4D-710 aikuispotilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF)
keskiviikko 1. heinäkuuta 2026 päivittänyt: 4D Molecular Therapeutics
Avoin, vaiheen 1/2 geeniterapian 4D-710 koe aikuisilla, joilla on kystinen fibroosi
Tämä on vaiheen 1/2 monikeskus, avoin, kerta-annostutkimus 4D-710-tutkimuksellisesta geeniterapiasta CF-potilailla, jotka eivät ole kelvollisia tai eivät siedä CFTR-modulaattorihoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä vaiheen 1/2 tutkimuksessa arvioidaan 4D-710:n, tutkittavan geeniterapian, kahden annostason turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehokkuutta aikuisilla, joilla on kystinen fibroosi keuhkosairaus ja jotka eivät ole kelvollisia tai eivät voi sietää CFTR-modulaattorihoitoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: 4DMT Patient Advocacy
- Puhelinnumero: (888) 748-8881
- Sähköposti: clinicaltrials@4DMT.com
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- University of Alabama Child Health Research Unit
-
Päätutkija:
- George M. Solomon, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Justin Anderson
- Sähköposti: justinanderson@uabmc.edu
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Rekrytointi
- The University of Arizona
-
Ottaa yhteyttä:
- Elizabeth Ryan
- Sähköposti: elizabethryan@arizona.edu
-
Päätutkija:
- Cori L Daines, MD
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- University of California San Francisco
-
Ottaa yhteyttä:
- Legna Betancourt
- Sähköposti: legna.betancourt@ucsf.edu
-
Päätutkija:
- Jonathan Singer, MD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- Rekrytointi
- National Jewish Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
- Sähköposti: TaylorCousarJ@NJHealth.org
-
Päätutkija:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Michele Gaffigan
- Sähköposti: gaffiganm@njhealth.org
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Rekrytointi
- University of Florida
-
Ottaa yhteyttä:
- Chrystal Bailey
- Sähköposti: cbailey1@peds.ufl.edu
-
Päätutkija:
- Cesar Trillo-Alvarez, MD
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Rekrytointi
- University of Miami Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ivan Whitaker
- Puhelinnumero: 305-799-9209
- Sähköposti: yiw2@miami.edu
-
Päätutkija:
- Maria G Tupayachi Ortiz, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Northwestern Memorial Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Rachel Nelson
- Sähköposti: rachel.nelson@northwestern.edu
-
Päätutkija:
- Manu Jain, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Rekrytointi
- University of Kansas Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Lawrence Scott
- Sähköposti: lscott2@kumc.edu
-
Päätutkija:
- Joel Mermis, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Rekrytointi
- Johns Hopkins Hospital
-
Päätutkija:
- Noah Lechtzin, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Kaia Houtman
- Sähköposti: khoutma1@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Monica Ulles
- Sähköposti: monica.ulles@childrens.harvard.edu
-
Päätutkija:
- Alicia Casey, MD
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Päätutkija:
- Allen Lapey, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Margot Hardcastle
- Sähköposti: mhardcastle@mgh.harvard.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Valmis
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44146
- Rekrytointi
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Tia Rone
- Sähköposti: Tia.Rone@uhhospitals.org
-
Päätutkija:
- Alex Gifford, MD
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Rekrytointi
- Nationwide Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Karen S. McCoy, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Terri Johnson
- Sähköposti: terri.johnson@nationwidechildrens.org
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Peruutettu
- Penn State Health
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- The Hospital of the University of Pennsylvania
-
Ottaa yhteyttä:
- Melissa Molter
- Sähköposti: melissa.molter@pennmedicine.upenn.edu
-
Päätutkija:
- Daniel Dorgan, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Rekrytointi
- Medical University of South Carolina
-
Päätutkija:
- Patrick Flume, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Cameron Mathison
- Sähköposti: mathisoc@musc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Rekrytointi
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Päätutkija:
- Raksha Jain, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria McLeod
- Sähköposti: maria.mcleod@utsouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Rekrytointi
- Virginia Commonwealth University Health System
-
Ottaa yhteyttä:
- Margaret K. Lessard
- Sähköposti: margaret.lessard@vcuhealth.org
-
Päätutkija:
- Nauman A. Chaudary, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University of Washington Medical Center
-
Päätutkija:
- Christopher Goss, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Roshni Prabhu
- Sähköposti: rprabhu@medicine.washington.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- 18 vuotta ja vanhemmat
Vahvistettu kystisen fibroosin (CF) ja CF-keuhkosairauden diagnoosi, mukaan lukien:
- Hikikloridi ≥ 60 mmol/L
Mutaatiotila
- Bi-alleeliset mutaatiot CFTR-geenissä tai
- Yksi mutaatio CFTR-geenissä ja CF-keuhkosairauden kliiniset ilmenemismuodot
- Ei kelpaa CFTR-modulaattorihoitoon tai saanut aiemmin modulaattorihoitoa, mutta lopetettiin haittavaikutusten vuoksi.
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ≥50 % ja ≤100 % ennustetusta (per Global Lung Function Initiative) seulonnassa
- Lepotilan happisaturaatio ≥ 92 % huoneilmasta seulonnassa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa aikaisempi geeniterapia mihin tahansa indikaatioon
- Aktiivinen Mycobacterium abscessus -infektio, joka vaatii jatkuvaa hoitoa seulonnassa
- Aktiivinen allerginen bronkopulmonaalinen aspergilloosi, joka vaatii hoitoa systeemisillä kortikosteroideilla tai sienilääkkeillä
- Kaksi tai useampi keuhkojen pahenemisvaihe, jotka vaativat hoitoa suonensisäisillä (IV) antibiooteilla 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Vasta-aihe systeemiselle kortikosteroidihoidolle
- Edellyttää jatkuvaa systeemisten kortikosteroidien tai immunosuppressanttien käyttöä toisen sairauden hoitamiseksi
- Jos kystiseen fibroosiin liittyvän diabeteksen (CFRD), tyypin I tai tyypin II diabeteksen diagnoosia ei ole tiedossa: Hemoglobiini A1C ≥6,5 % seulonnassa
- Jos tiedetään CFRD:n, tyypin I tai tyypin II diabeteksen diagnoosi: Hemoglobiini A1C >7,5 % seulonnassa
- Viimeaikainen oireellinen hyperglykemia tai epävakaat verensokeriarvot tutkijan arvion mukaan
- Muut sairaudet, jotka voivat tutkijan mielestä häiritä kortikosteroideihin liittyvän hyperglykemian hoitoa
- Painoindeksi (BMI)
Laboratoriopoikkeamat seulonnassa:
- ALT, AST tai GGT ≥ 3 × normaalin yläraja (ULN)
- Kokonaisbilirubiini ≥ 2 × ULN
- Hemoglobiini < 10 g/dl
- Jatkuva tai yöaikainen happilisävaatimus
- Tunnettu CF-maksasairaus, jossa on merkkejä kirroosista
- Aiempi tromboosi (lukuun ottamatta katetriin liittyvää tromboosia) tai tilat, joihin liittyy lisääntynyt tromboosiriski
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 4D-710 Vaihe 1: Annoksen tutkiminen
Osallistujat, jotka eivät ole kelvollisia modulaattorihoitoon tai eivät siedä sitä, saavat yhden 4D-710:n eri annostasoista, jotta voidaan tunnistaa suositellut vaiheen 2 annokset lisäarviointia varten.
|
4D-710 on adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia, joka koostuu AAV-kapsidivariantista (4D-A101), joka sisältää siirtogeenikasetin, joka koodaa ihmisen kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijää, jossa on deleetio säätelydomeenissa (CFTRΔR).
|
|
Kokeellinen: 4D-710 Vaihe 2: Annoksen laajentaminen
Osallistujat saavat yhden inhalaatioannoksen 4D-710:tä annoksen laajentamista varten valitulla annostasolla.
|
4D-710 on adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia, joka koostuu AAV-kapsidivariantista (4D-A101), joka sisältää siirtogeenikasetin, joka koodaa ihmisen kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijää, jossa on deleetio säätelydomeenissa (CFTRΔR).
|
|
Kokeellinen: 4D-710 Annostutkimus (alatutkimus)
Osallistujat, jotka saavat tällä hetkellä saatavilla olevaa CFTR-modulaattorihoitoa, saavat annoksen 4D-710 eri annostasoilla.
|
4D-710 on adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapia, joka koostuu AAV-kapsidivariantista (4D-A101), joka sisältää siirtogeenikasetin, joka koodaa ihmisen kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijää, jossa on deleetio säätelydomeenissa (CFTRΔR).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
4D-710:n turvallisuus ja siedettävyys yksittäisen annoksen jälkeen inhalaation kautta, arvioituna hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien, vakavien haittatapahtumien ja annosrajoittavien myrkyllisyyksien esiintyvyydellä ja vakavuudella, mukaan lukien kliinisesti merkittävät muutokset turvallisuusparametreissa perusarvosta suunniteltuihin aikapisteisiin.
|
60 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 29. maaliskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 21. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 6. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 4D-710-C001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .