연구 KD025-208 또는 연구 KD025-213에서 벨루모수딜로 치료받은 피험자의 연장된 치료 및 추적 관찰
2025년 4월 15일 업데이트: Kadmon, a Sanofi Company
연구 KD025-208 또는 연구 KD025-213에서 벨루모수딜로 치료받은 피험자의 연장된 치료 및 추적 관찰
연구 개요
상세 설명
이것은 이전에 연구 KD025-208 또는 연구 KD025-213에서 벨루모수딜로 치료받은 적이 있는 cGVHD를 가진 피험자에 대한 2상 공개 라벨 장기 치료 및 후속 연구입니다. 피험자는 선별되지 않습니다. 사전 동의서에 서명한 피험자는 다음 조건 중 하나를 충족하는 경우 연구 KD025-217에 등록됩니다.
- 벨루모수딜을 적극적으로 받거나 연구 KD025-208 또는 연구 KD025-213에서 장기 추적(LTFU)
- 연구 KD025-213 수정안 2에 명시된 대로 동반 연구에 등록하고 최소 6개월의 치료를 받았거나 LTFU에 있음
약 20개의 스터디 센터가 참여하고 전체적으로 약 70명의 피험자가 참여할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- City of Hope Site Number : 050
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford Cancer Center Site Number : 108
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine Site Number : 125
-
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78704
- South Austin Medical Center Site Number : 091
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Houston, Texas, 미국, 77030-4009
- MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Texas Transplant Institute Site Number : 079
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
피험자는 다음 중 적어도 하나에 대해 벨루모수딜로 치료를 받아야 합니다.
- 연구 KD025-208 또는 연구 KD025-213에서 belumosudil을 적극적으로 받고 있음
- 연구 KD025-208 또는 연구 KD025-213에 대한 장기 추적 조사(LTFU)에 있습니다. 장기 추적 관찰은 belumosudil 치료 종료 후부터 FFS 사건이 발생할 때까지의 기간으로 정의됩니다.
- KD025-213 수정안 2(2020년 6월 1일)에 따라 동반 연구에 등록하고 최소 6개월 동안 벨루모수딜 치료를 받았거나 LTFU에 있는 성인
제외 기준:
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 피험자
- 조사자의 의견에 따라 치료 및/또는 프로토콜을 준수할 가능성이 없는 것으로 간주되는 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: A군: 벨루모수딜 200 mg QD
할당된 아암은 이전 연구 KD025-213 또는 연구 KD025-208에 따른 것입니다.
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Belumosudil은 경구로 사용 가능한 Rho 관련 단백질 키나아제-2(ROCK2) 선택적 억제제입니다.
다른 이름들:
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실험적: 아암 B: 벨루모수딜 200 mg BID
할당된 아암은 이전 연구 KD025-213 또는 연구 KD025-208에 따른 것입니다.
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Belumosudil은 경구로 사용 가능한 Rho 관련 단백질 키나아제-2(ROCK2) 선택적 억제제입니다.
다른 이름들:
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실험적: 아암 C: 벨루모수딜 400mg QD
할당된 아암은 이전 연구 KD025-213 또는 연구 KD025-208에 따른 것입니다.
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Belumosudil은 경구로 사용 가능한 Rho 관련 단백질 키나아제-2(ROCK2) 선택적 억제제입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답 기간 (DOR)
기간: 기준선 (1 일), 3 개월 및 그 후 3 개월마다 (+/- 14 일), 최대 23 개월
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DOR은 첫 번째 응답 문서화에서 최상의 응답으로부터의 첫 번째 문서화 시간에 이르기까지 시간으로 정의됩니다 (예 : 완전한 응답 [CR], 부분 응답 [PR] 또는 응답 부족 [LR]).
CGVHD 기준에서 임상 시험을위한 2014 National Institutes of Health (NIH) 컨센서스 개발 프로젝트에 따르면 : CR은 각 기관 또는 사이트에서 CGVHD의 모든 표현의 해상도로 정의되었습니다. 다른 기관의 진행과 함께 최소 1 개의 기관.
변경되지 않은 LR은 CR, PR, 진행 또는 혼합 응답에 대한 기준을 충족하지 않은 결과로 정의되었습니다.
진행 LR은 다른 기관 또는 부위에서 반응없이 1 개 이상의 기관 또는 부위에서 진행으로 정의되었다.
신뢰 구간 (CI)은 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 계산됩니다.
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기준선 (1 일), 3 개월 및 그 후 3 개월마다 (+/- 14 일), 최대 23 개월
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기준선에서> = 7 포인트 감소 (7ptr)를 가진 참가자 수와 LEE 증상 척도 (LSS)에 의해 평가 된 2 연속 기본 사후 평가에서 기준선에서> = 7 포인트 감소
기간: 기준선 (1 일) 최대 23 개월
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이 설문지는 참가자들에게 CGVHD의 영향을받을 수있는 7 개의 도메인의 증상으로 인해 경험 한 귀찮은 정도를 나타냅니다.
피부, 눈 및 입, 호흡, 식습관 및 소화, 근육 및 관절, 에너지, 정신적, 정서적 인 7 개의 7 가지 항목으로 구성됩니다.
각 질문은 1- 빛으로, 1- 빛, 2 자, 3 쿼트, 4- 값으로 더 나은 결과를 나타내는 더 낮은 값으로 등급/점수로 평가되었습니다.
50% 이상이 답변 된 경우 완료된 모든 품목의 평균을 취하고 0 ~ 100 스케일로 정규화하여 각 도메인에 대해 도메인 점수를 계산했습니다.
총 점수는 50% 이상이 비 이동이 아닌 경우 모든 비 이동 도메인 점수의 평균으로 계산되었습니다.
점수가 높을수록 더 성가신 증상이 나타났습니다.
CGVHD 증상 척도의 총 점수에 대한 7 점 차이는 임상 적으로 의미있는 것으로 밝혀졌습니다.
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기준선 (1 일) 최대 23 개월
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Lee 증상 척도에 의해 평가되는> = 7 포인트 감소 시간
기간: 기준선 (1 일) 최대 23 개월
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이 설문지는 참가자들에게 CGVHD의 영향을받을 수있는 7 개의 도메인의 증상으로 인해 경험 한 귀찮은 정도를 나타냅니다.
피부, 눈 및 입, 호흡, 식습관 및 소화, 근육 및 관절, 에너지, 정신적 감정적 인 7 개의 7 가지 항목으로 구성되었습니다.
각 질문은 1- 빛으로, 1- 빛, 2 자, 3 쿼트, 4- 값으로 더 나은 결과를 나타내는 더 낮은 값으로 등급/점수로 평가되었습니다.
50% 이상이 답변 된 경우 완료된 모든 품목의 평균을 취하고 0 ~ 100 스케일로 정규화하여 각 도메인에 대해 도메인 점수를 계산했습니다.
총 점수는 50% 이상이 비 이동이 아닌 경우 모든 비 이동 도메인 점수의 평균으로 계산되었습니다.
점수가 높을수록 더 성가신 증상이 나타났습니다.
CGVHD 증상 척도의 총 점수에 대한 7 점 차이는 임상 적으로 의미있는 것으로 밝혀졌습니다.
> = 7ptr의 지속 시간이 표시됩니다.
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기준선 (1 일) 최대 23 개월
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다음 치료 시간 (TTNT)
기간: 기준선 (1 일), 3 개월 및 그 후 3 개월마다 (+/- 14 일), 최대 23 개월
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TTNT는 첫 번째 치료에서 새로운 전신 CGVHD 치료 시간까지의 시간으로 측정되었으며, 마지막 응답 평가 또는 장기 후속 평가에 의해 검열되었다.
TTNT는 Kaplan-Meier 생존 방법에 의해 분석되었다.
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기준선 (1 일), 3 개월 및 그 후 3 개월마다 (+/- 14 일), 최대 23 개월
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실패없는 생존 (FFS)
기간: 기준선 (1 일), 3 개월 및 그 후 3 개월마다 (+/- 14 일), 최대 23 개월
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FFS는 새로운 CGVHD 전신 요법, 비 복합 사망률 및 재발 성 악성 종양의 부재로 정의되었다 (즉, 즉.
기본 질병) 및 마지막 응답 평가 또는 장기 후속 평가에 의해 검열되었습니다.
Kaplan-Meier 방법이 분석에 사용되었습니다.
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기준선 (1 일), 3 개월 및 그 후 3 개월마다 (+/- 14 일), 최대 23 개월
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전체 생존 (OS)
기간: 연구 약물 (1 일)에서 사망일로 인한 사망 일까지 최대 약 24 개월
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OS는 Belumosudil의 첫 번째 복용량부터 사망 일까지의 시간으로 정의되었습니다.
CI는 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 계산되었습니다.
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연구 약물 (1 일)에서 사망일로 인한 사망 일까지 최대 약 24 개월
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완전한 응답 (CR) 및 부분 응답 (PR)을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선 (1 일), 3 개월 및 그 후 3 개월마다 (+/- 14 일), 최대 23 개월
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CGVHD 기준의 임상 시험을위한 2014 년 NIH 컨센서스 개발 프로젝트에 따라 CR은 각 기관 또는 사이트에서 CGVHD의 모든 증상의 해상도로 정의되었습니다.
PR은 다른 기관이나 부위에서 진행되지 않은 최소 1 개의 기관 또는 부위에서 개선으로 정의되었다.
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기준선 (1 일), 3 개월 및 그 후 3 개월마다 (+/- 14 일), 최대 23 개월
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장기 시스템의 최상의 응답을 가진 참가자 수
기간: 기준선 (1 일), 3 개월 및 그 후 3 개월마다 (+/- 14 일), 최대 23 개월
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개별 기관 (피부, 눈, 입, 식도, 상부 위장관 [GI], 하부 GI, 간, 폐, 관절 및 근막)에 대한 최상의 반응 (CR, PR)을 요약했습니다.
CGVHD 기준의 임상 시험에 대한 2014 NIH 컨센서스 개발 프로젝트에 따라 CR은 각 기관 또는 사이트에서 CGVHD의 모든 징후의 해상도로 정의되었습니다.
PR은 다른 기관이나 부위에서 진행되지 않은 최소 1 개의 기관 또는 부위에서 개선으로 정의되었다.
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기준선 (1 일), 3 개월 및 그 후 3 개월마다 (+/- 14 일), 최대 23 개월
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코르티코 스테로이드 용량의 기준선에서 가장 큰 감소로 변화
기간: 기준선 (1 일) 및 월 23 일
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코르티코 스테로이드 용량의 변화는 프레드니손 용량 동등량을 사용하여 분석 하였다.
참가자가 프레드니손을 전신 코르티코 스테로이드로 사용하지 않는 경우, 프레드니손 용량은 다음 전환율에 따라 결정됩니다 : 1 mg 프레드니손은 다음과 같습니다. 4.0 mg 하이드로 코르티손; 0.8 mg 메틸 프레드니솔론; 0.15 mg 덱사메타손; 1.0 mg 프레드니솔론 및 0.8 mg 트리암시놀론.
기준선은 부모 연구에서 첫 번째 연구 약물을 받기 전 28 일 이내에 얻은 유효하고 마지막 비 이동 값으로 정의되었습니다 (KD025-208 [NCT02841995] 또는 KD025-213 [NCT03640481]).
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기준선 (1 일) 및 월 23 일
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임상의 보고서 만성 이식편 대기업-거주 기존 평가를 기반으로 글로벌 심각도 등급 (GSR)의 기준선에서 최대 개선 된 참가자 수
기간: 기준선 (1 일)에서 최대 23 개월
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GSR 평가는 참가자들에게 0 ~ 10 포인트 숫자 등급 척도에서 CGVHD 증상의 질병 심각성을 평가하도록 요청함으로써 수행되었으며, 여기서 점수 0은 '전혀 심각한 CGVHD 증상이 아님'을 나타 냈으며 점수 10은 '가장 심각한 CGVHD 증상'을 나타 냈습니다.
반응은 피부, 눈, 입, 식도, 상단 GI 트랙, 하부 GI 관, 간, 폐 및 관절 및 근막 플러스 GSR의 9 가지 장기의 점수를 사용하여 정의되었습니다.
기준선은 부모 연구에서 첫 번째 연구 약물을 받기 전 28 일 이내에 얻은 유효하고 마지막 비 이동 값으로 정의되었습니다 (KD025-208 [NCT02841995] 또는 KD025-213 [NCT03640481]).
기준선으로부터의 최대 개선은 -10에서 10 사이의 가능한 범위의 기준선에서 GSR 점수를 빼고 예정된 방문에서 가장 낮은 GSR 점수로 계산되었습니다.
수가 낮을수록 CGVHD 증상이 더 나은 개선을 의미합니다.
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기준선 (1 일)에서 최대 23 개월
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치료 응급 부작용 (TEAES), 치료 응급 심각한 부작용 (TESAES), 등급> = 3 치료 부작용 및 사망 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량 (1 일)에서 마지막 연구 약물 후 최대 28 일, 약 24 개월
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부작용 (AE)은 약물 관련으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 관련된 임상 시험 참가자에서 의료 중의 의학적 발생으로 정의되었습니다.
심각한 부작용 (SAE)은 모든 복용량에서 발생하지 않았으며, 사망, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 상당한 무능력 또는 정상적인 삶의 펀드를 수행하는 능력의 실질적인 방해가 발생했으며, 중요한 의학적 사건이었다.
각 AE의 심각도는 Adverse 버전 4.03 스케일에 대한 일반적인 용어 기준을 사용하여 등급을 매겼습니다.
Teaes는 TE 기간 동안 개발, 악화 또는 심각한 AE로 정의되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 용량 (1 일)에서 마지막 연구 약물 후 최대 28 일, 약 24 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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등급 ≥ 3 이상 반응
기간: 3 년
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3 년
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심각한 부작용
기간: 3 년
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3 년
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사망자
기간: 3 년
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3 년
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Lee Symptom Scale Score의 변화: 2회 연속 평가에서 7점 이상 감소/7점 이상 감소한 피험자 수
기간: 3 년
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증상 부담은 EOT 방문뿐만 아니라 주기 1일 1에서 시작하여 각 주기의 1일에 평가됩니다.
설문지는 만성 GVHD에 의해 잠재적으로 영향을 받는 7개 영역(피부, 눈, 입, 호흡, 식사 및 소화, 에너지 및 정서적 고통)의 증상으로 인해 경험한 성가신 정도를 표시하도록 피험자에게 요청합니다.
반응은 영향을 받는 각 장기에 대한 임상 평가를 기반으로 완전 반응, 부분 반응 또는 진행으로 결정됩니다.
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3 년
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Lee 증상 척도 점수의 변화: ≥7점 감소 기간
기간: 3 년
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증상 부담은 EOT 방문뿐만 아니라 주기 1일 1에서 시작하여 각 주기의 1일에 평가됩니다.
설문지는 만성 GVHD에 의해 잠재적으로 영향을 받는 7개 영역(피부, 눈, 입, 호흡, 식사 및 소화, 에너지 및 정서적 고통)의 증상으로 인해 경험한 성가신 정도를 표시하도록 피험자에게 요청합니다.
반응은 영향을 받는 각 장기에 대한 임상 평가를 기반으로 완전 반응, 부분 반응 또는 진행으로 결정됩니다.
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3 년
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전반적인 생존
기간: 3 년
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Belumosudil의 첫 번째 복용부터 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지의 시간.
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3 년
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PR 또는 CR의 최상의 응답을 가진 피험자의 백분율
기간: 3 년
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3 년
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임상의가 보고한 글로벌 cGVHD 활동 평가를 기반으로 한 개별 장기별 대응
기간: 3 년
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9개의 개별 기관(피부, 눈, 입, 식도, 상부 위장관, 하부 위장관, 간, 폐, 관절 및 근막)에 대한 반응 평가.
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3 년
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코르티코스테로이드 용량의 변화
기간: 3 년
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3 년
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임상의가 보고한 글로벌 cGVHD 활동 평가를 사용한 cGVHD 글로벌 심각도 등급의 변화(부록 B: 임상의가 보고한 글로벌 cGVHD 활동 평가)
기간: 3 년
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의사가 보고한 결과.
글로벌 심각도 등급은 0-10의 척도를 가지며, 0은 전혀 심각하지 않은 cGVHD 증상이고, 10은 가능한 가장 심각한 cGVHD 증상입니다.
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 23일
기본 완료 (실제)
2024년 6월 6일
연구 완료 (실제)
2024년 6월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 23일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 15일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LTS17660
- KD025-217 (기타 식별자: Sanofi Identifier)
- U1111-1279-2612 (레지스트리 식별자: ICTRP)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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