikiem) lub stanów związanych ze zwiększonym ryzykiem zakrzepicy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 4D-710 Faza 1: Badanie dawki
Uczestnicy, którzy nie kwalifikują się do terapii modulatorowej lub nie tolerują terapii modulatorowej, otrzymają jeden z różnych poziomów dawek 4D-710 w celu określenia zalecanych dawek fazy 2 do dalszej oceny.
Biologiczny: 4D-710
4D-710 jest terapią genową wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składającą się z wariantu kapsydu AAV (4D-A101) niosącego kasetę transgenu kodującą regulator przewodnictwa przezbłonowego ludzkiego mukowiscydozy z delecją w domenie regulatorowej (CFTR∆R).
Eksperymentalny: 4D-710 Faza 2: Zwiększanie dawki
Uczestnicy otrzymają pojedynczą inhalację 4D-710 na poziomie(-ach) dawki wybranym w celu rozszerzenia dawki.
Biologiczny: 4D-710
4D-710 jest terapią genową wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składającą się z wariantu kapsydu AAV (4D-A101) niosącego kasetę transgenu kodującą regulator przewodnictwa przezbłonowego ludzkiego mukowiscydozy z delecją w domenie regulatorowej (CFTR∆R).
Eksperymentalny: Badanie dawki 4D-710 (badanie dodatkowe)
Uczestnicy stosujący obecnie dostępną terapię modulatorem CFTR otrzymają dawkę 4D-710 na różnych poziomach dawek.
Biologiczny: 4D-710
4D-710 jest terapią genową wirusa związanego z adenowirusami (AAV) składającą się z wariantu kapsydu AAV (4D-A101) niosącego kasetę transgenu kodującą regulator przewodnictwa przezbłonowego ludzkiego mukowiscydozy z delecją w domenie regulatorowej (CFTR∆R).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja preparatu 4D-710 po podaniu pojedynczej dawki drogą inhalacyjną, oceniane na podstawie częstości występowania i nasilenia niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem, poważnych zdarzeń niepożądanych oraz toksyczności ograniczającej dawkę, w tym klinicznie istotnych zmian od wartości wyjściowych do zaplanowanych punktów czasowych w parametrach bezpieczeństwa.
60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4D-710-C001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj