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Trattamento esteso e follow-up dei soggetti trattati con Belumosudil nello studio KD025-208 o nello studio KD025-213

15 aprile 2025 aggiornato da: Kadmon, a Sanofi Company
Trattamento esteso e follow-up dei soggetti trattati con Belumosudil nello studio KD025-208 o nello studio KD025-213

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2, in aperto, di trattamento e follow-up a lungo termine in soggetti con cGVHD che sono stati precedentemente trattati con belumosudil nello Studio KD025-208 o nello Studio KD025-213. I soggetti non saranno sottoposti a screening. I soggetti che hanno firmato il modulo di consenso informato saranno arruolati nello Studio KD025-217 se hanno soddisfatto 1 delle seguenti condizioni:

  • Ricezione attiva di belumosudil o follow-up a lungo termine (LTFU) nello studio KD025-208 o nello studio KD025-213
  • Iscritto al Companion Study come specificato nello Studio KD025-213 Emendamento 2 e ha ricevuto almeno 6 mesi di trattamento o è in LTFU

Parteciperanno circa 20 Centri Studi con circa 70 soggetti partecipanti complessivamente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Site Number : 050
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Cancer Center Site Number : 108
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine Site Number : 125
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Hillman Cancer Center Site Number : 132
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78704
        • South Austin Medical Center Site Number : 091
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-4009
        • MD Anderson Cancer Center Site Number : 057
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Texas Transplant Institute Site Number : 079
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center Site Number : 052

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti devono essere stati trattati con belumosudil per almeno 1 dei seguenti:

  • Ricezione attiva di belumosudil nello studio KD025-208 o nello studio KD025-213
  • È in follow-up a lungo termine (LTFU) nello studio KD025-208 o nello studio KD025-213. Il follow-up a lungo termine sarà definito come il periodo successivo alla fine del trattamento con belumosudil e fino al verificarsi di un evento FFS.
  • Adulto iscritto al Companion Study ai sensi dell'emendamento 2 KD025-213 (01 giugno 2020) e che ha ricevuto almeno 6 mesi di trattamento con belumosudil o è in LTFU

Criteri di esclusione:

  • Soggetto di sesso femminile in stato di gravidanza o allattamento
  • Soggetto ritenuto improbabile che aderisca al trattamento e/o segua il protocollo secondo l'opinione dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A: belumosudil 200 mg QD
Il braccio assegnato è per lo studio precedente KD025-213 o lo studio KD025-208
Droga: Belumosudil 200 mg una volta al giorno
Belumosudil è un inibitore selettivo della proteina chinasi-2 associata a Rho (ROCK2) disponibile per via orale.
Altri nomi:
  • REZUROCK
Sperimentale: Braccio B: belumosudil 200 mg BID
Il braccio assegnato è per lo studio precedente KD025-213 o lo studio KD025-208
Droga: Belumosudil 200 mg BID
Belumosudil è un inibitore selettivo della proteina chinasi-2 associata a Rho (ROCK2) disponibile per via orale.
Altri nomi:
  • REZUROCK
Sperimentale: Braccio C: belumosudil 400 mg QD
Il braccio assegnato è per lo studio precedente KD025-213 o lo studio KD025-208
Droga: Belumosudil 400 mg una volta al giorno
Belumosudil è un inibitore selettivo della proteina chinasi-2 associata a Rho (ROCK2) disponibile per via orale.
Altri nomi:
  • REZUROCK

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta (Dor)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), mese 3 e ogni 3 mesi successivi (+/- 14 giorni), fino a 23 mesi
DOR è definito come il tempo dalla prima documentazione di risposta al tempo della prima documentazione del deterioramento dalla migliore risposta (ad esempio, risposta completa [CR] alla risposta parziale [PR] o PR alla mancanza di risposta [LR]). Secondo il progetto di sviluppo del consenso del National Institutes of Health (NIH) del 2014 per studi clinici in criteri CGVHD: CR è stato definito come risoluzione di tutte le manifestazioni di CGVHD in ciascun organo o Sito. almeno 1 organo accompagnato dalla progressione in un altro organo. LR invariato è stato definito come risultati che non hanno soddisfatto i criteri per CR, PR, progressione o risposta mista. La progressione LR è stata definita come progressione in almeno 1 organo o sito senza una risposta in nessun altro organo o sito. L'intervallo di confidenza (CI) viene calcolato usando il metodo Kaplan-Meier.
Al basale (giorno 1), mese 3 e ogni 3 mesi successivi (+/- 14 giorni), fino a 23 mesi
Numero di partecipanti con una riduzione> = 7 punti (7PTR) dalla base di base e> = 7 punti dalla linea di base su 2 valutazioni consecutive post-baseline valutate dalla scala dei sintomi Lee (LSS)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 23 mesi
Il questionario ha chiesto ai partecipanti di indicare il grado di disturbo che hanno sperimentato a causa di sintomi in 7 settori potenzialmente colpiti da CGVHD. È composto da 30 elementi di 7 domini: pelle, occhi e bocca, respirazione, mangia e digestione, muscoli e articolazioni, energia ed emotivo. Ogni domanda è stata classificata/valutata come 0-Not, 1-luminosamente, 2-moderatamente, 3-lit un bit, 4-estremamente con valori più bassi che rappresentano risultati migliori. Un punteggio di dominio è stato calcolato per ciascun dominio prendendo la media di tutti gli articoli completati se si è risposto più del 50% e normalizzando su una scala da 0 a 100. Un punteggio totale è stato calcolato come media di tutti i punteggi del dominio non misterioso se oltre il 50% di essi non fosse mandato, variava da 0-100. Un punteggio più alto ha indicato sintomi più fastidiosi. Una differenza di 7 punti sul punteggio totale della scala dei sintomi CGVHD è risultata clinicamente significativa.
Basale (giorno 1) fino a 23 mesi
Durata di> = riduzione di 7 punti come valutata dalla scala dei sintomi di Lee
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 23 mesi
Il questionario ha chiesto ai partecipanti di indicare il grado di disturbo che hanno sperimentato a causa di sintomi in 7 settori potenzialmente colpiti da CGVHD. Consisteva in 30 elementi di 7 domini: pelle, occhi e bocca, respirazione, mangia e digestione, muscoli e articolazioni, energia e mentale ed emotivo. Ogni domanda è stata classificata/valutata come 0-Not, 1-luminosamente, 2-moderatamente, 3-lit un bit, 4-estremamente con valori più bassi che rappresentano risultati migliori. Un punteggio di dominio è stato calcolato per ciascun dominio prendendo la media di tutti gli articoli completati se si è risposto più del 50% e normalizzando su una scala da 0 a 100. Un punteggio totale è stato calcolato come media di tutti i punteggi del dominio non misterioso se oltre il 50% di essi non fosse mandato, variava da 0-100. Un punteggio più alto ha indicato sintomi più fastidiosi. Una differenza di 7 punti sul punteggio totale della scala dei sintomi CGVHD è risultata clinicamente significativa. Viene presentata la media della durata di> = 7ptr.
Basale (giorno 1) fino a 23 mesi
Time to Next Treatment (TTNT)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), mese 3 e ogni 3 mesi successivi (+/- 14 giorni), fino a 23 mesi
Il TTNT è stato misurato come il tempo dal primo trattamento al tempo del nuovo trattamento Systemic CGVHD, censurato dall'ultima valutazione della risposta o dalla valutazione di follow -up a lungo termine, a seconda di quale fosse l'ultima e disponibile. Il TTNT è stato analizzato con il metodo di sopravvivenza di Kaplan-Meier.
Al basale (giorno 1), mese 3 e ogni 3 mesi successivi (+/- 14 giorni), fino a 23 mesi
Sopravvivenza libera da fallimento (FFS)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), mese 3 e ogni 3 mesi successivi (+/- 14 giorni), fino a 23 mesi
FFS è stato definito come l'assenza di una nuova terapia sistemica CGVHD, mortalità non inoltrata e neoplasia ricorrente (cioè malattia sottostante) ed è stato censurato dall'ultima valutazione della risposta o dalla valutazione di follow -up a lungo termine, qualunque fosse l'ultima e disponibile. Il metodo Kaplan-Meier è stato utilizzato per l'analisi.
Al basale (giorno 1), mese 3 e ogni 3 mesi successivi (+/- 14 giorni), fino a 23 mesi
Sopravvivenza globale (sistema operativo)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di droga di studio (giorno 1) alla data di morte dovuta a qualsiasi causa, fino a circa 24 mesi
L'OS è stato definito come il tempo dalla prima dose di Belumosudil alla data di morte dovuta a qualsiasi causa. L'IC è stato calcolato usando il metodo Kaplan-Meier.
Dalla prima dose di droga di studio (giorno 1) alla data di morte dovuta a qualsiasi causa, fino a circa 24 mesi
Percentuale di partecipanti con risposta completa (CR) e risposta parziale (PR)
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), mese 3 e ogni 3 mesi successivi (+/- 14 giorni), fino a 23 mesi
Secondo il progetto di sviluppo del consenso NIH 2014 per studi clinici in criteri CGVHD: CR è stato definito come risoluzione di tutte le manifestazioni di CGVHD in ciascun organo o sito. PR è stato definito come il miglioramento di almeno 1 organo o sito senza progressione in nessun altro organo o sito.
Al basale (giorno 1), mese 3 e ogni 3 mesi successivi (+/- 14 giorni), fino a 23 mesi
Numero di partecipanti con migliore risposta da parte del sistema di organi
Lasso di tempo: Al basale (giorno 1), mese 3 e ogni 3 mesi successivi (+/- 14 giorni), fino a 23 mesi
La migliore risposta (CR, PR) per singoli organi (pelle, occhi, bocca, esofago, gastrointestinale superiore [GI], IG inferiore, fegato, polmoni, articolazioni e fascia) è stata riassunta. Secondo il progetto di sviluppo del consenso NIH 2014 per studi clinici in criteri CGVHD, CR è stato definito come risoluzione di tutte le manifestazioni di CGVHD in ciascun organo o sito. PR è stato definito come il miglioramento di almeno 1 organo o sito senza progressione in nessun altro organo o sito.
Al basale (giorno 1), mese 3 e ogni 3 mesi successivi (+/- 14 giorni), fino a 23 mesi
Variazione percentuale dal basale nella dose di corticosteroidi alla massima riduzione
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 23
Il cambiamento nelle dosi di corticosteroidi è stato analizzato utilizzando equivalenti dose di prednisone. Se i partecipanti non usassero il prednisone come corticosteroide sistemico, l'equivalente della dose di prednisone verrebbe determinato in base ai seguenti rapporti di conversione: 1 mg di prednisone è equivalente a: 4,0 mg di idrocortisone; 0,8 mg di metilprednisolone; 0,15 mg di desametasone; 1,0 mg di prednisolone e 0,8 mg di triamcinolone. La linea di base è stata definita come il valore non mentale valido e ultimo ottenuto entro 28 giorni prima che il partecipante riceva il primo farmaco di studio nello studio dei genitori (KD025-208 [NCT02841995] o KD025-213 [NCT03640481]).
Basale (giorno 1) e mese 23
Numero di partecipanti con massimo miglioramento rispetto al basale nella valutazione della gravità globale (GSR) basato sulla valutazione cronica di innesto cronico-vetrina.
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) fino a 23 mesi
La valutazione GSR è stata eseguita chiedendo ai partecipanti di valutare la gravità della loro malattia dei sintomi di CGVHD su una scala di valutazione numerica da 0 a 10 punti, in cui il punteggio 0 indicava "non affatto sintomi di CGVHD" e il punteggio 10 indicava "più gravi sintomi di CGVHD". La risposta è stata definita usando punteggi di 9 organi: pelle, occhi, bocca, esofago, binario giro in alto, tratto gastrointestinale inferiore, fegato, polmoni e articolazioni e fascia più GSR. La linea di base è stata definita come il valore non mentale valido e ultimo ottenuto entro 28 giorni prima che il partecipante riceva il primo farmaco di studio nello studio dei genitori (KD025-208 [NCT02841995] o KD025-213 [NCT03640481]). Il massimo miglioramento dal basale è stato calcolato come punteggio GSR più basso nelle visite programmate meno il punteggio GSR al basale con possibili intervalli da -10 a 10. Più basso è il numero significa migliore miglioramento dei sintomi di CGVHD.
Dal basale (giorno 1) fino a 23 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes), eventi avversi gravi emergenti (Tesaes), grado> = 3 eventi avversi emergenti dal trattamento e morti
Lasso di tempo: Dalla prima dose di farmaco di studio (giorno 1) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco in studio, circa 24 mesi
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole in uno studio clinico partecipante associato all'uso di un farmaco di studio, sia considerato o meno considerato legato al farmaco. Il grave evento avverso (SAE) è stato un evento medico spiacevole che a qualsiasi dose: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, richiesto ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, ha provocato incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni di vita, era un'anomalia congenita/un evento medico importante. La gravità di ciascun AE è stata classificata utilizzando i criteri di terminologia comuni per gli eventi avversi versione 4.03. I TEAES sono stati definiti come AES che si sono sviluppati, peggioravano o diventavano gravi durante il periodo TE.
Dalla prima dose di farmaco di studio (giorno 1) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco in studio, circa 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi di grado ≥ 3
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni
Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni
Deceduti
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni
Variazione del punteggio della scala dei sintomi di Lee: numero di soggetti con una riduzione ≥7 punti/riduzione ≥7 punti in 2 valutazioni consecutive
Lasso di tempo: 3 anni
L'onere dei sintomi sarà valutato il giorno 1 di ogni ciclo a partire dal giorno 1 del ciclo 1, nonché alla visita EOT. Il questionario chiede ai soggetti di indicare il grado di fastidio che hanno sperimentato a causa dei sintomi in sette domini potenzialmente affetti da GVHD cronica (pelle, occhi, bocca, respirazione, alimentazione e digestione, energia e disagio emotivo). La risposta sarà determinata in base alla valutazione del medico specifica per ciascun organo interessato come risposta completa, risposta parziale o progressione
3 anni
Variazione del punteggio della scala dei sintomi di Lee: durata di una riduzione ≥7 punti
Lasso di tempo: 3 anni
L'onere dei sintomi sarà valutato il giorno 1 di ogni ciclo a partire dal giorno 1 del ciclo 1, nonché alla visita EOT. Il questionario chiede ai soggetti di indicare il grado di fastidio che hanno sperimentato a causa dei sintomi in sette domini potenzialmente affetti da GVHD cronica (pelle, occhi, bocca, respirazione, alimentazione e digestione, energia e disagio emotivo). La risposta sarà determinata in base alla valutazione del medico specifica per ciascun organo interessato come risposta completa, risposta parziale o progressione
3 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 3 anni
Tempo trascorso dalla prima dose di belumosudil alla data del decesso dovuto a qualsiasi causa.
3 anni
Percentuale di soggetti che hanno una migliore risposta di PR o CR
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni
Risposta per singolo organo basata sulla valutazione globale dell'attività cGVHD riferita dal medico
Lasso di tempo: 3 anni
La valutazione della risposta per i nove singoli organi (pelle, occhi, bocca, esofago, tratto gastrointestinale superiore, tratto gastrointestinale inferiore, fegato, polmoni e articolazioni e fascia).
3 anni
Modifica della dose di corticosteroidi
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni
Modifica della valutazione globale della gravità della cGVHD utilizzando la valutazione dell'attività globale della cGVHD riferita dal medico (Appendice B: valutazione dell'attività globale della cGVHD riferita dal medico)
Lasso di tempo: 3 anni
Risultato riferito dal medico. La valutazione globale della gravità ha una scala da 0 a 10, dove 0 indica i sintomi della cGVHD per niente gravi, 10 i sintomi della cGVHD più gravi possibili.
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

6 giugno 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

6 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

31 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTS17660
  • KD025-217 (Altro identificatore: Sanofi Identifier)
  • U1111-1279-2612 (Identificatore di registro: ICTRP)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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