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4D-710 en pacientes adultos con fibrosis quística (CF)

1 de julio de 2026 actualizado por: 4D Molecular Therapeutics

Un ensayo abierto de fase 1/2 de la terapia génica 4D-710 en adultos con fibrosis quística

Este es un ensayo de fase 1/2, multicéntrico, abierto y de dosis única de la terapia génica en investigación 4D-710 en adultos con FQ que no son elegibles para la terapia moduladora de CFTR o no pueden tolerarla.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este ensayo de fase 1/2 evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de 2 niveles de dosis de 4D-710, una terapia génica en investigación, en adultos con enfermedad pulmonar de fibrosis quística que no son elegibles o no pueden tolerar la terapia moduladora de CFTR.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • University of Alabama Child Health Research Unit
        • Investigador principal:
          • George M. Solomon, MD
        • Contacto:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Reclutamiento
        • The University of Arizona
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cori L Daines, MD
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jonathan Singer, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Reclutamiento
        • National Jewish Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jennifer Taylor-Cousar, MD
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cesar Trillo-Alvarez, MD
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami Hospital
        • Contacto:
          • Ivan Whitaker
          • Número de teléfono: 305-799-9209
          • Correo electrónico: yiw2@miami.edu
        • Investigador principal:
          • Maria G Tupayachi Ortiz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Manu Jain, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Joel Mermis, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Investigador principal:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Allen Lapey, MD
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Terminado
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44146
        • Reclutamiento
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alex Gifford, MD
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Retirado
        • Penn State Health
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • The Hospital of the University of Pennsylvania
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Daniel Dorgan, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigador principal:
          • Patrick Flume, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Investigador principal:
          • Raksha Jain, MD
        • Contacto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University Health System
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nauman A. Chaudary, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington Medical Center
        • Investigador principal:
          • Christopher Goss, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. 18 años y mayores

  2. Diagnóstico confirmado de fibrosis quística (FQ) y enfermedad pulmonar por FQ que incluye:

    1. Cloruro en sudor ≥ 60 mmol/L

    2. Estado de mutación

      • Mutaciones bialélicas en el gen CFTR, o
      • Mutación única en el gen CFTR y manifestaciones clínicas de la enfermedad pulmonar por FQ
    3. No es elegible para la terapia moduladora de CFTR, o recibió terapia moduladora anteriormente, pero se interrumpió debido a efectos adversos.
  3. Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥50 % y ≤100 % del previsto (según la Iniciativa de función pulmonar global) en la selección
  4. Saturación de oxígeno en reposo ≥ 92 % en aire ambiente en la selección

Criterios clave de exclusión:

  1. Cualquier terapia génica previa para cualquier indicación.
  2. Infección activa por Mycobacterium abscessus que requiere tratamiento continuo en la selección
  3. Aspergilosis broncopulmonar alérgica activa que requiere tratamiento con corticosteroides sistémicos o terapia antifúngica
  4. Dos o más exacerbaciones pulmonares que requieren tratamiento con antibióticos intravenosos (IV) dentro de los 6 meses anteriores a la selección
  5. Contraindicación para la terapia con corticosteroides sistémicos
  6. Requiere uso crónico de corticosteroides sistémicos o inmunosupresores para tratar otra condición
  7. Si no se conoce el diagnóstico de diabetes relacionada con la fibrosis quística (CFRD), diabetes tipo I o tipo II: hemoglobina A1C ≥6,5 % en la selección
  8. Si se conoce el diagnóstico de DRFQ, diabetes tipo I o tipo II: Hemoglobina A1C >7,5 % en la selección
  9. Antecedentes recientes de hiperglucemia sintomática o niveles de glucosa en sangre inestables según la evaluación del investigador
  10. Otras condiciones que, en opinión del investigador, pueden interferir con el manejo de la hiperglucemia relacionada con los corticosteroides
  11. Índice de masa corporal (IMC)

  12. Anomalías de laboratorio en la selección:

    • ALT, AST o GGT ≥ 3 × el límite superior de la normalidad (LSN)
    • Bilirrubina total ≥ 2 × LSN
    • Hemoglobina < 10 g/dL
  13. Necesidad de suplemento de oxígeno continuo o nocturno
  14. FQ enfermedad hepática conocida con evidencia de cirrosis
  15. Antecedentes de trombosis (excluida la trombosis relacionada con el catéter) o condiciones asociadas con un mayor riesgo de trombosis

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 4D-710 Fase 1: Exploración de dosis
Los participantes que no sean elegibles o que no toleren la terapia moduladora recibirán uno de varios niveles de dosis de 4D-710 para identificar las dosis recomendadas de la fase 2 para una evaluación adicional.
Biológico: 4D-710
4D-710 es una terapia génica de virus adenoasociados (AAV) compuesta por una variante de la cápside de AAV (4D-A101) que lleva un casete transgénico que codifica el regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística humana con una deleción en el dominio regulador (CFTRΔR).
Experimental: 4D-710 Fase 2: Ampliación de dosis
Los participantes recibirán una única administración por inhalación de 4D-710 en los niveles de dosis seleccionados para la expansión de la dosis.
Biológico: 4D-710
4D-710 es una terapia génica de virus adenoasociados (AAV) compuesta por una variante de la cápside de AAV (4D-A101) que lleva un casete transgénico que codifica el regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística humana con una deleción en el dominio regulador (CFTRΔR).
Experimental: Exploración de dosis 4D-710 (Subestudio)
Los participantes que estén recibiendo la terapia moduladora de CFTR disponible actualmente recibirán una dosis de 4D-710 en varios niveles de dosis.
Biológico: 4D-710
4D-710 es una terapia génica de virus adenoasociados (AAV) compuesta por una variante de la cápside de AAV (4D-A101) que lleva un casete transgénico que codifica el regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística humana con una deleción en el dominio regulador (CFTRΔR).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de eventos adversos
Periodo de tiempo: 60 meses
Seguridad y tolerabilidad de 4D-710 tras una dosis única por inhalación, evaluada mediante la incidencia y gravedad de eventos adversos emergentes del tratamiento, eventos adversos graves y toxicidades limitantes de dosis, incluidos cambios clínicamente significativos desde el inicio hasta los puntos de tiempo programados en los parámetros de seguridad.
60 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

4D Molecular Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de marzo de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de febrero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

21 de febrero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4D-710-C001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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