피부 피부근염 치료제 바리시티닙
2023년 8월 29일 업데이트: Kwanghoon (Bobby) Han, University of Washington
피부 피부근염 대상자에서 바리시티닙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 오픈 라벨 파일럿 연구
이것은 반응이 불충분한 활동성 피부 DM 환자를 대상으로 한 2상 단일 센터 연구입니다. 부적절한 반응은 연구자의 의견에 기초한 표준 관리 치료로 개선되지 않는 것으로 정의됩니다.
모든 피험자는 처음에 8주 동안 매일 2mg의 바리시티닙을 투여받게 됩니다. 조사자의 의견에 따라 치료 첫 8주 동안 바리시티닙과 관련된 예상치 못한 심각한 부작용이 발생하지 않은 경우, 용량을 16주 동안 매일 4mg으로 증량합니다. 방문은 기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주에 예정되어 있습니다. 1차 종료점의 평가는 24주차에 발생합니다. 모든 피험자는 연구에서 전화를 받습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 비임신, 비수유 여성
- 동의 시점에 만 18세 이상
- 헬리오트로프 발진, 고트론 구진/징후, V-징후, 목도리 징후, 홀스터 징후를 포함하는 전형적인 피부 DM 발현, 피부 생검으로 확인, 선별 및 기준선 방문 시 Bohan 및 Peter 기준에 따라 분류된 DM 근육 질환 유무에 관계 없음
- 선별 및 기준선 방문 시 중등도 내지 중증 질병 활동에 해당하는 피부 피부근염 질병 부위 및 중증도 지수(CDASI) 활동 점수 ≥ 12
- 코르티코스테로이드, 면역억제제 또는 생물학적 제제에 대한 적절한 이전 치료 경험에도 불구하고 활성 질환(즉, CDASI ≥ 12)
- 메토트렉세이트를 복용하는 환자는 바리시티닙 시작 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 마이코페놀레이트, 아자티오프린, 사이클로스포린 또는 타크로리무스를 투여받은 환자는 사전 동의서에 서명하기 최소 4주 전에 중단해야 합니다.
- IVIG, 리툭시맙 또는 기타 생물학적 제제를 투여받은 환자는 사전 동의서에 서명하기 전 최소 6개월 동안 중단해야 합니다.
- 경구 코르티코스테로이드를 복용하는 환자, 용량은 ≤ 15mg/일 프레드니손 또는 이와 동등한 용량이어야 하며 기준선 방문 전 2주 동안 변경해서는 안 됩니다.
- 가임 여성 및 가임 여성 파트너가 있는 남성은 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 경우에만 본 연구에 참여할 수 있습니다.
매우 효과적인 피임법:
- 난관 결찰 또는 외과적 멸균
- 경구 피임약, 지시에 따라 사용되는 응급 피임약, 패치, 임플란트, 주사, 링 또는 호르몬 함침 자궁내 장치(IUD)와 같은 FDA 승인 호르몬 피임약
- 자궁 내 장치(IUD)
- 이 피임 방법이 참가자의 정상적인 라이프 스타일 선택과 일치하는 경우 금욕. 연구 기간 동안의 금욕은 이 연구의 목적을 위한 허용 가능한 피임 방법이 아닙니다.
제외 기준:
- 바리시티닙을 사용한 이전 치료.
- 토파시티닙 또는 업다시티닙을 사용한 이전 치료.
- 프로베네시드를 포함한 강력한 유기 음이온 수송체 3(OAT3) 억제제의 현재 사용.
- 통제되지 않거나 빠르게 진행하는 근염 또는 조사자의 재량에 따른 간질성 폐질환(허용된 배경 약물 이상으로 치료의 확대를 정당화할 가능성이 있음).
- 암 관련 근염(암 진단 후 2년 이내에 진단된 근염).
- 연구자의 재량에 따라 악성 종양과 관련이 없다고 판단되지 않는 한 항-TIF1-γ(p155/140) 또는 항-NXP2 자가항체에 대해 양성인 것으로 알려진 환자.
- 류마티스 관절염(RA), 전신성 홍반성 루푸스(SLE), 건선성 관절염, 염증성 장 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 효능 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 기타 염증성 질환.
- 재발성 또는 만성 세균성, 바이러스성, 진균성, 마이코박테리아 또는 HIV, B형 또는 C형 간염, 잠복성 결핵(결핵은 가이드라인에 따라 적절하게 치료되지 않음)을 포함한 기타 감염
- 재발성 대상포진, 파종성(다중 피부) 대상포진, 파종성 단순포진 또는 안과적 대상포진의 병력. 스크리닝 전 90일 이내의 대상 포진 병변.
- 1차 또는 2차 면역결핍.
- 조사자의 의견에 따라 환자를 본 연구에 참여하는 데 허용할 수 없는 위험에 처하게 할 수 있는 현재 조절되지 않는 신장, 위장, 내분비, 폐, 심장 또는 신경계 질환.
- 적절하게 치료된 자궁경부 상피내 암종 및 비흑색종 피부 암종을 제외하고 스크리닝 전 5년 이내에 악성 종양의 병력.
- 림프종을 포함한 림프증식성 질환의 병력 및 의미가 미확인된 단클론성 감마병증.
- 심부 정맥 혈전증 및 폐색전증을 포함한 정맥 혈전색전증의 병력.
- 정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 1년 이내에 알코올, 약물 또는 화학적 남용의 역사.
다음을 포함한 동의 후 60일 이내의 실험실 제외 기준
- 헤모글로빈(Hgb) < 8g/dL
- 백혈구 수(WBC) < 3,000/μL 기준 페이지 13/40
- 절대호중구수(ANC) < 1,500/μL
- 절대 림프구 수(ALC) < 800/μL
- 혈소판 < 100,000/μL
- eGFR < 60ml/분
- ALT 또는 AST > ULN의 1.5배 DM으로 인한 것이 아닙니다.
- 스크리닝 전 8주 이내의 대수술 또는 연구에 참여하는 동안 언제라도 대수술을 계획함.
- 스크리닝 전 4주 이내에 생/약독화 백신으로 예방접종.
- 바리시티닙 치료의 마지막 투여 후 14주 이전에 임신할 계획이 있는 임산부 또는 수유부 또는 가임 여성.
- 섹션 5.3.1.10에 정의된 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려는 가임 환자.
- 수감자 또는 강제 구금되었거나 법적 대리인(LAR) 없이 사전 동의를 제공할 수 없는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 바르시티닙
모든 피험자는 처음에 8주 동안 매일 2mg의 바리시티닙을 투여받게 됩니다.
조사자의 의견에 따라 치료 첫 8주 동안 바리시티닙과 관련된 예상치 못한 심각한 부작용이 발생하지 않은 경우, 용량을 16주 동안 매일 4mg으로 증량합니다.
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이 연구를 위한 조사 의약품(IP)은 바리시티닙 2mg입니다.
용량은 연구 첫 8주 동안 하루에 한 번 입으로 2mg 정제 1개로 투여됩니다.
연구자의 견해에 따르면 바리시티닙과 관련된 예상치 못한 심각한 부작용이 치료 첫 8주 동안 발생하지 않으면 나머지 16주 연구 동안 용량을 2mg 정제 2개(매일 4mg)로 증량합니다.
모든 연구 참가자는 표준 치료 배경 요법과 함께 바리시티닙을 복용합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피부 질환 활동 심각도 지수(CDASI) 활동 점수
기간: 24주
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피부 질환 활동 심각도 지수(CDASI) 활동 점수(0-100)의 변화, 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 의미
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피부 질환 활동 심각도 지수(CDASI) 활동 점수
기간: 12주
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피부 질환 활동 심각도 지수(CDASI) 활동 점수(0-100)의 변화, 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 의미
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12주
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IMACS(International Myositis Assessment & Clinical Studies Group) 질병 활동 핵심 세트 측정
기간: 12주 및 24주
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IMACS(International Myositis Assessment & Clinical Studies Group) 질병 활동 핵심 세트 측정의 변화
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12주 및 24주
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SF-36
기간: 12주 및 24주
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SF-36의 변화
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12주 및 24주
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피부과 삶의 질 지수(DLQI)
기간: 12주 및 24주
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피부과 삶의 질 지수(DLQI) 변화
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12주 및 24주
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부작용
기간: 24주
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부작용 모니터링
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24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kwanghoon Han, MD, University of Washington
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 31일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 29일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 29일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
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