4D-710 hos voksne patienter med cystisk fibrose (CF)
1. juli 2026 opdateret af: 4D Molecular Therapeutics
Et åbent, fase 1/2-forsøg med genterapi 4D-710 hos voksne med cystisk fibrose
Dette er et fase 1/2 multicenter, åbent, enkeltdosisforsøg med 4D-710 genterapi til undersøgelse hos voksne med CF, som ikke er berettigede til eller ude af stand til at tolerere CFTR-modulatorterapi.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette fase 1/2-forsøg vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af 2 dosisniveauer af 4D-710, en genterapi til undersøgelse, hos voksne med cystisk fibrose-lungesygdom, som ikke er egnede eller ude af stand til at tolerere CFTR-modulatorterapi.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: 4DMT Patient Advocacy
- Telefonnummer: (888) 748-8881
- E-mail: clinicaltrials@4DMT.com
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- Rekruttering
- University of Alabama Child Health Research Unit
-
Ledende efterforsker:
- George M. Solomon, MD
-
Kontakt:
- Justin Anderson
- E-mail: justinanderson@uabmc.edu
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
- Rekruttering
- The University of Arizona
-
Kontakt:
- Elizabeth Ryan
- E-mail: elizabethryan@arizona.edu
-
Ledende efterforsker:
- Cori L Daines, MD
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- Rekruttering
- University of California San Francisco
-
Kontakt:
- Legna Betancourt
- E-mail: legna.betancourt@ucsf.edu
-
Ledende efterforsker:
- Jonathan Singer, MD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
- Rekruttering
- National Jewish Health
-
Kontakt:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
- E-mail: TaylorCousarJ@NJHealth.org
-
Ledende efterforsker:
- Jennifer Taylor-Cousar, MD
-
Kontakt:
- Michele Gaffigan
- E-mail: gaffiganm@njhealth.org
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- Rekruttering
- University of Florida
-
Kontakt:
- Chrystal Bailey
- E-mail: cbailey1@peds.ufl.edu
-
Ledende efterforsker:
- Cesar Trillo-Alvarez, MD
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Rekruttering
- University of Miami Hospital
-
Kontakt:
- Ivan Whitaker
- Telefonnummer: 305-799-9209
- E-mail: yiw2@miami.edu
-
Ledende efterforsker:
- Maria G Tupayachi Ortiz, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Rekruttering
- Northwestern Memorial Hospital
-
Kontakt:
- Rachel Nelson
- E-mail: rachel.nelson@northwestern.edu
-
Ledende efterforsker:
- Manu Jain, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- Rekruttering
- University of Kansas Medical Center
-
Kontakt:
- Lawrence Scott
- E-mail: lscott2@kumc.edu
-
Ledende efterforsker:
- Joel Mermis, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins Hospital
-
Ledende efterforsker:
- Noah Lechtzin, MD
-
Kontakt:
- Kaia Houtman
- E-mail: khoutma1@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Monica Ulles
- E-mail: monica.ulles@childrens.harvard.edu
-
Ledende efterforsker:
- Alicia Casey, MD
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
Ledende efterforsker:
- Allen Lapey, MD
-
Kontakt:
- Margot Hardcastle
- E-mail: mhardcastle@mgh.harvard.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- Afsluttet
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44146
- Rekruttering
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Kontakt:
- Tia Rone
- E-mail: Tia.Rone@uhhospitals.org
-
Ledende efterforsker:
- Alex Gifford, MD
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Rekruttering
- Nationwide Children's Hospital
-
Ledende efterforsker:
- Karen S. McCoy, MD
-
Kontakt:
- Terri Johnson
- E-mail: terri.johnson@nationwidechildrens.org
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Trukket tilbage
- Penn State Health
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- The Hospital of the University of Pennsylvania
-
Kontakt:
- Melissa Molter
- E-mail: melissa.molter@pennmedicine.upenn.edu
-
Ledende efterforsker:
- Daniel Dorgan, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina
-
Ledende efterforsker:
- Patrick Flume, MD
-
Kontakt:
- Cameron Mathison
- E-mail: mathisoc@musc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- Rekruttering
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Ledende efterforsker:
- Raksha Jain, MD
-
Kontakt:
- Maria McLeod
- E-mail: maria.mcleod@utsouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
- Rekruttering
- Virginia Commonwealth University Health System
-
Kontakt:
- Margaret K. Lessard
- E-mail: margaret.lessard@vcuhealth.org
-
Ledende efterforsker:
- Nauman A. Chaudary, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
- Rekruttering
- University of Washington Medical Center
-
Ledende efterforsker:
- Christopher Goss, MD
-
Kontakt:
- Roshni Prabhu
- E-mail: rprabhu@medicine.washington.edu
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- 18 år og ældre
Bekræftet diagnose af cystisk fibrose (CF) og CF-lungesygdom, herunder:
- Svedklorid ≥ 60 mmol/L
Mutationsstatus
- Bi-alleliske mutationer i CFTR-genet, eller
- Enkelt mutation i CFTR-genet og kliniske manifestationer af CF-lungesygdom
- Ikke berettiget til CFTR-modulatorterapi eller tidligere modtaget modulatorterapi, men afbrudt på grund af bivirkninger.
- Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ≥50 % og ≤100 % af forventet (pr. Global Lung Function Initiative) ved screening
- Hvilende iltmætning ≥ 92 % på rumluft ved screening
Nøgleekskluderingskriterier:
- Enhver tidligere genterapi for enhver indikation
- Aktiv Mycobacterium abscessus infektion, der kræver løbende behandling ved screening
- Aktiv allergisk bronkopulmonal aspergillose, der kræver behandling med systemiske kortikosteroider eller antifungal behandling
- To eller flere pulmonale eksacerbationer, der kræver behandling med intravenøs (IV) antibiotika inden for 6 måneder før screening
- Kontraindikation til systemisk kortikosteroidbehandling
- Kræver kronisk brug af systemiske kortikosteroider eller immunsuppressiva for at behandle en anden tilstand
- Hvis ingen kendt diagnose af cystisk fibrose-relateret diabetes (CFRD), Type I eller Type II diabetes: Hæmoglobin A1C ≥6,5 % ved screening
- Hvis kendt diagnose af CFRD, Type I eller Type II diabetes: Hæmoglobin A1C >7,5 % ved screening
- Nylig historie med symptomatisk hyperglykæmi eller ustabile blodsukkerniveauer i henhold til efterforskerens vurdering
- Andre tilstande, der efter investigators mening kan forstyrre behandlingen af kortikosteroid-relateret hyperglykæmi
- Body Mass Index (BMI)
Laboratorieabnormiteter ved screening:
- ALT, AST eller GGT ≥ 3 × den øvre normalgrænse (ULN)
- Total bilirubin ≥ 2 × ULN
- Hæmoglobin < 10 g/dL
- Krav om kontinuerlig eller natlig ilttilskud
- Kendt CF-leversygdom med tegn på skrumpelever
- Anamnese med trombose (eksklusive kateterrelateret trombose) eller tilstande forbundet med øget risiko for trombose
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 4D-710 Fase 1: Dosisundersøgelse
Deltagere, der ikke er egnede til eller intolerante over for modulatorterapi, vil modtage et af forskellige dosisniveauer af 4D-710 for at identificere anbefalede fase 2-dosis(er) til yderligere evaluering.
|
4D-710 er en adeno-associeret virus (AAV) genterapi bestående af en AAV capsid variant (4D-A101), der bærer en transgen kassette, der koder for human cystisk fibrose transmembran konduktans regulator med en deletion i det regulatoriske domæne (CFTRΔR).
|
|
Eksperimentel: 4D-710 Fase 2: Dosisudvidelse
Deltagerne vil modtage en enkelt inhalationsadministration af 4D-710 ved det eller de dosisniveauer, der er valgt til dosisudvidelse.
|
4D-710 er en adeno-associeret virus (AAV) genterapi bestående af en AAV capsid variant (4D-A101), der bærer en transgen kassette, der koder for human cystisk fibrose transmembran konduktans regulator med en deletion i det regulatoriske domæne (CFTRΔR).
|
|
Eksperimentel: 4D-710 dosisundersøgelse (delundersøgelse)
Deltagere, der er i aktuelt tilgængelig CFTR-modulatorterapi, vil modtage en dosis på 4D-710 ved forskellige dosisniveauer.
|
4D-710 er en adeno-associeret virus (AAV) genterapi bestående af en AAV capsid variant (4D-A101), der bærer en transgen kassette, der koder for human cystisk fibrose transmembran konduktans regulator med en deletion i det regulatoriske domæne (CFTRΔR).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger
Tidsramme: 60 måneder
|
Sikkerhed og tolerabilitet af 4D-710 efter en enkelt dosis via inhalation, vurderet ved forekomst og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger, alvorlige bivirkninger og dosisbegrænsende toksiciteter, herunder klinisk signifikante ændringer fra baseline til planlagte tidspunkter i sikkerhedsparametre.
|
60 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Sam Moskowitz MD, 4D Molecular Therapeutics
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. marts 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juni 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. juni 2031
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. februar 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. februar 2022
Først opslået (Faktiske)
21. februar 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. juli 2026
Sidst verificeret
1. juli 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 4D-710-C001
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .