Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prodloužená léčba a sledování pacientů léčených belumosudilem ve studii KD025-208 nebo studii KD025-213

15. dubna 2025 aktualizováno: Kadmon, a Sanofi Company
Rozšířená léčba a sledování pacientů léčených Belumusudilem ve studii KD025-208 nebo studii KD025-213

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o fázi 2, otevřenou, dlouhodobou léčbu a následnou studii u subjektů s cGVHD, kteří byli dříve léčeni belumosudilem ve studii KD025-208 nebo studii KD025-213. Předměty nebudou promítány. Subjekty, které podepsaly formulář informovaného souhlasu, budou zařazeny do studie KD025-217, pokud splní 1 z následujících podmínek:

  • Aktivně užívající belumosudil nebo v dlouhodobém sledování (LTFU) ve studii KD025-208 nebo studii KD025-213
  • Zařazen do doprovodné studie, jak je specifikováno ve studii KD025-213, dodatek 2 a byl léčen alespoň 6 měsíců nebo je v LTFU

Zúčastní se přibližně 20 studijních center s celkovým počtem přibližně 70 subjektů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Site Number : 050
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty musí být léčeny belumosudilem alespoň pro 1 z následujících:

  • Aktivní užívání belumosudilu ve studii KD025-208 nebo studii KD025-213
  • Je v dlouhodobém sledování (LTFU) ve studii KD025-208 nebo studii KD025-213. Dlouhodobé sledování bude definováno jako období po ukončení léčby belumosudilem až do výskytu příhody FFS.
  • Dospělý zařazený do doprovodné studie podle KD025-213 dodatku 2 (01. června 2020) a podstoupil alespoň 6měsíční léčbu belumosudilem nebo je v LTFU

Kritéria vyloučení:

  • Žena, která je těhotná nebo kojí
  • Podle názoru zkoušejícího je subjekt považován za nepravděpodobného, ​​že bude dodržovat léčbu a/nebo dodržovat protokol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno A: belumodulil 200 mg QD
Přiřazené rameno je podle předchozí studie KD025-213 nebo studie KD025-208
Lék: Belumodulil 200 mg QD
Belumosudil je perorálně dostupný selektivní inhibitor Rho-asociované proteinkinázy-2 (ROCK2).
Ostatní jména:
  • REZUROCK
Experimentální: Rameno B: belumodulil 200 mg BID
Přiřazené rameno je podle předchozí studie KD025-213 nebo studie KD025-208
Lék: Belumodulil 200 mg dvakrát denně
Belumosudil je perorálně dostupný selektivní inhibitor Rho-asociované proteinkinázy-2 (ROCK2).
Ostatní jména:
  • REZUROCK
Experimentální: Rameno C: belumodulil 400 mg QD
Přiřazené rameno je podle předchozí studie KD025-213 nebo studie KD025-208
Lék: Belumodulil 400 mg QD
Belumosudil je perorálně dostupný selektivní inhibitor Rho-asociované proteinkinázy-2 (ROCK2).
Ostatní jména:
  • REZUROCK

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka odezvy (DOR)
Časové okno: Na začátku (1. den), měsíc 3 a každé 3 měsíce poté (+/- 14 dní), až 23 měsíců
DOR je definován jako čas od první dokumentace reakce na čas první dokumentace zhoršení z nejlepší odpovědi (např. Úplná odpověď [Cr] na částečnou odpověď [PR] nebo PR na nedostatek odpovědi [LR]). Podle projektu National Institute of Health Institutes of Health (NIH) pro vývoj konsensu pro klinické hodnocení v kritériích CGVHD: CR byl definován jako rozlišení všech projevů CGVHD v každém orgánu nebo místě. Nejméně 1 orgán doprovázený progresí v jiném orgánu. Neměněný LR byl definován jako výsledky, které nesplňovaly kritéria pro CR, PR, progresi nebo smíšenou odpověď. Progrese LR byla definována jako progresi v alespoň 1 orgánu nebo v místě bez reakce v jakémkoli jiném orgánu nebo v místě. Interval spolehlivosti (CI) se vypočítá pomocí Kaplan-Meierovy metody.
Na začátku (1. den), měsíc 3 a každé 3 měsíce poté (+/- 14 dní), až 23 měsíců
Počet účastníků se snížením A> = 7 bodů (7ptr) z výchozí hodnoty a> = 7 bodů bodu z výchozí hodnoty na 2 po sobě jdoucích hodnoceních po hlavě, jak bylo hodnoceno podle stupnice příznaků Lee (LSS)
Časové okno: Základní linie (1. den) až 23 měsíců
Dotazník požádal účastníky, aby naznačili stupeň obtěžování, který zažili kvůli příznakům v 7 doménách, které byly potenciálně ovlivněny CGVHD. Skládá se z 30 položek 7 domén: kůže, oči a ústa, dýchání, stravování a trávení, svaly a klouby, energie a duševní a emotivní. Každá otázka byla hodnocena/skórována jako 0-ne vůbec, 1-slušně, 2-moderaly, 3-zcela trochu, 4-extremely s nižšími hodnotami představujícími lepší výsledek. Skóre domény bylo vypočítáno pro každou doménu tím, že se odehrálo průměr ze všech dokončených položek, pokud bylo zodpovězeno více než 50% a normalizováno na stupnici 0 až 100. Celkové skóre bylo vypočteno jako průměr ze všech skóre neradingových domén, pokud více než 50% z nich bylo neradováno, pohybovalo se od 0 do 100. Vyšší skóre naznačovalo více obtěžujících příznaků. Bylo zjištěno, že 7-bodový rozdíl v celkovém skóre stupnice symptomů CGVHD je klinicky smysluplný.
Základní linie (1. den) až 23 měsíců
Doba trvání> = 7 redukce bodu, jak bylo hodnoceno podle Symptomů Lee
Časové okno: Základní linie (1. den) až 23 měsíců
Dotazník požádal účastníky, aby naznačili stupeň obtěžování, který zažili kvůli příznakům v 7 doménách, které byly potenciálně ovlivněny CGVHD. Skládalo se z 30 položek po 7 doménách: kůže, oči a ústa, dýchání, stravování a trávení, svaly a klouby, energie a duševní a emotivní. Každá otázka byla hodnocena/skórována jako 0-ne vůbec, 1-slušně, 2-moderaly, 3-zcela trochu, 4-extremely s nižšími hodnotami představujícími lepší výsledek. Skóre domény bylo vypočítáno pro každou doménu tím, že se odehrálo průměr ze všech dokončených položek, pokud bylo zodpovězeno více než 50% a normalizováno na stupnici 0 až 100. Celkové skóre bylo vypočteno jako průměr ze všech skóre neradingových domén, pokud více než 50% z nich bylo neradováno, pohybovalo se od 0 do 100. Vyšší skóre naznačovalo více obtěžujících příznaků. Bylo zjištěno, že 7-bodový rozdíl v celkovém skóre stupnice symptomů CGVHD je klinicky smysluplný. Průměr trvání> = 7ptr je prezentován.
Základní linie (1. den) až 23 měsíců
Čas do další léčby (TTNT)
Časové okno: Na začátku (1. den), měsíc 3 a každé 3 měsíce poté (+/- 14 dní), až 23 měsíců
TTNT byl měřen jako čas od první léčby do doby nové systémové léčby CGVHD, cenzurován posledním hodnocením odpovědí nebo dlouhodobým sledováním, podle toho, co bylo nejnovější a dostupné. TTNT byl analyzován metodou přežití Kaplan-Meiera.
Na začátku (1. den), měsíc 3 a každé 3 měsíce poté (+/- 14 dní), až 23 měsíců
Přežití bez selhání (FFS)
Časové okno: Na začátku (1. den), měsíc 3 a každé 3 měsíce poté (+/- 14 dní), až 23 měsíců
FFS byla definována jako absence nové systémové terapie CGVHD, nerelapse úmrtnosti a opakující se malignita (tj. základní onemocnění) a byl cenzurován posledním hodnocením odpovědí nebo dlouhodobým hodnocením, podle toho, co bylo nejnovější a dostupné. Pro analýzu byla použita Kaplan-Meierova metoda.
Na začátku (1. den), měsíc 3 a každé 3 měsíce poté (+/- 14 dní), až 23 měsíců
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva (1. den) až po datum úmrtí z důvodu jakékoli příčiny až přibližně 24 měsíců
OS byl definován jako čas od první dávky belumosudilu do data úmrtí z důvodu jakékoli příčiny. CI byl vypočítán pomocí Kaplan-Meierovy metody.
Od první dávky studijního léčiva (1. den) až po datum úmrtí z důvodu jakékoli příčiny až přibližně 24 měsíců
Procento účastníků s úplnou odezvou (CR) a částečnou odezvou (PR)
Časové okno: Na začátku (1. den), měsíc 3 a každé 3 měsíce poté (+/- 14 dní), až 23 měsíců
Podle projektu NIH Consensus Development pro klinické hodnocení v roce 2014 v kritériích CGVHD: CR byl definován jako rozlišení všech projevů CGVHD v každém orgánu nebo v místě. PR byl definován jako zlepšení alespoň 1 orgánu nebo místa bez progrese v jakémkoli jiném orgánu nebo v místě.
Na začátku (1. den), měsíc 3 a každé 3 měsíce poté (+/- 14 dní), až 23 měsíců
Počet účastníků s nejlepší reakcí orgánového systému
Časové okno: Na začátku (1. den), měsíc 3 a každé 3 měsíce poté (+/- 14 dní), až 23 měsíců
Nejlepší reakce (CR, PR) pro jednotlivé orgány (kůže, oči, ústa, jícen, horní gastrointestinální [GI], dolní GI, játra, plíce, klouby a fascie) byla shrnuta. Podle projektu NIH Consensus Development pro klinické hodnocení v kritériích CGVHD byl CR definován jako rozlišení všech projevů CGVHD v každém orgánu nebo v místě. PR byl definován jako zlepšení alespoň 1 orgánu nebo místa bez progrese v jakémkoli jiném orgánu nebo v místě.
Na začátku (1. den), měsíc 3 a každé 3 měsíce poté (+/- 14 dní), až 23 měsíců
Procento změny z výchozí hodnoty v dávce kortikosteroidů na největší redukci
Časové okno: Základní linie (1. den) a měsíc 23
Změna dávek kortikosteroidů byla analyzována pomocí prednisonových ekvivalentů dávky. Pokud by účastníci nepoužívali prednison jako systémový kortikosteroid, pak by prednisonový ekvivalent byl stanoven podle následujících poměrů konverze: 1 mg prednison je ekvivalentní: 4,0 mg hydrokortisonu; 0,8 mg methylprednisolonu; 0,15 mg dexamethason; 1,0 mg prednisolonu a 0,8 mg triamcinolonu. Základní linie byla definována jako platná a poslední neradová hodnota získaná do 28 dnů před účastníkem, který dostával první studijní lék v mateřské studii (KD025-208 [NCT02841995] nebo KD025-213 [NCT03640481]).
Základní linie (1. den) a měsíc 23
Počet účastníků s maximálním zlepšením ze základní linie v globálním hodnocení závažnosti (GSR) na základě chronického štěpu nahlášeného posouzení hostitele s ohledem na lékař
Časové okno: Od základní linie (1. den) až 23 měsíců
Hodnocení GSR bylo provedeno tím, že požádalo účastníky, aby hodnotili jejich závažnost onemocnění CGVHD symptomů na stupnici číselného hodnocení 0 až 10 bodů, kde skóre 0 naznačilo „vůbec ne vážné příznaky CGVHD“ a skóre 10 naznačilo „nejzávažnější možné příznaky CGVHD“. Reakce byla definována pomocí skóre z 9 orgánů: kůže, oči, ústa, jícnu, horní GI stopa, dolní trakt GI, játra, plíce a klouby a fascie plus GSR. Základní linie byla definována jako platná a poslední neradová hodnota získaná do 28 dnů před účastníkem, který dostával první studijní lék v mateřské studii (KD025-208 [NCT02841995] nebo KD025-213 [NCT03640481]). Maximální zlepšení ze základní linie bylo vypočteno jako nejnižší skóre GSR při plánovaných návštěvách mínus GSR skóre na začátku s možnými rozsahy od -10 do 10. Čím nižší počet znamená lepší zlepšení symptomů CGVHD.
Od základní linie (1. den) až 23 měsíců
Počet účastníků s nepříznivými účinky (čaje), vážné nežádoucí účinky (Tesaes), třída> = 3 léčba, která je veden nežádoucí nežádoucí úmrtí a úmrtí
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva (1. den) až 28 dní po poslední dávce studijního léčiva přibližně 24 měsíců
Nepříznivá událost (AE) byla definována jako jakýkoli nedotknutelný lékařský výskyt u účastníka klinického hodnocení spojeného s užíváním studijního léčiva, ať už je to považováno za související s drogami. Vážná nepříznivá událost (SAE) byla jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt, že v jakékoli dávce: vyústil v smrt, život ohrožující, vyžadovaný lůžkovou hospitalizaci nebo prodloužení existující hospitalizace, vedla k přetrvávající nebo významné neschopnosti nebo podstatné narušení schopnosti provádět normální životní funkce, anomálie/vrozená vada nebo byla důležitá lékařská událost. Závažnost každého AE byla hodnocena pomocí běžných terminologických kritérií pro stupnice nežádoucích účinků verze 4.03. Čajy byly definovány jako AE, které se vyvíjely, zhoršovaly nebo se během období TE staly vážně.
Od první dávky studijního léčiva (1. den) až 28 dní po poslední dávce studijního léčiva přibližně 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky stupně ≥ 3
Časové okno: 3 roky
3 roky
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: 3 roky
3 roky
Úmrtí
Časové okno: 3 roky
3 roky
Změna ve skóre Lee Symptom Scale: Počet subjektů se snížením ≥7 bodů/snížením ≥7 bodů při 2 po sobě jdoucích hodnoceních
Časové okno: 3 roky
Zátěž symptomů bude hodnocena 1. den každého cyklu počínaje 1. cyklem, 1. den, stejně jako při návštěvě EOT. Dotazník žádá subjekty, aby uvedly míru obtěžování, které pociťovaly kvůli symptomům v sedmi oblastech potenciálně ovlivněných chronickou GVHD (kůže, oči, ústa, dýchání, jídlo a trávení, energie a emoční stres). Odpověď bude určena na základě klinického hodnocení specificky pro každý z postižených orgánů jako úplná odpověď, částečná odpověď nebo progrese
3 roky
Změna skóre Lee Symptom Scale: Trvání snížení o ≥7 bodů
Časové okno: 3 roky
Zátěž symptomů bude hodnocena 1. den každého cyklu počínaje 1. cyklem, 1. den, stejně jako při návštěvě EOT. Dotazník žádá subjekty, aby uvedly míru obtěžování, které pociťovaly kvůli symptomům v sedmi oblastech potenciálně ovlivněných chronickou GVHD (kůže, oči, ústa, dýchání, jídlo a trávení, energie a emoční stres). Odpověď bude určena na základě klinického hodnocení specificky pro každý z postižených orgánů jako úplná odpověď, částečná odpověď nebo progrese
3 roky
Celkové přežití
Časové okno: 3 roky
Doba od první dávky belumodulilu do data úmrtí z jakékoli příčiny.
3 roky
Procento subjektů, které mají nejlepší odezvu PR nebo CR
Časové okno: 3 roky
3 roky
Odpověď jednotlivých orgánů na základě globálního hodnocení aktivity cGVHD hlášeného klinikem
Časové okno: 3 roky
Hodnocení odezvy pro devět jednotlivých orgánů (kůže, oči, ústa, jícen, horní GI, dolní GI, játra, plíce a klouby a fascie).
3 roky
Změna dávky kortikosteroidů
Časové okno: 3 roky
3 roky
Změna globálního hodnocení závažnosti cGVHD pomocí globálního hodnocení aktivity cGVHD hlášeného klinikem (Příloha B: Globální hodnocení aktivity cGVHD hlášeného klinikem)
Časové okno: 3 roky
Výsledek hlášený lékařem. Globální hodnocení závažnosti má stupnici 0-10, 0 jsou příznaky cGVHD, které nejsou vůbec závažné, 10 jsou nejzávažnější možné příznaky cGVHD.
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kadmon, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

6. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

6. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

31. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LTS17660
  • KD025-217 (Jiný identifikátor: Sanofi Identifier)
  • U1111-1279-2612 (Identifikátor registru: ICTRP)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chronická choroba štěpu proti hostiteli

Klinické studie na Belumodulil 200 mg QD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit